Bez leczenia chory może umrzeć w ciągu kilku tygodni. „Konieczny lepszy dostęp do leków”

Częste infekcje, bladość skóry, ciągłe uczucie zmęczenia, kołatanie serca, wybroczyny na skórze i siniaki mimo braku urazu – przy takich objawach trzeba jak najszybciej wykonać morfologię, gdyż mogą one być objawami ostrej białaczki szpikowej (AML).

– Przyczyną choroby są mutacje w komórkach macierzystych w szpiku, z których powinny rozwinąć się krwinki czerwone, krwinki białe, płytki krwi. Powodują, że komórki macierzyste nie dojrzewają, za to mnożą się i kumulują w szpiku, po pewnym czasie całkowicie go wypełniając – mówi prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach.

– Skutkiem jest niedobór prawidłowych krwinek. Pojawiają się niedokrwistość (anemia), spowodowana niedoborem krwinek czerwonych; leukopenia, czyli niedobór białych krwinek, odpowiedzialnych za odporność, oraz płytek krwi, co powoduje skłonność do krwawień – tłumaczy prof. Giebel.

AML atakuje głównie osoby po 60. roku życia, ale także młode w wieku 18-30 lat. Przebiega gwałtownie, konieczne jest jak najszybsze wdrożenie leczenia.

– Jest to choroba niejednorodna genetycznie, właściwie nie mówimy już o jednej chorobie, tylko o ostrych białaczkach szpikowych, w zależności od tego, jakie mutacje genetyczne je spowodowały – dodaje Sebastian Giebel.

Ostra białaczka szpikowa. Leczenie dopasowane do chorego

Nieleczona choroba potrafi zabić w ciągu kilku-kilkunastu tygodni, ale dzięki nowoczesnym metodom leczenia w wielu przypadkach jest możliwe jej wyleczenie lub życie przez długie lata.

Już w momencie postawienia diagnozy zapada decyzja o doborze rodzaju terapii; zależy ona nie tylko od wieku chorego oraz tego, czy ma choroby współistniejące (czyli czy jest kandydatem do leczenia bardziej intensywnego, czy nie), ale też od mutacji genetycznej, która spowodowała chorobę.

Pacjenci są klasyfikowani do jednej z trzech grup rokowniczych: o korzystnym rokowaniu (chorzy nie wymagają transplantacji szpiku, a za pomocą nowych leków można wyleczyć nawet 75 proc. pacjentów), o rokowaniu pośrednim oraz niekorzystnym.

W przypadku chorych o rokowaniu korzystnym (oraz częściowo pośrednim) stosuje się chemioterapię. Efekty leczenia poprawiają się, gdy doda się do niej leki celowane. Poznanie biologii choroby przełożyło się na znaczą poprawę wyników leczenia.

– W Europie jest zarejestrowanych siedem nowych leków, w większości są to terapie celowane, dokładane do standardowo podawanej chemioterapii. Zwiększa to szansę na remisje, wydłuża całkowite przeżycie – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

AML. Leki celowane

W Polsce od maja 2021 r. dostępny jest pierwszy lek celowany zarejestrowany do leczenia ostrej białaczki szpikowej (midostauryna). To lek dla chorych z mutacją w genie FLT3. Eksperci chwalą możliwość stosowania tego leku, problem polega na tym, że mutację w genie FLT3 ma zaledwie ok. 20 proc. pacjentów.

– Możliwości leczenia bardzo poprawiłyby się dzięki dostępowi do kolejnych leków. Jednym z nich jest gemtuzumab ozogamycyny, zarejestrowany dla pacjentów z ekspresją antygenu CD 33. Badania wykazały, że dołączenie tego leku do standardowej chemioterapii wydłuża przeżycie, szczególnie chorych z tzw. korzystnym ryzykiem – podkreśla prof. Wierzbowska.

– W tej grupie dzięki samej chemioterapii mogliśmy wyleczyć ponad 50 proc. chorych. Dołączenie nowego leku pozwala na wyleczenie do 77 proc. chorych, czyli o ponad 25 proc. więcej. Jest o co walczyć – dodaje Agnieszka Wierzbowska.

Lek już w 2020 roku uzyskał pozytywną opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, teraz czeka na pozytywną decyzję Ministerstwa Zdrowia. Na razie jednak polscy chorzy nie mogą z niego korzystać, nawet w ramach tzw. RDTL – ratunkowego dostępu do technologii medycznych, gdyż jednym z kryteriów możliwości skorzystania z tej procedury jest wyczerpanie wszystkich opcji terapeutycznych (co nie jest możliwe, gdyż ta terapia powinna być zastosowana w pierwszej linii leczenia).

Plusem nowej terapii jest stosunkowo niewielkie ryzyko działań ubocznych. To „inteligentny lek”: przeciwciało monoklonalne sprzężone z silnym cytostatykiem (chemioterapią). Przeciwciało rozpoznaje komórkę nowotworową, jest wchłaniane i dopiero wewnątrz niej uwalniany jest silny cytostatyk.

Chorzy na białaczkę walczą o leczenie

– Zgłaszają się do nas rodziny pacjentów, pytając, gdzie najlepiej się leczyć, w jakim ośrodku. Pytają też, dlaczego w Polsce wiele nowych leków nie jest jeszcze dostępnych, choć są stosowane w innych krajach. Nie rozumieją, co to jest AOTMiT, dlaczego potrzebna jest pozytywna opinia i czemu chociaż ona już jest, to pacjenci nadal nie mogą dostać leku – mówi Katarzyna Lisowska ze stowarzyszenia Hematoonkologiczni, które wspiera m.in. osoby z ostrą białaczką szpikową.

Pomoc pacjentom obiecuje posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca podkomisji stałej ds. onkologii.

– Zdaję sobie sprawę z tego, że wprowadzony w maju 2021 program leczenia ostrej białaczki szpikowej nie zabezpiecza wszystkich potrzeb pacjentów. Cieszę się, że jeden z nowych leków ma już pozytywną opinię AOTMiT i czeka na rozstrzygnięcie w Ministerstwie Zdrowia. Będę starać się, żeby decyzja w tej sprawie została jak najszybciej podjęta – mówi posłanka Barbara Dziuk.