Będą zmiany w hematoonkologii – debata Wprost z wiceministrem Miłkowskim

W ostatnich latach bardzo wiele poprawiło się, jeśli chodzi o leczenie nowotworów hematologicznych: nowe terapie pojawiły się m.in. w leczeniu wielu typów białaczki, chłoniaków, szpiczaka plazmocytowego. Wciąż jednak pacjenci z niektórymi nowotworami czekają na leczenie – podkreślali eksperci obecni na debacie Wprost.

Katarzyna Lisowska, liderka stowarzyszenia Hematoonkologiczni, zwracała uwagę, że leczenie hematoonkologiczne jest bardzo innowacyjne, ale też kosztowne. Mimo to wiele „białych plam” jest powoli zapełnianych. Pojawiają się jednak nowe leki, które dla wielu pacjentów mogą być szansą na życie.

Ostra białaczka szpikowa: czekają trzy nowe terapie

To nowotwór, w którym bardzo liczy się czas: bez leczenia pacjent może umrzeć nawet w ciągu kilku tygodni od pojawienia się pierwszych objawów choroby. Jednak dzięki odpowiedniemu leczeniu, szybko podjętemu, wielu pacjentów ma szansę nawet na wyleczenie, a jeśli to nie jest możliwe: na długie lata życia. – Wcześniej rzadko mówiliśmy o leczeniu ostrej białaczki szpikowej, ponieważ nowe terapie pojawiły się w jej przypadku znacznie później niż w innych nowotworach. Przez długi czas pacjenci mieli dostęp jedynie do chemioterapii i allogenicznej transplantacji komórek macierzystych, jeśli odpowiedzieli na chemioterapię. Obecnie krajobraz ostrej białaczki szpikowej bardzo się zmienił, zmieniła się również klasyfikacja choroby, która obecnie jest oparta o określone zmiany cytogenetyczne i molekularne. Mamy też wtórne ostre białaczki szpikowe, które mogą być transformacją z przewlekłych nowotworów mieloproliferacyjnych, ale też mogą rozwijać się np. po leczeniu onkologicznym. To jest choroba osób starszych, jednak zdarzają się zachorowania także u osób młodszych. Sposób leczenia w dużej mierze zależy od określonego podtypu tej choroby – mówiła prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

W Europie jest zarejestrowanych już siedem nowoczesnych leków w leczeniu ostrej białaczki szpikowej; w Polsce refundowany jest tylko jeden z nich; kolejne trzy znajdują się w procesie refundacyjnym. – Leczenie ostrej białaczki szpikowej w Polsce jest olbrzymią białą plamą, pacjenci czekają na pochylenie się przez pana ministra nad nowymi terapiami, gdyż nie rozumieją, dlaczego nie mogą być leczeni według europejskich i światowych standardów. Nie rozumieją, dlaczego jedni pacjenci mają optymalne leczenie, a inni nie, dlaczego zależy to od wyniku badania molekularnego – mówiła Katarzyna Lisowska. Podkreślała, że choć ostra białaczka szpikowa to choroba, w której bardzo liczy się czas, to wciąż zdarza się, że pacjenci są zbyt długo diagnozowani i zbyt późno trafiają do specjalistycznego ośrodka. – W ostatnim czasie miałam pacjentkę, która trafiła zbyt późno do szpitala i zmarła po kilku dniach. Mamy też młodych pacjentów, u których nowotwór mieloproliferacyjny przeszedł w ostrą białaczkę. Oni też potrzebują natychmiastowego leczenia. Mamy nadzieję, że ostra białaczka szpikowa będzie zaopiekowana, że wszystkie grupy pacjentów uzyskają leczenie – mówiła Katarzyna Lisowska.

Nowe terapie celowane są przeznaczone dla pacjentów z określonymi zaburzeniami molekularnymi. – Najczęstszą jest mutacja w genie FLT3; to właśnie na tę mutację jest jedyny dostępny lek w Polsce: midostauryna. Niestety, są pacjenci, którzy nie odpowiadają na leczenie, część pacjentów nabywa tę mutację później. Mogłaby im pomóc transplantacja allogeniczna, ale wcześniej muszą mieć remisję. Czekamy na lek: gilteritinib; dzięki niemu moglibyśmy część pacjentów wyleczyć. Nie możemy o ten lek wnioskować w ramach RDTL, jedyną szansą są zbiórki pieniędzy. Drugą grupą potrzebujących leczenia są pacjenci, których nie kwalifikujemy do intensywnej chemioterapii i transplantacji allogenicznych komórek krwiotwórczych; szansą dla nich jest dołączenie do aktualnej terapii azacytydyną wenetoklaksu – podkreślała prof. Iwona Hus.

Część chorych, tzw. korzystnego ryzyka, odniosłaby duże korzyści z dołączenia do chemioterapii gemtuzumabu ozogamycyny: to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciw antygenowi CD 33. Dołączone do chemioterapii poprawia jej precyzyjność i efekty leczenia.

Oszczędności dzięki generykom

Terapie onkologiczne i hematoonkologiczne często są bardzo drogie. Szansą na oszczędności jest m.in. utrata ochrony patentowej bardzo drogich leków; terapie generyczne są znacznie tańsze. Dzięki ich wejściu do refundacji, pacjent może mieć tak samo dobre leczenie, a dla budżetu oznacza to spore oszczędności.

Grzegorz Mączyński z Kancelarii Adwokackiej Katarzyna Bondaryk zwrócił uwagę, że przykładem takiego leku jest lenalidomid, który niedawno utracił ochronę patentową. – Dziś mamy trzy wyzwania, z którymi musimy sobie poradzić: postpandemiczny dług zdrowotny, kryzys związany z tym, że w Polsce jest już ponad 2 miliony osób z Ukrainy, z których część będzie potrzebowała leczenia, oraz inflację i niestabilność walut. W takiej sytuacji każde działanie, które będzie nas zbliżało do zwiększenia dostępności do leków, jest zasadne. Gdyby generyki lenalidomidu weszły do systemu refundacyjnego, to pojawiłyby się znaczne oszczędności – mówił mec. Mączyński.

Podkreślał, że w związku z niestabilną obecnie sytuacją, warto wprowadzać produkty generyczne jak najwcześniej, nie czekając, aż kolejni producenci złożą wnioski o refundację. – Lepiej systematycznie wprowadzać produkty na listy refundacyjne, nie czekając na grupowanie z innymi producentami składającymi wnioski, gdyż przy takiej niestabilności związanej z sytuacją geopolityczną nie jesteśmy w stanie planować na dłużej. W ten sposób lepiej zabezpieczylibyśmy pacjentów – zaznaczył mec. Grzegorz Mączyński.

Strategia Ministerstwa Zdrowia

Obecny na debacie wiceminister Maciej Miłkowski podkreślił, że ministerstwo stara się przede wszystkim nie dopuścić do sytuacji, by zagrożone było finansowanie terapii, które już zostały zrefundowane. – Jeśli chodzi o lenalidomid, to komisja ekonomiczna Ministerstwa Zdrowia bardzo dobrze negocjuje; w długim okresie dzięki lekom generycznym będziemy mieć duże oszczędności. Zobaczymy, czy generyki lenalidomidu wejdą na listy w maju, czy w lipcu, faktycznie oczekujemy jednak dużo niższych cen niż są obecnie – mówił wiceminister.

Zaznaczył, że zawsze jest bardzo trudny wybór, którą terapię zrefundować: obecnie w procesie refundacyjnym na decyzję oczekują aż 72 nowe technologie lekowe. – Wiemy, że każdy pacjent chciałby mieć optymalne leczenie swojej choroby, staramy się to zapewnić i niejako „godzić” różne grupy społeczne. Musimy też jednak pamiętać o poprawie organizacji leczenia, często jest to nawet ważniejsze niż leki. Jeśli chodzi o ostrą białaczkę szpikową, to decyzje jeszcze nie zostały podjęte, a ze względu na sytuację nie mogę obiecać, kiedy się pojawią, podobnie jak kolejne nowe terapie – mówił wiceminister Miłkowski. Zapowiedział, że resort będzie nad tym pracować, od maja na listach refundacyjnych pojawią się nowe leki w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), jak również długo oczekiwane nowoczesne leczenie chłoniaków za pomocą super nowoczesnej terapii CAR-T.