Potrafimy robić badania na światowym poziomie

Rok 2021 był rekordowy, jeśli chodzi o liczbę badań klinicznych zarówno komercyjnych, jak i niekomercyjnych. Było to możliwe dzięki finansowaniu badań ze środków Agencji Badań Medycznych. Dlaczego rozwój badań jest taki ważny?

Z dwóch powodów. Z jednej strony –społecznej – badania kliniczne, już nikt chyba nie ma co do tego wątpliwości, zwiększają dostęp do nowoczesnych terapii. Terapii, które być może nigdy nie będą w Polsce refundowane, na przykład ze względu na ich wysokie koszty, lub pojawią się na listach refundacyjnych za trzy, pięć lub siedem lat. Tymczasem już dzisiaj niektórzy pacjenci, szczególnie onkologiczni i hematologiczni, mają okazję skorzystać z badań, które mogą zmienić ich życie. Musimy pamiętać, że bez realizacji badań klinicznych nie możemy mówić o rozwoju medycyny.

Z drugiej strony – w przypadku badań klinicznych ważny jest konkretny aspekt ekonomiczny – między innymi związany z większą liczbą miejsc pracy i wyższymi podatkami do budżetu. W krajach z najlepszymi systemami ochrony zdrowia, jak kraje Beneluksu czy Dania, przemysł badań klinicznych i biotechnologii jest porównywalny z przemysłem motoryzacyjnym i paliwowym, jeśli chodzi o wpływy do budżetu. To wielomiliardowy rynek. Poza tym, jak wskazują szacunki, Narodowy Fundusz Zdrowia oszczędza rokrocznie kilkaset milionów złotych ze względu na świadczenia, które są wykonywanie trakcie w badań.

Co więcej – warto przypominać, że pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym to niejednokrotnie najlepiej zaopiekowani chorzy w kraju. To osoby mające kontakt z wybitnymi, topowymi, specjalistami. Badania kliniczne prowadzą najlepsi profesorowie, najlepsi lekarze w swojej dziedzinie.

Część ekspertów twierdzi, że w Polsce wciąż dostęp do nowoczesnych terapii jest ograniczony. Czy zgadza się pan z tym stwierdzeniem? I czy może pan zapewnić, że będzie lepiej?

Niewątpliwie jest tak, że badania kliniczne nie rozwiążą wszystkich problemów ochrony zdrowia. Zdajemy sobie w pełni sprawę, że nie jest to największy wycinek wykresu kołowego dotyczącego dostępności do nowoczesnych metod leczenia.

Powiem jednak, że w ostatnich latach dużo zmieniło się w tym obszarze na lepsze. Mając okazję rozmawiać z zagranicznymi przedstawicielami rynku ochrony zdrowia z krajów zachodniej Europy, często słyszę, że właściwie dostępność do nowoczesnych terapii w Polsce jest podobna jak u nich. To ogromna zmiana, jaka nastąpiła w ciągu ostatnich kilkudziesięciu lat. Bywało tak, że ciężko chory Polak miał o wiele mniejsze szanse na dobre leczenie w porównaniu z obywatelami Niemiec, Hiszpanii lub Wielkiej Brytanii. Dzisiaj w wielu aspektach ta różnica się zatarła i jakość terapii jest zbliżona.

Badania kliniczne są jednym z elementów umożliwiających dostęp do innowacyjnych terapii. Zmierzamy w dobrym kierunku. Pieniądze na ochronę zdrowia wyraźnie się zwiększyły – nie ma co do tego wątpliwości – ale jeszcze sporo pracy przed nami.

Agencja rozpoczęła swoją działalność w marcu 2019 roku. Kilka miesięcy temu obchodziła trzecią rocznicę powstania. Proszę o podsumowanie tego czasu - które z badań finansowanych do tej pory przez ABM były szczególnie ważne? Co zyskali polscy pacjenci, a co polskie firmy?

Faktycznie, ABM to najmłodsza agencja w systemie ochrony zdrowia. Ostatnie trzy lata to był czas niezwykle ciężkiej pracy. To był czas - mówiąc po angielsku - shapingu instytucji, tworzyliśmy podwaliny, kształtowaliśmy jej rolę w systemie ochrony zdrowia. Myślę, że efektywnie wykorzystaliśmy ten okres, szczególnie mając na uwadze dobro polskich pacjentów. Myślę, że w tych ostatnich trzech latach udało nam się dokonać realnej zmiany w systemie ochrony zdrowia, jeżeli chodzi o badania kliniczne i dostępność do nowoczesnych terapii. Warto wymienić choćby niezwykle ważny infrastrukturalnie projekt, który jest właściwie w połowie realizacji. Mam na myśli rozwój Polskiej Sieci Badań Klinicznych, zrzeszającej wybrane w ramach konkursów ABM Centra Wsparcia Badań Klinicznych. Te ośrodki badań klinicznych powstały przy szpitalach akademickich i instytutach naukowo-badawczych, czyli podmiotach, w których bezpośrednio pomaga się pacjentom. Dzięki temu chory we Wrocławiu, w Poznaniu i w Szczecinie, przychodząc do centrum, uzyskuje dostęp do nowoczesnej terapii w bardzo dobrym europejskim standardzie. Utworzone Centra to miejsca, gdzie pacjent może spokojnie porozmawiać z lekarzem w intymnych warunkach. Biorąc pod uwagę pęd pracy i obłożenie służby zdrowia to naprawdę ważna kwestia. Każdy, kto miał okazję uczestniczyć w badaniach klinicznych, potwierdzi, że to jest coś bardzo ważnego, dlatego kładziemy na to duży nacisk. Obecnie powołaliśmy 23 Centra Wsparcia Badań Klinicznych zlokalizowane w całym kraju. Połowa z nich rozpoczęła już swoje działanie.

Nakłady, które udało się przeznaczyć na realizację projektów przez polskich badaczy i ośrodki naukowe, przekładają się na to, że niemal 50 tys. ludzi weźmie udział w niekomercyjnych badaniach klinicznych. To wielka zmiana. Przed powstaniem ABM takich badań było klika lub kilkanaście. W 2021 r. zarejestrowano w URPL 46 takich badań, przy czym 40 z nich to projekty finansowane ze środków ABM.

Dzięki ABM Polska staje się przyjaznym ekosystemem do prowadzenia badań klinicznych – staramy się tworzyć właściwą legislację, a jednocześnie wzmacniamy rozwój nauk medycznych.

W lipcu Rada Ministrów przyjęła Rządowy Plan Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022–2031. Co osiągniemy dzięki tej strategii?

Niewątpliwie to kamień milowy – to wsparcie polskiego rządu dla biotechnologii, która dotychczas była traktowana po macoszemu.

Realizacja planu przygotowanego przez ABM będzie ukierunkowana na poszukiwanie rozwiązań o największym potencjale, mogących mieć szybką ścieżkę komercjalizacji i realny wpływ na poprawę sytuacji sektora (m.in. wyższa wyleczalność, niższe koszty, poprawa jakości życia). ABM będzie dążyć do tego, by w perspektywie do 2031 r. dokonywał się ciągły rozwój sektora biomedycznego w Polsce oraz aby nasz kraj osiągnął pozycję lidera sektora biomedycznego w Europie Środkowo-Wschodniej. Agencja Badań Medycznych będzie dążyła do powstania pierwszego polskiego innowacyjnego leku.

Niezwykle ważnym celem planu jest także poprawa bezpieczeństwa lekowego w Polsce, zwiększenie dostępności innowacyjnych terapii, poprawa stanu zdrowia pacjentów, optymalizacja systemu ochrony zdrowia oraz rozwój potencjału naukowego i gospodarczego kraju.

Ostatnio słyszałem, że kiedyś mówiliśmy, że to gry komputerowe mogą zostać „flagowcem”, jeśli chodzi o innowacyjną polską gospodarkę, o gospodarkę smart. Ja bym pokusił się o stwierdzenie, że niewykluczone, że biotechnologia może się stać naszą narodową specjalnością – wyroby medyczne i sztuczna inteligencja w medycynie to jest coś, na czym naprawdę dobrze się znamy.

Plan będzie realizowany przez Agencję Badań Medycznych – na jego realizację rząd chce przeznaczyć 2 mld zł. Pieniądze trafią do polskich start-upów oraz do polskich innowacyjnych przedsiębiorstw – wszystko po to, abyśmy byli jeszcze bardziej konkurencyjni w Europie. Umożliwi to utworzenie kolejnych Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, a także wzmocnienie przedsiębiorców, którzy przez lata musieli wykonywać badania kliniczne za granicą. Naprawdę wiele się zmieni. Cieszę się, że możemy liczyć na wsparcie rządzących.

W lipcu ABM ogłosiła dwa konkursy. Pierwszy na badanie head-to-head, którego celem jest dostarczenie danych naukowych na temat najskuteczniejszych leków i procedur medycznych dostępnych dla pacjentów. Drugi dotyczy rozwoju medycyny celowanej lub personalizowanej na bazie terapii komórkowych lub produktów białkowych.

Nabór wniosków w ramach wspomnianych konkursów będzie trwać do 19 września br. Nabór trwa równolegle i alokacja, którą wstępnie założyliśmy, opiewa na ponad 350 mln zł.

Jeśli spojrzymy na skalę innowacyjności, to te dwa projekty znajdują się na jej dwóch końcach. Z jednej strony konkurs head-to-head – czarno na białym – będzie pokazywać, która metoda lecznicza jest bardziej efektywna. Dzięki niemu uzyskamy odpowiedź na pytanie, czy faktycznie jest tak, że bardzo drogie leki uznawane za nowoczesne są lepsze od terapii standardowych. To niezwykle ciekawe, również naukowo. Może się okazać, że terapie, które są dzisiaj bardzo drogie – szczególnie obserwujemy to w chorobach rzadkich – wcale nie są znacznie efektywniejsze, ich długofalowe efekty są niewielkie, a kosztują polski system ochrony zdrowia kilkaset milionów złotych. Wnioski będą ciekawe.

Głównym celem pierwszego konkursu jest dostarczenie danych naukowych na temat najskuteczniejszych leków i procedur medycznych, a także opracowanie nowych standardów leczenia, diagnostyki, rehabilitacji lub profilaktyki w trakcie niekomercyjnych badań klinicznych lub eksperymentów badawczych.

Projekty składane w konkursie muszą posiadać status niekomercyjnych badań klinicznych produktu leczniczego lub eksperymentów badawczych.

W przypadku ubiegania się o dofinansowanie projektu eksperymentu badawczego jako obowiązkowy załącznik do wniosku należy przedstawić pozytywną opinię Komisji Bioetycznej na przeprowadzenie takiego badania.

Nabór adresowany jest do takich podmiotów jak uczelnie wyższe, federacje podmiotów systemu szkolnictwa wyższego i nauki, instytuty naukowe Polskiej Akademii Nauk, instytuty badawcze, międzynarodowe instytuty naukowe, Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, podmioty lecznicze, których podmiotem tworzącym jest publiczna uczelnia medyczna albo uczelnia prowadząca działalność dydaktyczną i badawczą w dziedzinie nauk medycznych albo Centrum Medyczne Kształcenia Podyplomowego, przedsiębiorcy mający status centrum badawczo-rozwojowego, placówki prowadzące badania naukowe i prace rozwojowe, które podejmą się realizacji projektu w postaci niekomercyjnych badań klinicznych.

Kwota przeznaczona na dofinansowanie projektów wyłonionych w konkursie wynosi 100 mln zł – maksymalna wartość projektu eksperymentu badawczego wynosi 5 mln zł, a projekty badań klinicznych nie są objęte limitami dofinansowania w ramach niniejszego konkursu.

Drugi konkurs – dotyczący medycyny spersonalizowanej – to innowacje przez duże „i”. Mówimy tutaj o terapiach onkologicznych, z wykorzystaniem również sztucznej inteligencji, które będą bazowały na strukturze genetycznej danego pacjenta. Kiedyś mówiliśmy na przykład, że rak płuca to jest jedna choroba. Dzisiaj wiemy, że to określenie to obejmuje wiele różnych schorzeń. Bardzo często to, co działa na pacjenta X, nie będzie działało na pacjenta Y. I być może, zanim rozpoczniemy daną linię terapii onkologicznej, należałoby sprawdzić, czy w danym przypadku będzie skuteczna. Dzisiaj podchodzimy do tego w ogólny sposób, a może należałoby personalizować te terapie. To jest trend światowy. Myślę, że w krajach skandynawskich, Stanach Zjednoczonych to już jest pewien standard opieki, że każdemu pacjentowi przyglądamy się indywidualnie. Nadal funkcjonujemy na poziomie zaleceń czy ogólników, a więc również będziemy chcieli takie podejście terapeutyczne zaproponować.

W konkursie dopuszczone będzie składanie wniosków dotyczących projektów znajdujących się na różnych fazach rozwoju produktu leczniczego – to jest pierwszej, drugiej, trzeciej fazy badania klinicznego – na podstawie terapii komórkowych oraz produktów białkowych, ale przy założeniu przeprowadzenia co najmniej jednej, pełnej fazy badania klinicznego. Zakres działań objętych konkursem to opracowanie produktu leczniczego lub innowacyjnego rozwiązania w obszarze medycyny celowanej oraz spersonalizowanej, służącego zwiększeniu dostępu pacjentów do kompleksowej, wielospecjalistycznej, a przede wszystkim innowacyjnej diagnostyki i terapii, możliwej do wdrożenia we własnej działalności gospodarczej.

Dofinansowanie będzie można uzyskać na realizację badań podstawowych – maksymalnie dwanaście miesięcy w początkowym etapie projektu – badań przemysłowych, prac rozwojowych oraz na usług doradczych.

Niezależnie od poziomu zaawansowania realizacji projektu w momencie złożenia wniosku o dofinansowanie projekt będzie musiał się zakończyć komercjalizacją.

Nabór skierowany będzie do mikro-, małych lub średnich oraz dużych przedsiębiorstw prowadzących badania naukowe i prace rozwojowe, konsorcjów, których liderem jest przedsiębiorstwo, a pozostali członkowie mogą stanowić podmioty takie jak uczelnie wyższe, federacje podmiotów systemu szkolnictwa wyższego i nauki, instytuty naukowe PAN, instytuty badawcze, międzynarodowe instytuty naukowe, Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, podmioty lecznicze, dla których podmiotem tworzącym jest publiczna uczelnia medyczna albo uczelnia prowadząca działalność dydaktyczną i badawczą w dziedzinie nauk medycznych albo Centrum Medyczne Kształcenia Podyplomowego; przedsiębiorcy mający status centrum badawczo-rozwojowego oraz podmioty prowadzące badania naukowe i prace rozwojowe. Alokacja przeznaczona na konkurs to 250 mln zł.

Jakie są jeszcze plany ABM na 2022 rok i na najbliższe lata?

Planów jest dużo – pod koniec bieżącego roku lub w pierwszym kwartale 2023 r. ogłosimy konkurs dotyczący epidemiologii i zdrowia publicznego.

Dotychczas w Polsce mieliśmy kłopot z danymi. Mam na myśli dane z wielkich kohort bazujących na kilkunastu lub kilkudziesięciu tysiącach pacjentów – na przykład dane o wpływie zanieczyszczenia środowiska na choroby onkologiczne lub realnym dostępie do metod terapii i wpływu na przeżywalność. Często więc korzystaliśmy z danych z Europy Zachodniej i Stanów Zjednoczonych.

W najbliższych miesiącach ogłosimy też kilka dużych konkursów dotyczących wykorzystania sztucznej inteligencji, a w kolejnych latach dotyczące realizacji Rządowego Planu Rozwoju Sektora Biomedycznego. Sporo pracy przed nami.

Przedstawiciele Agencji Badań Medycznych będą uczestnikami Forum Ekonomicznego w Karpaczu. O czym będzie mowa podczas panelu, w którym wezmą Państwo udział?

Forum Ekonomiczne w Karpaczu jest najlepszą okazją do dyskusji o gospodarce i rozwoju, a innowacje w medycynie i biotechnologia idealnie się w to wpisują.

Przede wszystkim będziemy mówić o najnowszej inicjatywnie ABM, czyli o Warsaw Health Innowation Hub –to jestplatformie współpracy sektora publicznego z biznesem, która zrzesza obecnie 28 partnerów komercyjnychz całego świata. Będziemy też dyskutować o partnerstwie publiczno-prywatnym, o wspólnych celach i przedsięwzięciach, które – niejednokrotnie z wielkimi korporacjami – możemy dla polskich pacjentów realizować.

Rozmawiała Anna Kopras-Fijołek