Jesteśmy świadkami rewolucji

Jakie miejsce w strategii dla polskiej neurologii zajmuje stwardnienie rozsiane i w jakim kierunku podążają prace związane z wdrażaniem założeń nakreślonych w strategii?

SM stanowi jeden z sześciu działów opisanych w strategii neurologii, a więc jest to jedna z najważniejszych grup chorobowych. Reprezentuje schorzenia demielinizacyjne i dotyczy bardzo szczególnej grupy pacjentów, gdyż najwięcej zachorowań następuje między 20. a 40. rokiem życia. Stąd tak ważne miejsce na całej długiej liście różnych schorzeń układu nerwowego. Propozycja systemu opieki neurologicznej nad chorymi z SM jest zunifikowana, uniwersalna również dla pozostałych dziedzin neurologii. Chodzi o stworzenie systemu opieki opartego na regionalnych centrach doskonałości, które są zsieciowane z mniejszymi ośrodkami szpitalnymi i ambulatoryjnymi. W ramach tych centrów widzimy miejsce dla specjalistycznych poradni o podwyższonym stopniu specjalizacji – mogłyby pełnić funkcję właśnie tego docelowego miejsca dla pacjentów, gdzie finalizowano by diagnozę. Pacjent byłby kierowany z poradni neurologicznych ogólnych, które z kolei stanowią bardzo dużą grupę podmiotów neurologicznych w kraju i bardzo blisko współpracują z ośrodkami podstawowej opieki zdrowotnej. Widzimy taki łańcuch, ścieżkę diagnostyczną, terapeutyczną – pacjent, który ma jakieś podejrzenie objawowe, trafia szybko na izbę przyjęć szpitala lub do poradni neurologicznej ogólnej, w zależności od charakteru i nasilenia objawów. Tam następuje decyzja o wykonaniu badań diagnostycznych, takich jak badania obrazujące, np. rezonans magnetyczny, a następnie kierowany jest do odpowiedniej placówki w celu postawienia diagnozy: może to być oddział neurologiczny lub poradnia specjalistyczna neurologiczna profilowana na choroby demielinizacyjne. Takie poradnie powinny być wyposażone w poszerzone pakiety badań diagnostycznych, które wykonuje się obecnie w warunkach szpitalnych. Przyspieszy to i ułatwi diagnostykę, ale również odciąży szpitale, które obecnie przeżywają prawdziwe oblężenie.

Czy w kwestii diagnostyki w przychodniach lekarza rodzinnego coś należy poprawić?

Zdecydowanie tak. Wiemy, że lekarze rodzinni mają bardzo ograniczone możliwości diagnostyczne. Kierują pacjentów do poradni neurologicznych, które de facto przez system są postrzegane jako poradnie ogólne. Duże placówki przyszpitalne są tak samo traktowane jak te działające w terenie: to jest bolączka naszego systemu. Co z tego, że są uwolnione porady, konsultacje, jeśli możliwości diagnostyczne w tych poradniach, szczególnie np. w zakresie diagnostyki laboratoryjnej, są bardzo ograniczone? Poza tym badanie i rozliczenie konkretnych badań są tak skonstruowane, że generują niepotrzebne wizyty. Krótko mówiąc: trzeba skierować pacjenta na jedną wizytę, na której będzie zlecone pojedyncze badanie, zinterpretować wyniki na kolejnej wizycie, a następnie skierować na kolejne badanie itd. To może trwać miesiącami.

Tymczasem pacjent czeka na diagnozę...

Tak, pacjent czeka. Wiadomo, że w szpitalu wykonujemy serię badań, które są ważne i potrzebne, i mamy w krótkim czasie diagnozę. Trend światowy jest taki, aby przenosić diagnostykę do warunków ambulatoryjnych. Ambulatoria muszą jednak mieć charakter referencyjny, być wyposażone w dodatkowe pakiety diagnostyczne, żeby to miało sens. Na tę chwilę – jak wspomniałem – uwolnione są wizyty ambulatoryjne, ale nie jest to poparte diagnostyką. Pochłaniamy środki na same wizyty, które mają ograniczone możliwości postawienia finalnej diagnozy. Chyba że dotyczy to błahych objawów neurologicznych, a nie poważniejszych schorzeń.

W ciągu tych kilkunastu lat zmieniło się postrzeganie stwardnienia rozsianego zarówno przez samego pacjenta, jak i społeczeństwo. Jak pan profesor – z perspektywy klinicysty – ocenia ten niewątpliwy postęp, który dokonał się w leczeniu SM w Polsce?

Rzeczywiście, jesteśmy świadkami wielkiej rewolucji. Widać ogromne postępy, co wynika głównie z dostępności nowych metod terapii. Również diagnostyka jest tutaj bardzo ważna, aczkolwiek opieramy się na tych klasycznych metodach, jak obrazowanie rezonansu magnetycznego. Ważne są też badania laboratoryjne. Rośnie również liczba opcji diagnostycznych różnicujących choroby i to ma duże znaczenie.

Co do oblicza choroby i postępowania, jest tu ogromna zmiana i postęp. Zmieniło się postrzeganie choroby: kiedyś była to choroba beznadziejna, z bardzo złym rokowaniem, bez leczenia. Pozostawiano pacjenta tylko na obserwacji, aby odnotować i monitorować nieuchronny postęp choroby. Obecnie możemy wpływać na jej przebieg. Mamy leki, które go modyfikują. Spowalniają. Niestety, nie możemy jeszcze mówić o wyleczeniu, o całkowitym zlikwidowaniu choroby, ani niestety nie możemy mówić o cofaniu skutków uszkodzenia. Bardzo ciężkie, wręcz niemożliwe jest cofnięcie tego, co się już uszkodziło, no i przywrócenie utraconych funkcji neurologicznych. Z wyjątkiem rzutów chorobowych, które, jak wiadomo, mają taką cechę, że pewne objawy się wycofują. Dzieje się to we wczesnej fazie choroby. Jeżeli dojdzie do fazy neurozwyrodnienia, to niestety, nie możemy tego cofnąć.

Coraz częściej w dyskusji eksperckiej pojawiają się głosy dotyczące konieczności zmiany zapisów programów lekowych w SM, między innymi w kwestii łagodzenia kryteriów przechodzenia z programu B.29 do programu B.46. W jakim kierunku powinno iść złagodzenie kryteriów, aby nie stracić szansy na skuteczne wyhamowanie choroby w sytuacji, gdy leki I linii nie działają już w pełni skutecznie?

W leczeniu SM mamy do dyspozycji większość terapii, które są w tej chwili zarejestrowane na świecie. Wciąż pojawiają się nowe, o nowych mechanizmach działania lub formach podania. Pacjenci mogą być leczeni zaraz po postawieniu diagnozy, czyli wtedy, kiedy choroba dopiero się zaczyna. Jednocześnie pokutują jednak stare zapisy w programie lekowym, które stały się już anachroniczne, nie przystają zarówno do rekomendacji międzynarodowych, jak i do ChPL, w efekcie utrudniają praktykę i obniżają skuteczność leczenia. Chodzi przede wszystkim o przejście z I na II linię leczenia, czyli stwierdzenie, że leki standardowe, podstawowe, nie wykazują już skuteczności lub od początku mamy do czynienia z wysoko aktywną postacią choroby, należałoby więc jak najszybciej przejść na leki o wyższej skuteczności. Drugi element to dopuszczanie nowych leków, które udowodniły skuteczność i bezpieczeństwo do wcześniejszego leczenia, aby móc dostosować leczenie do indywidualnej sytuacji pacjenta.

Czy kolejna lista refundacyjna to dobry moment, aby zmodyfikować zapisy programu lekowego B.46, który bez większych zmian obowiązuje od 2013 roku? Czy połączenie programów lekowych I i II linii, które jest rekomendacją AOTMiT, jest według pana niezbędne? Jak wpłynie na pracę i liczbę ośrodków specjalistycznych?

Jest realne i ważne, żeby rzeczywiście na liście listopadowej mogły zostać naniesione te zmiany. Cieszymy się, że ministerstwo zdrowia wykazuje dużą otwartość na współpracę i dialog w tej sprawie. Sam ruch łączenia programów lub linii leczenia w jeden program jest jak najbardziej sensowny i korzystny, dlatego że trochę uprości procedury. Ośrodek prowadzący terapię w ramach jednego programu będzie mógł go realizować w sposób płynny. Może to wpłynąć na ośrodki, które dotychczas miały tylko jedną linię leczenia: będą zmuszone do poszerzenia zakresu swoich świadczeń. Domyślam się, że w pojedynczych przypadkach może dojść do zaniechania prowadzenia tych programów, bo tu rzeczywiście trzeba się wykazać ekspertyzą, jeśli chodzi o przyjęcie całej grupy leków do leczenia, co się wiąże z odpowiedzialnością i możliwością monitorowania ewentualnych działań niepożądanych, bezpieczeństwa. Może to doprowadzić do pewnych zmian, przetasowań w systemie opieki neurologicznej, ale raczej niewielkich.

Nie tak dawno zarejestrowano nową, wygodną formę stosowania natalizumabu, czyli podawaną podskórnie. Obecnie lek w tej postaci jest w postępowaniu refundacyjnym. Badania kliniczne potwierdziły, że forma SC ma taki sam profil bezpieczeństwa i skuteczność jak dotychczasowa, dożylna metoda podawania leku. Jakie znaczenie ma to dla pacjentów i jakości ich życia?

Niewątpliwie jest to bardzo dobra wiadomość dla pacjentów, gdyż natalizumab należy do najsilniejszych leków, o udowodnionej w wieloletniej już praktyce lekarskiej skuteczności oraz profilu bezpieczeństwa. Oczywiście, pod warunkiem właściwego monitorowania terapii. Dostępność formy podskórnej zmienia sytuację prowadzenia programów lekowych: wreszcie pacjenci będą mogli odetchnąć i nie będą zmuszeni do przychodzenia na oddziały szpitalne, jak dotychczas. Warto pamiętać, że lek jest podawany raz w miesiącu, więc dla wielu osób aktywnych zawodowo jest to zawsze jakiś dodatkowy czynnik obciążający. Ekstra dzień poza pracą, poza życiem rodzinnym, mimo wszystko spędzony w szpitalu. Ponadto w obecnych czasach, warunki szpitalne mogą też generować pewne ryzyko związane z infekcjami oraz duże obciążenie dla pracowników opieki medycznej, którzy muszą spędzić sporo czasu, aby przyjąć pacjenta i przeprowadzić infuzję. W związku z tym jest to bardzo dobra wiadomość dla wszystkich, ale przede wszystkim ważna jest dostępność skutecznego leku dla pacjentów.

Jakich korzyści związanych z podskórną formą natalizumabu może oczekiwać system ochrony zdrowia?

Jak już częściowo wspomniałem: chodzi o odbarczenie bardzo przeciążonej służby zdrowia. Pamiętajmy, że te comiesięczne podania generują hospitalizacje, produkowanie dokumentacji medycznej i ekspozycję pacjentów na różne czynniki, a także zatłoczenie oddziałów. To ważny kierunek, aby przesuwać wszelkie świadczenia na warunki ambulatoryjne.

Wiosną na łamach „The Lancet Neurology” opublikowano wyniki badania fazy 3b NOVA. Oceniano w nim skuteczność podawania co sześć tygodni (Q6W) dawki 300 mg natalizumabu IV. Jakie są najważniejsze wnioski z tego badania i co będą oznaczały dla praktyki klinicznej?

Rzeczywiście rozszerzenie czasu pomiędzy kolejnymi podaniami – z 4 na 6 tygodni – wiązało się z utrzymaniem skuteczności tego leku, a więc w żaden sposób nie straciliśmy efektu terapeutycznego. Rzadsze podawanie leku zmniejsza ryzyko wystąpienia powikłań. Głównym, bardzo rzadkim, ale bardzo poważnym powikłaniem jest zespół PML (postępująca wieloogniskowa leukoencefalopatia), zespół związany z reaktywacją wirusa JC. Jest to taki stan zapalenia mózgu, który grozi śmiercią. Rzeczywiście, ryzyko maleje wraz z trochę rzadszym podawaniem leku, bez utraty skuteczności i ma to szczególnie zastosowanie dla pacjentów z dodatnim wynikiem JCV.

Czy rzadsze dawkowanie leku i oczekiwana przez pacjentów podskórna forma jego podania to przykłady, które wpisują się w kierunki optymalizacji leczenia pacjentów chorych na stwardnienie rozsiane w przyjętej strategii polskiej neurologii?

Tak, zdecydowanie. Programy lekowe przyjazne dla pacjenta, odbarczenie szpitalnej służby neurologicznej, tak aby poprawić dostępność dla tych najbardziej potrzebujących, aby bezpiecznie prowadzić kuracje w warunkach ambulatoryjnych. Zdecydowanie jest to więc właściwy kierunek.

Nie sposób pominąć kwestii finansowania świadczeń. Jakie zmiany systemowe – zdaniem pana profesora jako praktyka oraz prezesa PTN – należałoby wprowadzić w pierwszej kolejności?

Oczywiste jest, że określone zmiany w programach niosą konsekwencje budżetowe. Ruch ministerstwa powinien być sprzężony z reakcją lub ruchem ze strony NFZ. Dotychczas różnie z tym bywało. Jest tak, że jest zmiana w programie, ale ryczałt na programy lekowe pozostaje taki sam. Dopiero wygenerowanie nadwykonań „ciągnie” za sobą konieczność próśb o refundację, co wiele ośrodków blokuje. Dyrektorzy szpitali i podmiotów mają duże problemy z płynnością finansową, szczególnie w tak trudnych czasach jak obecnie, gdy rosną koszty funkcjonowania. Wyliczenia ekonomiczne, związane z wpływem na budżet, powinny się przekładać na zmiany w ryczałtach przydzielanych na ośrodki, które mają prowadzić, realizować te programy.

Liczba pacjentów wzrasta, ponieważ ci, którzy są leczeni, korzystają z terapii przez kolejne lata, i dochodzą nowi diagnozowani pacjenci. W Polsce ok. 2 tys. osób rocznie ma stawianą diagnozę SM. Rokrocznie przybywa nam pacjentów, którzy kwalifikują się do leczenia.

Dobrą wiadomością jest to, że nie ustają intensywne badania naukowe, dociekania, jeśli chodzi o przyczyny choroby. Wszyscy czekamy na kolejne odkrycia, czyli leki, które regenerowałyby, odbudowywałyby uszkodzone struktury układu nerwowego. Poprawia się sytuacja w zakresie opieki kompleksowej, ale nadal jest wiele do zrobienia, np. jeśli chodzi o dostęp do rehabilitacji dla osób z zaawansowaną postacią choroby. Podsumowując: jako środowisko neurologów spodziewamy się kolejnych dobrych zmian w zakresie możliwości leczenia, ale także wdrażania założeń strategii dla polskiej neurologii.

Rozmawiała Anna Kopras-Fijołek

Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak

– kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego