Prof. Dytfeld: W szpiczaku plazmocytowym nowoczesne leki mogą zawrócić koło choroby

W żadnej innej dziedzinie medycyny w ciągu ostatnich kilku lat nie nastąpiło tyle zmian co w hematoonkologii. To zmiany, jak oceniają eksperci, o charakterze rewolucyjnym, a dotyczą zwłaszcza szpiczaka plazmocytowego. Faktycznie tak wiele dobrego się zdarzyło?

To prawda. Pojawiło się wiele nowych leków, ale też, co bardzo istotne, zwiększyła się dostępność do nich. Ponadto jeden z leków, stosowany na każdym etapie leczenia, dotychczas widniejący w programie lekowym, znalazł się w ramach katalogu świadczeń. Część leków stosowanych w kolejnych liniach leczenia można teraz stosować już od pierwszej. Zmiany nastąpiły również w terapiach złożonych, szczególnie trójlekowych, co dziś jest standardem w przypadku szpiczaka plazmocytowego. Są one rekomendowane w wytycznych klinicznych zarówno z nowo rozpoznaną chorobą, jak i dla postaci opornych i nawrotowych.

Mamy więc coraz szerszy wachlarz terapeutyczny, co niewątpliwie będzie się przekładało na życie pacjentów – dłuższe i lepszej jakości…

Nie tylko będzie, ale już się przekłada. Wystarczy porównać, ile lat od rozpoznania przeżywali pacjenci kilkanaście lat temu, a ile dziś. Kiedyś było to średnio 3-4 lata, obecnie możliwe jest kilkanaście i mówimy nie tylko o samych latach, ale o coraz wyższym komforcie życia. Ci chorzy mogą normalnie funkcjonować, pracować, realizować się w wielu rolach, spełniać swoje marzenia. Coraz częściej mówimy o szpiczaku plazmocytowym jako o chorobie przewlekłej.

Wciąż jednak nieuleczalnej…

Na razie tak. Ale mówimy o chorobie, którą potrafimy coraz bardziej ujarzmiać. Bez nowych leków, nowych terapii nie byłoby to możliwe. I chociaż dziś nie potrafimy szpiczaka wyleczyć, to nowoczesnymi lekami możemy zawrócić koło choroby. A szpiczak nie jest chorobą łatwą. To choroba niejednorodna, wymagająca indywidualnego podejścia, charakteryzująca się cyklami nawrotów i pojawiającą się opornością na dotychczas stosowane leczenie.

Chorują głównie ludzie starsi, ale chorują też młodzi i jest ich coraz więcej. Najmłodszym pacjentem był 8-letni chłopiec z Brazylii. To oczywiście ewenement, ale czym można tłumaczyć ten obniżający się wiek zachorowań?

Szpiczak plazmocytowy nadal pozostaje chorobą wieku dojrzałego, co wynika ze starzenia się populacji. Dlatego tych zachorowań będzie przybywać. Natomiast to, że chorują młodsi i takich przypadków też mamy coraz więcej, wynika z lepszej diagnostyki. Dziś lekarze nauczyli się lepiej rozpoznawać szpiczaka, chociaż pierwsze objawy, jak np. bóle kostne, złamania, postępujące zmęczenie, wcale nie są charakterystyczne. Młodzi jakby nie pasują do tego obrazu. Moim najmłodszym pacjentem był 33-letni mężczyzna, który został zdiagnozowany dzięki temu, że…upadł podczas własnego ślubu. Błyskawicznie trafił do szpitala, gdzie dzięki przenikliwości lekarza od razu postawiono właściwą diagnozę i od razu można było wszcząć odpowiednią terapię wraz z przeszczepem autologicznym.

Problemem, na który zwracają uwagę eksperci, coraz częściej jest pojawiająca się w tej chorobie oporność na terapię lekami stosowanymi w początkowych etapach leczenia, szczególnie na podstawowe leki – bortezomib i lenalidomid. Co można zaproponować takim pacjentom? Jedna z pacjentek znajdująca się w takiej sytuacji, będąca po trzeciej linii leczenia, powiedziała mi, że nic, że teraz pozostał jej tylko strach, co będzie dalej. Jak do tego mają się informacje o korzystnych zmianach dla chorych na szpiczaka plazmocytowego? Znaczy to, że nie wszystko wygląda tak dobrze…

Cóż, mimo tylu korzystnych zmian, które w ostatnich latach dokonały się w terapii pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, potrzeby nie wszystkich chorych zostały zabezpieczone. Ci, u których wystąpiła oporność na dotychczasowe leczenie, pojawiają się kolejne nawroty, mają ograniczone możliwości dalszej terapii albo wręcz nie mamy im nic więcej do zaproponowania. Bo nawet jeśli zostały zarejestrowane kolejne kombinacje leków, to nasi polscy pacjenci nie mają do nich dostępu z uwagi na brak refundacji. Większość terapii trójlekowych dostępnych obecnie w programie lekowym zawiera lenalidomid i bortezomib, tak więc pacjenci po wielu terapiach z opornością wielolekową, w tym opornością na lenalidomid i bortezomib, są istotnie w bardzo trudnym położeniu.

W szczególnie trudnej sytuacji znajdują się chorzy zdiagnozowani przed rokiem 2018, kiedy nie było takich możliwości leczenia jak dziś. A ponieważ schematy leczenia w naszym kraju nie pozwalają pacjentowi na powrót do poprzednich linii leczenia, tak by uzyskać dostęp do stosowanych dziś już w pierwszych liniach leczenia innowacyjnych terapii, są dziś pacjentami nawrotowymi, z opornością wielolekową, z bardzo ograniczonymi szansami na zastosowanie skuteczniejszego leczenia.

Czy dla nich naprawdę nie ma już nic, pozostał już tylko strach, jak powiedziała cytowana przeze mnie pacjentka?

Taka szansa właśnie dla takich pacjentów w czwartej linii leczenia już się pojawiła. To terapia izatuksimabem w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem.

Pomalidomid i deksametazon występują również w innych kombinacjach, na czym polega wyższość tej trójlekowej terapii w takim skojarzeniu?

Tę wyższość wykazano w wielu badaniach. A przede wszystkim istotne jest, że w tej kombinacji nie występuje ani bortezomib, ani lenalidomid, co daje szansę pacjentom wykazującym oporność na te leki. Tym, którzy są już po trzeciej linii leczenia i stracili nadzieję. Leki zawarte w tej kombinacji mają różne mechanizmy działania, nie wchodzą w interakcje ze sobą, co zwiększa ich skuteczność i bezpieczeństwo. Dołączenie do pomalidomidu i deksametazonu izatuksymabu zwiększa efektywność terapii.

Jak duża grupa pacjentów mogłaby z takiej terapii skorzystać?

Ok. 50 chorych – to ci, którzy obecnie nie mają dostępu do żadnej skutecznej terapii. Jeśli jednak wziąć pod uwagę pacjentów z powikłaniami nefrologicznymi, a tego typu powikłania są częste w szpiczaku plazmocytowym, to możemy tę grupę rozszerzyć do ok. 200 osób. Jeszcze raz podkreślę, dla nich to jedyna szansa na życie. I taką szansę dostali pacjenci prawie we wszystkich krajach Unii Europejskiej, gdzie jest już ona refundowana.

Można powiedzieć, że 200 osób to nie jest dużo i chyba dałoby się znaleźć środki na sfinansowanie tej terapii, chociażby wykorzystując oszczędności, jakie pojawiły się po uwolnieniu środków po wejściu generycznego lenalidomidu…

Ja mogę tylko powiedzieć, że jeśli mamy niedobrą, źle rokującą chorobę, taką jak szpiczak plazmocytowy, i potrafimy ją zawrócić, tak żeby stała się chorobą przewlekłą, to jest to najlepszy argument, żeby móc zastosować innowacyjne terapie. Perspektywa, że chory może przeżyć z nią już nie kilka, ale kilkanaście lat, powinna przekonać każdego decydenta. Poza tym warto wziąć pod uwagę, że jeśli pacjenci, o których mówimy, nie dostaną swojej szansy, całe ich dotychczasowe leczenie zostanie zaprzepaszczone, a koszty poprzednich terapii zmarnowane.

Rozmawiała Bożena Stasiak