Prof. Karina Jahnz-Różyk z nagrodą Innowator Wprost w Farmacji. „Ratujemy życie i zdrowie”

Katarzyna Pinkosz, Wprost: Pani Profesor, otrzymała Pani nagrodę Innowator Wprost w kategorii Farmacja za odwagę wprowadzania nowych terapii w chorobach rzadkich. Jedną z takich chorób jest dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE). Jak wygląda życie pacjentów z tą chorobą?

Prof. dr hab. n. med. Karina Jahnz-Różyk: Czuję się niezwykle wyróżniona nagrodą. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy jest chorobą ultrarzadką, zdarza się, że lekarz nigdy w swoim życiu zawodowym nie spotka pacjenta z taką chorobą. A z drugiej strony pacjent może znaleźć się na SOR lub w gabinecie lekarza rodzinnego i trzeba wiedzieć, jak w takiej sytuacji postąpić. Pacjenci z HAE cierpią na nagle występujące obrzęki, niezwykle bolesne, które mogą pojawić się w różnych częściach ciała: może to być np. obrzęk ręki, nogi, brzucha. Objawy nie są kojarzone z tą chorobą, a zdarza się nawet, że pacjent zostaje zoperowany z powodu silnego bólu brzucha, gdyż nie można znaleźć przyczyny bólu. Najbardziej obawiamy się jednak obrzęków krtani, które mogą doprowadzić nawet do zgonu z powodu uduszenia.

Obrzęki mogą trwać nawet kilka dni. Wszystko zaczyna się objawami prodromalnymi, jak mrowienie, złe samopoczucie. Potem obrzęk narasta. Wiele czynników może go wyzwolić: to np. zabiegi operacyjne, szczególnie w obrębie głowy i szyi, infekcje, zmiany hormonalne, stres.

Czy łatwe jest leczenie takiego obrzęku?

Problemem jest to, że ta choroba słabo reaguje na leki najczęściej stosowane w postępowaniu doraźnym u pacjenta z obrzękiem krtani, takie jak sterydy, adrenalina. Leki przeciwhistaminowe są absolutnie nieskuteczne w tej chorobie. Jakość życia pacjentów, którzy nie są właściwie rozpoznani i leczeni, jest zła. Dążymy do tego, by takie osoby zdiagnozować, gdyż jeśli choroba jest zdiagnozowana, to obecnie ma szansę być leczona: mamy już dziś dostępne terapie.

Obecnie w Polsce funkcjonuje już program leczenia HAE. Jak zmienił on życie pacjentów?

Jeszcze do niedawna nie było żadnego leczenia dla tej grupy pacjentów, nie znaliśmy patomechanizmu rozwoju choroby. Jako pierwsze zaczęły pojawiać się leki do stosowania doraźnego, w razie wystąpienia obrzęku. Obecnie leki doraźne są stosowane w przypadku obrzęku lub w profilaktyce okołozabiegowej.

Absolutną zmianą w sytuacji pacjentów jest leczenie prewencyjne, zapobiegawcze, długoterminowe. Wszystkie wytyczne europejskie i światowe mówią, że idziemy w kierunku profilaktyki występowania obrzęków. W Polsce w programie lekowym pacjenci mogą otrzymać lanadelumab – przeciwciało monoklonalne, lek biologiczny. Leczenie biologiczne jest istotnym standardem w wielu chorobach, znalazło też zastosowanie w prewencji obrzęku naczynioruchowego.

Polska jest jednym z pierwszych krajów, gdzie to leczenie zostało wprowadzone. Muszę powiedzieć, że nie spodziewałam się tak dobrych efektów: widzimy spektakularne efekty u kilkudziesięciu pacjentów, którzy są w programie lekowym. Nie mają objawów choroby, nie mają napadów obrzękowych; są właściwie zdrowymi osobami, lub objawy pojawiają się bardzo rzadko i są o zdecydowanie mniejszym nasileniu.

Podkreśliła Pani Profesor, że osoby stosujące leczenie profilaktyczne w ramach programu są prawie jak osoby zdrowe. Czy program lekowy jest już optymalny, czy można jeszcze go poprawić?

Warto podkreślić, że Ministerstwo Zdrowia jest otwarte na rozmowy o programach lekowych, otwarte na zmiany. Wraz z postępem medycyny i wraz z obserwacjami naszych chorych – z codziennej praktyki lekarskiej – gdy widzimy, że choroba tak dobrze reaguje na leki, to oczywiście możemy zastanawiać się nad zwiększeniem liczby pacjentów. Można rozważyć poszerzenie populacji, zweryfikowanie kryteriów włączenia do programu: być może warto włączyć pacjentów mających mniej obrzęków lub nie aż tak spektakularne jak obrzęk krtani, ale mogące znacznie pogorszyć jakość życia. Jeśli ktoś rano się budzi z obrzękiem stopy tak dużym, że nie może założyć butów i iść do pracy, to być może dla niego również potrzebne byłoby leczenie profilaktyczne. Takie rozmowy są prowadzone.

Wszystkie wytyczne mówią, że należy zapobiegać chorobom; idziemy w leczenie prewencyjne, być może także z pomocą innych leków, trwają badania.

Leczenie zapobiegawcze zmieniło życie pacjentów?

Tak; oczywiście korzystamy też z doświadczeń innych krajów, jednak chcę raz jeszcze podkreślić, że Polska jest jednym z pierwszych krajów, gdzie to leczenie profilaktyczne lekiem biologicznym zostało wprowadzone. Widzimy znakomite efekty. Natomiast oczywiście populacja do szczegółowej analizy powinna być większa, dlatego w chorobach rzadkich, gdy pacjentów jest niewielu, warto korzystać z doświadczeń innych krajów, by widzieć szczegółowe efekty.

Nagroda Innowator Wprost to nagroda osobiście dla Pani – m.in. za odwagę wprowadzania nowych terapii. Trzeba mieć taką odwagę, skoro Polska jest jednym z pierwszych krajów, w których takie leczenie jest wprowadzone, nie ma wielu doświadczeń, na jakich można się wzorować.

W swojej praktyce lekarskiej zauważyłam, że zawsze warto rozmawiać – niezależnie od tego, co dzieje się wokół, niezależnie do tego, jak trudne są warunki. Czas wprowadzania nowego leczenia w Polsce nie był łatwy: pandemia COVID-19, wojna na Ukrainie. Warto podkreślić, że ta sytuacja nie miała wpływu na sytuację naszych pacjentów, tempo wprowadzania leczenia było szybkie. Uważam, że dzięki rozmowom, poszukiwaniu konsensusu, zawsze można znaleźć rozwiązanie, choć punkty widzenia firmy farmaceutycznej, płatnika, regulatora mogą być inne. Zawsze jednak „na końcu” jest pacjent i – niezależnie, w jakich warunkach funkcjonujemy – powinniśmy robić wszystko, by w miarę możliwości optymalizować leczenie. Na pewno trzeba wziąć pod uwagę, że koszty innowacyjnych terapii nie są niskie, dlatego należy mówić o efektach leczenia, ale też o kosztach. Pierwsza zasada farmakoekonomiki to efektywność kosztowa. Niezależnie jednak od tego, jak wysokie koszty ponosimy, to nie one są najważniejsze. Najważniejsze jest to, że ratujemy życie, zdrowie, poprawiamy jego jakość.

Prof. Karina Jahnz-Różyk, kierownik Zakładu Immunologii i Alergologii Klinicznej Wojskowego Instytutu Medycznego, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii, pełniła m.in. funkcję prezesa Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, zrealizowała ponad 30 programów badawczych o zasięgu międzynarodowym i krajowym, w kilku pełniła funkcję koordynatora krajowego.