20 lat innowacji: wyzwania i szanse

W tym roku Amgen obchodzi 20-lecie swojej obecności w Polsce. Na jakich obszarach obecnie się Państwo skupiają?

Amgen niezmiennie koncentruje się na pomocy pacjentom. Opracowujemy innowacyjne terapie stosowane w leczeniu schorzeńbędących wyzwaniem dla współczesnej medycyny. Do tej pory skupialiśmy sięprzede wszystkim na chorobach cywilizacyjnych, takich jak osteoporoza, choroby kardiologiczne, nowotwory czy schorzenia hematologiczne. Teraz wchodzimy w nowy obszar – chorób rzadkich. W Polsce zmaga się z nimi niemal 3 mln osób. A zatem mimo swojej definicji choroby rzadkie wcale nie są takie rzadkie i pozostają wyzwaniem dla systemu ochrony zdrowia. A problemy zaczynają się już na poziomie diagnostyki.

Poruszył Pan ważny temat – diagnostyki. Jakie priorytety widzi Pan w tym zakresie?

Po pierwsze, zapobieganie jest zdecydowanie lepsze niż naprawianie skutków. Chodzi przede wszystkim o pacjentów, ale także o system ochrony zdrowia. Wśród ogółu społeczeństwa należy więc promować edukacyjne programy przesiewowe, dzięki którym możemy wykryć chorobę na wczesnym etapie i zmniejszyć ryzyko jej rozwoju i konsekwencji. Dobrym przykładem jest osteoporoza. Jednym z jej objawów może być ubytek wzrostubędący efektemzłamiania kręgosłupa. Można to wychwycić za pomocą bardzo prostego badania: pomiaru wzrostu. Kolejnym jest densytometria, czyli badanie gęstości kości – powinno ono być wykonywane u każdego pacjenta powyżej 60. roku życia, u którego doszło do złamania niskoenergetycznego.

Na leczenie skutków osteoporozy, z którą zmaga się ponad 2 mln Polaków, wydaje się rocznie w Polsce 500 mln zł, podczas gdy zapobieganie tej chorobie byłoby znacznie tańsze. Tymczasem ponad 90 proc. chorych nie rozpoczyna leczenia w odpowiednim czasie, czyli na wczesnym etapie choroby. Bardzo wysokie ryzyko wystąpienia złamań osteoporotycznych może prowadzić do ciężkiej w przebiegu osteoporozy, skutkującej niepełnosprawnością lub zagrażającej życiu pacjenta. Śmiertelność w pierwszym roku po złamaniu bliższego końca szyjki kości udowej wynosi ponad 20 proc.

Co zatem należy zrobić, by zmienić te niepokojące statystyki?

Konieczne jest usprawnienie systemu ochrony zdrowia w taki sposób, by dostępność do diagnostyki i leczenia nie napotykała barier, bowiem koszt społeczny braku interwencji jest ogromny. Dziś właściwie trudno wyobrazićsobie obszar terapeutyczny, w którym wczesna diagnostyka nie byłaby ważna. Weźmy choćby choroby układu krążenia. Jednym z czynników ryzyka zdarzeń sercowo-naczyniowych, takich jak zawał czy udar, jest wysoki poziom cholesterolu LDL. Może on być wynikiem hipercholesterolemii rodzinnej, która jest chorobą o podłożu genetycznym, związaną zwyklezmutacjąjednego ztrzech genów odpowiadających za metabolizm cholesterolu LDL. Rozróżniamy dwie postaci rodzinnej hipercholesterolemii – heterozygotyczną, występującą u jednej na 250 osób, oraz homozygotyczną, która jest chorobą rzadką.

Wykrywalność hipercholesterolemii rodzinnej w Polsce szacuje się na ok. 3 proc. Tymczasem według badań względne ryzyko śmiertelnego incydentu wieńcowego u kobiet z hipercholesterolemią rodzinną w wieku od 20 do 39 lat mimo leczenia wzrasta 125-krotnie, a u chorych mężczyzn w wieku od 20 do 39 lat prawie 50-krotnie, w porównaniu z populacją ogólną. Pacjenci z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną doświadczają średnio niemal cztery razy więcej zdarzeń sercowo-naczyniowych w porównaniu z pacjentami o podobnym profilu ryzyka bez obciążenia genetycznego. Z kolei w przypadku hipercholesterolemii homozygotycznej niezastosowanie skutecznego leczenia powoduje, że pacjent z tą postacią na ogół nie dożywa 30. roku życia.

Wystąpienie hipercholesterolemii rodzinnej u jednego z rodziców powoduje 50-proc. prawdopodobieństwa przekazania jej dzieciom. Jeśli dodać do tego niską wykrywalność choroby w Polsce i zagrożenia, jakie ona niesie, konieczne wydaje się wprowadzenie w Polsce skriningu wśród dzieci, czyli wykonanie lipidogramu, choćby w trakcie bilansu sześciolatka.

A jak wygląda kwestia dostępu do nowoczesnej diagnostyki w chorobach onkologicznych?

Tutaj również można by ten proces usprawnić. Ważne byłoby przyspieszenie ścieżki diagnostycznej. Brakuje prostego rozwiązania, na przykład skierowania kaskadowego, które umożliwiłoby patomorfologom przekazanie materiału na diagnostykę molekularną. Obecnie diagnostyka rakapłuca od momentu pojawienia się pacjenta w systemie do włączenia leczenia trwa średnio 4,5 miesiąca. Kluczowe jest podjęcie działań, które pomogą szybciej rozpocząć optymalne leczenie. Wydaje się, że jest to problem stosunkowo łatwy do rozwiązania – wystarczyłoby od razu pozyskiwać zgodę pacjenta na diagnostykę molekularną oraz wydawać skierowanie kaskadowe, przyspieszające proces diagnostyczny.

Brzmi rzeczywiście bardzo optymistycznie, tylko jak wprowadzić te zmiany?

Wdrażanie wszelkich rozwiązań wymaga oczywiście koordynacji z różnymi interesariuszami i zaimplementowania zrównoważonego planu wydatków. Jako Amgen jesteśmy otwarci na współpracę ze wszystkimi interesariuszami systemu ochrony zdrowia, aby na potrzeby pacjentów odpowiadać z jeszcze większą skutecznością. Model partnerstwa środowiska farmaceutycznego z rządem powinien bazować na budowaniu dialogu z decydentami, który prowadziłby m.in. do poszukiwania rozwiązań problemów w dostępie do terapii, skrócenia okresu od rejestracji do refundacji oraz od refundacyjnej decyzji administracyjnej ministra zdrowia do faktycznego udostępnienia leku pacjentowi. Istotne jest również tworzenie dobrego, przewidywalnego ekosystemu prawnego, tak ważnego w tym wysoce regulowanym środowisku biznesowym. Trzeba pamiętać, że na końcu tych wszystkich działań jest pacjent. A właściwie jest on na samym początku. Dlatego nieustannie pracujemy nad wyrównaniem szans polskich pacjentów w dostępie do innowacyjnych terapii zgodnie z wytycznymi klinicznymi i rekomendacjami towarzystw naukowych.

Rozmawiał Bartosz Uchański