Konsultant krajowa w dziedzinie hematologii: Na te leki czekamy

W ostatnich latach dokonał się ogromny przełom w leczeniu, ogromny postęp dokonał się też w Polsce; do wielu nowoczesnych leków pacjenci w Polsce mają dostęp. Medycyna jednak stale się rozwija, jakie są białe plamy, niezaspokojone potrzeby, jeśli chodzi o hematologię?

Rzeczywiście, ogromny przełom dokonał się w leczeniu chorych na nowotwory krwi i nowotwory układu chłonnego; ten przełom dokonał się na całym świecie w ciągu kilkunastu lat. Bardzo dużo leków udało się zrefundować w ciągu ostatnich 5 lat dla polskich pacjentów: to 75 nowych cząsteczkowskazań.

Hematologia jest jednak dynamicznie rozwijającą się dziedziną, cały czas będzie więc potrzeba uzupełnień nowych refundacji; są to już jednak raczej uzupełnienia refundacji, które już mamy. Z najpilniejszych potrzeb pierwszą na dziś według mnie jest terapia dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną. Chorzy w wieku 26 lat i starsi, z chorobą oporną i nawrotową, czekają na refundację terapii CAR-T. Ta terapia jest refundowana, ale tylko dla dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia. To taka „biała plama”, którą w pierwszej kolejności należałoby wypełnić.

Na drugim miejscu postawiłabym przeciwciała bispecyficzne w chłoniakach – i to zarówno w chłoniakach agresywnych, jak w chłoniakach indolentnych, przede wszystkim w chłoniaku grudkowym, jak również przeciwciała bispecyficzne dla chorych na szpiczaka plazmocytowego. Dla tych chorych potrzebne byłoby rozszerzenie obecnego schematu z karfilzomibem i deksametazonem o możliwość dodania przeciwciał monoklonalnych – daratumumabu lub izatuksimabu.

Kolejna potrzeba refundacyjna to również terapia CAR-T dla chorych na chłoniaki agresywne, w tym chłoniaka rozlanego z dużych komórek B. Jest ona dziś refundowana dla chorych po dwóch wcześniejszych liniach leczenia. Już od ok. roku jest już też rejestracja europejska dotycząca stosowania tej terapii w drugiej linii leczenia u chorych opornych na pierwszą linię leczenia oraz u chorych z szybkim nawrotem po pierwszej linii leczenia, czyli w ciągu 12 miesięcy.

A jeśli chodzi o nieonkologiczne choroby hematologiczne?

Hematologia zajmuje się też chorobami nienowotworowymi. Tu najpilniejszą potrzebą refundacyjną jest terapia w chorobie rzadkiej, a właściwie ultra rzadkiej, jaką jest nabyta (lub immunologiczna) zakrzepowa plamica małopłytkowa. Chorzy czekają na refundację przeciwciała monoklonalnego – kaplacyzumabu.

Co ten lek zmieniłby w ich leczeniu?

Poprawiłby możliwość uzyskania szybkiej remisji choroby i stan ogólny pacjentów. Ten lek stosuje się łącznie z wymianą osocza oraz z leczeniem immunosupresyjnym. Na pewno poprawiłby losy chorych. Można powiedzieć, że jest to lek z gatunku ratujących życie.

Obecnie chorzy mogą mieć tylko wymienne transfuzje osocza, które nie zawsze mogą być możliwe do prowadzenia, z uwagi na częste powikłania tej procedury.

To dziś najważniejsze potrzeby chorych?

Tak; lista wygląda na długą, ale to są uzupełniania terapii, które mamy; to leki zgodne z najnowszymi rejestracjami europejskimi.