Coraz więcej dzieci z atopowym zapaleniem skóry. Polscy naukowcy sprawdzają nowe metody leczenia

– Atopowe zapalenie skóry (AZS) ma nawet do 20 proc. populacji dzieci i młodzieży, choć oczywiście tylko u niewielkiej części ma ono ciężki przebieg. Choroba jest widoczna na skórze, ale choruje nie tylko skóra – mówi prof. Joanna Narbutt, kierownik Kliniki Dermatologii, Dermatologii Dziecięcej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi; ośrodka, w którym prowadzone jest badanie.

Zaznacza, że choruje coraz więcej dzieci.

– Może to się wiązać z wpływem negatywnych czynników środowiskowych oraz wszechobecnym stresem, ale również z większą świadomością choroby i jej lepszą diagnostyką – mówi prof. Narbutt.

Klinika Pani Profesor jest ośrodkiem prowadzącym badanie kliniczne niekomercyjne – zaprojektowane przez naukowców i lekarzy. Pomysłodawcą niekomercyjnego badania klinicznego nie są firmy farmaceutyczne produkujące leki, tylko lekarze i naukowcy, którzy – znając specyfikę choroby i dostępne terapie, które nie choć są standardem w jej leczeniu, nie są łatwo dostępne – są przekonani, że mogą one okazać się pomocne. To badanie kliniczne zostało zaprojektowane przez dermatologów, którzy leczą ciężkie postaci atopowego zapalenia skóry u dzieci i młodzieży. Dzięki badaniu pacjenci mają szansę zyskać lepszą opiekę i lepsze leczenie. Jeśli wyniki okażą się pozytywne, mają szansę zmienić standard leczenia i dodać jeszcze jeden schemat leczenia u dzieci i młodzieży z ciężką postacią tej choroby.

Atopowe zapalenie skóry u dzieci i młodzieży

Atopowe zapalenie skóry najczęściej dotyczy niemowląt – i zwykle rozpoczyna się już w wieku niemowlęcym, ok. 3. miesiąca. Jednak zmiany mogą pojawić się również po raz pierwszy u starszych dzieci i młodzieży. Przyczyna atopowego zapalenia skóry nie została całkiem wyjaśniona; prawdopodobnie jest to wynik interakcji między genami a czynnikami środowiskowymi, infekcyjnymi, zaburzeniami funkcjonowania bariery skórnej i reakcją immunologiczną. Dochodzi do aktywacji limfocytów T, a także m.in. komórek dendrytycznych, makrofagów, keratynocytów, eozynofilów, w wyniku czego powstaje reakcja zapalna.

Zmiany skórne w okresie niemowlęcym najczęściej występują na policzkach, czole, płatkach usznych, wyprostnych częściach kończyn oraz owłosionej skórze głowy. W ciężkich postaciach choroby zmiany skórne mogą zajmować powierzchnię całego ciała, prowadząc do erytrodermii. Skóra jest zaczerwieniona, pojawiają się na niej charakterystyczne zmiany. Występuje silny świąd skóry; w wyniku drapania powstają nadżerki i strupy, często dochodzi też do nadkażenia bakteryjnego. U chorych na AZS częściej obserwuje się nawracające zakażenia bakteryjne, wirusowe i grzybicze skóry. U części dzieci z AZS chorobę można opanować dzięki starannej pielęgnacji, jednak u niektórych osób jest to bardzo trudne. Choroba charakteryzuje się też nawrotami.

Choć zmiany widać głównie na skórze, to choruje cały organizm. Świąd skóry powoduje zaburzenia snu, zaburzenia zachowania.

– Gdy dziecko nie śpi każdej nocy, płacze, jest to bardzo trudna sytuacja dla całej rodziny. Są też dowody na to, że u dzieci, które mają ciężką postać AZS, częściej pojawia się ADHD – zaznacza prof. Joanna Narbutt, kierownik Kliniki Dermatologii, Dermatologii Dziecięcej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

W leczeniu bardzo ważna jest prawidłowa pielęgnacja, poprzez stosowanie emolientów, unikanie czynników alergizujących i drażniących. W cięższych stanach stosuje się leki o działaniu miejscowym lub ogólnoustrojowym. – Leki immunosupresyjne oraz immunomodulujące są konieczne w uzyskaniu kontroli nad umiarkowanym bądź ciężkim atopowym zapaleniem skóry. Konieczność ich zastosowania wynika z faktu, że AZS jest chorobą patogenetycznie związaną z nieprawidłową odpowiedzią immunologiczną, konkretnie z rozwojem zapalenia typu 2. Jedynie wpływ na te etapy patogenezy AZS może spowodować przerwanie objawów klinicznych i poprawę jakości życia chorych – zaznacza prof. Narbutt.

Badanie ze wsparciem Agencji Badań Medycznych

Badanie prowadzone w Klinice Dermatologii Dziecięcej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi zostało zaprojektowane dla dzieci powyżej 2. lat oraz młodzieży z ciężką postacią atopowego zapalenia skóry, które nie uzyskują poprawy dzięki leczeniu lekami stosowanymi miejscowo oraz fototerapią. Badanie dotyczy skuteczności i bezpieczeństwa stosowania metotreksatu oraz cyklosporyny: dwóch leków immunomodulujących, które można stosować w leczeniu AZS, ale tylko u dorosłych. – Te leki nie mają jeszcze rejestracji w grupie dzieci i młodzieży. Gdy rozpoczynaliśmy badanie, nie było jeszcze dostępnych w programie lekowym leków biologicznych ani drobnocząsteczkowych inhibitorów kinaz janusowych. Gdy dziecko traciło odpowiedź na leczenie miejscowe, mogliśmy podać mu tylko sterydy, które mają wiele działań niepożądanych – wyjaśnia prof. Narbutt.

Obecnie w programie lekowym dla dzieci powyżej 6. roku życia z ciężką postacią AZS są już dostępne leki biologiczne, a powyżej 12 r.ż. dodatkowo inhibitory kinaz janusowych. – Wciąż jednak jest grupa najmłodszych dzieci 2-6 lat, które nie mogą otrzymywać terapii biologicznych. Mogą one wziąć udział w naszym badaniu, a także starsze dzieci i młodzież, u których konieczne jest leczenie ogólne, ale z różnych względów nie kwalifikują się do terapii biologicznych – zaznacza prof. Joanna Narbutt.

Samo badanie trwa 32 tygodnie (zaplanowany jest też roczny okres obserwacji). Pacjenci są podzieleni na dwie grupy: w każdej grupie otrzymują emolienty i miejscowe leki przeciwzapalne; a osoby z drugiej grypy dodatkowo metotreksat i cyklosporynę. Zarówno leki, jak emolienty, otrzymują bezpłatnie.

W trakcie 32 tygodni trwania badania, a także po jego zakończeniu, pacjenci są pod dobrą, kompleksową opieką: są monitorowani i mają szereg konsultacji: zarówno pediatrycznych i dermatologicznych, jak psychologicznych. Mają też wykonywanych szereg badań laboratoryjnych, by ocenić ich stan zdrowia.

– Zależy nam na ocenie bezpieczeństwo tych terapii. Te leki są stosowane w przypadku chorób nefrologicznych czy reumatologicznych u dzieci, ale w dermatologii nie były prowadzone badania u dzieci, nie było też rejestracji we wskazaniu AZS. Nie było jednak udokumentowanych badań klinicznych, pokazujących bezpieczeństwo i skuteczność – mówi prof. Narbutt.

Można jeszcze zgłosić dziecko do programu

Do tej pory do badania zgłosiło się 222 dzieci; jednak zgłaszania do badań wciąż są przyjmowane (do czerwca 2025 roku). Efektywność leczenia będzie można sprawdzić po zakończeniu badania, jednak dotychczasowe obserwacje są bardzo pozytywne. – Bardzo ważne jest opanowanie stanu zapalnego, szczególnie u najmłodszych dzieci. Jeśli przerwiemy ten silny stan zapalny i towarzyszący mu bardzo duży świąd, to dzieci uzyskują długie okresy remisji klinicznej i wracają do pełni zdrowia – zaznacza prof. Narbutt.

Do badania dziecko może zostać zgłoszone zarówno przez lekarza, jak przez rodzica. W badaniu mogą wziąć udział dzieci między 2. a 18. rokiem życia. – Najbardziej liczymy na dzieci w wieku 2-6 lat, które nie mają dostępu do leczenia biologicznego, jednak przyjmujemy również starsze, gdyż nie wszystkie będą mogły zakwalifikować się do programu lekowego. Jeśli wyniki okażą się pozytywne, to będziemy wnioskować do Ministerstwa Zdrowia, by takie leczenie mogło być refundowane i stosowane. To bardzo ważne dla pacjentów. Leki są dobrze znane, stosowane w innych schorzeniach oraz u osób dorosłych. Widzimy pozytywne efekty ich stosowania, leczone w ten sposób dzieci często nie potrzebują leczenia biologicznego na tym etapie choroby – zaznacza prof. Narbutt.

Efekty nowego sposobu leczenia już widoczne

Stosowane terapie wydają się bezpieczne.

– Nie mamy wielu istotnych działań niepożądanych, które wymagałyby zakończenia leczenia. Jednakże dokładna odpowiedź na pytanie o bezpieczeństwo i skuteczność da nam analiza statystyczna, która będzie możliwa po skompletowaniu całej grupy badawczej. Wstępne wyniki na tym etapie – nie możemy ich przedstawić, ale na pewno z naszych obserwacji wynika, że włączenie leczenia ogólnego z zastosowaniem klasycznych leków takich jak metotreksat czy cyklosporyna daje dobre efekty terapeutyczne i pozwala na uzyskanie długich okresów remisji klinicznych. Jednak dopiero zbiorcza analiza statystyczna pozwoli na wyciagnięcie ostatecznych wniosków – podkreśla prof. Narbutt.

Dziecko do badania można zgłaszać: Klinika Dermatologii, Dermatologii Dziecięcej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, ul. Sterlinga 13, Łódź, telefon kontaktowy do umawiania wizyt: 660 424 204 – sekretariat, pani Małgorzata Tybura bądź kontakt sms-owy: prof. Joanna Narbutt: 603 756 804