Tylko leki pod właściwym nadzorem są bezpieczne i skuteczne. EMA i HMA wydały ostrzeżenie

Produkty lecznicze terapii zaawansowanej tak zwane ATMP (Advanced Therapies Medicinal Products) to leki oparte na genach, komórkach lub tkankach.

Tylko leki zatwierdzone, to znaczy zarejestrowane do określonego stosowania przez EMA lub zatwierdzone do użycia wyłącznie na terytorium danego państwa członkowskiego Unii Europejskiej przez właściwy organ krajowy jako wyjątek szpitalny (hospital exemption – HE), są objęte nadzorem tych organów, są bezpieczne, skuteczne i mogą oferować pacjentom istotne korzyści.

Ostrzeżenie EMA i HMA

Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency – EMA) oraz Grupa Szefów Agencji Leków Unii Europejskiej i Europejskiego Obszaru Gospodarczego (Heads of Medicines Agencies – HMA) opublikowały ostrzeżenie dotyczące poważnego ryzyka związanego ze stosowaniem niezatwierdzonych ATMP oferowanych pacjentom w Unii Europejskiej.

Zgodnie z informacją EMA i HMA wiele osób, firm i klinik wprowadza na rynek europejski niezatwierdzone ATMP, kierując je bezpośrednio do pacjentów, nawet gdy brak jest dowodów na ich skuteczność i bezpieczeństwo albo dowody te są znikome. Takie produkty mogą nie mieć odpowiedniej jakości, ponieważ są wytwarzane bez ścisłego nadzoru i bez zgodności z rygorystycznymi wymaganiami podczas produkcji. Nieodpowiednie warunki produkcji albo przechowywania mogą doprowadzić do nieodpowiedniej jakości produktu, nieodpowiedniego składu lub zanieczyszczenia produktu. Pacjenci mogą również ponieść znaczne koszty finansowe i być narażeni na stres emocjonalny z powodu nieskutecznych lub szkodliwych metod leczenia.

Kierując się dobrem pacjenta, właściwe organy państw Unii Europejskiej podjęły współpracę, angażując również policję, aby ukrócić działania dostawców niezatwierdzonych ATMP i uniemożliwić sprzedaż takich produktów.

W Unii Europejskiej ATMP, w tym produkty spersonalizowane, mogą być legalnie dostarczane tylko wtedy, gdy:

• są zarejestrowane przez EMA,
• będą podawane w ramach badania klinicznego (w Polsce zatwierdzonego przez Prezesa Urzędu Rejestracji),
• zostały wytworzone w Polsce na podstawie zgody Głównego Inspektora Farmaceutycznego i będą stosowane w Polsce w eksperymencie medycznym, innym niż badanie kliniczne na wyłączną odpowiedzialność lekarza oraz wyłącznie po wyrażeniu pozytywnej opinii o projekcie przez niezależną komisję bioetyczną.

Wykorzystują obawy chorych i ich bliskich

Niezatwierdzone ATMP są zazwyczaj sprzedawane na stronach internetowych lub w mediach społecznościowych jako „ostatnia deska ratunku”, wykorzystując obawy pacjentów i ich rodzin. Często dostawca określa produkt jako eksperymentalny, ale jest on stosowany poza autoryzowanym badaniem klinicznym.

Chociaż zwykle nie istnieją żadne dowody na skuteczność niezatwierdzonych ATMP, mogą one stwarzać ryzyko poważnych skutków ubocznych. Często deklarowane przed dostawcę korzyści są lepsze od tych obecnie autoryzowanych metod leczenia (jeśli są dostępne) i nie są udokumentowane w literaturze medycznej.

Ważne rady dla pacjentów

Uważaj na metody leczenia reklamowane w internecie i w mediach społecznościowych.

Zawsze omawiaj potencjalne metody leczenia z lekarzami.

Rozważ zasięgnięcie drugiej opinii na temat planowanej terapii lekami ATMP. Szczególnie uważaj, gdy deklarowane korzyści są lepsze od obecnie autoryzowanych metod leczenia (jeśli są dostępne) i nie są udokumentowane w literaturze medycznej.

Jeśli Tobie jako pacjentowi lub członkowi rodziny zaproponowano w leczeniu produkt oparty na komórkach, tkankach lub genach i masz jakiekolwiek pytania lub podejrzenia co do terapii, a także by potwierdzić, że stosowanie proponowanego leku zostało zatwierdzone do zamierzonego wskazania terapeutycznego, skontaktuj się z oficjalnymi i wiarygodnymi źródłami, takimi jak:

• Europejska Agencja Leków (EMA), https://www.ema.europa.eu/en, tel. +31 88 781 6000,
• Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych – gdy ATMP jest podawane w badaniu klinicznym w Polsce, urpl@urpl.gov.pl; +48 22 492 11 00
• właściwa Komisja Bioetyczna – gdy ATMP jest podawane w eksperymencie medycznym innym niż badanie kliniczne (eksperyment medyczny z zastosowaniem ATMP może być przeprowadzony wyłącznie na podstawie pozytywnej opinii o eksperymencie wydanym przez właściwą komisję bioetyczną),
• Rzecznik Praw Pacjenta, tel. +48 800 190 590.

Zgłoszenia wszelkich podejrzanych przypadków związanych z wytwarzaniem albo dystrybucją niezatwierdzonych ATMP należy kierować do Głównego Inspektora Farmaceutycznego - organu kompetentnego w Polsce w zakresie nadzoru nad wytwarzaniem i importem produktów leczniczych oraz wytwarzaniem ATMP – wyjątków szpitalnych, gif@gif.gov.pl, tel. +48 22 635 99 51.