Przełom w leczeniu cukrzycy typu 1. Koniec ze wstrzykiwaniem insuliny

Szacuje się, że na świecie żyje prawie 9 mln osób z cukrzycą typu 1. W Polsce może to być 300-350 tys. Ten rodzaj choroby wymaga regularnych wstrzyknięć insuliny, ponieważ trzustka chorego nie produkuje tego hormonu. Zaniedbywanie przyjmowania insuliny z zewnątrz może doprowadzić do poważnych konsekwencji zdrowotnych, jednak ciągłe iniekcje dla wielu chorych bywają uciążliwe.

Teraz pojawiła się nowa, przełomowa metoda leczenia osób mających cukrzycę typu 1. Wstrzyknięcie komórek macierzystych sprawiło, że osoby poddane tej terapii nie musiały już przyjmować insuliny.

Komórki macierzyste odbudowały trzustkę

Badanie przeprowadzili naukowcy amerykańscy i kanadyjscy pod przewodnictwem dr. Trevora W. Reichmana z Uniwersytetu w Toronto. Wyniki zostały zaprezentowane na dorocznym spotkaniu American Diabetes Association w Chicago i opublikowane w „The New England Journal of Medicine”. Eksperymentalna terapia, zwana zimislecel, została opracowana przez firmę Vertex Pharmaceuticals z Bostonu.

W badaniu wzięło udział 14 osób chorych na cukrzycę typu 1. Ukończyło je 12. Wstrzyknięto im komórki macierzyste, które przekształciły się w komórki wysepek trzustkowych (Langerhansa) odpowiedzialnych za produkcję insuliny. Na początku badania u żadnego z uczestników nie wykryto peptydu C. To cząsteczka białkowa, która jest markerem aktywność trzustki, powstaje w trakcie produkcji insuliny. „Po infuzji zimislecelu u wszystkich uczestników nastąpiło wszczepienie i uruchomienie wysepek, co zostało potwierdzone wykryciem peptydu C” – napisali autorzy badania.

Po 12 miesiącach od przyjęcia zimislecelu dziesięciu z 12 uczestników (83 proc.) „uzyskało niezależność od insuliny i nie stosowało insuliny podawanej z zewnątrz”.

Cukrzyca typu 1 bez insuliny

„Wyniki wykazały, że komórki wysepek zimislecel były funkcjonalne i odpowiednio samoregulujące” — napisali naukowcy.

Innym efektem terapii był brak poważnych zdarzeń hipoglikemicznych między 90. a 365. dniem badania, przy poziomie hemoglobiny glikowanej mniejszym niż 7 proc. Autorzy badania zaznaczają także, że uczestnicy przez ponad 70 proc. czasu poziom glikemii mieli w pożądanym zakresie (od 70 do 180 mg/dl).

Uczestnicy badań otrzymali również leki immunosupresyjne przed i po przyjęciu zimislecelu. U trzech osób wystąpiły skutki uboczne w postaci neutropenii, czyli zmniejszonej ilości neutrofili we krwi. Jak podkreślali naukowcy, był to przewidywany spadek ilości komórek odpornościowych związany z terapią immunosupresyjną.

„Wyniki tego niewielkiego, krótkoterminowego badania z udziałem osób z cukrzycą typu 1 potwierdzają hipotezę, że zimislecel może przywrócić fizjologiczną funkcję wysepek, co uzasadnia dalsze badania kliniczne”. – napisali naukowcy.

Jeżeli kolejna faza badań będzie dawać pozytywne rezultaty, firma będzie chciała złożyć wniosek o rejestrację do amerykańskiego regulatora (Food and Drug Administration) w przyszłym roku.