Katarzyna Lisowska: Ten lek musi być dostępny dla pacjentów z cTTP

Grupa wsparcia „Zakrzepowa plamica małopłytkowa – choroba nasza i naszych bliskich” powstała prawie 3 lata temu, w odpowiedzi na potrzeby pacjentów z nabytą zakrzepową plamicą małopłytkową. Zaczęli jednak do niej dołączać pacjenci z wrodzoną postacią choroby. Głównym celem grupy jest wsparcie pacjentów, ale też edukacja i działania mające na celu umożliwienie prowadzenia jak najlepszej diagnostyki i leczenia.

– Grupa wsparcia jest taką jedną wielką rodziną; jej „mózgiem” jest Krystyna Szczerba, chorująca na zakrzepową plamicę małopłytkową, postać nabytą. Interesujemy się wszystkim, co dzieje się na świecie w zakresie zakrzepowej plamicy małopłytkowej, zarówno postaci nabytej, jak wrodzonej. Wiemy, z jakimi problemami borykają się pacjenci zarówno w Polsce, jak na świecie – są to bardzo podobne problemy. Jednym z nich jest dostęp do leku – mówi Katarzyna Lisowska.

W przypadku zakrzepowej plamicy małopłytkowej postaci nabytej (immunologicznej) w Polsce jest już refundowany nowa terapia. W przypadku postaci wrodzonej pacjenci czekają na nowoczesny lek: rekombinowany czynnik ADAMTS13, który dostarcza do organizmu brakujący enzym. Wcześniej pacjenci mogli dostawać osocze. Nie chroniło ono jednak przed rzutami choroby, a wielu pacjentów miało silną reakcję alergiczną. Część pacjentów otrzymuje rekombinowany ADAMTS13 w formie procedury wczesnego dostępu, jako darowizna od firmy.

– Ten lek to ogromny przełom. Pacjenci mówią, że od momentu, kiedy otrzymali ten lek od firmy jako darowizna, ich życie diametralnie się zmieniło. Nie mają nawrotów choroby. Nie czekają jak z tykającą bombą na rzut choroby. Wcześniej to było takie czekanie, kiedy choroba wróci – zaznacza Katarzyna Lisowska.

– Pacjent, który czeka na rzut choroby, zastanawia się, kiedy on nastąpi, czy trafi do szpitala, jakie dostanie leczenie: wiadomo, jakie to jest obciążenie dla psychiki – dodaje.

Obecnie lek znalazł się na liście leków o wysokim stopniu innowacyjności, co powoduje, że ma on szansę szybką ścieżką wejść do refundacji – pod warunkiem porozumienia się Ministerstwa Zdrowia z producentem.

– To wszystko dzieje się dzięki ogromnej współpracy pacjentów, ekspertów, Ministerstwa Zdrowia. I: działamy dalej. Uważam, że lek musi być refundowany, ponieważ zarówno badania kliniczne, jak doświadczenia pacjentów, zarówno z zagranicznych grup, jak również naszych pacjentów, pokazują, że to jest szansa na zmianę ich życia. Tylko dzięki współpracy ze wszystkimi możemy zmienić świat – mówi Katarzyna Lisowska.

I zaznacza:

– Ten lek zmienia życie, pokazuje, że życie może być lepsze, że nie musimy wcześniej umierać – zdarzało się, że wcześniej np. rodzeństwo pacjenta zmarło, gdyż nie otrzymało wcześniej leczenia. Lek jest ogromnym sukcesem, kluczem, który zmienia świat chorego na lepszy – mówi Katarzyna Lisowska.