„Oby ten pędzący pociąg refundacyjny w hematoonkologii nie zwolnił”. Dyrektor studzi entuzjazm
Zarówno prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii, jak prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii PIM MSWiA i prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, podkreślali, że leczenie nowotworów hematologicznych w Polsce jest na bardzo dobrym poziomie, jednak pojawiają się nowe terapie i nowe wyniki badań, które pokazują, że wyniki leczenia można jeszcze poprawić.
– W latach 2021-2025 zrefundowanych zostało w Polsce w sumie 615 czasteczkowskazań, z czego 18 proc. to były cząsteczowskazania w hematologii, a zdecydowana większość z nich, bo ok. 70 proc., to były refundacje w nowotworach hematologicznych. Jak widać, dostęp do nowoczesnych terapii mamy bardzo dobry, a obecnie potrzeby wynikają z najnowszych rejestracji i zmian standardów leczenia, które nastąpiły w ciągu ostatnich 1,5-2 lat – zaznaczyła prof. Ewa Lech-Marańda.
– Dobre decyzje refundacyjne już przekładają się na życie pacjentów – podkreślał prof. Krzysztof Giannopoulos, podając za przykład leczenie szpiczaka plazmocytowego, w przypadku którego życie pacjentów wydłużyło się kilkukrotnie. – Dlatego mam nadzieję, że ten „pociąg refundacyjny” nie zwolni, a nawet bardzo chcielibyśmy, żeby przyspieszył – zaznaczył prof. Giannopoulos.
Szpiczak: potrzebne nowe terapie w drugiej linii
W szpiczaku plazmocytowym w ostatnich latach pojawiło się wiele nowych leków, które zmieniły standardy leczenia i wydłużyły życie chorych. Obecnie – jak podkreślali eksperci – program lekowy w Polsce wymagałby kilku modyfikacji.
– Jeśli chcemy poprawić przeżycie, to musimy myśleć zarówno o zmianach w pierwszej linii leczenia, jak w kolejnych liniach, szczególnie w drugiej i trzeciej – zaznaczał prof. Giannopoulos. W leczeniu pierwszej linii potrzebny jest dostęp do schematów czterolekowych – nie tylko w grupie chorych kwalifikujących się do przeszczepienia, ale również niekwalifikujących się do przeszczepienia szpiku.
Konieczne są też zmiany w drugiej i kolejnych liniach leczenia szpiczaka. – Dzięki decyzjom refundacyjnym z ubiegłego roku mamy dobry dostęp do przeciwciał bispecyficznych od czwartej linii leczenia, jednak w liniach drugiej i trzeciej często mamy dostęp do leków, które – w badaniach klinicznych – były komparatorami; porównywano do niech te najbardziej skuteczne leki – mówił.
Obecnie najbardziej oczekiwane są leki skierowane przeciw antygenowi BCMA.
– To immunotoksyna belantamab mafadtyny w dwóch różnych połączeniach: z pomalidomidem i deksametazonem oraz z bortezomibem i deksametazonem. Obydwa połączenia pokazały dwu- lub trzykrotnie większą skuteczność w porównaniu z lekami, które są obecnie dostępne w Polsce. To 2-3-krotnie wydłużenie czasu do progresji choroby, a w stosunku do jednego schematu mamy już dane pokazujące dwukrotnie wydłużenie całkowitego przeżycia – zaznaczał prof. Giannopoulos.
Eksperci czekają również na pojawienie się dwóch terapii CAR-T, która do tej pory nie jest dostępna w szpiczaku.
– To terapia bardzo skuteczna, podawana jednorazowo, kolejny krok, żeby wydłużyć życie pacjentów. Bardzo na nią czekamy, już od wielu lat znajduje się w rekomendacjach międzynarodowych – mówił prof. Giannopoulos.
Przewlekła białaczka limfocytowa: potrzebny bezpieczniejszy schemat
W leczeniu tej najczęstszej spośród białaczek w ostatnim czasie również widoczny jest duży postęp.
– Rewolucja w PBL zaczęła się 10 lat temu, wraz ze wprowadzeniem do leczenia ibrutynibu, czyli inhibitora kinazy Brutona. Dzięki temu rozpoczęło się odejście od chemioterapii – mówiła prof. Iwona Hus.
Początkowo w leczeniu PBL były stosowane wyłącznie leki podawane w sposób ciągły. Rewolucją okazało się połączenie dwóch grup leków – inhibitorów BTK z wenetoklaksem, ze względu na to, że takie leczenie można prowadzić w sposób ograniczony w czasie. – Wszystkie terapie ograniczone w czasie są oparte na wenetoklaksie. W programie lekowym możemy takie schematy stosować zarówno w opornej i nawrotowej PBL (wenetoklaks z rituksymabem), jak w pierwszej linii (wenetoklaks z obinutuzumabem oraz ibrutynib z wenetoklaksem) – zaznaczała prof. Hus, podkreślając, że wyniki badań, pokazywane na ostatnim kongresie ASH w grudniu 2025 r. pokazały, że skuteczność terapii ograniczonych w czasie i terapii ciągłych jest porównywalna, za to terapie ograniczone w czasie są bardzo korzystne zarówno z punktu widzenia pacjenta, jak płatnika.
Eksperci czekają na pojawienie się w pierwszej linii PBL nowego schematu, w którym ibrutynib jest zamieniony na inhibitor drugiej generacji – akalabrutynib: taki schemat cechuje się mniejszą toksycznością kardiologiczną, jest więc bezpieczniejszy dla pacjentów, co jest bardzo istotne ze względu na to, że większość pacjentów to pacjenci starsi; wielu z nich ma problemy kardiologiczne.
– Badanie w opornej i nawrotowej PBL bezpośrednio porównywało ibrutynib i akalabrutynib: okazało się, że profil toksyczności w odniesieniu do powikłań kardiologicznych jest lepszy dla akalabrutynibu. Bardzo ważne żeby ten schemat (wenetoklaks plus akalabrutynib) był refundowany w pierwszej linii, ponieważ zwiększy to bezpieczeństwo leczenia i pozwoli lekarzowi wybrać, który schemat byłby dla korzystniejszy. Jest też dodatkowa opcja dla pacjentów młodych, wysokiego ryzyka: w badaniu AMPLIFY był również stosowany schemat trójlekowy (akalabrutynib, wetetoklaks i obinutuzumab), który co prawda może mieć więcej działań niepożądanych (szczególnie jeśli chodzi o narażenie na infekcje), ale u młodszych pacjentów, z niezmutowanym statusem IGHV byłby on ważny do rozważenia. Ten schemat u większego odsetka chorych może wywołać eradykację mimimalnej choroby resztkowej – mówiła prof. Iwona Hus.
Skuteczne schematy stosowane w pierwszej linii powodują, że wznowy choroby zdarzają się rzadko.
– Takimi pacjentami wysokiego ryzyka są np. pacjenci z delecją 17p. Dla pacjentów z oporną i nawrotową PBL ważna byłaby możliwość stosowania pirtobrutynibu: inhibitora kinazy Brutona najnowszej generacji, który potrafi przełamać oporność na leczenie – zaznaczała prof. Iwona Hus.
Agresywny chłoniak z komórek płaszcza
Na poprawę leczenia liczą też pacjenci z agresywnym chłoniakiem z komórek płaszcza: zarówno w pierwszej linii, jak w nawrocie choroby. – Większość pacjentów to osoby w starszym wieku, dlatego tu również ważna byłaby możliwość stosowania akalabrutynibu, dołączenie go do dotychczas stosowanego leczenia. Wydłuża to czas do progresji choroby. Bardzo ważne jest, żeby ta opcja była dostępna dla pacjentów – zaznaczała prof. Hus. W przypadku chłoniaka z komórek płaszcza jest również zarejestrowany pirtobrutynib: inhibitor BTK trzeciej generacji.
Punkt widzenia krajowego konsultanta
Z opiniami prof. Hus i prof. Giannopoulosa zgodziła się prof. Ewa Lech-Marańda, wymieniając priorytety refundacyjne na 2026 rok. – W pierwszej linii leczenia ważny jest dostęp do terapii czterolekowych z daratumumabem, zarówno dla osób kwalifikujących się jak i niekwalifikujących się do autoprzeszczepienia szpiku. Bardzo ważna byłaby możliwość stosowania w pierwszej linii przewlekłej białaczki limfocytowej schematu akalabrutynib z wenetoklaksem plus ewentualnie schematu dodatkowo z obinutuzumabem. Zmienił się też standard leczenia pierwszej linii w chłoniaku z komórek płaszcza. Ważny byłby też dostęp w leczeniu konsolidującym do blinatumumabu u chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną – zaznaczała prof. Lech-Marańda.
Podkreśliła, że jeśli chodzi o kolejne linie, to w szpiczaku bardzo pilny i bardzo potrzebny jest dostęp do schematów z belantamabem wedotyny oraz do terapii CAR-T, a w przypadku PBL – do pirtobrutynibu w kolejnych liniach przy oporności na stosowane do te pory inhibitory BTK.
Punkt widzenia ministerstwa
Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, podkreślił, że obecnie z punktu widzenia Ministerstwa Zdrowia priorytetem są terapie, które dodatkowo nie generują wydatków, ponieważ są terapiami alternatywnymi. – Patrzymy na koszy, cena gra rolę – zaznaczył. Podkreślił, że dzięki dobremu leczeniu pacjenci żyją dłużej, co jest bardzo korzystne z punktu widzenia zdrowotnego, ale powoduje, że koszty programów lekowych rosną, bo pacjentów jest coraz więcej. – Żeby nas było stać na refundację w kolejnych latach, żeby zapewnić pacjentom chociaż jeden ze schematów leczenia, to bardzo nam zależy na tym, żeby osiągnąć odpowiednie warunki finansowe – mówił dyrektor Oczkowski.
Zwrócił uwagę, że nie są widoczne zapowiadane oszczędności wynikające ze stosowania schematów ograniczonych w czasie, również dlatego, że mimo dostępności refundacyjnej, lekarze rzadko je wybierają.
– Koszt programu lekowego leczenia PBL w ciągu kilku lat zapewne przekroczy miliard złotych. Zawsze mówimy, że lekarz nie powinien patrzeć na ekonomię, a ja mówię, że niestety musi patrzeć; ekonomia powinna mieć znaczenie również przy wyborze konkretnej technologii. Płatnik publiczny powinien premiować pewne schematy. Refundując dany schemat, powinniśmy wiedzieć, w jakim procencie będzie on stosowany i w jakiej kolejności– zaznaczył dyrektor Oczkowski.
Mówił, że dziś jesteśmy w zupełnie innym miejscu, jeśli chodzi o refundację, niż kilka lat temu, kiedy staraliśmy się „załatać dziury”, bo były ogromne braki w refundacjach. Obecnie patrzymy, jak poradzić sobie z kumulacją pacjentów, żeby zapewnić wszystkim leczenie. Musimy mieć dojrzałość systemową krajów zachodnich, musimy zarządzać terapiami – zaznaczył.
Punkt widzenia pacjentów
Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec, mówił, że pacjenci widzą, jak bardzo zmieniło się leczenie szpiczaka w ostatnich latach, doceniają zmiany, ale mają też dużą wiedzę, śledzą wyniki badań.
– Bardzo chcielibyśmy mieć możliwość stosowania tych najbardziej skutecznych terapii. Trzeba też pamiętać o pacjentach, którzy mają nawrót choroby. Chcielibyśmy móc te nowe leki stosować, zwłaszcza jeśli pojawiają się takie game changery jak belantamab czy terapie CAR-T – zaznaczył Łukasz Rokicki.
Dominik Romiński, prezes stowarzyszenia Kierunek Zdrowie, podkreślił, że potrzeby pacjentów pokrywają się z priorytetami wyznaczanymi przez ekspertów.
– Pacjent hematologiczny jest bardzo dobrze wyedukowany, wielu chorych śledzi rejestracje europejskie i światowe. Pacjenci cytują dane z badań klinicznych. W szpiczaku liczmy na skuteczną terapię już od pierwszego nawrotu, bo szpiczak jest chorobą podstępną, często późno diagnozowaną. Pewność, że w przypadku nawrotu na pacjentów czeka terapia, dawałaby im poczucie stabilności – mówił Dominik Romiński.
Obydwaj przedstawiciele organizacji pacjentów podkreślali, że w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej dla pacjentów ważne są terapie ograniczone w czasie, gdyż dzięki nim mogą po pewnym czasie zapomnieć o leczeniu.
Znaleźć rozwiązanie, by nowe terapie mogły być dostępne
Prof. Ewa Lech-Marańda podkreśliła, że nie ma wątpliwości, że nowe leki są skuteczniejsze niż wcześniej stosowane.
– Wierzymy, że ministerstwo będzie w taki sposób prowadziło rozmowy z producentami, że uda się doprowadzić do kompromisu. Bardzo ważna jest priorytetyzacja, musimy wspólnie zastanowić się, co jest priorytetem – mówiła konsultant krajowa.
– Jako lekarz chętnie mówię o standardzie leczenia, znam badania rejestracyjne, niesamowitą satysfakcję sprawia mi, że mogę te terapie wykorzystywać w codziennej praktyce, bo to jest ogromna korzyść. Widzę wyzwania, ale widzę też zyski zdrowotne oraz finansowe, bo skuteczne leczenie się opłaca, zwłaszcza w przypadku terapii ograniczonych w czasie, które pomagają wyhamować ten efekt kuli śnieżnej wynikający z tego, że pacjentów jest coraz więcej – zaznaczył prof. Giannopoulos.