Epopeja pacjentów z rzadką chorobą kardiologiczną. Prof. Gierlotka: Pacjent nie powinien być w niepewności

• Od 2 lat w Polsce funkcjonuje program lekowy, który po raz pierwszy umożliwia leczenie przyczynowe w kardiomiopatii przerostowej. Program stworzył w Polsce ścieżkę dostępu do leczenia dla dorosłych pacjentów z objawową, zawężającą postacią kardiomiopatii przerostowej.
• Kilka ośrodków w Polsce czasowo wstrzymało włączanie nowych pacjentów do programu lekowego z powodu braku środków finansowych oraz braku jednoznacznej deklaracji Narodowego Funduszu Zdrowia dotyczącej sfinansowania kolejnych chorych.
• Finansowanie programu B.162, ale też innych programów lekowych, musi być stabilne, przewidywalne i adekwatne do rzeczywistej liczby pacjentów – mówi prof. Marek Gierlotka, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego.

Katarzyna Pinkosz, NewsMed, Wprost: Czym kardiomiopatia przerostowa różni się od innych rodzajów kardiomiopatii?

Prof. Marek Gierlotka, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego: Kardiomiopatia przerostowa, czyli HCM, to jedna z najczęstszych genetycznie uwarunkowanych chorób mięśnia sercowego. Jej istotą jest nadmierny przerost mięśnia sercowego – najczęściej lewej komory – którego nie da się wyjaśnić innymi przyczynami, takimi jak wieloletnie nadciśnienie tętnicze, zwężenie zastawki aortalnej czy intensywny trening sportowy. To rozróżnienie jest bardzo ważne. W HCM grubszy mięsień nie oznacza „silniejszego” serca. Przeciwnie – pogrubiały mięsień staje się mniej podatny, gorzej się rozkurcza, utrudnia prawidłowe napełnianie lewej komory krwią, a u części chorych tworzy również mechaniczną przeszkodę w odpływie krwi z lewej komory do aorty.

Z perspektywy pacjenta przebieg choroby może być bardzo różny. Są osoby, u których HCM przez lata nie daje wyraźnych objawów i zostaje rozpoznana przypadkowo – na przykład po wykonaniu EKG, echokardiografii albo w trakcie diagnostyki rodzinnej. Pierwszymi objawami są zwykle duszność wysiłkowa, szybkie męczenie się, bóle w klatce piersiowej, kołatania serca, zawroty głowy lub omdlenia, szczególnie podczas wysiłku. Problem polega na tym, że te dolegliwości nie są swoiste wyłącznie dla kardiomiopatii przerostowej. Mogą być przypisywane słabszej kondycji, astmie, chorobie wieńcowej, zaburzeniom lękowym czy typowej niewydolności serca. To sprawia, że rozpoznanie bywa niejednokrotnie opóźnione.

Od 2 lat już w Polsce funkcjonuje program lekowy B.162, który po raz pierwszy umożliwia leczenie przyczynowe w kardiomiopatii przerostowej. Jak zmienił on życie pacjentów?

Wprowadzenie programu lekowego B.162 dla pacjentów z zawężającą postacią kardiomiopatii przerostowej bardzo ważnym momentem. Po raz pierwszy w Polsce chorym udostępniono leczenie, które nie tylko łagodzi objawy, ale oddziałuje na mechanizm leżący u podłoża choroby.

To zasadnicza zmiana w terapii HCM. Przez lata dysponowaliśmy przede wszystkim leczeniem objawowym, które pomagało zmniejszać dolegliwości, zwalniały rytm serca, poprawiały tolerancję wysiłku, ale nie były ukierunkowane bezpośrednio na patofizjologię choroby i nie były skuteczne w dłuższej perspektywie czasu.

Przełomowość terapii z wykorzystaniem inhibitorów miozyny sercowej, leków wpływających bezpośrednio na pracę aparatu kurczliwego komórki mięśnia sercowego, polega na tym, że możemy częściowo „wyciszyć” kurczliwość i przywrócić bardziej fizjologiczne warunki pracy serca. W efekcie zmniejsza się gradient w drodze odpływu lewej komory, zmniejsza duszność, poprawia się tolerancja wysiłku i jakości życia. Dla pacjenta oznacza to często coś bardzo konkretnego: łatwiejsze wejście po schodach, mniejszą zadyszkę przy codziennych czynnościach, większe poczucie bezpieczeństwa i możliwość bardziej normalnego funkcjonowania. U części pacjentów to leczenie może odsunąć w czasie albo wręcz ograniczyć potrzebę leczenia inwazyjnego, jak ablacja alkoholowa przegrody międzykomorowej czy leczenia kardiochirurgicznego. Oczywiście te metody nadal mają swoje miejsce i w dobrze dobranych przypadkach są bardzo skuteczne. Natomiast pojawienie się terapii farmakologicznej działającej na patomechanizm choroby daje nam zupełnie nową możliwość postępowania. Możemy wcześniej i precyzyjniej pomóc chorym, zanim dojdzie do dalszego narastania objawów i pogorszenia wydolności.

Z punktu widzenia systemu ochrony zdrowia program B.162 ma jeszcze jeden istotny wymiar: porządkuje opiekę nad grupą pacjentów, która wcześniej była rozproszona i często trafiała do leczenia bardzo późno. Program wymusza właściwą kwalifikację, regularne monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa terapii, ocenę echokardiograficzną oraz kontrolę parametrów klinicznych. To jest bardzo ważne, bo mawakamten jest lekiem skutecznym, ale wymagającym doświadczenia i systematycznej kontroli. Nie jest to lek, który można po prostu przepisać i pozostawić pacjenta bez nadzoru.

Jak ocenia Pan funkcjonowanie tego programu?

Bardzo pozytywnie, choć oczywiście po dwóch latach widać już także obszary, które wymagają dalszego usprawnienia. Najważniejsze jest jednak to, że program B.162 realnie stworzył w Polsce ścieżkę dostępu do leczenia dla dorosłych pacjentów z objawową, zawężającą postacią kardiomiopatii przerostowej, uporządkowany model postępowania: kwalifikacja według jasnych kryteriów, ocena przez Zespół Koordynacyjny, regularne monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa oraz prowadzenie terapii w ośrodkach, które mają doświadczenie w diagnostyce kardiomiopatii.

Jeśli chodzi o funkcjonowanie chorych, to nasze obserwacje są zgodne z tym, co pokazały badania kliniczne, jak wielokrotnie przedstawiał prof. Piotr Podolec, przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego i jednocześnie przewodniczący nowo powołanej Sekcji Chorób Rzadkich Układu Krążenia PTK. Poprawia się wydolność fizyczna, zmniejsza się stopień zawężania drogi odpływu lewej komory, poprawia klasa czynnościowa NYHA oraz jakość życia. W praktyce klinicznej ta poprawa ma często ma bardzo konkretny wymiar.

Pacjent, który wcześniej musiał przerywać marsz, unikał schodów, rezygnował z aktywności rodzinnych czy zawodowych, zaczyna funkcjonować swobodniej. Nie zawsze oznacza to całkowity brak objawów i nie u każdego efekt jest identyczny, ale u właściwie zakwalifikowanych chorych możemy obserwować wyraźne zmniejszenie duszności, lepszą tolerancję wysiłku i większą stabilność kliniczną.

Nie znaczy to jednak, że możemy uznać temat za zamknięty. Program działa, ale jego wartość zależy od tego, czy pacjent ma realny dostęp do ośrodka prowadzącego leczenie, czy kwalifikacja odbywa się sprawnie i czy finansowanie pozwala włączać kolejnych chorych bez niepotrzebnych opóźnień. To szczególnie ważne w chorobie, która przez lata była niedodiagnozowana i w której pacjenci często trafiają do specjalistycznej opieki dopiero wtedy, gdy objawy są już nasilone. Dlatego dziś zadaniem środowiska kardiologicznego jest nie tylko leczenie tych, którzy są już w programie, ale również aktywne poszukiwanie kolejnych pacjentów, kierowanie ich do właściwych ośrodków i zapewnienie, aby program mógł rozwijać się proporcjonalnie do rzeczywistych potrzeb klinicznych.

Od pacjentów w ostatnich miesiącach napływają sygnały z wielu miejsc z Polski, że szpitale wstrzymują lub opóźniają przyjmowanie nowych pacjentów do programu z powodu wyczerpania środków finansowych na programy lekowe – mimo że pacjenci spełniają wszystkie kryteria medyczne. Jak duży może być to problem w Polsce?

Tak, to fakty, które nas bardzo niepokoją. Wiemy, że co najmniej kilka ośrodków w Polsce czasowo wstrzymało włączanie nowych pacjentów do programu lekowego B.162 z powodu braku środków finansowych oraz braku jednoznacznej deklaracji Narodowego Funduszu Zdrowia dotyczącej sfinansowania kolejnych chorych. Mówimy o pacjentach, którzy spełniają kryteria medyczne programu, są właściwie zdiagnozowani i zakwalifikowani i powinni rozpocząć leczenie. W takiej sytuacji barierą nie powinna być niepewność finansowa po stronie szpitala.

To szczególnie trudne do zaakceptowania, ponieważ program lekowy jest świadczeniem gwarantowanym, a pacjent zakwalifikowany do programu powinien mieć realny dostęp do terapii. Jeżeli decyzja medyczna została podjęta, a chory spełnia wszystkie warunki kwalifikacji, to leczenie nie powinno być odkładane z powodu limitów lub braku pewności, czy kolejne miesiące terapii zostaną rozliczone. Powstaje wyraźny rozdźwięk między formalnym prawem pacjenta do leczenia a jego rzeczywistą dostępnością.

Z informacji napływających od pacjentów, lekarzy i organizacji pacjenckich wynika również, że w części ośrodków po przejściowym wstrzymaniu udało się ponownie uruchomić włączanie chorych do programu po rozmowach z NFZ. Trzeba jasno podkreślić, że bardzo ważną rolę odegrało tu wsparcie organizacji pacjenckich, które nagłaśniały problem i pomagały doprowadzić do jego rozwiązania. Pokazuje to, że system potrafi reagować, ale jednocześnie nie powinien działać dopiero wtedy, gdy pojawia się presja pacjentów, lekarzy i opinii publicznej. Dostęp do terapii powinien być przewidywalny od początku. Szczególnie ważne jest również, aby nie dopuścić do nierówności regionalnych. Pacjent z taką samą chorobą, takim samym nasileniem objawów i takimi samymi wskazaniami do leczenia powinien mieć porównywalny dostęp do terapii niezależnie od miejsca zamieszkania. Jeżeli w jednym województwie pacjent może zostać włączony do programu, a w innym musi czekać, bo ośrodek nie ma środków lub nie otrzymał deklaracji finansowania kolejnych chorych, to mamy do czynienia z problemem systemowym, wymagającym pilnej i trwałej reakcji płatnika.

Finansowanie programu B.162, ale też innych programów lekowych, musi być stabilne, przewidywalne i adekwatne do rzeczywistej liczby pacjentów. Nie po to tworzymy nowoczesny program lekowy, z jasnymi kryteriami kwalifikacji, zespołem koordynacyjnym i obowiązkowym monitorowaniem, aby potem pacjent spełniający kryteria medyczne czekał na terapię z powodu niepewności budżetowej.

Szczególnie, że wraz ze wzrostem świadomości lekarzy i pacjentów, liczba rozpoznań oraz wniosków o kwalifikację stale rośnie. Obecnie w programie leczonych jest około 750 pacjentów.

Pacjent, który wie, że spełnia kryteria leczenia, ale słyszy, że musi czekać, bo brakuje środków finansowych, traci poczucie bezpieczeństwa. To pogłębia frustrację, lęk i przekonanie, że system opieki zdrowotnej nie odpowiada na jego realną potrzebę zdrowotną. W chorobach przewlekłych, zwłaszcza takich jak kardiomiopatia przerostowa, przewidywalność leczenia jest elementem terapii. Pacjent potrzebuje jasnej informacji: co mu dolega, jakie ma ryzyko, jakie są możliwości leczenia i kiedy może je rozpocząć. Dlatego z punktu widzenia nas lekarzy szybkie włączenie do programu ma ogromne znaczenie.

NFZ deklaruje dodatkowe pieniądze na programy lekowe. Czy część z tych środków powinna trafić do kardiologii, w tym do programu B.162?

Zdecydowanie. Część dodatkowych środków na programy lekowe powinna trafić również do kardiologii, w tym do programu B.162 oraz pozostałych programów lekowych, bo również program B.101 leczenia pacjentów z zaburzeniami lipidowymi ma podobne kłopoty. Jeśli NFZ deklaruje zwiększenie finansowania programów lekowych, to trzeba pamiętać, że kardiologia także ma dziś terapie innowacyjne, kosztowne, ale bardzo precyzyjnie adresowane do konkretnych grup pacjentów. Program B.162 jest właśnie takim przykładem.