Wyleczenie w zasięgu ręki? Hematolog: O takich lekach nawet nie mogłem marzyć

– Gdy zaczynałem leczyć chorych na szpiczaka, średnia długość ich życia wynosiła 2-3 lata. Dziś sytuacja diametralnie się zmieniła: dzięki nowoczesnemu leczeniu i kolejnym jego liniom większość pacjentów żyje wiele lat, a choroba stała się przewlekłą – mówi prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

W ostatnich latach postęp w leczeniu szpiczaka jest ogromny. Nowe terapie wchodzą również do refundacji w Polsce: pacjenci mogą być nimi leczeni w programach lekowych. Wciąż jednak nie wszystkie terapie, które przez ekspertów Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego zostały umieszczone na liście priorytetów na 2026 rok (lista TOP10 Hemato 2026) są refundowane: wciąż brakuje optymalnej terapii pierwszej linii dla części pacjentów oraz terapii CAR-T.

– Terapie, na które w Polce wciąż czekamy, mogą u wielu pacjentów spowodować tzw. funkcjonalne wyleczenie. O takich terapiach nawet nie marzyłem, gdy zaczynałem leczyć pacjentów ze szpiczakiem. To tak, jakby w epoce Wokulskiego mówić o locie na księżyc – podkreśla prof. Dominik Dytfeld.

Dla rokowania pacjenta ze szpiczakiem bardzo ważne jest wczesne rozpoznanie choroby i zastosowanie skutecznego leczenia – szczególnie na jak najwcześniejszych liniach.

Jak rozpoznać szpiczaka, czyli maski choroby

W Polsce co roku szpiczaka diagnozuje się u ok. 2 tys. osób. To choroba, której objawy nie zawsze na początku są kojarzone ze szpiczakiem, ukrywająca się pod wieloma maskami. Dlatego nie zawsze szybko zostaje rozpoznana, a to bardzo ważne, by uniknąć powikłań.

– U części pacjentów szpiczak objawia się dolegliwościami związanymi z nerkami. Pojawiają się obrzęki, w badaniach laboratoryjnych widać podwyższone stężenie kreatyniny, co pokazuje uszkodzenie nerek. Zdarza się, że pacjent trafia na SOR z niewydolnością nerek, konieczne są dializy, a potem okazuje się, że przyczyną jest szpiczak. Inne objawy mogą dotykać kości, ponieważ komórki nowotworowe znajdują się w szpiku kostnym. Kość staje się słabsza, może dochodzić do złamań patologicznych. O złamaniu patologicznym mówimy wtedy, kiedy kość łamie się pod wpływem niewielkiej energii: jedna z pacjentek, czytając książkę w łóżku, oparła głowę o łokieć i złamała dwie kości przedramienia. Inna chora złamała obojczyk podczas zakładania rajstop – zaznacza prof. Dytfeld.

Złamanie może też dotyczyć kręgosłupa, spowodować nawet uszkodzenie rdzenia kręgowego i porażenie kończyn. – To są najbardziej dramatyczne objawy, których nie da się przeoczyć. U większości pacjentów występują jednak objawy, przy których lekarz rodzinny nie zawsze wysuwa podejrzenie szpiczaka. To niedokrwistość, podwyższone OB, bóle kręgosłupa, problemy z nerkami – zaznacza prof. Dytfeld.

Średni wiek zachorowania to ok. 70 lat, coraz częściej jednak zdarzają się pacjenci młodsi, w wieku 40-50 lat. – Mój najmłodszy pacjent miał 31 lat. Często w przypadku młodszych pacjentów choroba jest bardziej agresywna, przebiega gwałtowniej – dodaje prof. Dytfleld.

Złoty strzał, czyli najważniejsza jest terapia stosowana na początku

Chociaż szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną, to jednak w jego leczeniu jest ogromny postęp. Nowoczesne leki zaczęły pojawiać się po 2000 roku, obecnie są ich kolejne generacje. Dzięki kolejnym liniom i schematom leczenia pacjenci żyją dłużej, a dla większości z nich jest to już choroba przewlekła.

– Terapie są optymalizowane, a leczenie dobieramy w taki sposób, by było ono jak najskuteczniejsze, najbezpieczniejsze, najefektywniejsze. Szpiczak jest jednak chorobą nawrotową: stosujemy pierwszą linię leczenia i wiemy, że prawie na pewno będziemy musieli stosować drugą linię, trzecią i kolejne. Powoli jednak ta sytuacja się zmienia. Prawdopodobnie nie będziemy już niedługo mówić o linii piątej, szóstej, tylko o pierwszej, ewentualnie drugiej, może trzeciej – zaznacza prof. Dytfeld.

Bardzo ważne jest to, żeby terapie w pierwszych liniach były jak najskuteczniejsze.

– Choroba „uczy się” leków, staje się na nie oporna. W miarę leczenia choroba staje się coraz silniejsza, a pacjent coraz słabszy. Dlatego wybór pierwszej linii jest jednym z najważniejszych, to złoty strzał – zaznacza prof. Dytfeld.

Nowy schemat czterolekowy (zawierający inhibitor proteasomu, lek immunomodulujący, przeciwciało monoklonalne anty CD-38 oraz glikokortykosteroid) wspomagany u części młodszych pacjentów transplantacją autologiczną szpiku, daje perspektywę na wiele lat bez wznowy choroby.

– Mediana czasu wolnego od progresji przy zastosowaniu tego schematu może sięgać 17 lat. A to oznacza, że połowa pacjentów będzie żyła bez progresji dłużej niż 17 lat– zaznacza prof. Dytfeld.

Szansa na wyleczenie i uwolnienie pacjenta od choroby

Lekarze i pacjenci doceniają możliwości coraz skuteczniejszego leczenia szpiczaka w Polsce (jeden z leków z listy TOP 10 Hemato 2026 jest dostępny od 1 lipca, a od 1 październikach nowoczesny schemat czterolekowy w pierwszej linii ma być dostępny dla części pacjentów) liczą jednak na to, że ich „arsenał” możliwości zostanie powiększony. Po pierwsze o nowy schemat czterolekowy także dla pacjentów, którzy są poddawani przeszczepieniu szpiku (co zwiększa szansę na bardzo długą odpowiedź na leczenie). Po drugie: o terapię CAR-T. W odróżnieniu od innych metod leczenia jest to terapia, którą podaje się tylko raz.

– Od pacjenta pobiera się jego własne limfocyty, czyli komórki, które atakują wirusy, bakterie, ale także komórki nowotworowe. Następnie „uzbraja” się je w receptor, czyli cząsteczkę, która atakuje antygen obecny na komórce nowotworowej. Uczymy limfocyty pobrane od pacjenta, żeby atakował komórki nowotworowe szpiczaka, a następnie z powrotem podaje się je pacjentowi – mówi prof. Dytfeld.

Obecnie w USA i w Europie są zarejestrowane dwie terapie CAR-T w leczeniu szpiczaka: jedna od drugiej linii leczenia, druga – od linii trzeciej. Prof. Dytfeld przytacza wyniki pierwszego przełomowego badania CARTITUDE-1, które doprowadziło do rejestracji jednej z terapii CAR-T. W badaniu brali udział pacjenci z bardzo oporną chorobą, u których średnio podawano wcześniej sześć linii leczenia.

– Jeden z pacjentów był już po ponad dwudziestu liniach leczenia. Tym chorym można było zaproponować już tylko terapię paliatywną. Wyniki leczenia CAR-T okazały się rewelacyjne: po 6 latach od jej podania połowa pacjentów żyła; w większości przypadków: bez choroby. W tej sytuacji mówimy o tzw. funkcjonalnym wyleczeniu – zaznacza prof. Dytfeld, podkreślając, że wyniki kolejnych badań klinicznych, w których podawano terapię CAR-T wcześniej (obecnie w jednym z badań klinicznych jest ona podawana już w pierwszej linii), z pewnością będą jeszcze lepsze.

– W naszym ośrodku w Poznaniu terapię CAR-T podaliśmy w ramach badań klinicznych ok. 20 pacjentom, a dodatkowo kilku pacjentom, którzy sami za nią zapłacili. U żadnego z chorych nie było progresji choroby. Terapia jest niezwykle skuteczna – mówi prof. Dytfeld.

Ogromną zaletą terapii CAR-T jest to, że podaje się tylko raz: to tzw. terapia once-and-done, czyli: raz podanie i terapia zakończona. – Mamy więc coś, czego nigdy w szpiczaku nie było: pacjent przez dwa tygodnie przebywa w szpitalu i to jest koniec leczenia. Pacjent jest wolny nie tylko od choroby, ale też od leczenia: to nowa jakość w szpiczaku – dodaje prof. Dytfeld. – Większość pacjentów, którzy otrzymali terapię CAR-T mówiło mi, że dla nich jest to najlepszy czas od momentu zdiagnozowania szpiczaka – dodaje.

Jak każde leczenie przeciwnowotworowe, również terapia CAR-T może spowodować działania niepożądane, jednak są one coraz lepiej kontrolowane, a w dużej mierze lekarze nauczyli się już im zapobiegać. – To nie tak, że CAR-T będzie można stosować u każdego, są przeciwwskazania, nie u każdego będzie ona skuteczna, jednak na pewno zmieni ona życie wielu pacjentów ze szpiczakiem – zaznacza prof. Dytfeld. I dodaje: – Wielu pacjentów, z którymi rozmawiałem, mówiło, że są teraz w najlepszym momencie od czasu zdiagnozowania szpiczaka. Są wolni nie tylko od choroby, ale również od leczenia. Mogą normalnie żyć, pracować, funkcjonować.

Fakt, że terapia jest podawana jednorazowa, powoduje też, że na jej koszt trzeba patrzeć inaczej niż na koszt terapii, które trzeba podawać w sposób ciągły: co tydzień, dwa, trzy. Pacjent nie musi przyjeżdżać do szpitala, nie angażuje zespołu lekarzy, pielęgniarek, którzy mogą zająć się innymi chorymi. Nie trzeba podawać innych nowoczesnych leków, które również są kosztowne i również mogą powodować działania niepożądane, które kumulują się w miarę czasu leczenia.

Szansa na normalne życie mimo szpiczaka

Postęp w leczeniu szpiczaka spowodował, że dziś celem leczenia jest nie tylko „kontrolowanie” choroby, ale też to, żeby pacjent mógł normalnie funkcjonować: prowadzić życie rodzinne, zawodowe, społeczne. Kolosalną zmianę dzięki nowoczesnemu leczeniu widać nie tylko w statystykach dłuższego życia, ale też w codzienności. Symbolem tego, że mimo szpiczaka można normalnie żyć, jest „Rajd po Zdrowie” organizowany co roku, w którym biorą udział m.in. pacjenci ze szpiczakiem.

– Cieszę się, gdy widzę moich pacjentów, wielu z ich wręcz nie poznaję, bo wyglądają świetnie. Widać, jak to nowoczesne leczenie się opłaca. Dlatego chcielibyśmy móc pacjentom oferować jeszcze skuteczniejsze terapie – zaznacza prof. Dominik Dytfeld.

Wypowiedzi eksperta pochodzą ze spotkania zorganizowanego przez Dziennikarski Klub Promocji Zdrowia „Policzone w latach. Co zmienił postęp w hematoonkologii”