Nowe leki w onkologii: wiceminister Miłkowski wskazuje priorytety na debacie Wprost

Niedawno powstała – druga już – lista TOP10 w onkologii: eksperci, członkowie Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej, wskazali w niej priorytety: jakie nowe terapie onkologiczne powinny w najbliższym czasie znaleźć się w refundacji. W pierwszej piątce leków, na które najbardziej dziś czekają onkolodzy, znalazły się dwie terapie w leczeniu raka piersi, dwie – w leczeniu niedrobnokomórkowego raka płuca oraz jedna raka nerkowokomórkowego.

– Warto zwrócić uwagę na to, że w Polsce wzrasta liczba innowacyjnych terapii, które są refundowane, skraca się też czas od rejestracji nowej cząsteczki do jej refundacji w Polsce. Oczywiście, mamy jeszcze szereg braków, a czasem programy lekowe są bardzo rygorystyczne i mało elastyczne, przez co część pacjentów nie może korzystać z nowych leków. Innym problemem jest słaba dostępność do diagnostyki molekularnej: mamy coraz więcej leków dostępnych np. w raku płuca, jeśli jednak od razu nie wykonamy właściwej diagnostyki, to pacjent nie otrzyma leczenia, mimo że jest ono teoretycznie refundowane. To duży problem, na pewno jednak należy wskazywać również priotytety, jeśli chodzi o leki – podkreślał prof. Piotr Rutkowski, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Onkologicznego.

Numer 1 na liście TOP 10 Onko: terapia w raku piersi

Trastuzumab deruxtekan: to lek zalecany do stosowania w HER-2-dodatnim przerzutowym raku piersi. Znalazł się na pierwszym miejscu, jeśli chodzi o wskazówki onkologów na liście TOP 10 Onko. Pomimo postępów ostatnich lat ten podtyp raka piersi pozostaje chorobą o złym rokowaniu; każda kolejna progresja choroby skraca perspektywę życia aż o połowę. Nowy lek wykazał istotną statystycznie i klinicznie, a zarazem bezprecedensową w obszarze raka piersi, redukcję ryzyka progresji lub zgonu. Aktualne wytyczne europejskie ESMO 2021, jak i amerykańskie NCCN 2022, wskazują ten lek jako jedyną preferowaną opcję terapeutyczną w drugiej linii leczenia HER2-dodatniego przerzutowego raka piersi, bądź w dalszych liniach, jeśli nie został wykorzystany w drugiej linii.

– Trastuzumab deruxtekan i sacitizumab govitecan to są terapie, które my, jako onkolodzy, traktujemy jako przełom w raku piersi; oznaczają one poprawę rokowania nie o dwa, trzy miesiące, tylko znacznie dłużej, te leki są ogromnym przełomem. Bardzo byśmy chcieli, żeby te leki były dostępne już niedługo nie tylko we wskazaniach klinicznych, ale też w codziennej praktyce – mówiła dr Katarzyna Pogoda z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej Narodowego Instytutu Onkologii, podkreślając ogromy przełom, jaki dokonał się w leczeniu przerzutowego raka piersi w ostatnich latach.

Nowotwory ginekologiczne: konieczna poprawa leczenia

W ostatnim czasie widać poprawę w leczeniu nowotworów ginekologicznych; dużym przełomem było zwłaszcza wprowadzenie do leczenia w pierwszej linii inhibitorów PARP. Obecnie możliwość stosowania tej przełomowej terapii podtrzymującej remisję mają w pierwszej linii zaawansowanego raka jajnika zarówno kobiety z mutacjami w genach BRCA1, 2, jak pacjentki niemające tych mutacji. – Jeszcze niedawno dostępność do inhibitorów PARP miały w Polsce tylko pacjentki z mutacjami w genach BRCA1, 2. Od tego roku wszedł do refundacji nowy inhibitor PARP, który może być stosowany także niezależnie od statusu w genach BRCA, tak więc zaczęliśmy poprawiać możliwości stosowania terapii u pacjentek z przerzutowym rakiem jajnika – mówiła dr Magdalena Władysiuk, prezes stowarzyszenia CEESTAHC.

Bardzo ważna była również refundacja pierwszej szczepionki przeciw wirusowi HPV, który jest główną przyczyną raka szyjki macicy. – Czas teraz na zmiany w raku endometrium (trzonu macicy. Przeżywalność w raku endometrium wynosi prawie 80 proc., ale nie zmienia to faktu, że pacjentki z przerzutowym rakiem bardzo źle rokują, gorzej niż pacjentki z rakiem jajnika. Bardzo ważna byłaby możliwość zastosowania immunoterapii, ze względu na fakt, że obecne efekty chemioterapii są niewystarczające. Ważna jest dalsza poprawa rokowania tych pacjentek: wydłużenie czasu do progresji, a potem – jeśli to możliwe – czasu przeżycia – zaznaczała dr Władysiuk. Wprowadzenie nowej terapii jest ważne m.in. ze względu na fakt, że w Polsce nie tylko rośnie zachorowalność na raka endometrium, ale także rośnie śmiertelność, a był to do niedawna nowotwór uważany za stosunkowo „łagodny”. U części pacjentek rak endometrium jest jednak pierwotnie oporny na leczenie, lub szybko powraca: dla tych pacjentek szansą byłaby immunoterapia, która na dziś nie jest dostępna w Polsce.

Przerzuty do kości

Aż 70 proc. przerzutów – zwłaszcza w raku piersi, raku płuca – ma lokalizację kostną. Dla pacjenta oznacza to często ból, pogorszenie sprawności, złamania kości, które pogarszają jakość życia i mają wpływ na rokowania. – U pacjentów, u których stwierdzamy przerzuty do kości, powinniśmy zastosować terapię wspomagającą: bisfosfonianami lub lekiem immunologicznym: denosumabem. Zapobiega to wystąpieniu incydentów kostnych, silnych bólów, złamań, poprawia komfort życia pacjentów, ułatwia też prowadzenie głównego leczenia onkologicznego wpływa na mobilność pacjentów, ich jakość życia, a także na czas przeżycia – podkreślała dr Małgorzata Stelmaszuk, kierownik Oddziału Onkologii w Szpitalu Lux Med Onkologia w Warszawie.

Zgodnie z zaleceniami, od razu po potwierdzeniu lokalizacji kostnej przerzutów, należałoby równolegle włączyć terapię zapobiegającą ich rozwojowi. – Stymulowanie kośćca ma istotny wpływ na długość przeżycia pacjentów, jakość ich życia, na efektywność całej terapii onkologicznej – zaznaczała dr Stelmaszuk. Niestety, u ok. 30 proc. pacjentów nie jest możliwe podawanie bisfosfonianów, ze względu na ich skutki uboczne i toksyczność. – Dla pacjentów oznacza to nie tylko ból, ale również często brak możliwości prowadzenia głównej terapii onkologicznej, gdyż stan pacjenta wikła się, pojawiają się złamania, pacjenci nie są mobilni, nie są w stanie kontynuować leczenia chemioterapią czy immunoterapią – podkreślała dr Stelmaszuk.

Priorytety Ministerstwa

Wiceminister Maciej Miłkowski zwrócił uwagę na to, że w ostatnich latach wiele nowych terapii onkologicznych znalazło się w refundacji, również wiele terapii z pierwszej listy TOP Onko. Zapowiedział kolejne zmiany: już na majowej liście refundacyjnej mają pojawić się nowe leki m.in. w raku wątrobowokomórkowym, jak również w raku nerki, w najbliższym czasie są też możliwe nowe terapie w innych nowotworach. Zaznaczył jednak, że ma nadzieję, że również firmy farmaceutyczne będą starały się pomóc polskim pacjentom, korygując proponowane ceny leków.