„Nie ma żadnego dziecka nieobjętego w Polsce leczeniem SMA”. Dwa nowe leki od 1 września. „To przełom”

Rzecznik resortu zdrowia odniósł się do słów prezesa PSL Władysława Kosiniak-Kamysza o „wykluczaniu” z leczenia dzieci i do szeregu publikacji medialnych na ten temat, które pojawiły się w ostatnich dniach.

– Nie brały one pod uwagę opinii ekspertów klinicznych, którzy zajmują się leczeniem tej trudnej choroby. Nowy program lekowy SMA obowiązuje już od 1 września, a to oznacza, że każde dziecko będzie mogło otrzymać terapię genową, jeśli zostanie do niej zakwalifikowane przez lekarzy. NFZ zapłaci za każdego pacjenta, który będzie leczony – mówił Andrusiewicz.

Wyjaśnił, że program lekowy został tak skonstruowany, że do terapii genowej kwalifikują się dzieci od urodzenia do 6 miesiąca, ponieważ taki wniosek został zgłoszony przez producenta, na podstawie badania rejestracyjnego.

– Zawsze opieramy się na badaniach przedstawionych przez producenta. Nie możemy cynicznie „grać” najmłodszymi dziećmi, mówić o wykluczaniu dzieci, a tak można odebrać postępowanie niektórych mediów czy liderów partii – zaznaczył Wojciech Andrusiewicz.

Eksperci: Polska w światowej czołówce leczenia SMA

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii WUM, która od wielu lat leczy chorych na SMA, podkreśliła, że przełomem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni był 2017 rok i zarejestrowanie pierwszego leku w tej chorobie.

– Od 2019 leczymy w Polsce lekiem o bardzo wysokiej skuteczności, do programu lekowego z nusinersenem jest już włączonych ponad 800 osób. Pod względem odsetka osób leczonych jesteśmy na pierwszym miejscu w Europie - mówiła prof. Kostera-Pruszczyk.

– Najmłodsze dziecko w Polsce, które otrzymało leczenie, zaczęło terapię w 23 godzinie życia, inne przed końcem drugiej doby życia. Jesteśmy pod tym względem mistrzami – dodała.

W przypadku ostrej postaci SMA (SMA 1) najważniejsze jest jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia, dlatego tak ważny jest program przesiewowy noworodków, który od ubiegłego roku został wprowadzony w Polsce.

– Jesteśmy jednym z pierwszych krajów europejskich, który ma taki przesiew i chyba jedynym, w którym finansowanie tego programu odbywa się całkowicie ze środków publicznych. Te dzieci zyskują szansą na niemal prawidłowy rozwój – mówiła prof. Kostera-Pruszczyk.

Zaznaczyła, że najnowsza decyzja o refundacji dwóch kolejnych leków (terapii genowej i leku doustnego), jeszcze bardziej poprawia sytuację polskich pacjentów, choć warto pamiętać, że w bardziej zaawansowanym stadium SMA żaden lek nie jest w stanie przywrócić tego, co odebrała choroba.

– Odebrałam wiele maili gratulujących tego, co obecnie możemy oferować chorym na SMA w Polsce. Nie zostawiamy żadnego pacjenta, a mam nadzieję, że przyszłość przyniesie nam kolejne dobre wiadomości – mówiła prof. Pruszczyk.

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóżwiak kierująca zespołem kwalifikującym do programu lekowego SMA i kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu-Centrum Zdrowia Dziecka, podkreśliła, że w Polsce w bardzo krótkim czasie udało się objąć leczeniem prawie wszystkich chorych.

– Obecnie włączamy do leczenia przede wszystkim dzieci identyfikowane w programie badań przesiewowych noworodków. Ten program pozwala nam na rozpoznanie choroby u jak najmłodszych dzieci i ultra szybkie włączenie leczenia – mówiła prof. Kotulska-Jóżwiak.

Zwróciła uwagę na to, że dołączenie do programu lekowego trzeciego leku w SMA (doustnego) pozwoli na dołączenie do programu pacjentów, którzy nie mogli otrzymywać nusinersenu z przyczyn medycznych, np. z powodu znacznego skrzywienia kręgosłupa (lek podaje się do kręgosłupa).

Bardzo dobre efekty leczenia SMA w Polsce

Prof. Kotulska-Jóźwiak podkreśliła, że wyniki badań obserwacyjnych, przeprowadzonych w Polsce na ponad 300 dzieciach, które przyjmowały nusinersen ponad rok, wykazały bardzo dobre efekty terapii.

– Nie mieliśmy pacjenta, który nie odpowiedziałby na leczenie, czyli u którego nie doszłoby przynajmniej do zahamowania choroby. Zahamowanie procesu chorobowego dotyczyło 10 proc. pacjentów. 90 proc. pacjentów odniosła realną korzyść, która często była bardzo widoczna – mówiła prof. Kotulska-Jóźwiak.

Podkreśliła, że ze względu na doświadczenie ośrodków, są one w stanie bardzo szybko wdrożyć nowy program lekowy.

– W każdym kraju są jakieś granice wiekowe refundacji. Warto jednak pamiętać, że zawsze bierzemy pod uwagę też kwestię bezpieczeństwa, a terapia genowa jest podawana za pomocą nośnika, jakim jest wektor wirusowy. Im pacjent więcej waży, tym tego wirusa trzeba podać więcej, dlatego możliwość wystąpienia działań niepożądanych jest większa – zaznaczyła prof. Kotulska-Jóźwiak, odnosząc się do kwestii ograniczenia wiekowego do 6 miesięcy podawania terapii genowej.

– Najważniejsze jest jednak, by leczenie można było rozpocząć jak najwcześniej. Dzieci mogą wtedy rozwijać się tak jak rówieśnicy lub prawie tak dobrze jak rówieśnicy – mówiła prof. Kotulska-Jóźwiak.

Wojciech Andrusiewicz, rzecznik resortu zdrowia, zapewnił, że jeśli pojawią się nowe badania kliniczne, to producent może zgłosić wniosek o rozszerzenie programu lekowego i na pewno zostanie on uwzględniony.