Mateusz Oczkowski: Na nowej liście refundacyjnej jest kilka najnowocześniejszych technologii

13 września wiceminister Marek Kos zaprezentował zmiany na liście leków refundowanych, które zaczną obowiązywać od 1 października. Na nowej liście znalazły się 52 nowe wskazania. O skomentowanie nowej listy poprosiliśmy Mateusza Oczkowskiego, wicedyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, przewodniczącego Komisji Ekonomicznej Ministerstwa Zdrowia.

Wicedyrektor Mateusz Oczkowski: W tym roku udało się udostępnić 135 nowych cząsteczkowskazań. Lista październikowa jest bardzo szeroka, mamy na niej 52 nowe wskazania. Wśród nich jest wiele ważnych zmian.

Najważniejsze zmiany – moim zdaniem – dotyczą poziomu technologicznego, jaki zagwarantowaliśmy: na liście pojawiły się dwie terapie CAR-T oraz trzy przeciwciała bispecyficzne (dwuswoiste). Jest to praktycznie najwyższy poziom innowacyjności, jaki możemy obecnie zagwarantować pacjentowi. W sposób szczególny zostały zaopiekowane potrzeby pacjentów hematoonkologicznych.

Nowe terapie CAR-T będą mogły być stosowane w ostrej białaczce limfoblastycznej. Jest to uzupełnienie brakującego wskazania, ponieważ do tej pory terapia CAR-T w tej chorobie była refundowana do 26. roku życia (innym preparatem). Nie było możliwości leczenia pacjentów powyżej 26 lat (powodem była taka rejestracja wcześniej refundowanego preparatu – przyp. red.). Obecnie pacjenci będą mogli otrzymać terapię CAR-T niezależnie od wieku.

Druga terapia CAR-T na październikowej liście dotyczy leczenia chłoniaka z dużych komórek B (DLBCL). Do tej pory w tym wskazaniu leczenie było możliwe od trzeciej linii; teraz będzie to możliwe już w drugiej linii: będą to pacjenci w lepszym stanie, mający większą szansę na wyleczenie. Zdecydowaliśmy się na taki krok, ponieważ NFZ wykonał raport skuteczności terapii CAR-T: wielu pacjentów otrzymywało tę terapię, będąc już w ciężkim stanie, część pacjentów umierała.

Po to, by zwiększyć skuteczność, lepiej jest leczyć pacjentów na wcześniejszym etapie: jest wtedy większa szansa na wyleczenie.

Na liście refundacyjnej są też trzy terapie bispecyficzne. Dwie (glofitamab i encorytamab) są stosowane w terapii DLBCL. Pojawiło się też przeciwciało bispecyficzne w leczeniu szpiczaka (teclistamab – od czwartej linii leczenia).

Gdybym miał wskazać kolejne ważne potrzeby pacjentów, które będą „zaopiekowane” od października, to na pewno jest to immunoterapia (durwalumab) w raku dróg żółciowych.

To terapia bardzo oczekiwana przez środowisko ekspertów, znalazła się na drugim miejscu listy TOP ONKO 2024.

Oczekiwaną terapią jest też afosfataza alfa – czyli lek stosowany w chorobie ultra rzadkiej – hipotosfatazji u dzieci. Wiele na ten temat odbywało się konferencji, obradował też parlamentarny zespół.

Pracowaliśmy nad najlepszą opcją cenową, ponieważ preparat jest bardzo kosztowny. Muszę jednak powiedzieć, że czekaliśmy prawie 8 lat, zanim firma zdecydowała się rozpocząć proces refundacyjny w Polsce (lek został zarejestrowany w 2015 roku przez FDA).

Ważne są również kolejne zmiany w leczeniu SMA (rdzeniowego zaniku mięśni). Dotyczą one terapii risdiplamem (lek doustny). Zlikwidowane zostały różnice pomiędzy terapiami w kwalifikacji pacjentów do leczenia (np. dotyczące wieku). Obecnie rodzice dziecka, w rozmowie z ekspertem zespołu koordynacyjnego, będą mogli wybierać terapie.

Istotne zmiany dotyczą leków stosowanych w psychiatrii: chodzi o pacjentów dorosłych oraz pediatrycznych i stosowanie leków poza wskazaniami (off label). Generalnie wszystkie starsze leki w psychiatrii nie miały zarejestrowanego wskazania do leczenia dzieci. Po to, żeby zagwarantować pacjentom leczenie, a lekarzom usprawnić proces wypisywania recept, zdecydowaliśmy się rozszerzyć wskazania: dotyczy to aż 19 substancji.

Ważną kwestią jest też rozszerzenie wskazań refundacyjnych dla opiodów: dostosowujemy się do wytycznych klinicznych. Do tej pory np. gdy pacjent cierpiał z powodu bólu, ale nie miał nowotworu złośliwego, tylko nowotwór niezłośliwy lub inną jednostkę chorobową, był problem z refundacją leków opioidowych. Obecnie te wskazania będą rozszerzone. Cała lista obowiązująca od października jest naprawdę bardzo długa.

Wszystkie zmiany, które będą obowiązywać od października, są dostępne na stronie Ministerstwa Zdrowia.