Pierwsza wytworzona w Polsce terapia CAR-T już u pacjentów

Pacjenci otrzymali lek w ramach badania klinicznego CARLA realizowanego w wiodących ośrodkach hematologicznych w Warszawie i Gdańsku.

Zmodyfikowane limfocyty rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe

Technologia CAR-T (chimeric antigen receptor T) umożliwia leczenie pacjentów cierpiących na białaczkę (ALL) i chłoniaka (DLBCL), którzy dotychczas nie mieli skutecznych opcji terapeutycznych. Polega ona na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od pacjenta, które następnie podaje się z powrotem pacjentowi. Zmodyfikowane limfocyty precyzyjnie rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe po jednorazowym podaniu. Cały proces wymaga zaawansowanej technologii oraz odpowiedniego zaplecza wytwórczego. Dotychczas takie produkty były wytwarzane tylko poza Polską.

Opracowana technologia CAR-T została wdrożona w Wytwórni Farmaceutycznej Polskiego Banku Komórek Macierzystych. Tu powstały produkty CAR-T do badania klinicznego.

Technologia jest uniwersalna, może być implementowana w różnych wytwórniach, a także używana do rozwoju wielu innych produktów, w których substancją aktywną są żywe limfocyty T poddane modyfikacji genetycznej. – Na jej podstawie rozwijamy kolejne terapie, w tym platformę allogeniczną, której celem jest stworzenie produktów CAR gotowych do natychmiastowego podania pacjentom onkologicznym. To byłby prawdziwy przełom w tej klasie terapii – podkreśla dr hab. Tomasz Kolanowski, dyrektor naukowy i członek zarządu FamiCordTx.

Olbrzymi postęp dla pacjentów hematoonkologicznych

Pierwsze podanie CAR-T w ramach badania klinicznego CARLA miało miejsce w lipcu 2023 roku. Wstępne wyniki z grupy czterech pacjentów onkologicznych wskazują na pożądany profil bezpieczeństwa terapii i obiecujące parametry skuteczności: obserwowano komórki CAR-T w organizmach pacjentów, co korelowało z brakiem komórek nowotworowych we krwi obwodowej. Pacjenci byli leczeni w ramach badania klinicznego prowadzonego na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym i Gdańskim Uniwersytecie Medycznym. – Produkty CAR-T podajemy w naszej klinice od 2 lat. To olbrzymi postęp dla pacjentów hematoonkologicznych. Cieszymy się, że uczestniczymy w tym pionierskim projekcie w Polsce – przyznaje prof. dr hab. n. med. Grzegorz W. Basak, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych CSK UCK WUM.

Technologia została skutecznie wdrożona w Wytwórni Produktów Terapii Zaawansowanych Polskiego Banku Komórek Macierzystych.

Spółka FamiCordTx realizuje również prace badawczo-rozwojowe w projekcie CARinclusive – nowatorskim podejściu do stworzenia produktów CAR-T z krwi pępowinowej, współfinansowanym ze środków Agencji Badań Medycznych. Jego oczekiwanym wynikiem będzie zwiększenie dostępności takich terapii dla większości polskich pacjentów z chorobami nowotworowymi krwi. Firma chce rozwijać terapie, które będą przyszłością leczenia nowotworów, będą bardziej dostępne dla pacjentów.

CAR-T – najnowocześniejsza metoda

FamiCordTx to polska spółka biotechnologiczna rozwijająca nowoczesne immunoterapie oparte na modyfikowanych genetycznie komórkach układu odpornościowego.

Technologia komórkowa Chimerycznych Receptorów Antygenowych (CAR-T) to najnowocześniejsza obecnie metoda terapii nowotworów w praktyce klinicznej. Łączy w sobie dwie koncepcje: terapię komórkową wykorzystującą naturalne właściwości limfocytów do rozpoznawania i niszczenia komórek oraz inżynierię genetyczną, dzięki której możliwe jest wyposażenie ich w specjalnie zaprojektowany receptor pozwalający na precyzyjne/selektywne rozpoznawanie komórek nowotworowych.

W leczeniu białaczek, chłoniaków, szpiczaków

Terapia CAR-T jest stosowana najczęściej w leczeniu m. in. nowotworów krwi wywodzących się z komórek B, między innymi przewlekłej białaczki limfocytowa i chłoniaków, a także w szpiczaku plazmocytowym. Możliwe zastosowania terapii CAR-T wykraczają poza hematologię i onkologię i dotyczą także chorób autoimmunologicznych, zapalnych, guzów litych, a także HIV.

Grupa FamiCord jest największym bankiem krwi pępowinowej w Europie i trzecim co do wielkości bankiem krwi pępowinowej na świecie.

Oprac. Anna Kopras-Fijołek