Agencja Badań Medycznych: Rezultaty badania mogą wyznaczyć nowe standardy leczenia

Postęp cywilizacyjny sprawił, że nasz styl życia uległ zmianie, co wpłynęło negatywnie na zdrowie. Tydzień dla Serca (w dniach od 17 do 24 kwietnia) to okazja, aby zwrócić uwagę nie tylko na profilaktykę chorób serca, lecz także na innowacyjne badania, które mają szansę realnie zmienić standardy opieki nad pacjentami z chorobami układu sercowo-naczyniowego.

Polska dla leczenia HCM

W obliczu alarmujących statystyk – milionów zgonów rocznie na świecie i ogromnych kosztów społecznych – działania naukowe i kliniczne podejmowane w Polsce zyskują szczególne znaczenie. Jednym z projektów, który wpisuje się w tę potrzebę, jest badanie nad zastosowaniem empagliflozyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową niezawężającą (ang. hypertrophic cardiomiopathy – HCM) – rzadką, trudną w leczeniu jednostką chorobową.

Projekt realizowany przez Narodowy Instytut Kardiologii w Warszawie oraz Uniwersytet Medyczny w Białymstoku, pod kierownictwem głównego badacza prof. Mateusza Śpiewaka oraz koordynatorów projektu, którymi są dr n. med. Mariusz Kłopotowski (z NIKard) oraz prof. Karol Kamiński (z UMB) otwiera drogę do zastosowania terapii znanej z innych wskazań w nowym, niezwykle wymagającym obszarze klinicznym. Rezultaty badania mogą wyznaczyć nowe standardy leczenia kardiomiopatii przerostowej. Polska ma szansę znaleźć się w awangardzie zmian terapeutycznych w leczeniu HCM.

Brakuje terapii hamującej chorobę

– Aktualnie dla pacjentów z kardiomiopatią przerostową bez zawężania w drodze odpływu lewej komory brak jest leczenia hamującego postęp choroby. Celem naszego projektu jest poszukiwanie rozwiązania terapeutycznego dla schorzenia, dla którego standardowa medycyna nie oferuje satysfakcjonujących rozwiązań. Niewątpliwym sukcesem prowadzonego badania jest wysoki poziom rekrutacji pacjentów – do badania włączono już 81 proc. zakładanej liczby pacjentów, co czyni go największą niekomercyjną próbą kliniczną u pacjentów z kardiomiopatią przerostową – komentuje główny badacz prof. Mateusz Śpiewak.

To istotne osiągnięcie w kontekście jednego z największych wyzwań zdrowia publicznego. Choroby układu sercowo-naczyniowego (CVD) pozostają najczęstszą przyczyną zgonów na świecie – odpowiadają za około 17,9 miliona zgonów rocznie, co stanowi 32 proc. wszystkich zgonów. W Europie każdego dnia z powodu chorób serca i naczyń umiera około 10 tysięcy osób, a według danych WHO aż za 82 proc. tych przypadków odpowiadają zawały i udary mózgu.

Ocenią skuteczność leku

Kardiomiopatia przerostowa niezawężająca pozostaje jednostką chorobową o ograniczonych możliwościach terapeutycznych. Celem badania jest ocena skuteczności empagliflozyny – leku dotychczas stosowanego głównie w leczeniu cukrzycy typu 2 oraz niewydolności serca – u pacjentów z HCM bez istotnego zawężenia drogi odpływu lewej komory.

Punktami końcowymi badania są m. in. zmiana szczytowego pochłaniania tlenu – obiektywnego wskaźnika wydolności fizycznej, oraz parametry strukturalne i czynnościowe oceniane w badaniach echokardiograficznych i rezonansie magnetycznym serca.

W globalnych trendach medycyny

Szczególną wartością projektu jest włączenie do badania populacji chorych dotychczas niedostatecznie reprezentowanej w badaniach klinicznych. To podejście nie tylko podnosi wartość naukową projektu, ale może też przyczynić się do identyfikacji tych podgrup pacjentów, którzy odniosą największe korzyści z terapii.

Dodatkowym i niezwykle istotnym elementem badania jest planowana analiza genetyczna uczestników – umożliwiająca ocenę wpływu wariantów genetycznych na odpowiedź na leczenie. Takie podejście wpisuje się w globalne trendy medycyny personalizowanej.

Ambicje naukowców, nadzieja dla chorych

Choroby układu sercowo-naczyniowego generują ogromne koszty społeczne i ekonomiczne – tylko w Unii Europejskiej sięgają one blisko 282 miliardów euro rocznie. W grudniu 2024 roku Rada Unii Europejskiej uznała zdrowie sercowo-naczyniowe za priorytet polityki zdrowotnej wspólnoty.

W czasie, gdy zdrowie serca pozostaje jednym z kluczowych wyzwań zdrowia publicznego, projekt „Zastosowanie empagliflozyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową” staje się nie tylko wyrazem ambicji polskiej nauki, ale i realną nadzieją dla chorych z HCM – w kraju i na świecie.