Pacjenci zyskują dostęp do nowoczesnych terapii. Zaczęło się... od eksperymentu wśród marynarzy
Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych obchodzony jest na pamiątkę eksperymentu Jamesa Linda z 1747 roku. Szkocki lekarz jako pierwszy przeprowadził systematyczne badanie z udziałem pacjentów – testując skuteczność cytrusów w leczeniu szkorbutu wśród marynarzy. To wydarzenie uznaje się za symboliczny początek badań klinicznych, jakie znamy dzisiaj.
Nowe leki, terapie, szczepionki, urządzenia
- Ludzki organizm jest niezwykle skomplikowany. Aby zatem móc w pełni ocenić skuteczność i efektywność nowych leków, niezbędne jest przeprowadzenie badań klinicznych w dużej liczbie. Narodowy Instytut Onkologii w Warszawie prowadzi około 500 badań klinicznych rocznie
– podkreśla prof. dr hab. med. Piotr Rutkowski, pełnomocnik Dyrektora ds. Narodowej Strategii Onkologicznej i Badań Klinicznych w NIO-PIB.
Badania kliniczne to zorganizowane, naukowe próby z udziałem ludzi, których celem jest:
- sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków, terapii, szczepionek czy urządzeń medycznych,
- porównanie nowych metod leczenia z dotychczasowymi,
- odkrycie optymalnych dawek i schematów leczenia,
- zbadanie wpływu leczenia na różne grupy pacjentów (np. seniorów, dzieci, osoby z chorobami współistniejącymi).
Badania kliniczne są ostatnim i najważniejszym etapem rozwoju leków – zanim zostaną dopuszczone do sprzedaży.
Etapy badań klinicznych
Badania dzielą się na 4 fazy:
faza I – mała grupa zdrowych ochotników; sprawdza bezpieczeństwo i dawkowanie,
faza II – kilkuset pacjentów; ocenia skuteczność i działania niepożądane,
faza III – tysiące pacjentów; porównanie z aktualnym standardem leczenia,
faza IV – po dopuszczeniu leku do obrotu; monitorowanie długofalowych efektów.
Każda faza wymaga zgody komisji bioetycznej, a pacjenci muszą wyrazić dobrowolną i świadomą zgodę na udział.
Poprawiają jakość leczenia, rozwijają naukę
Badania kliniczne ratują życie – pozwalają na opracowanie nowych terapii dla chorób, które wcześniej były nieuleczalne. Zwiększają dostęp pacjentów do innowacyjnych leków, często na długo przed ich rejestracją. Poprawiają jakość leczenia – nowe terapie są często skuteczniejsze i mają mniej działań niepożądanych. Rozwijają naukę – dzięki nim lepiej rozumiemy mechanizmy chorób i skutki leczenia.
Podczas pandemii COVID-19 właśnie badania kliniczne pozwoliły w rekordowym czasie stworzyć skuteczne szczepionki.
Bezpieczne i dobrowolne
Udział w badaniach klinicznych jest dobrowolny. Pacjent musi:
- spełniać określone kryteria medyczne (np. wiek, typ choroby, stadium zaawansowania),
- przejść kwalifikację, w tym badania laboratoryjne,
- otrzymać pełne informacje o celu, ryzyku i przebiegu badania,
- podpisać świadomą zgodę.
W Polsce badania prowadzą m. in. ośrodki akademickie, szpitale kliniczne i prywatne firmy.
Badania są ściśle regulowane przez prawo krajowe i unijne (m. in. Rozporządzenie UE 536/2014). Każde z nich musi uzyskać pozytywną opinię komisji bioetycznej i zgodę Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych (URPL).
Przez cały czas trwania badania uczestnicy są monitorowani. Pacjent może w każdej chwili zrezygnować, bez żadnych konsekwencji.