Pierwsze objawy to zmęczenie i świąd. Prof. Simon: Bez tych leków konieczny może okazać się przeszczep wątroby

Pierwotne zapalenie dróg żółciowych (primary biliary cholangitis, PBC) kiedyś nazywane było pierwotną marskością wątroby, gdyż choroba była rozpoznawana bardzo późno: na etapie marskości wątroby.

– To nie jest tak rzadka choroba, jak nam się wydaje. Rzadka jest w Japonii, gdzie występuje u średnio ok. 0,3 osób na 10 tys. W Polsce występuje u ok. 3,7 osób na 10 tys. mieszkańców, a być może nawet częściej, tylko wciąż nie jest ona diagnozowana albo jest diagnozowana późno. Gdy w poprzednią sobotę przyjmowałem w przychodni, rozpoznałem ją u dwóch kobiet, niestety w obu przypadkach już w zaawansowanym stadium – mówi prof. Krzysztof Simon, ordynator oddziału zakaźnego Wojewódzkiego Szpitala Specjalistycznego we Wrocławiu, wojewódzki konsultant w dziedzinie chorób zakaźnych.

– Widzę ogromny postęp, jeśli chodzi o rozpoznawanie tej choroby; dziś dzieje się to zdecydowanie wcześniej niż na początku mojej kariery zawodowej. Dawniej pacjenci byli diagnozowani na etapie marskości wątroby, z towarzyszącą żółtaczką, często nowotworem wątroby. Jedynym ratunkiem było przeszczepienie wątroby, a wielu pacjentów go nie doczekało – dodaje prof. Simon.

Pierwsze objawy: silne zmęczenie i świąd

PBC jest chorobą autoimmunologiczną, która nawet w 90-92 proc. przypadków dotyka kobiety. Pierwsze dolegliwości to silne osłabienie i świąd skóry.

– To nie jest zwykłe zmęczenie; to tak, jakby ktoś nie spał dwa dni. Zmęczenie nie mija. Pacjent szuka pomocy u wielu lekarzy, często idzie też do psychologa, psychiatry, albo przyjmuje jakieś zioła, chcąc sobie pomóc. Potem dołącza się świąd, który z czasem uniemożliwia normalne funkcjonowanie; pacjenci wciąż się drapią. Są kolejne wizyty u dermatologa, stosowanie maści, ziół, które nie są skuteczne, a mogą tylko „przykryć” prawdziwy problem, który polega na uszkodzeniu i zarastaniu drobnych przewodów żółciowych– tłumaczy prof. Simon.

Proces ten prowadzi do uszkodzenia wątroby i w konsekwencji jej marskości, schyłkowej niewydolności narządu, a w przypadku, gdy nie zostanie przeprowadzony przeszczep wątroby – do śmierci.

Leki pierwszego i (nowe) drugiego rzutu

Przełomem dla pacjentów było pojawienie się pierwszego leku – kwasu ursodeoksycholowego (UDCA). Obecnie jest on traktowany jako lek pierwszego rzutu – poprawia wyniki wątrobowe i rokowanie u ok. 40-60 proc. pacjentów. Nie likwiduje jednak wszystkich objawów, w tym uciążliwego świądu skóry i przewlekłego zmęczenia.

U dużej części pacjentów jednak kwas UDCA działa słabo albo w ogóle nie jest skuteczny. W tym przypadku konieczne są leki drugiego rzutu, o innym mechanizmie działania. – I takie leki pojawiły się w ostatnim czasie: z grupy agonistów receptora PPAR: elafibranor i seladelpar. Są skuteczne, zmniejszają progresję choroby. U znacznego odsetka pacjentów ustępują objawy silnego zmęczenia, mogą oni wrócić do pracy, ustępuje też świąd skóry, którego nie udało się opanować innymi metodami. Czekamy na możliwości stosowania tych leków w Polsce. Bez elafibanolu i seladelparu pacjenci nie mają szans na optymalne leczenie i jedynym dla nich ratunkiem pozostanie przeszczep wątroby, ale to leczenie kosztowne i niełatwe, obarczone ryzykiem powikłań. To nie jest przeszczep kawałka palca, tylko wątroby: krytycznego organu. Dlatego liczymy na to, że te nowe leki będziemy mogli stosować u pacjentów, u których nie będzie skuteczny kwas UDCA – zaznacza prof. Simon.

Konieczne wczesne rozpoznanie i leczenie

Bardzo ważne jest wczesne rozpoznanie PBC i wdrożenie leczenia, żeby zahamować proces niszczenia wątroby. – Po pierwsze: niezbędna jest wiedza, że taka choroba istnieje. Po drugie, trzeba korzystać z programów profilaktycznych, np. z programu „Moje Zdrowie”. To bardzo dobry program, choć brakuje w nim możliwości wykonania badania fosfatazy alkalicznej, które jest ważne z punktu widzenia PBC – zaznacza prof. Simon. Podkreśla, że najważniejsza jest jednak „czujność” lekarzy: – Trzeba rozmawiać z pacjentem. Jeśli swędzi go skóra, ma przewlekłe zmęczenie, jest powiększona wątroba, to trzeba wykonać badania enzymów wątrobowych: fosfatazy alkalicznej (ALP), ALT, AST i GGTP – podkreśla prof. Simon. To markery oceniające funkcję i stan wątroby. Ich podwyższone stężenie we krwi może świadczyć o uszkodzeniu wątroby lub dróg żółciowych i konieczne jest wykonanie dokładniejszych badań w kierunku określonych autoprzeciwciał, co może potwierdzić diagnozę PBC. – W ostatnich latach zwiększyła się świadomość choroby, dlatego jest ona dziś rozpoznawalna na wcześniejszym etapie, choć nadal powinno to być znacznie wcześniej – podkreśla prof. Simon.