SMA: przełom w leczeniu w UE. Zatwierdzono wyższe dawki nusinersenu

Biogen poinformował, że Komisja Europejska zatwierdziła stosowanie schematu wyższych dawek leku nusinersen w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q – najczęstszej postaci choroby, stanowiącej około 95 proc. wszystkich przypadków SMA. Zaktualizowane pozwolenie na dopuszczenie do obrotu obowiązuje na terenie całej Unii Europejskiej.

Na czym polega nowy schemat dawkowania

Nowy schemat obejmuje szybsze i wyższe dawki nasycające: dwie dawki 50 mg podawane w odstępie 14 dni, a następnie dawki podtrzymujące 28 mg co cztery miesiące.

Pacjenci wcześniej leczeni standardową dawką 12 mg otrzymają jednorazowo 50 mg zamiast kolejnej dawki 12 mg, po czym przejdą na dawki podtrzymujące. Lek podawany jest dokanałowo, poprzez nakłucie lędźwiowe, przez doświadczony personel medyczny.

Dane z badania DEVOTE

Decyzja Komisji Europejskiej opiera się na wynikach trzyczęściowego badania DEVOTE fazy 2/3 oraz jego długoterminowej fazy przedłużonej.

U wcześniej nieleczonych niemowląt z objawową postacią SMA wykazano statystycznie istotną poprawę funkcji ruchowych w skali CHOP-INTEND w porównaniu z nieleczoną grupą kontrolną z badania ENDEAR. Korzyści obserwowano również u dzieci i dorosłych przechodzących ze standardowego schematu dawkowania.

Skuteczność i bezpieczeństwo

W badaniu DEVOTE schemat wyższych dawek był ogólnie dobrze tolerowany, a profil bezpieczeństwa pozostawał zgodny z dotychczas znanym dla nusinersenu. W długoterminowej obserwacji nie stwierdzono nowych sygnałów bezpieczeństwa. Najczęściej zgłaszane działania niepożądane obejmowały m.in. zakażenia układu oddechowego i zapalenie płuc, co było spójne z przebiegiem choroby.

Głos ekspertów i społeczności pacjentów

– Nowa opcja dawkowania może prowadzić do klinicznie istotnych efektów leczenia przy zachowaniu znanego profilu bezpieczeństwa – podkreśla prof. Eugenio Mercuri z Uniwersytetu Katolickiego w Rzymie.

Decyzję pozytywnie oceniła także SMA Europe, wskazując na znaczenie długofalowych badań i personalizacji terapii.

Zaktualizowana Charakterystyka Produktu Leczniczego zostanie opublikowana przez Europejska Agencja Leków. Schemat wyższych dawek nusinersenu jest już dopuszczony w Japonii, a obecnie oceniany przez FDA, z decyzją spodziewaną w kwietniu 2026 r.

Decyzja Komisji Europejskiej stanowi kolejny krok w kierunku poprawy długoterminowych wyników leczenia osób żyjących z rdzeniowym zanikiem mięśni.