Hematolodzy apelują o dostęp do innowacyjnych terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka

Wrzesień był miesiącem świadomości nowotworów krwi. Z tej okazji Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne w swoim stanowisku podsumowało aktualne możliwości w Polsce. Hematolodzy podkreślają postęp, jaki dokonał się w ostatnich latach w dostępie polskich pacjentów do nowoczesnych terapii.

– Rozwój programów lekowych, przesuwanie skutecznych terapii do wcześniejszych linii leczenia oraz wprowadzanie nowych mechanizmów działania zasadniczo zmieniły możliwości leczenia wielu nowotworów hematologicznych – zaznaczają hematolodzy. Jako przykład podają zmiany obowiązujące od 1 lipca 2026 r., które poszerzyły możliwości leczenia chorych na nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego o belantamab mafodotyny w schematach skojarzonych.

PTHiT podkreśla, że nakłady na nowoczesne leczenie hematologiczne powinny być oceniane nie tylko przez pryzmat ceny jednostkowej technologii, lecz przede wszystkim uzyskiwanego efektu zdrowotnego i całej ścieżki leczenia pacjenta.

Potrzeba terapii CAR-T w szpiczaku

Hematolodzy podkreślają, że wprowadzenie do finansowania terapii CAR-T było jednym z najważniejszych osiągnięć polskiej hematoonkologii ostatnich lat. Do tej pory takie leczenie w ramach programów lekowych otrzymało w Polsce ok. 600 pacjentów z chłoniakami oraz ostrą białaczką limfoblastyczną.

Zwracają jednak uwagę, że polscy pacjenci nadal nie mają systemowego dostępu do terapii CAR-T w szpiczaku plazmocytowym, a obecnie w Europie są zarejestrowane od dawna dwa takie produkty: idekabtagen wikleucel i ciltakabtagen autoleucel.

– Szczególnie istotne są wyniki długoterminowej obserwacji ciltakabtagenu autoleucelu, w której po pojedynczej infuzji około jedna trzecia chorych pozostawała bez progresji choroby przez co najmniej 5 lat, bez konieczności leczenia podtrzymującego ani zastosowania kolejnej terapii przeciwszpiczakowej. Wyniki te wskazują na możliwość uzyskania u części chorych wyjątkowo trwałej, wieloletniej kontroli choroby po jednorazowym podaniu terapii – zwracają uwagę hematolodzy.

Zaznaczają też, że ewentualna refundacja CAR-T w szpiczaku plazmocytowym dotyczyłaby tylko ograniczonej grupy pacjentów, u których oczekiwana korzyść kliniczna jest największa.

PTHiT zwraca uwagę, że pomimo pozytywnych lub warunkowo pozytywnych rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dotyczących terapii CAR-T anty-BCMA technologie te nie zostały dotychczas objęte systemowym finansowaniem w programie B.54.

– Dostępność przeciwciał bispecyficznych i belantamabu mafodotyny nie eliminuje potrzeby zapewnienia dostępu do CAR-T. Są to technologie różniące się mechanizmem działania, profilem bezpieczeństwa, sposobem podawania oraz potencjalnym miejscem w sekwencji leczenia i nie powinny być traktowane jako proste substytuty – podkreślają w stanowisku.

Wytwarzanie CAR-T w środowiskach akademickich

PTHiT konsekwentnie wspiera rozwój terapii CAR-T wytwarzanych w polskich ośrodkach akademickich.

Hematolodzy podkreślają, że akademickie terapie mogą zwiększać dostępność leczenia i potencjalnie obniżać jego koszty. PT zHiT satysfakcją przyjmuje informacje o planach dalszego wspierania tego obszaru przez Agencję Badań Medycznych. Podkreśla jednak, że 

akademickie CAR-T mogą stanowić uzupełnienie, a nie substytut systemowego dostępu do zarejestrowanych produktów leczniczych.

Apel Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego

Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne zwraca się o:

• ponowne podjęcie działań zmierzających do zapewnienia systemowego dostępu do terapii CAR-T anty-BCMA u chorych na szpiczaka plazmocytowego, z wykorzystaniem w procesie refundacyjnym instrumentów dzielenia ryzyka, w tym rozwiązań powiązanych z uzyskaniem i trwałością efektu klinicznego;
• dalsze wspieranie przez Agencję Badań Medycznych rozwoju akademickich terapii CAR-T i krajowych kompetencji w zakresie technologii ATMP, przy zachowaniu ich komplementarnego charakteru wobec refundowanych produktów zarejestrowanych;
• rozwój systemu monitorowania rzeczywistych wyników leczenia oraz modeli finansowania pozwalających oceniać technologie CAR-T przez pryzmat długoterminowego efektu zdrowotnego.

PTHiT w swoim stanowisku zwraca uwagę na fakt, że konsekwentna polityka refundacyjna może prowadzić do zasadniczej poprawy możliwości leczenia chorych. – Dane NFZ pozwalają coraz lepiej oceniać rzeczywisty efekt tych decyzji i pokazują, że środki przeznaczane na nowoczesne terapie powinny być oceniane w kontekście osiąganych efektów zdrowotnych i całej ścieżki leczenia pacjenta.