Cukrzyca typu 1 bez zastrzyków. Przełomowa terapia

Szacuje się, że na świecie żyje prawie 9 mln osób z cukrzycą typu 1. Ten rodzaj choroby wymaga regularnych wstrzyknięć insuliny, ponieważ trzustka chorego nie produkuje tego hormonu. Zaniedbywanie takiej formy przyjmowania insuliny może doprowadzić do poważnych konsekwencji zdrowotnych, jednak ciągłe iniekcje dla wielu chorych bywają uciążliwe. Teraz pojawiła się szansa na nowy rodzaj leczenia.

Nowa terapia dla cukrzyków

Eksperymentalna terapia polega na umieszczeniu w przedramieniu diabetyka genetycznie modyfikowanych komórek produkujących insulinę. Została opracowana przez amerykańską firmę Sana Biotech. U pierwszej osoby, która wzięła udział w badaniach, po 28 dniach terapii zauważono nieznaczne poziomy insuliny we krwi. Wcześniej w ogóle jej nie wytwarzała.

Insulina reguluje poziom glukozy we krwi. Chorzy pozbawieni tego hormonu narażeni są na uszkodzenia naczyń krwionośnych i narządów, długotrwały podwyższony poziom glukozy może prowadzić do utraty wzroku, niewydolności nerek, udarów i schorzeń sercowo-naczyniowych. Insulina musi być podawana regularnie w postaci podskórnych zastrzyków.

Eksperymentalne leczenie wygląda zupełnie inaczej. Komórki wysepek Langerhansa odpowiadających w trzustce za produkcję insuliny pobrano od zmarłego dawcy. Następnie zmodyfikowano je genetycznie tak, aby zapobiec wywoływaniu u biorcy reakcji immunologicznej polegającej na odrzuceniu obcych komórek. Modyfikacje wykorzystujące technologię CRISPR/Cas mają również na celu zapobieganie uruchamianiu przez mechanizmy obronne organizmu wadliwych ataków autoimmunologicznych, które w pierwszej kolejności niszczą komórki wysp u pacjentów z cukrzycą typu 1 – pisze „The Times”.

Za mało komórek, za dużo potrzebujących

Wygląda to bardzo obiecująco, ale droga do uruchomienia tej terapii na większą skalę jest jeszcze daleka. Inżynieria komórek w celu zapobiegania odrzuceniu to bardzo ważny krok, jednak liczba komórek przeszczepionych w trakcie badania klinicznego nie była wystarczająca, aby zapewnić pacjentowi odpowiednią ilość insuliny. Potrzeba znacznie więcej testów, a nawet jeśli technologia okaż się skuteczna i bezpieczna, to jednak pozostanie problem w postaci ograniczonej liczby przeszczepianych komórek.

Aby go rozwiązać, naukowcy próbują tworzyć komórki wysepek Langerhansa z komórek macierzystych — komórek, które mają potencjał przekształcenia się w niemal każdy rodzaj komórek w organizmie. Przedstawiciele firmy Sana powiedzieli, że wnioski, jakie uzyskano z badań z wykorzystaniem przeszczepianych komórek, będą bardzo pomocne w opracowywaniu komórek wysp trzustkowych pochodzących z komórek macierzystych.

„Najnowsze odkrycie, w połączeniu z postępem w innych dziedzinach, dają realną nadzieję, że skalowalne leczenie pacjentów z cukrzycą typu 1 pozwalające na normalny poziom glukozy we krwi bez konieczności wstrzyknięć insuliny jest możliwe” – powiedział dr Per-Ola Carlsson ze Szpitala Uniwersyteckiego w Uppsali w Szwecji, który brał udział w badaniach firmy Sana.