Pacjenci czekają na kolejne leki w raku płuca i raku pęcherza. Wkrótce nowa lista refundacyjna

– Lipcowa lista refundacyjna będzie w dużej mierze poświęcona guzom litym, prawdopodobnie pojawi się na niej dużo nowych technologii lekowych – zapowiedział wicedyrektor Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia podczas konferencji „Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy”.

Nie chciał zdradzić, co konkretnie znajdzie się na lipcowej liście, ponieważ trwają negocjacje cenowe i proces podejmowania decyzji jeszcze się nie zakończył, jednak „w grze” są terapie m.in. w raku piersi, raku płuca, raku urotelialnym (pęcherza moczowego), raku wątrobowokomórkowym.

– Będziemy też zmieniać kategorie dostępności niektórych substancji (z programów lekowych do katalogu chemioterapii). Pojawią się też technologie, które znalazły się na liście leków o udowodnionej skuteczności w onkologii. Ta lista ma duży potencjał, bo zaledwie kilka dni po jej ogłoszeniu zaczęły spływać pierwsze wnioski i prawdopodobnie cztery technologie znajdą się na liście refundacyjnej już w lipcu. Tak więc w onkologii dzieje się sporo: nie tylko jeśli chodzi o rozpatrywane wniosków refundacyjnych na nowe leki, ale też o działalność Ministerstwa Zdrowia w zakresie udostępniania nowych technologii lekowych – mówił dyrektor Oczkowski.

Na nową listę refundacyjną czekają m.in. pacjenci z rakiem płuca i rakiem pęcherza moczowego. O niektórych nowych oczekiwanych opcjach dla pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi, mówili eksperci podczas debaty „onkologicznej” konferencji „Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy.

Rak płuca: przeciwciała bispecyficzne dla pacjentów z mutacją EGFR

W leczeniu raka płuca już od kilku lat trwa rewolucja, związana z dwoma grupami leków: immunoterapią oraz leczeniem celowanym (lekami ukierunkowanymi molekularnie). – Rak płuca to największe wyzwanie w onkologii, najczęstsza przyczyna zgonów z powodów onkologicznych, dlatego tak wiele tu się dzieje – mówiła prof. Joanna Chorostowska-Wynimko.

Eksperci podkreślają, że w Polsce jest dobry dostęp, zarówno do immunoterapii jak leczenia ukierunkowanego molekularnie, dla chorych we wszystkich stadiach zaawansowania choroby, wciąż jednak w tym nowotworze pojawiają się nowe możliwości leczenia. – Szukamy nowych możliwości diagnostycznych, nowych celów molekularnych, pojawiają się jednak również nowe możliwości terapii w zakresie tych celów molekularnych, które już od lat są zaopiekowane – zaznaczała prof. Chorostowska-Wynimko, kierownik Zakładu Genetyki i Immunologii Klinicznej Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc.

85 proc. raków płuca to niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP). Ok. 10-15 proc. chorych z NDRP ma mutację w genie EGFR (tzw. patogenne warianty w genie EGFR). Jej obecność sprawia, że rak płuca często rozwija się w młodszym wieku, również u osób niepalących. Sytuację tych pacjentów bardzo poprawiło pojawienie się inhibitorów kinazy tyrozynowej EGFR, obecnie w leczeniu są już stosowane leki trzeciej generacji, stosowane również w pierwszej linii.

– Obecnie w pierwszej linii leczenia stosujemy ozymertynib, czyli lek trzeciej generacji, ale pojawiała się też inna koncepcja leczenia: przeciwciała bispecyficzne. To zupełnie inna opcja leczenia: w jednym leku są dwa łańcuchy, ukierunkowane przeciw receptorowi EGFR oraz przeciw receptorowi MET – wyjaśniała prof. Chorostowska-Wynimko.

Amivantamab to pierwsze przeciwciało bispecyficzne (dwuswoiste) w leczeniu celowanym w raku płuca

Połączenie amiwantamabu (przeciwciało bispecyficzne) z lazertynibem (inhibitor EGFR trzeciej generacji) okazało się bardzo skuteczne w pierwszej linii miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego NDRP z delecją w eksonie 19 lub substytucją L858R w eksonie 21 genu EGFR.

Terapia skojarzona (amiwantamab, lazertynib oraz chemioterapia) okazała się też skuteczna u chorych na raka płuca, w których doszło do wznowy po leczeniu ozymertynibem.

– Jeśli chodzi o pierwszą linię, to praktycznie rewolucja, ponieważ mamy wydłużenie czasu do progresji choroby o 7 miesięcy i zmniejszenie ryzyka zgonu o 25 procent. Jednak takie leczenie jest też szansą dla pacjentów, u których pojawiła się progresja po leczeniu pierwszej linii. Do tej pory dla pacjentów, u których pojawiła się progresja po leczeniu pierwszej linii, mieliśmy tylko chemioterapię. Teraz pojawiły się nowe możliwości dzięki przeciwciałom bispecyficznym – zaznaczała prof. Chorostowska-Wynimko.

– Na tę terapię czekamy, zarówno w pierwszej linii, jak w przypadku progresji choroby, po leczeniu ozymertynibem – podkreślała.

Zaznaczała, że w przypadku raka płuca diagnostyka molekularna przed rozpoczęciem leczenia powinna być już standardem, ze względu na to, że pojawia się coraz więcej leków ukierunkowanych molekularnie. Problemem w Polsce jest wciąż długa ścieżka diagnostyczną pacjentów; jak również kwestia pobierania i przekazywania materiału do badań. – Istotna jest bardzo ścisła współpraca między ośrodkami pulmonologicznymi a ośrodkami torakochirurgicznymi i onkologicznymi, a także kwestia standaryzacji diagnostyki i kontroli jakości wykonywania badań. Wciąż czekamy na ośrodki koordynowanej diagnostyki i leczenia raka płuca (tzw. Lung Cancer Unity) – zaznaczała.

Nowa opcja nie jest jedyną opcją, na którą obecnie czekają pacjenci z rakiem płuca (są też terapie zwiększające szanse na wyleczenie raka płuca oraz inne terapie ukierunkowane molekularnie), może jednak okazać się bardzo istotna dla grupy pacjentów z mutacjami w EGFR).

Rak pęcherza moczowego: pierwszy lek ukierunkowany molekularnie

W Polsce jest ok. 8,5 tys. nowych przypadków raka pęcherza moczowego rocznie. Rokowanie często jest trudne, gdyż w większości przypadków rak rozpoznawany jest na etapie zaawansowania, gdyż długo nie daje żadnych objawów lub one lekceważone (sygnałem alarmowym jest pojawienie się krwi w moczu).

– Rak pęcherza moczowego jest nowotworem agresywnym, doniesienia na podstawie rejestrów duńskich wykazały, że pacjent z chorobą miejscowo zaawansowaną czy przerzutową żyje bez leczenia niespełna 3 miesiące. W leczeniu zaawansowanego raka pęcherza moczowego przez wiele lat jedyną metodą była chemioterapia oparta o pochodne platyny. W ostatnim czasie metody poprawiły się; mamy już dostęp do immunoterapii, do której dostęp jest coraz lepszy; dla części pacjentów jest też dostępny nowoczesny koniugat. Do tej pory nie stosowaliśmy jednak leczenia ukierunkowanego molekularnie w leczeniu raka pęcherza moczowego. Obecnie taka możliwość się pojawia – zaznaczała dr Iwona Skoneczna, kierująca Oddziałem Chemioterapii w Szpitalu Grochowskim w Warszawie.

W wielu nowotworach terapie ukierunkowane molekularnie są już szeroko stosowane (m.in. w raku płuca). W przypadku raka pęcherza moczowego obecnie w międzynarodowych rekomendacjach znajduje się jeden lek ukierunkowany molekularnie.

W przypadku przerzutowego lub zaawansowanego raka pęcherza zaawansowanego ok. 19 proc. pacjentów ma zmiany genetyczne w receptorze czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR). – Dla tych pacjentów pojawia się możliwość stosowania erdafitinibu: wykazał on wydłużenie przeżycia w tej grupie pacjentów. Próby stosowania innych leków ukierunkowanych molekularnie na razie nie przyniosły efektów, choć rak urotelialny jest rakiem „skłonnym do mutacji”. Na razie jest pierwszy lek ukierunkowany molekularnie, który możemy stosować u pacjentów z rakiem urotelialnym i mamy nadzieję, że znajdzie się on w refundacji – zaznaczyła dr Skoneczna, podkreślając, że polscy onkolodzy chcieliby mieć możliwość stosowania wszystkich terapii zalecanych przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej i Europejskie Towarzystwo Urologiczne.

Lek mógłby być stosowany po niepowodzeniu stosowania chemioterapii i immunoterapii oraz po potwierdzeniu u pacjenta mutacji w receptorze czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR). – Polska ma dziś jedne z najgorszych wyniki leczenia raka urotelialnego w Europie, dlatego każdy etap diagnozowania i leczenia ma znaczenie – podkreślała dr Skoneczna podczas debaty.