Ponad 200 mln zł na badania bliskie pacjentom. ABM finansuje 8 najlepszych projektów klinicznych

– To nie są badania podstawowe dotyczące mechaniki kwantowej, kryptografii czy tego, w czym polscy naukowcy są rzeczywiście na świecie rozpoznawalni. To projekty, które bezpośrednio odpowiadają na pytanie, jak leczyć pacjentów bezpiecznie i skutecznie, wykorzystując dostępne terapie – podkreślił podczas konferencji w Polskiej Agencji Prasowej prezes Agencji Badań Medycznych Wojciech Fendler.

Nowy konkurs ABM dotyczył niekomercyjnych badań klinicznych, czyli takich, które są inicjowane przez środowisko akademickie i lekarzy, a nie przez przemysł farmaceutyczny. Dzięki nim możliwe jest badanie nowych schematów leczenia, łączenia terapii czy ich stosowania w rzadkich i trudnych wskazaniach.

Trudny konkurs, wysoka jakość

Na konkurs wpłynęły 63 wnioski, z czego do finansowania zakwalifikowano 8 projektów, co oznacza skuteczność na poziomie około 13 proc. Alokacja wynosiła 200 mln zł, z czego część środków pozostaje w rezerwie na ewentualne odwołania.

– To był wymagający konkurs, realizowany równolegle z dużymi projektami finansowanymi z KPO. Ale dzięki temu mamy gwarancję, że wybraliśmy projekty rzeczywiście najlepsze – zaznaczył Wojciech Fendler.

Jak działa nowy system oceny – panel ekspertów

W konkursie po raz pierwszy zastosowano nową procedurę oceny opartą na panelach ekspertów. Proces składa się z kilku etapów:

ocena formalna – sprawdzenie poprawności wniosku i kwalifikowalności wnioskodawcy;

recenzje merytoryczne – każdy projekt oceniany jest przez dwóch niezależnych ekspertów w danej dziedzinie;

panel ekspertów – recenzje są dyskutowane przez interdyscyplinarny zespół specjalistów, który porównuje projekty i kalibruje ich ocenę;

lista rankingowa – panel tworzy ostateczny ranking i rekomenduje prezesowi ABM liczbę projektów do finansowania.

Ten mechanizm pozwala porównywać projekty z różnych dziedzin medycyny i wybrać te, które mają największy potencjał naukowy i kliniczny dla systemu ochrony zdrowia.

Projekty na lata – nie jednorazowe granty

Środki przyznane w konkursie nie są wypłacane jednorazowo. Finansowanie będzie rozłożone na 5–7 lat, zgodnie z harmonogramami poszczególnych badań.

– To są zobowiązania długoterminowe. Te 200 mln zł będą pracowały przez wiele lat i dlatego przykładamy tak dużą wagę do jakości projektów – podkreślił prezes ABM.

Po rozstrzygnięciu konkursu liczba projektów finansowanych przez ABM przekroczy 500, co czyni agencję jednym z największych publicznych grantodawców badań klinicznych w Europie Środkowo-Wschodniej.

Kto dostał pieniądze i na co?

W konkursie startowały zarówno pojedyncze instytucje, jak i konsorcja. W tym rozdaniu wyjątkowo najlepiej wypadły instytuty badawcze, choć w poprzednich konkursach dominowały uczelnie.

Pod względem tematycznym:

50 proc. projektów dotyczy onkologii,

7 z 8 badań obejmuje choroby rzadkie,

znaczna część dotyczy pacjentów pediatrycznych (ok. 20 proc. z planowanych 1500 uczestników),

reprezentowane są też m.in. reumatologia, diabetologia i neurologia kliniczna.

– Chcemy pokazać, że niekomercyjne badania kliniczne to realna szansa dla polskich pacjentów na dostęp do innowacyjnych terapii, które w innym trybie byłyby niedostępne – podsumował Wojciech Fendler.

Lista rankingowa – 8 najlepszych projektów

1. Instytut Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka, projekt Eksploracyjne badanie kliniczne z randomizowanym rozpoczęciem leczenia, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia sildenafilem pacjentów pediatrycznych z chorobą mitochondrialną przebiegającą z objawami neurologicznymi (MitBrain) – przyznana kwota 15 384 738,17 zł, liczba przyznanych punktów 71.

2. Instytut Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka, projekt Multicenter, double-blind, randomized trial comparing the efficacy and safety of dual biologic therapy with ustekinumab and vedolizumab to monotherapy with Steinman in pediatric patients with Crohn's disease who had failed anti-TNF therapy, "pedDUET-CD" – 20 282 848,10 zł, 71 pkt.

3. Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy w Warszawie, projekt Pembrolizumab and R-CHOP-14 in first line therapy of primary mediastinal large B-cell lymphoma – 14 919 182,01 zł, 70 pkt.

4. Uniwersytet Medyczny w Łodzi, projekt Badanie RIVALS- ocena skuteczności leczenia ofatumumabem pacjentów z opornymi na leczenie idiopatycznymi miopatiami zapalnymi w porównaniu do stosowania podskórnych immunoglobulin. – 29 790 982,20 zł, 69 pkt.

5. Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy w Warszawie wraz z Instytutem Matki i Dziecka, projekt Multicenter, open-label phase II study evaluating the efficacy and safety of molecularly targeted therapy in patients with unresectable or metastatic malignant tumours, including rare cancers and the AYA population – ONCOMAP – 29 999 864,51 zł, 68 pkt.

6. Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy w Gliwicach wraz ze Stowarzyszeniem Polskiej Grupy D/S Leczenia Białaczek u Dorosłych Palg /Polish Adult Leukemia Group, projekt Porównanie dwóch sposobów dawkowania ATLG u biorców transplantacji komórek krwiotwórczych od zgodnych w zakresie HLA dawców niespokrewnionych – 29 988 156,70 zł, 67 pkt.

7. Uniwersytet Medyczny w Lublinie wraz z Samodzielnym Publicznym Szpitalem Klinicznym Nr 4 w Lublinie, projekt Niekomercyjne, randomizowane kontrolowane badanie kliniczne III Fazy typu head to head, oceniające efektywność i bezpieczeństwo zastosowania tirzepatydu i/lub intensywnej insulinoterapii w modelu ciągłego podskórnego wlewu insuliny(CSII) z wykorzystaniem automatycznego, zaawansowanego hybrydowego systemu zamkniętej pętli(AHCL)u pacjentów z przewlekle niewyrównaną cukrzycą typu 1 (T1DM) i współistniejącą nadwagą(OW)lub chorobą otyłościową (OB) oraz towarzyszącymi zaburzeniami neuropsychiatrycznymi – 20 155 964,22 zł, 67 pkt.

8. Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy w Gliwicach, projekt Ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji znakowanego lutetem 177 ligandu PSMA u chorych z progresją raka gruczołowo-torbielowatego ślinianek – otwarte, niekomercyjne badanie kliniczne (LURM) – 19 845 706,36 zł, 67 pkt.