Nowe leki zmieniają życie chorych na miastenię. „Pacjent może żyć prawie normalnie”

Uruchomienie programu lekowego dla pacjentów z najcięższymi postaciami miastenii było jednym z ważniejszych kroków w polskiej neurologii ostatnich lat. Jak podkreśla prof. Bartosz Karaszewski, kierownik Katedry Neurologii, Kliniki Neurologii Dorosłych oraz Centrum Chorób Mózgu GUMed, a także konsultant krajowy ds. neurologii, znaczenie tego programu wynika nie tylko z pojawienia się nowych leków, ale przede wszystkim z ich wyjątkowej skuteczności.

– To jeden z priorytetowych programów w neurologii, bo mamy szereg nowych terapii, o których wiemy, że są skuteczne u naszych pacjentów

– zaznacza ekspert.

Miastenia: jedna z najbardziej „wdzięcznych” do leczenia chorób rzadkich

Prof. Karaszewski zwraca uwagę, że spośród wielu chorób rzadkich w neurologii właśnie leczenie miastenii należy do najbardziej efektywnych – także pod względem kosztowym. – Leczenie miastenii z zastosowaniem nowych leków spośród wszystkich chorób rzadkich jest jednym z najbardziej efektywnych, a także kosztowo efektywnych – podkreśla.

Znaczenie tej zmiany najlepiej widać w codziennym funkcjonowaniu chorych. Pacjenci, którzy wcześniej mimo standardowego leczenia pozostawali poważnie ograniczeni i nie mogli normalnie pracować ani prowadzić życia rodzinnego, dzięki nowym terapiom odzyskują sprawność.

– Nowe leki, które mamy, powodują, że praktycznie całe życie od rozpoznania pacjent może być bezobjawowy albo prawie bezobjawowy, po prostu żyć normalnie albo prawie normalnie

– mówi profesor.

Dostępność terapii jest dobra, ale system wymaga dopracowania

Zdaniem konsultanta krajowego dostęp do nowych terapii w sensie formalnym i refundacyjnym jest w Polsce stosunkowo szybki. – Od momentu, kiedy otrzymujemy dane naukowe, do momentu wprowadzenia leku do programu lekowego, okres jest krótki – ocenia prof. Karaszewski.

Nie oznacza to jednak, że wszystkie potrzeby zostały już zaspokojone. Ekspert zaznacza, że oprócz samego wpisania leku do programu kluczowe są dwa inne elementy: finansowanie oraz organizacja opieki. – Ważniejszą rzeczą jest po pierwsze całość finansowania na programy lekowe, a dodatkowo utworzenie pewnego rodzaju logistyki i ścieżki pacjenta – podkreśla. O ile więc o samą konstrukcję programu lekowego ekspert jest raczej spokojny, o tyle praktyczne funkcjonowanie systemu nadal wymaga poprawy.

Potrzebny szeroki wachlarz terapii i personalizacja leczenia

Miastenia nie jest jedną, jednolitą chorobą. Różni się przebiegiem, tłem immunologicznym i odpowiedzią na leczenie. Dlatego – jak zaznacza prof. Karaszewski – lekarze powinni mieć do dyspozycji szeroki panel terapii. – Miastenia miastenii nie jest równa. Są różne typy w rozumieniu seropozytywności, mają różny przebieg i nie są dokładnie takie same – mówi.

To właśnie dlatego personalizacja terapii ma tak duże znaczenie. Im więcej skutecznych i refundowanych opcji terapeutycznych, tym większa szansa na dopasowanie leczenia do konkretnego pacjenta. – Jeżeli mamy panel różnych leków, to lekarzowi jest znacznie łatwiej wybrać najbardziej odpowiednią terapię dla pacjenta – zaznacza ekspert.

Pacjenci wracają do sprawności po latach ciężkiej choroby

Najmocniejszym argumentem za rozwojem nowoczesnego leczenia są efekty obserwowane w codziennej praktyce klinicznej. W ośrodku prowadzonym przez prof. Karaszewskiego leczona jest jedna z największych grup pacjentów z miastenią w Polsce. – Są takie przykłady pacjentów, którzy wcześniej bardzo trudno odpowiadali na standardowe, stare leczenie. Po wprowadzeniu tych nowych leków są praktycznie bezobjawowi albo prawie bezobjawowi i wrócili po latach do normalnego funkcjonowania – mówi profesor.

To właśnie ta zmiana – od ciężkiej, przewlekłej niesprawności do aktywnego życia – najlepiej pokazuje, jak duże znaczenie mają innowacyjne, celowane terapie w miastenii.

W ocenie eksperta dziś najważniejsze jest już nie tylko samo rozszerzanie listy dostępnych leków, ale również zapewnienie stabilnego finansowania programu i takiej organizacji opieki, która umożliwi pacjentom szybkie i realne korzystanie z tych terapii.