Apel eksperta i organizacji pacjenckich. Pacjenci z PBC czekają na nowe leczenie

Świąd skóry kojarzymy najczęściej z problemem dermatologicznym, a zmęczenie – z przepracowaniem czy intensywnym trybem życia. Tymczasem oba objawy mogą towarzyszyć pierwotnemu zapaleniu dróg żółciowych (PBC) – rzadkiej, autoimmunizacyjnej chorobie wątroby, która dotyka głównie kobiety po 40. roku życia, choć bywa rozpoznawana również u mężczyzn.

– Jest to choroba trudna do wykrycia – podkreśla prof. Jerzy Jaroszewicz, kierownik Katedry i Oddziału Klinicznego Chorób Zakaźnych i Hepatologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego. PBC ma postępujący przebieg i nieleczona może prowadzić do marskości wątroby.

Zmęczenie i świąd skóry zamiast typowych objawów choroby wątroby

Jednym z największych problemów jest nietypowy obraz choroby. PBC nie musi od początku dawać objawów, które pacjent intuicyjnie wiązałby z wątrobą. – Świąd kojarzymy częściej z kwestiami dermatologicznymi. Zmęczenie zwykle zrzucamy na ciężką pracę, a tam się toczy choroba wątroby – mówi prof. Jaroszewicz.

Barbara Pepke, prezes Fundacji Gwiazda Nadziei, podkreśla, że właśnie te dwa objawy pacjenci zgłaszają szczególnie często. – Najczęściej podopieczni mówią o uporczywym zmęczeniu i uciążliwym świądzie skóry, takim, który czasami nie pozwala zasnąć. Są to objawy, które wykluczają z życia społecznego, z życia rodzinnego, wpędzają w fatalny stan psychiczny – mówi.

Dodatkowym obciążeniem jest długa droga do rozpoznania. Jak zaznacza Barbara Pepke, część pacjentów przez wiele miesięcy, a czasem lat nie wie, na co choruje.

To nie jest zmęczenie po ciężkim dniu

Prof. Jaroszewicz zwraca uwagę, że zmęczenie w PBC ma szczególny charakter. – Najprościej to zmęczenie opisać jako takie, które nie ustępuje pomimo odpoczynku – mówi. Pacjent może odczuwać je już od początku dnia. Nie pojawia się dopiero po kilku godzinach pracy czy wieczorem. Może utrudniać koncentrację i normalne funkcjonowanie, odbierając pacjentowi zdolność do pracy i wykonywania codziennych obowiązków. Do tego dochodzi świąd skóry, który pogarsza jakość snu i może jeszcze bardziej nasilać wyczerpanie. Jednak jak podkreślał ekspert podczas konferencji „Dzień Zdrowia Wprost”, zdarza się, że u części pacjentów występuje wyłącznie przewlekłe zmęczenie, u innych tylko świąd skóry, ponieważ objawy te mogą pojawiać się niezależnie od siebie. Natomiast wielu chorych doświadcza obu tych dolegliwości jednocześnie.

– To jest zmęczenie, które znacząco pogarsza jakość życia naszych pacjentów. Dlatego zwracamy uwagę, że leczymy nie tylko chorobę wątroby, nie tylko enzymy wątrobowe, ale leczymy też jakość życia pacjenta – podkreśla profesor.

Pierwsza linia leczenia nie wystarcza wszystkim pacjentom

Prof. Jaroszewicz podkreśla, że nowe terapie są przeznaczone dla chorych, którzy nie uzyskują wystarczającej odpowiedzi na leczenie pierwszej linii. – Elafibranor i seladelpar są to leki bardzo wyczekiwane dla naszych pacjentów, ponieważ na tę pierwszą linię leczenia nie odpowiada około 40 proc. chorych na PBC – mówi. W takiej sytuacji leczenie nie zapewnia pełnej kontroli objawów ani wystarczająco skutecznego zahamowania progresji choroby.

Profesor wskazuje na doświadczenia ze stosowaniem nowych terapii – m. in. w ramach dostępu ratunkowego i specjalnych programów dostępu do leczenia.

– U tych pacjentów widzimy bardzo dobre efekty. Uważam, że wprowadzenie tych leków do programu lekowego spowoduje przełom w zakresie leczenia PBC

– podkreśla.

Pacjenci boją się, że stracą leczenie

Prof. Jaroszewicz opisuje również doświadczenia pacjentów, którzy już otrzymują nowe terapie w jego ośrodku. – W tej chwili w naszym ośrodku jest to pięć osób, cztery kobiety i jeden mężczyzna. Jedyny lęk, jaki mają, to jest lęk, żeby tego leczenia im nie zabrać – mówi. Pacjenci oczekują przede wszystkim trwałego dostępu do terapii, które obecnie nie są dla nich refundowane w ramach programu lekowego.

Nowe terapie II linii leczenia PBC rekomendowane w nowych wytycznych klinicznych EASL

Prof. Jaroszewicz zwraca uwagę również na nowe wytyczne kliniczne Europejskiego Towarzystwa Badań nad Wątrobą (EASL). Dwa nowe leki zostały w nich wskazane jako możliwości leczenia drugiej linii w przypadku niewystarczającej odpowiedzi na kwas ursodeoksycholowy (UDCA).

Znaczenie ma także wcześniejsza ocena skuteczności leczenia I linii.

– Kiedyś czekaliśmy 12 miesięcy, teraz nie musimy czekać. Sześć miesięcy – jeśli widzimy niewystarczającą odpowiedź biochemiczną, włączamy II linię leczenia

– mówi ekspert.

Celem jest możliwie pełna odpowiedź na leczenie: poprawa parametrów biochemicznych, ustąpienie objawów oraz zahamowanie progresji choroby.

Chodzi także o to, żeby uniknąć przeszczepienia

PBC może postępować do zaawansowanej choroby wątroby. Barbara Pepke mówi, że wśród podopiecznych Fundacji Gwiazda Nadziei są również osoby, u których konieczne było przeszczepienie narządu. Pacjentki czas przed transplantacją opisują jako szczególnie trudny – związany z nasilonymi objawami, wyczerpaniem i długim oczekiwaniem na diagnozę.

Po przeszczepieniu konieczne jest dalsze leczenie i stała opieka. Prezeska Fundacji Gwiazda Nadziei zwraca uwagę także na zwiększone ryzyko infekcji oraz na to, że życie po transplantacji wymaga wielu ograniczeń. Dlatego – jak podkreśla prof. Jaroszewicz – znaczenie ma odpowiednio wczesne zahamowanie choroby. – Chcemy, żeby fosfataza alkaliczna (ALP) się normalizowała. Chcemy, żeby objawy ustępowały. Chcemy za wszelką cenę uchronić chorych przed przeszczepieniem wątroby – mówi.

Potrzebna jest wcześniejsza diagnostyka

Problemem jest ciągle zbyt późne rozpoznawanie choroby. Ekspert zwraca uwagę na znaczenie oznaczania aktywności fosfatazy alkalicznej (ALP) oraz odpowiednich autoprzeciwciał. Podkreśla też potrzebę zwiększania wiedzy o PBC wśród lekarzy, pacjentów i społeczeństwa. PBC może współistnieć z innymi chorobami autoimmunizacyjnymi. Dlatego lekarze opiekujący się takimi pacjentami powinni mieć świadomość, że choroby te mogą występować razem. – Czekamy na dostępność fosfatazy alkalicznej (ALP) w POZ (w ramach programu Moje Zdrowie – przyp. red.). Czekamy na większą wiedzę dotyczącą tej choroby u pacjentów, społeczeństwa, ale też u lekarzy – mówi prof. Jaroszewicz.

Pacjent nie powinien szukać leczenia po całej Polsce

Barbara Pepke zwraca uwagę na jeszcze jeden problem: pacjent po otrzymaniu diagnozy często nie wie, gdzie szukać dalszej pomocy. – Pacjent otrzymując diagnozę choroby, jest zagubiony. Brak jest wiedzy, gdzie ma się udać, jak ma się dostać do lekarza – mówi.

Fundacja Gwiazda Nadziei prowadzi infolinię i pomaga pacjentom odnaleźć odpowiednią placówkę, przyspieszyć diagnostykę i dotrzeć do leczenia. – Marzy nam się, żeby była większa dostępność leczenia drugiej linii PBC, żeby pacjent nie musiał szukać tego leczenia po całej Polsce, jeździć wiele kilometrów – podkreśla Barbara Pepke.

Dla prof. Jaroszewicza najważniejsze są dziś trzy rzeczy: wcześniejsze wykrywanie choroby, większa wiedza o PBC oraz realny dostęp do nowych terapii w programie lekowym. W PBC celem leczenia nie jest wyłącznie poprawienie wyników parametrów biochemicznych. Chodzi także o to, żeby ograniczyć wyniszczając zmęczenie i świąd skóry oraz poprawić codzienne funkcjonowanie pacjenta.