Rewolucyjna terapia WZW C już dostępna dla dzieci w Polsce

To dzięki badaniu PANDAA-PED, którego kierownikiem była prof. Maria Pokorska-Śpiewak z Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Wykazało ono stuprocentową skuteczność leczenia, jego bezpieczeństwo oraz brak wpływu na rozwój dzieci w trakcie i po terapii.

„Szacuje się, że na świecie w tej chwili mamy 56 milionów osób zakażonych wirusem HCV. Z tego zaledwie 3 miliony to pacjenci pediatryczni, którzy są rozproszeni po całym świecie. Dodatkowo, ogromna większość osób z WZW C nie ma świadomości, że jest zakażona” – podkreśla prof. Pokorska-Śpiewak

Na stronie WUM specjalistka pediatrii i chorób zakaźnych odpowiada na najważniejsze pytania dotyczące wirusowego zapalenia wątroby typu C i badania PANDAA-PED

Co to jest WZW typu C?

Wirusowe zapalenie wątroby typu C jest chorobą wątroby wywoływaną przez wirus HCV. W swoim naturalnym przebiegu prowadzi do marskości wątroby. Gdy w konsekwencji zakażenia dochodzi do znacznego włóknienia, możliwe są także procesy nowotworowe. Wirusowe zapalenie wątroby typu C ma także różne konsekwencje pozawątrobowe, na przykład obniżenie jakości życia.

A skąd się bierze u dzieci?

Dzieci zakażają się najczęściej od chorych matek. Wiemy, że każda mama chce mieć zdrowe dziecko. Sytuacja, w której rodzi się ono chore, a mama żyje ze świadomością, że to ona jest źródłem zakażenia, jest niezwykle trudna. Widzimy, że takie mamy żyją z poczuciem winy, z podwyższonym poziomem stresu.

Czy WZW C u dzieci może być groźne?

Oczywiście. Duże brytyjskie badania pokazały, że jeżeli zakażeniu ulegnie dziecko, to istnieje 32-procentowe ryzyko, że w wieku 32 lat zapadnie na marskość wątroby. To jest jedna trzecia trzydziestolatków, którzy od dzieciństwa chorowali na WZW C, czyli wcale nie tak mało. Zwłaszcza, że są to młode osoby, które powinny być zdrowe i czynne zawodowo.

Jak do tej pory leczono dzieci z WZW C?

Pierwsze terapie przez wiele lat stosowane u pacjentów, w tym u dzieci, były oparte na interferonie. Interferon jest substancją, która pobudza nasz układ immunologiczny do tego, żeby zwalczał wirusa. Niestety, skuteczność tych terapii sięgała 50-60 proc. Lek podawany był w iniekcjach i trzeba było go stosować dosyć długo, bo nawet do roku. Dawał też bardzo dużo działań niepożądanych. U dzieci zdarzało się, że wpływał na zahamowanie wzrostu i rozwoju. Niekiedy to zahamowanie utrzymywało się nawet po odstawieniu leku. Około dekadę temu w leczeniu dorosłych wprowadzono terapie bezinterferonowe, tzw. terapie DAA, które działają bezpośrednio na wirusa. Okazały się one rewolucją, absolutnym przełomem. Dzięki nim jesteśmy w stanie wyleczyć praktycznie każdego chorego, czyli mamy prawie stuprocentową skuteczność. Przy tym bardzo mało działań niepożądanych i krótki czas leczenia – tylko 2-3 miesiące. Niestety ta nowoczesna terapia do tej pory nie była stosowana u najmłodszych. W przypadku leków dla dzieci zwykle tak się dzieje, że badania i rejestracje są przynajmniej o kilka lat opóźnione w stosunku rejestracji leków dla dorosłych.

Prowadziła pani projekt PANDAA-PED, który sprawdzał skuteczność terapii bezinterferonowej u dzieci. Z jakim założeniem podeszliście do tego zadania?

Generalnie był to projekt, na który cały nasz zespół bardzo się cieszył. Od początku wiedzieliśmy, że badamy lek, który jest bardzo skuteczny u pacjentów dorosłych. Rodzice chorych dzieci bardzo na tę szansę czekali. Dla nich to był rodzaj zbawienia. Podchodziliśmy więc do badania z ogromną nadzieją. Założyliśmy, że skuteczność tej terapii będzie podobna jak u dorosłych. Jednak szczególnie ważnym aspektem było dla nas zbadanie bezpieczeństwa leku.

O projekcie PANDAA-PEDprof. Pokorska-Śpiewak mówiła pod koniec ubiegłego roku w rozmowie z NewsMed. „W projekcie uczestniczyło 50 pacjentów w wieku miedzy 6 a 17 lat. Wydawało nam się, że jest to grupa realna do zebrania w ciągu roku rekrutacji. Zapotrzebowanie było tak duże, że rekrutację 50 dzieci zamknęliśmy w ciągu 5 miesięcy! Dzieci przyjeżdżały do nas z całej Polski” – opowiadała.

Co wykazało badanie?

Okazało się, że leczenie sofosbuvirem/velpataswirem było skuteczne u wszystkich dzieci. Wszystkie zostały wyleczone. Wirusowe zapalenie wątroby typu C jest jedyną chorobą przewlekłą, którą możemy w stu procentach wyleczyć, dając pacjentowi tabletki na trzy miesiące. To jest coś niezwykłego. Dlatego też, pracując przy tym projekcie, wszyscy mieliśmy ogromną satysfakcję. A wdzięczność rodziców wyleczonych dzieci to absolutna wartość dodana, której nic nie zastąpi.

Czy ta nowoczesna terapia bezinterferonowa jest już dostępna dla polskich dzieci?

Tak, to było naszym celem. Z tego projektu mamy pięć opublikowanych prac, które pokazują stuprocentową skuteczność, bardzo dobry profil bezpieczeństwa, brak wpływu na rozwój dzieci w trakcie czy po terapii. Nawet w przypadku pacjentów, którzy mieli już zmiany w wątrobie pod wpływem leczenia zaczęły się one cofać. To są bardzo mocne argumenty za tym, żeby dzieci w Polsce mogły zostać w włączone do programu terapeutycznego w ramach NFZ. Na podstawie wyników naszego badania Agencja Badań Medycznych złożyła do Ministerstwa Zdrowia odpowiedni wniosek. Została przygotowana pozytywna opinia prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). I w efekcie tych wszystkich działań od 1 kwietnia 2025 r. program terapeutyczny leczenia WZW C terapią bezinterferonową został rozszerzony o pacjentów pediatrycznych nawet w wieku od trzech lat.

Całość rozmowy znajdziesz na stronie WUM.