Nobel w dziedzinie medycyny. „Odkrycie może sprawić, że będzie mniej chorób”

Przyznanie Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny lub fizjologii rozpoczęło tydzień noblowski. Nagrodę w tej kategorii najczęściej przyznaje się w pierwszy poniedziałek października. Otrzymali ją Victor Ambros i Gary Ruvkun. „Ich odkrycie może poprawić skuteczność leczenia i sprawić, że chorób będzie mniej” – komentowali w ramach obchodów Tygodnia Noblowskiego eksperci i ekspertki z Uniwersytetu Warszawskiego oraz Wojskowego Instytutu Medycznego.

Nagroda Nobla w dziedzinie medycyny lub fizjologii

Nazwiska zwycięzców ogłosił sekretarz Komitetu Noblowskiego Thomas Perlman. Instytut Karolinska przyznał Nagrodę Nobla z medycyny lub fizjologii dwóm naukowcom. Otrzymali ją Victor Ambros i Gary Ruvkun za odkrycie mikroRNA i jego roli w regulacji genów.

Jak powiedziano w uzasadnieniu, zrozumienie regulacji aktywności genów było ważnym celem przez wiele dekad. Jeśli regulacja genów pójdzie niezgodnie z oczekiwaniami, może to prowadzić do poważnych chorób, takich jak rak, cukrzyca lub autoimmunizacja.

Tegoroczna Nagroda Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny koncentruje się na odkryciu kluczowego mechanizmu regulacyjnego wykorzystywanego w komórkach do kontrolowania aktywności genów. Informacje genetyczne przepływają z DNA do informacyjnego RNA (mRNA) poprzez proces zwany transkrypcją, a następnie do maszynerii komórkowej do produkcji białek. Tam mRNA są tłumaczone, tak aby białka były wytwarzane zgodnie z instrukcjami genetycznymi zapisanymi w DNA. Od połowy XX wieku kilka najbardziej fundamentalnych odkryć naukowych wyjaśniło, jak działają te procesy.

W 1993 r. tegoroczni laureaci Nagrody Nobla opublikowali nieoczekiwane odkrycia opisujące nowy poziom regulacji genów, który okazał się niezwykle istotny i zachowany w trakcie ewolucji. Odkryli mikroRNA, nową klasę maleńkich cząsteczek RNA, które odgrywają kluczową rolę w regulacji genów. Ambros i Ruvkun zostali nagrodzeni za odkrycie mikroRNA i jego roli w potranskrypcyjnej regulacji genów.

Nagroda Nobla w medycynie – specjaliści wyjaśniają

– Cieszę się, że kolejny raz nagroda została przyznana w dziedzinie biologii molekularnej. Mikrocząsteczki RNA oddziałowując z „dużym” RNA, regulują syntezę białka. Pokazuje nam to, jak mocno możemy regulować proces syntezy białka w komórkach, to proces, który jest bardzo ważny. Od tego zależą wszystkie funkcje w naszym organizmie – powiedziała dr hab. Magdalena Dziembowska z Instytut Biologii Funkcjonalnej i Ekologii, Wydziału Biologii UW w trakcie Tygodnia Noblowskiego, organizowanego przez Centrum Współpracy i Dialogu Uniwersytetu Warszawskiego.

– Ta nagroda była zaskakująca, znowu w centrum uwagi mamy cząsteczki RNA. Sam się zajmuję metabolizmem RNA. Te procesy są ciekawe i ważne. Mamy do czynienia z okryciem, które dotyczy regulacji ekspresji genów, ale już na etapie kiedy DNA są już rozpisane na cząsteczki RNA – powiedział dr hab. Seweryn Mroczek z Instytutu Genetyki i Biotechnologii, Wydziału Biologii UW.

Co to oznacza dla pacjentów?

Kolejni eksperci wyjaśniali, jak odkrycie roli mRNA może się przyczynić do poprawy leczenia, co to oznacza dla pacjentów.

– To odkrycie pokazuje, jak ważne jest zdobywanie wiedzy, RNA to nowy gracz w dziedzinie regulacji funkcji komórkowych, co może pomóc leczyć pacjentów. W medycynie musimy wiedzieć jak najwięcej, żeby zaistniał efekt kliniczny. Teraz coraz lepiej możemy badać markery dotyczące chorób. Są już badane cząsteczki związane z wirusowym zapaleniem wątroby typu C. Sukcesem okazało się badanie RNA związane z metabolizmem złych cząsteczek cholesterolu. Możemy pacjentom oferować leki oparte na nowoczesnej technologii, możemy modyfikować te cząsteczki, na przykład obniżając ryzyko sercowo – naczyniowe. Takie cząsteczki będą w przyszłości narzędziem w walce z chorobami – powiedział płk prof. Paweł Krzesiński, kierownik Kliniki Kardiologii i Chorób Wewnętrznych w Wojskowym Instytucie Medycznym – Państwowym Instytucie Badawczym.

– MikroRNA zaczynają nabierać coraz większego znaczenia. MikroRNA modyfikują ekspresję genów, to możemy wpływać na tę ekspresję. Być może dzięki temu odkryjemy, co odpowiada za rozwój niewydolności serca czy nerek.

Spotykamy też te cząsteczki w różnych stężeniach w chorobach neurodegeneracyjnych, one odpowiadają za ich rozwój. Modyfikując ich ilości, może sprawimy, że tych chorób będzie mniej i będziemy mogli je leczyć. Ale my dopiero te cząsteczki odkrywamy – dodał płk prof. Arkadiusz Lubas z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nefrologii i Dializoterapii WIM PIB.

– To odkrycie pewnego procesu fizjologicznego. Coraz więcej rozumiemy, ale wciąż możemy odkrywać coś bardzo podstawowego, jak choćby działanie na zmianę procesów RNA. Proste odkrycie otwiera przed nami olbrzymi świat aplikacji. Poprzez dostarczenie tego mikroRNA możemy modyfikować ilość białka odpowiedzialną za wiele chorób – dodała prof. Dziembowska.

– Odkrycie mRNA w guzie czy krwi może przynieść dodatkową korzyść. Może to być marker, który pozwoli monitorować skuteczność leczenia. Być może pozwoli produkować lek, który pozwoli leczyć te choroby – zaznaczył prof. Lubas.