W raku liczy się czas i skuteczne leczenie. Debata onkologiczna na konferencji Wizjonerzy Zdrowia

W onkologii i hematoonkologii w ostatnim czasie dokonał się olbrzymi postęp w leczeniu. Pacjenci w Polsce mają coraz lepszy dostęp do innowacyjnych terapii, pojawiają się nowe leki. Jednak wciąż jest wiele barier, które trzeba pokonać: o tym rozmawiali reprezentanci środowisk lekarskich, pacjenckich i ministerialnych podczas panelu "Czy jesteśmy o krok od wyleczenia raka", który się odbył podczas jednego z najważniejszych wydarzeń w polskiej medycynie – konferencji WPROST i NewsMed "Wizjonerzy Zdrowia, Reformatorzy 2024. Bezpieczni, bo przygotowani".

Mastocytoza – rzadka choroba i trudna do zdiagnozowana

Zwykle mówi się o częstych chorobach w hematoonkologii, jak przewlekła białaczka limfocytowa, ostre białaczki czy szpiczak plazmocytowy, jednak widać też postęp w leczeniu chorób rzadkich. – Mastocytoza jest chorobą rzadką, to jest 13 zachorowań na 100 tys. mieszkańców. To nie jest jedna choroba; ok. 90 proc. przypadków to mastocytoza skórna, jednak możemy mieć też do czynienia z mastocytozą układową – powiedziała prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii PIM MSWiA.

– W przypadku mastocytozy układowej zaawansowanej komórki tuczne (mastocyty) są nie tylko w skórze, ale również w narządach wewnętrznych. Choroba prowadzi do ich dysfunkcji. Obejmuje nie tylko szpik, ale także wątrobę, śledzionę, jelita czy węzły chłonne. Choroba może towarzyszyć innym nowotworom. Możemy mieć do czynienia z agresywną mastocytozą z towarzyszącym nowotworem hematologicznym i mastocytozą w postaci białaczki mastocytowej. Wówczas rokowanie jest najgorsze – dodała.

Chorobę się nie tylko trudno rozpoznaje, ale też trudno leczy, bo diagnostyka często jest opóźniona, pacjent późno trafia do hematologa. Z powodu nieswoistych objawów chory wcześniej może trafić do dermatologa lub gastrologa, a dopiero później do hematologa.

– Objawami mogą być zmiany w morfologii krwi, czyli cytopenie, niedokrwistość, małopłytkowość, częste infekcje, powiększone węzły chłonne, powiększona śledziona, biegunki, silne bóle kostne lub zmiany lite w układzie kostnym, czyli mówiąc potocznie dziury w kościach – wyliczała prof. Hus.

– Zawsze choroby rzadkie rozpoznaje się później, bo te objawy są mniej znane – zaznaczyła hematolog i dodała, że do oceny wskazań do leczenia potrzebne są badania szpiku i badania genetyczne.

Jeśli chodzi o możliwości leczenia, to obecnie w ramach programu lekowego jest dostępne nowoczesne leczenie celowane: midostauryna. – Jest dostępna w programie lekowym, ale może ona nie działać u części chorych. Jest też nowy lek, silniejszy i działający w sposób bardziej celowany: awaprytynib, zarejestrowany w leczeniu układowej mastocytozy w tych trzech postaciach: agresywnej, z towarzyszącym nowotworem układu krwiotwórczego i białaczce mastocytowej. W badaniach klinicznych nie było porównania z midostauryną, ale dane z praktyki klinicznej, czyli Real World Evidence, pokazują, że ten nowy lek ma najlepsze wyniki – zaznaczyła prof. Hus. Pacjenci mają możliwość stosowania tego leku tylko w procedurze RDTL (ratunkowy dostęp do technologii lekowych), ale to nie wystarcza.

– Ja wolę mieć możliwość korzystania z leków w programie lekowym. Jeżeli mamy program lekowy, to ma on określone kryteria, więc możemy pacjenta włączyć do programu, jeśli spełnia kryteria. W przypadku RDTL jest to bardziej względne. Po pierwsze, jest to procedura, na którą musimy czekać, czyli musi wyrazić zgodę konsultant wojewódzki. Jeden konsultant wojewódzki uzna, że tak, a inny – że nie. Tymczasem decyzja powinna być podjęta bardzo szybko, bo sytuacja pacjenta często jest dramatyczna – powiedziała prof. Hus.

Koniugaty: nowa, skuteczniejsza opcja w raku piersi

Dr Katarzyna Pogoda z Kliniki Nowotworów Piersi NIO mówiła na temat olbrzymiego postępu, jaki się dokonał w ostatnim czasie w onkologii. – W raku piersi mamy bardzo dużo leków w programie lekowym. To jest niemal podwojenie nowych cząsteczek, leczymy zgodne z najnowszymi międzynarodowymi standardami. My także chcemy leczyć w ramach programu lekowego, a nie RDTL, bo często nie ma czasu na oczekiwania na decyzje – powiedziała.

Zaznaczyła, że jeszcze niedawno mówiło się trzech podtypach raka piersi, ale coraz teraz podział wygląda inaczej, związane jest to z intensywnością receptora HER 2.

– Do tej pory mieliśmy podział zerojedynkowy: albo była nadmierna ekspresja receptora, albo nie. Od pewnego czasu pojawiła się grupa pośrednia, z niską ekspresją HER2 i to jest dosyć duża grupa pacjentek – wyjaśniła.

Nowymi terapiami są leki z grupy koniugatów będących połączeniem leku cytostatycznego z przeciwciałem działającym na receptor HER2. W porównaniu z chemioterapią są skuteczniejsze, a nowe badania pokazują, że są one skuteczne nie tylko u pacjentek z rakiem piersi HER2 dodatnim, ale też HER2 low, co jest przełomem. – Potencjał nowoczesnych koniugatów jest ogromny. W tym kierunku idzie onkologia – szukanie nowoczesnych punktów, leków, które łączą się z konkretnym receptorem. To niesamowity postęp; nowa generacja leków, nie tylko w raku piersi, ale także innych nowotworach – zaznaczyła dr Pogoda.

Magdalena Kardynał, prezes Fundacji OmeaLife, zaznaczyła, że pacjentki z HER2 low dziś doskonale wiedzą o nowej opcji leczenia, czekają na jej refundację i możliwość stosowania, gdyż zbieranie pieniędzy na leczenie, w ramach publicznych zbiórek, przekracza możliwości wielu chorych, a staranie się o lek w ramach RDTL jest bardzo czasochłonne.

Również Krystyna Wechmann, prezes Federacji Stowarzyszeń Amazonki, zwróciła uwagę przede wszystkim na czas, który jest bardzo ważny w onkologii i konieczność skrócenia okresu między podejrzeniem raka i rozpoczęciem skutecznego leczenia.– Śmiertelność z powodu raka piersi jest niebotycznie niepokojąca, mimo to, że pojawiają się nowe leki – zaznaczyła.

Postęp w leczeniu raka płuca

Dr Katarzyna Stencel z Wielkopolskiego Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii zaznaczyła, że ogromny postęp dokonał się w ostatnich latach w raku płuca. Bardzo poprawił się też dostęp polskich pacjentów do nowoczesnego leczenia. – Czekamy na pewne refundacje, ale większość chorych jest leczona zgodnie ze światowymi wytycznymi – powiedziała.

Zaznaczyła, że onkologia stała się niejako ofiarą swojego sukcesu, gdyż rak płuca coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, długo leczoną, więc liczba pacjentów cały czas się zwiększa. Problemem jest natomiast kadra: dramatycznie brakuje onkologów, dlatego warto – jeśli to możliwe – korzystać z takich form leczenia, które w mniejszym stopniu angażują personel medyczny, a jednocześnie są korzystne dla pacjenta, np. formy podskórne czy doustne.

– W podskórnej immunoterapii mamy jedną zarejestrowaną formę: atezolizumab. Jest stosowany w raku płuca w wielu wskazaniach, czekamy na refundację i mamy nadzieję, że będziemy mogli to leczenie prowadzić w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej – zaznaczyła dr Stencel. Podkreśliła, że dla lekarzy będzie to dużo łatwiejsze, nie będzie konieczności przyjmowania pacjenta na oddział i całej procedury z tym związanej. Co więcej, taka forma odciąży także farmaceutów. – Ten lek nie musi być przygotowywany w warunkach sterylnych w aptece szpitalnej. Jest przygotowywany bezpośrednio przed podaniem, to oznacza wielokrotnie krótszy czas podania – powiedziała, zwracając uwagę, że taka forma jest też wygodniejsza dla pacjenta, który krócej przebywa w szpitalu.

Zgodziła się z dr Pogodą, że lepszym rozwiązaniem niż RDTL są programy lekowe. – Pacjent powinien mieć równy dostęp do terapii. Nie może być tak, że jeden lekarz napisze wniosek o RDTL, drugi nie napisze; jeden konsultant się zgodzi, a drugi się nie zgodzi – powiedziała.

Konieczna szybsza diagnostyka

Aleksandra Wilk, dyrektor Sekcji Raka Płuca Fundacji „To Się Leczy” zaznaczyła, że w przypadku raka płuc bardzo szwankuje diagnostyka.

– Każdy pacjent chciałby mieć taki sam dostęp do diagnostyki. Nie może krążyć po wielu ośrodkach w Polsce. Ten problem powinny rozwiązać ośrodki kompleksowej opieki – powiedziała. Podkreśliła też zalety podskórnego podawania leków. To przede wszystkim krótszy czas i większy komfort dla pacjentów, przy takiej samej skuteczności jak przy wlewach. – W przypadku wlewów w szpitalu jest większe ryzyko infekcji, bywają problemy z wkłuciem, czasem pojawiają się działania niepożądane czy alergie – podkreśliła.

Zwróciła też uwagę na zbyt długi czas diagnostyki, wynoszący od 3 do 5 miesięcy, a w skrajnych przypadkach nawet do dwóch lat. – Nie może być tak, że pacjenci z podejrzeniem raka płuca nie dożywają nawet do takiej wizyty – powiedziała.

– Diagnostyka nie nadąża za terapiami, które się pojawiają. Rak płuca ma wiele mutacji, które leczymy w badaniach klinicznych, RDTL, albo w programie wczesnego dostępu, a chcielibyśmy ich leczyć od początku zgodnie z aktualną wiedzą medyczną – zaznaczyła Aleksandra Wilk.

Ważne zmiany w styczniowej refundacji

Na temat wskazanych terapii wypowiedział się Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia. – W przypadku mastocytozy układowej, białaczki mastocytarnej mamy program lekowy i refundowaną midostaurynę. Toczy się postępowanie w sprawie awaprytynibu, jest na ostatnim etapie. Ten lek ma lepsze parametry kliniczne w porównaniu z midostauryną – powiedział. Zaznaczył, że w przypadku raka piersi HER2-low nowoczesny koniugat to terapia droga, zwłaszcza że mogłaby być nią leczona duża populacja chorych, w zasadzie ze wszystkimi podtypami raka piersi. Podkreślił, że lek jest już refundowany, jednak trwają negocjacje w sprawie rozszerzenia dostępu do niego. Zaznaczył, że jest szansa, że pojawi się w najbliższym obwieszczeniu refundacyjnym.

– Jeśli chodzi o podawanie podskórne w raku płuca, to jest to atezolizumab; jest szansa, że pojawi się w obwieszczeniu styczniowym – zdradził wicedyrektor Oczkowski.

W panelu "Czy jesteśmy o krok od wyleczenia raka? Immunoterapia, koniugaty i terapie celowane w onkologii. Diagnostyka-ścieżka pacjenta-polityka lekowa w onkologii i hematoonkologii", który odbył się podczas konferencji Wizjonerzy Zdrowia, Reformatorzy 2024 „Bezpieczni, bo przygotowani” wzięli udział: prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowy Instytut Medyczny MSWiA, Magdalena Kardynał, prezes Fundacji OmeaLife, Mateusz Oczkowski z Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, dr Katarzyna Pogoda z Kliniki Nowotworów Piersi Narodowego Instytutu Onkologii, dr Katarzyna Stencel z Wielkopolskiego Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii, Krystyna Wechmann, prezes Federacji Stowarzyszeń AMAZONKI i Aleksandra Wilk z Sekcji Raka Płuca Fundacji „To Się Leczy”.