„Bez powołania ośrodków eksperckich nie można mówić o systemie opieki nad osobami z chorobami rzadkimi”

Adrian Dąbek, Wprost/NewsMed: Właśnie mijają dwa lata od uchwalenia – kolejnego – Planu dla Chorób Rzadkich. To chyba dobry moment na podsumowanie. Co się udało, czego się nie udało zrealizować?

Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich oraz prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN: Cały czas jesteśmy na etapie prac przygotowawczych, niestety z realizacją jest gorzej. Są problemy związane z legislacją. To jest główny element, który nam doskwiera. Żeby można było zacząć działania systemowe przy realizacji planu, muszą być powołane Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich (OECR). A żeby je powołać, to w opinii Ministerstwa Zdrowia są potrzebne odpowiednie rozwiązania legislacyjne. A tych rozwiązań w dalszym ciągu nie ma. Ośrodków nie ma, chociaż wszystko jest przygotowane do tego, żeby można było je powołać.

Projekt nowelizacji ustawy o świadczeniach, który dawałby możliwość powołania tych ośrodków, był przyjęty przez Komitet Stały Rady Ministrów, ale te zapisy wypadły na etapie dalszych prac rządowych. Aczkolwiek najnowsze informacje, jakie otrzymuję, jeszcze nie potwierdzone, są takie, że kolejny projekt, który ma realizować te założenia, jest w trakcie tych prac legislacyjnych. Ale to wciąż jest na etapie deklaracji.

Powtórzę, że bez powołania OECR nie można mówić o systemie opieki nad osobami z chorobami rzadkimi, czyli realizacji Planu dla Chorób Rzadkich.

I nie mówię o tym od dwóch lat, tylko od 2008 roku. Identyczną opinię mają praktycznie wszyscy eksperci zajmujący się chorobami rzadkimi.

Plan z 2024 r. mówi o zmianach w sześciu obszarach. W ilu z coś się zmieniło? Co z rejestrem i kartą pacjenta?

Wszystko jest przygotowane, ale żeby można było wprowadzić rejestr, to muszą być OECR, ponieważ uzupełnianie danych jest w ich kompetencji. Tak samo jest z kartą pacjenta. Ośrodki się konieczne do realizacji, to jest podstawa do tego, żeby można było mówić o systemowej opiece.

Działa platforma informacyjna, ale żeby można było mówić o jej pełnym działaniu, to konieczne powołanie OECR, których zadaniem jest również wypełnianie treścią tej platformy, a do tego konieczne jest odpowiednie finansowanie. Tego nie ma, w planie nie ma nawet założeń jej finansowania. Dotychczasowe prace, jeśli chodzi o dane, były robione pro bono publico, czyli dzięki zaangażowaniu wielu osób.

Choroby rzadkie w świetle prawodawstwa Unii Europejskiej uzyskały swój szczególny status, gdy w dniu 22 czerwca 1999 r. została opublikowana decyzja nr 1295/1999/EC Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 29 kwietnia 1999 r. przyjmująca wspólnotowy program działania w dziedzinie chorób rzadkich w ramach działań w zakresie zdrowia publicznego (1999 do 2003). I tak, w motywie 7 do rozporządzenia nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z 16 grudnia 1999 r. w sprawie sierocych produktów leczniczych wskazano, że pacjenci cierpiący na rzadkie stany chorobowe powinni być uprawnieni do takiej samej jakości i dostępności do leczenia jak inni pacjenci.

Na mocy decyzji nr 1350/2007/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 23 października 2007 r. ustanawiającej drugi program działań w dziedzinie zdrowia na lata 2008-2013 wydano zalecenie Rady z dnia 8 czerwca 2009 r. w sprawie działań w dziedzinie rzadkich chorób, które rekomendowało państwom członkowskim ustanowienie i realizację planów dotyczących rzadkich chorób w celu zapewnienia pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby dostępu do opieki zdrowotnej wysokiej jakości, w tym diagnostyki, leczenia, rehabilitacji, wsparcia gwarantującego maksimum niezależności osób i dostępu do leków sierocych.

Realizacja tych zaleceń winna być realizowana poprzez działania zakreślone przez EUCERD: Komitet Ekspertów Unii Europejskiej ds. Chorób Rzadkich (European Union Committee of Experts on Rare Diseases). Powołany Decyzją Komisji z dnia 30 listopada 2009 r (2009/872/EC). Działając w interesie publicznym, udziela pomocy Komisji w formułowaniu i wdrażaniu wspólnotowej polityki w dziedzinie rzadkich chorób oraz wspomaga wymianę doświadczeń, polityk i praktyk między Krajami Członkowskim i różnymi zaangażowanymi stronami.

Realizacja zapisów aktualnego Planu dla Chorób Rzadkich, w której jest wyszczególniona część medyczna opieki to tylko fragment całościowych działań. Do zapewnienia bezpieczeństwa pacjentom z chorobami rzadkimi konieczne jest zaangażowanie innych resortów, jak Ministerstwo Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej, Ministerstwo Edukacji Narodowej czy Ministerstwo Nauki i Szkolnictwa Wyższego, które pomimo wielu zaproszeń do działań w tym zakresie wciąż nie widzą problemu.

To w jakim obszarze widać poprawę?

Nie jest tak, że się nic nie dzieje. Bo my jesteśmy mistrzami świata w załatwianiu wszystkiego tylko nie rozwiązań systemowych.

Są jednostki chorobowe i procedury medyczne, w których opieka jest naprawdę świetnie zbudowana i jest świadczona na światowym poziomie. Ale to wszystko dzięki zaangażowaniu grupy osób, pensjonatów, zapaleńców, entuzjastów, którzy działając w obecnym systemie, potrafią znajdować stosowne rozwiązania.

Ale cały czas czekamy na rozwiązania systemowe, rozpoczynające się w rozwiązaniach legislacyjnych. Pierwsze to nowelizacja ustawy o świadczeniach, żeby można było powołać ośrodki eksperckie.

Wszystko jest przygotowane. Wystarczy popatrzeć na sprawozdania z działania kolejnych rad do spraw chorób rzadkich, kierowanych przez prof. Krystynę Chrzanowską, prof. Annę Latos-Bieleńską, prof. Annę Kosterę-Pruszczyk. Kolejne rady wnosiły poprawki, więc wszystko tylko czeka na powołanie tych ośrodków.

Na szczęście dzieje się wiele dobrych rzeczy. Jak choćby badania przesiewowe noworodków. Jesteśmy jednym z liderów europejskich, a nawet światowych w tej materii. I nie chodzi tylko o liczbę tych badań, ale też jakość. Ale to wszystko na zasadzie, że „udało nam się to załatwić”, a nie w ramach rozwiązań systemowych.

Kolejny element, którym możemy się pochwalić, to systemowa opieka medyczna dla SMA. Zbudowanie ścieżki opieki dla chorych odbyło się zgodnie ze światowymi standardami na najwyższym poziomie, w rekordowo krótkim czasie. Jednak jeśli chodzi o inne świadczenia, jak opieka, sprawy socjalne, edukacyjne, to już jesteśmy daleko od najwyższych standardów.

Kolejny ogromny sukces to rozszerzanie dostępności do refundowanych leków i technologii w chorobach rzadkich. Jeszcze kilka lat temu byliśmy na końcu europejskiej stawki w dostępności do leków, a teraz po kilku latach ogromnego wysiłku ze strony MZ oraz wszystkich praktycznie podmiotów w systemie mamy dostępność powyżej średniej europejskiej.

Takich przykładów można przedstawić więcej, ale celem Planu dla Chorób rzadkich wg EUCERD jest systemowe, kompleksowe zapewnienie pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby dostępu do opieki zdrowotnej wysokiej jakości, w tym diagnostyki, leczenia, rehabilitacji, wsparcia gwarantującego maksimum niezależności osób i dostępu do leków sierocych.

Takie rozwiązania może być zrealizowane jedynie poprzez uchwalenie Ustawy dla Chorób Rzadkich i kompleksowe jej wdrożenie.

Pacjenci z chorobami rzadkimi nie oczekują specjalnego traktowania, chcą jedynie wyrównania szans na bezpieczne i normalne życie jak inni obywatele.