Katrzyna Pinkosz, Wprost: Czy to prawda, że ostra białaczka szpikowa jest najtrudniejszym w leczeniu nowotworem krwi?
Prof. Krzysztof Giannopoulos: Myślę, że tak: wyniki leczenia wielu chorób hematologicznych znacznie się poprawiły: widzimy zdecydowanie większą wyleczalność lub znaczne wydłużenie życia. Jeśli chodzi o ostrą białaczką szpikową, to widać poprawę, wciąż jednak nie ma aż tak spektakularnych wyników. Analizy amerykańskie pokazują, że 5-letnie przeżycia dotyczą ok. 30 proc. chorych. Co prawda niedawno to było 27 proc., a dziś to już 31 proc. – widać więc tendencję do poprawy – jednak nadal wyniki są dalekie od tego, co byśmy chcieli.
Oczywiście, to jest średnia: w przypadku młodszych pacjentów procedura przeszczepiania szpiku wraz z dobrym leczeniem wspomagającym i lepszym leczeniem indukującym (wstępnym), dopasowanym do grup ryzyka, zdecydowanie poprawia wyleczalność.
Największym problemem jest grupa osób w starszym wieku, które nie kwalifikują się do przeszczepienia szpiku, oraz grupa pacjentów, u których ostra białaczka szpikowa nawraca: tu odsetki 5-letnich przeżyć są poniżej 10 proc.
W przypadku ostrej białaczki szpikowej nie można zwlekać z pójściem do lekarza. Jakie są objawy alarmowe, których nie wolno przeoczyć?
Objawy wielu chorób hematologicznych są nieswoiste, rozwijają się powoli. W ostrej białaczce szpikowej jest inaczej: to choroba przebiegająca dramatycznie.
Nie da się jej „przegapić”, diagnoza musi być stawiana szybko i szybko trzeba rozpoczynać leczenie. To choroba agresywnie przebiegająca: młode komórki krwiotwórcze są zahamowane na wczesnym okresie dojrzewania. Blasty agresywnie proliferują (namnażając się), zajmują dużo miejsca w szpiku kostnym. Profileracja może być widoczna także w krwi obwodowej, gdzie pojawiają się nieprawidłowe komórki, jednak przede wszystkim we krwi nie ma prawidłowych komórek.
Objawy to szybko narastająca niedokrwistość, co powoduje narastające zmęczenie i osłabienie; małopłytkowość i związane z tym krwotoki, neutropenia i agranulocytoza, co powoduje brak odporności, ciężko przebiegające infekcje powikłania infekcyjne. U młodych osób objawy mogą być początkowo grypopodobne, jednak we krwi obwodowej szybko widać nieprawidłowości.
Bardzo często ostra białaczka szpikowa jest rozpoznawana w trybie ratunkowym: pacjent jest silnie osłabiony, ma omdlenia, krwotoki.
Choć są też pacjenci, u których ostre białaczki powstają na podłożu wcześniej istniejącego zespołu mielodysplastycznego. W takim przypadku objawy narastają wolniej. Jednak w większości przypadków jest to nagłe rozpoznanie.
Ostra białaczka szpikowa to nie jest więc jedna choroba?
To prawda; dziś mówimy już o „ostrych białaczkach szpikowych”: to choroby o różnym rokowaniu, charakteryzujące się różnymi nieprawidłowościami genetycznymi. Na podstawie cech molekularnych komórek białaczkowych potrafimy indywidualizować leczenie. Zwykle do intensywnej chemioterapii dodajemy leki celowane.
Jak stawia się diagnozę?
Podejrzenie pada zwykle na podstawie morfologii krwi. Niestety, obecnie coraz rzadziej diagności wykonują ręczny rozmaz, a to w rozmazie ręcznym bardzo dobrze widać młode komórki z dużym jądrem, czyli blasty białaczkowe. Pojawia się głęboka niedokrwistość, małopłytkowość, neutropenia, a właściwie pancytopenia (niedobór wszystkich prawidłowych elementów morfotycznych krwi: erytrocytów, leukocytów, trombocytów). Potwierdzenie jest stawiane na podstawie zaawansowanej analizy cytometrycznej w oddziałach hematologicznych.
Przy wyborze leczenia bierze się pod uwagę nie tylko wiek chorego, ale przede wszystkim cechy genetyczne białaczki?
Od września 2022 r. możliwości leczenia ostrych białaczek szpikowych w Polsce bardzo się poprawiły: mamy nowoczesne leki celowane, które są dodawane do klasycznej, intensywnej chemioterapii. Dla młodszych pacjentów najważniejszym elementem terapii jest kwalifikacja do allogenicznego przeszczepienia szpiku – od dawcy rodzinnego albo niespokrewnionego; czasem możliwe są też opcje ratunkowe, haploidentyczne. Muszą to jednak być pacjenci młodzi, bez chorób współistniejących.
W przypadku starszych osób, z chorobami współistniejącymi, rokowanie jest gorsze, jednak i tu są pewne zmiany: mamy w Polsce obecnie dostępne nowoczesne leczenie: połączenie wenetoklaksu z azacytydyną, które jest dwukrotnie bardziej skuteczne niż wcześniej stosowane leki.
Co jeszcze w Polsce powinno się zmienić, jeśli chodzi o leczenie?
Jeśli chodzi o dostęp do leków, to obecnie jest on bardzo dobry. Na pewno problemem jest jednak diagnostyka.
Laboratoria rozwijają swoje możliwości, certyfikują się, brakuje jednak szerokiej dostępności do sekwencjonowania nowej generacji (NGS). Hematolodzy i onkolodzy dziecięcy mogą takie badania wykonywać, wszystkie dzieci z białaczką mają wykonywane sekwencjonowanie nowej generacji, na podstawie którego można dobrze dobrać opcje terapii. W przypadku dorosłych takie możliwości są ograniczone. Brakuje laboratoriów wykonujących takie badania, nie ma też odpowiedniego finansowania badań. Tu jest najwięcej do zrobienia.
Czytaj też:
Onkolog: Pacjent nie może bać się wyśmiania. Zaufanie buduje się od pierwszej wizyty
Drugą rzeczą jest problem z dostępnością do łóżek na oddziałach hematologicznych. Pacjenci z ostrą białaczką szpikową muszą być leczeni na oddziałach hematologicznych. Intensywność chemioterapii powoduje szybkie zahamowanie wzrostu nieprawidłowych komórek, ale ma też dużą toksyczność: pacjenci często muszą przebywać na izolowanych na salach, mają spadki morfologii do bardzo niskich wartości, wymagają częstych transfuzji: płytek krwi, preparatów krwinek czerwonych, bardzo dobrej profilaktyki przeciwinfekcyjnej, przeciwgrzybiczej, przeciwwirusowej. Konieczna jest bardzo zaawansowana opieka.
Czy pacjent z podejrzeniem ostrej białaczki szpikowej ma szansę faktycznie od razu trafić na oddział hematologiczny, być diagnozowany i leczony?
Każdy hematolog wie, czym jest ta choroba i zrobi wszystko, by przyjąć pacjenta na oddział. Natomiast prawdą jest stuprocentowe, albo nawet więcej niż stuprocentowe obłożenie oddziałów hematologicznych. To ogromny problem. W pewnym stopniu sytuację mogą poprawić pewne zmiany organizacyjne, np. pacjent, który w przebiegu innej choroby hematologicznej wymaga transfuzji, nie musi jej mieć na oddziale hematologicznym, może ją dostać na oddziale chorób wewnętrznych. Nie rozwiąże to jednak wszystkich problemów.
Chorych przybywa, a zarówno hematologów, jak łóżek na oddziałach hematologicznych, jest za mało. AML pokazuje, jak bardzo potrzebne są kompleksowe zmiany w hematologii.
Są na horyzoncie nowe leki, które mają szansę poprawić skuteczność leczenia?
Przełomem jest to, że bardzo dobrze poznaliśmy już tę chorobę. Skuteczność leczenia poprawia się, choć powoli. Mamy grupę pacjentów, w przypadku których 5-letnie przeżycia sięgają 90 proc.: to ostra białaczka promielocytowa. W najtrudniejszej sytuacji, jak wspominałem, są osoby starsze. To bardzo heterogenna choroba. Dużo się dzieje, jeśli chodzi o nowe leki, jednak na przełom cały czas czekamy.
Czytaj też:
ATLAS, czyli podtrzymywanie nieba. „Cudownie, że są lekarze, którym chce się szukać nowych rozwiązań”Czytaj też:
Rewolucja w medycynie. Terapie genowe przebojem wchodzą do Polski. Są bezpieczne?