- Podczas konferencji Fundacji Carita im Wiesławy Adamiec eksperci i pacjenci mówili o tym jak zmieniło się leczenie nowotworów hematologicznych i na jakie zmiany dziś czekają eksperci i pacjenci. Jednym z największych oczekiwań hematologów i pacjentów jest zmiana w leczeniu pierwszej i drugiej linii szpiczaka plazmocytowego.
- Leczymy nieoptymalnie: wyniki badań nowych leków są dwa razy lepsze od schematów, które możemy stosować. Coraz częściej zaczynamy mówić o funkcjonalnym wyleczeniu szpiczaka – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.
Katarzyna Pinkosz, NewsMed, Wprost: W leczeniu szpiczaka mamy obecnie dostępnych wiele schematów i nowych opcji leczenia, które mocno zmieniły rokowanie pacjentów. A jednak mówicie państwo, że jest ogromna luka, jeśli chodzi o terapie drugiej linii, o nawrót choroby. Dlaczego to leczenie powinno być inne, lepsze?
Decyzje refundacyjne ostatnich lat w szpiczaku plazmocytowym dotyczyły zarówno pierwszej linii, jak kolejnych opcji terapeutycznych. Na dziś można powiedzieć, że pierwsza linia jest dosyć dobrze zabezpieczona, aczkolwiek będą potrzebne pewne zmiany – mam nadzieję, że to są zmiany dosyć proste pod kątem refundacyjnym (chodzi o zastosowanie schematów czterolekowych z daratumumabem w pierwszej linii, zarówno dla pacjentów, którzy kwalifikują się do przeszczepienia szpiku, jak tych, którzy się do niego nie kwalifikują np. z powodu wieku czy chorób współistniejących – przyp. red.). Wydaje się, że ta zmiana w programie lekowym będzie stosunkowo prosta.
W ostatnich latach pojawiły się możliwości stosowania przeciwciał dwuswoistych w kolejnych liniach leczenia szpiczaka. Są one jednak dostępne po trzech liniach leczenia, a problem pojawia się w drugiej i trzeciej linii leczenia. Szczególnie istotny jest on w drugiej linii, ponieważ gdy mamy coraz lepsze leczenie w pierwszej linii – celujące w antygen CD 38, wykorzystujące leki immunomodulujące i inhibitor proteasomu – to w drugiej linii mamy nieoptymalne możliwości wyboru.
Na dziś jakie są możliwości leczenia i dlaczego nowe schematy są tak ważne?
Dziś możemy stosować albo schemat: pomalidomid, bortezomib, deksametazon albo schemat dwulekowy, który jest mniej skuteczny niż schematy trzy- i czterolekowe. Gdy wykonuje się badania rejestracyjne, to nowe leki są porównywane właśnie do tych, które możemy stosować w Polsce. Na przykład z pierwszym schematem był porównywany schemat belantamab mafadotyny w połączeniu z pomalidomidem i deksametazonem.
Wyniki badania wykazały dwukrotne wydłużenie czasu wolnego od progresji. Czyli: są już zarejestrowane dwa razy bardziej skuteczne schematy leczenia, a my możemy polskim pacjentom podać tylko lek, do którego ten nowy schemat był porównywany. To nie jest optymalny wybór.
Jeszcze bardziej widać różnicę w przypadku schematu belantamab mafadotyny, bortezomib, deksametazon nad schematem daratumumab, bortezomib, deksametazon.
Zastosowanie schematu z belantamabem wykazuje trzykrotne wydłużenie czasu do progresji choroby i dwukrotne wydłużenie czasu całkowitego przeżycia. Nie ma argumentów, by nie poprawiać dostępności do leczenia w drugiej linii. Chodzi szczególnie o leczenie, które celuje w nowy antygen BCMA – antygen dojrzewania limfocytów B, który ma wysoką ekspresję na nieprawidłowych komórkach plazmatycznych.
W ten antygen celuje również terapia CAR-T, która również znajduje się w procesie refundacyjnym od drugiej linii leczenia.
Są rozwiązania, tylko trzeba podjąć decyzje refundacyjne. To całkowicie zmieniałoby możliwości leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego.
To spowodowałoby jeszcze może nie wyleczenie szpiczaka, ale na pewno długotrwałe przeżycia?
W przypadku stosowania terapii CAR-T po wielu liniach leczenia, ponad 30 proc. pacjentów ma czas bez progresji powyżej 5 lat. Ponad połowa pacjentów nadal żyje po 5 latach od zastosowania terapii CAR-T. Coraz częściej zaczynamy używać słów „funkcjonalne wyleczenie” – przez 5 lat pacjent nie ma aktywności choroby. Jesteśmy przekonani, że ten czas będzie się wydłużał, a efekty będą jeszcze lepsze, szczególnie jeśli te bardzo skuteczne terapie będą zastosowane wcześniej.
Dużym oczekiwaniem, jeśli chodzi o możliwości stosowania w Polsce, są też dwa schematy z belantambem mafadotyny. Dlaczego ten lek jest tak istotny?
Ten lek to immunotoksyna: lek składa się z dwóch części. Pierwsza z nich, immunologiczna (przeciwciało) naznacza cel (antygen BCMA); druga to toksyna: aurystatyna, która powoduje śmierć komórki nowotworowej. Tak więc jest to terapia cytotoksyczna, ale jej działanie skupia się tylko na komórce nowotworowej.
Do belamentamabu dodajemy dwa dodatkowe leki: albo pomalidomid i deksametazon – czyli wygodne dla pacjenta leki doustne – bortezomib (podawany podskórnie) i deksametazon.
Niedawny raport przygotowany przez PTHiT i NFZ pokazał, że nowoczesne leczenie jest opłacalne, a przede wszystkim skuteczne – pacjenci dłużej żyją.
Ten raport jest niesłychanie ważny: pokazuje w prawdziwym życiu (Real-World Evidence) dowody z rzeczywistej praktyki klinicznej, jaka jest skuteczność terapii. Jesteśmy bardzo pozytywnie zaskoczeni skutecznością terapii pierwszych linii, jak również kolejnych.
Raport pokazuje, że te decyzje refundacyjne naprawdę są bardzo ważne, wydłużają życie pacjentów. Widać ogromną zmianę, szczególnie w przypadku trudnych pacjentów, z niekorzystnym rokowaniem, którzy nie mogli być kwalifikowani do przeszczepienia. Nowoczesne leczenie potrafi przezwyciężać czynniki ryzyka złego rokowania, czyli potwierdza to, że decyzje refundacyjne były bardzo dobre pod kątem korzyści dla pacjentów.
Mam nadzieję, że ten raport będzie też motywować decydentów do podejmowania dalszych dobrych decyzji refundacyjnych.
Czytaj też:
„Pocisk sterujący” niszczy komórki nowotworu. Pacjenci czekająCzytaj też:
„Marzenia” które zmieniają rokowanie chorych na szpiczaka. Hematolodzy o przełomachCzytaj też:
Nie powinno być różnic w dostępie do leczenia. Prof. Wróbel: Do tej „łodzi” powinien wejść każdy pacjent