Aleksander Kwieciński, dyrektor generalny AbbVie: Prawdziwa innowacja to efekt utrzymujący się po zakończeniu leczenia

We wrześniu nagrodę Innowatora Wprost otrzymała terapia wenetoklaksem. Co ją wyróżnia na tle innych? Rzeczywiście jest tak innowacyjna?

Warto zacząć od tego, że leczenie nowotworów jeszcze do niedawna polegało głównie na stosowaniu chemioterapii. Obecnie, dzięki rozwojowi terapii celowanych, m.in. takich jak wenetoklaks, możliwe stało się leczenie zgodne z międzynarodowymi wytycznymi.

Wenetoklaks spośród nowoczesnych terapii innowacyjnych wyróżnia się mechanizmem działania. Jest zaprojektowany w taki sposób, by przywrócić naturalny proces zaprogramowanej śmierci komórki. Dzięki temu komórki nowotworowe ulegają autodestrukcji.

W fazie badań nad mechanizmem powstawania nowotworów hematologicznych okazało się, że w komórkach białaczkowych dochodzi do zwiększonej ekspresji białka BCL-2, które utrzymuje komórki białaczkowe przy życiu. Wenetoklaks selektywnie wiąże i hamuje białko BCL-2; w konsekwencji przywraca naturalny proces ich śmierci. To jest ta wyjątkowość: mechanizm działania leku uderza bezpośrednio w jedną z przyczyn powstawania komórek nowotworowych.

Dla jakich pacjentów ten lek jest przeznaczony?

Ten lek jest zarejestrowany i dostępny w Polsce dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL) i z ostrą białaczką szpikową. W przypadku PBL jest on dostępny w trzech schematach leczenia. Po pierwsze, w skojarzeniu z obinutuzumabem dla dorosłych z uprzednio nieleczoną przewlekłą białaczką limfocytową, którzy przez istnienie chorób współistniejących nie mogą być leczeni immunochemioterapią. Po drugie, w skojarzeniu z rytuksymabem do leczenia dorosłych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową, którzy otrzymali wcześniej co najmniej jedną linię leczenia. Trzeci schemat monoterapii obejmuje leczenie dorosłych pacjentów z PBL, z obecnością delecji 17p bądź mutacji TP53, po niepowodzeniu leczenia.

Jeśli chodzi o ostrą białaczkę szpikową, to od 1 września wenetoklaks jest już refundowany w skojarzeniu z azacytydyną u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii np. ze względu na wiek lub choroby towarzyszące. Ta populacja pacjentów do niedawna miała bardzo ograniczone możliwości leczenia. Ostra białaczka szpikowa jest jedną z agresywniejszych i szybciej postępujących chorób: ¾ pacjentów nie przeżywa 5 lat od momentu diagnozy.

Dostęp do terapii wenetoklaksem w skojarzeniu z azacytydyną w pierwszej linii daje możliwość znaczącej poprawy przeżycia chorych. Myślę, że to był najbardziej i od lat oczekiwany przełom w leczeniu ostrych białaczek w tym roku w Polsce.

Dzięki decyzji Ministerstwa Zdrowia terapia nie tylko weszła do programu lekowego, ale już 1 września pierwszy pacjent został włączony do terapii. To bardzo istotne, ponieważ przebieg tej choroby jest bardzo szybko postępujący i agresywny. Każdy dzień się liczy, opóźnienie nawet o kilka dni ma ogromne znaczenie dla chorego.

Widać, jak to leczenie było oczekiwane, skoro pierwszy pacjent otrzymał terapię już tego samego dnia, od kiedy lek stał się w Polsce w tym wskazaniu refundowany. Wrócę jednak jeszcze do PBL – wenetoklaks jest pierwszą terapią celowaną w hematoonkologii ograniczoną w czasie. Dlaczego to jest ważne dla pacjenta, systemu ochrony zdrowia, płatnika?

Dla pacjenta najważniejsze jest to, że ma skuteczne i bezpieczne leczenie. Leczenie celowane ograniczone w czasie to ogromny przełom. Inne nowoczesne terapie, które były wprowadzane jako alternatywa do chemioterapii, są stosowane do momentu, gdy lek przestanie działać (nastepuje progresja choroby).

Podawanie wenetoklaksu jest ograniczone w czasie: w przypadku skojarzenia z obinutuzumabem do roku, a w skojarzeniu z rytuksymabem – do dwóch lat. Po tym czasie pacjent przestaje otrzymywać leczenie – nie dlatego, że przestało ono działać, tylko dlatego, że zakończyło się, zgodnie z określonym planem leczenia, a uzyskany efekt umożliwi zahamowanie nowotworu na dłuższy czas.

Co więcej, przewidywalność czasu trwania leczenia jest bardzo ważna dla pacjenta i korzystnie wpływa na jego komfort psychiczny. Zakończenie terapii zmniejsza również ryzyko wystąpienia działań niepożądanych, nieodłącznie związanych z każdym leczeniem.

Są też korzyści dla systemu ochrony zdrowia: możliwość zastosowania terapii, która trwa 1 lub 2 lata, a jej skuteczność utrzymuje się, oznacza, że możemy objąć leczeniem innych pacjentów hematoonkologicznych. Poprawia to wydolność systemu, skraca kolejki, co jest bardzo ważne w onkologii. Istotne są też korzyści dla płatnika – przy terapii ograniczonej w czasie płatnik wie, ile zapłaci za leczenie. Nie jest to możliwe w przypadku terapii podawanych do czasu progresji choroby.

Czy to leczenie jest wysoce skuteczne po zakończeniu, czy terapię można bezpiecznie przerwać? Efekt utrzymuje się po jej zakończeniu?

Tak, tylko nie powinniśmy mówić o przerwaniu terapii. W tym przypadku mówimy o planowym zakończeniu leczenia. Podobnie jak np. w przypadku antybiotyków, które przyjmujemy tydzień, a efekt powinien się utrzymywać dłużej. Badania kliniczne oraz doświadczenie lekarzy z całego świata stosujących lek w codziennej praktyce klinicznej, potwierdzają skuteczność i utrzymywanie się efektu po zakończeniu terapii.

Wenetoklaks to nie jest jedyny lek AbbVie, jeśli chodzi o onkologię i hematoonkologię. W jakich chorobach onkologicznych i hematoonkologicznych można spodziewać się kolejnych przełomów?

Hematoonkologia i onkologia to jedne z kluczowych obszarów, w jakich AbbVie poszukuje rozwiązań, odpowiadając na rosnące potrzeby pacjentów. Prowadzimy ponad 300 badań klinicznych w ponad 20 nowotworach: to m.in. białaczki, szpiczak, chłoniaki, zespoły mielodysplastyczne. Poszukujemy też nowych terapii w guzach litych.

Jak firma rozumie innowacyjność: czy to tylko wytwarzanie nowych leków?

Kiedyś mówiło się o lekach przełomowo skutecznych, bezpiecznych, dziś każdy zarejestrowany lek musi być bezpieczny i skuteczny, a jego zastosowanie przynosić korzyści. Staramy się patrzeć na innowacje nie tylko z perspektywy pacjenta, ale też całego systemu ochrony zdrowia. Poszukujemy bezpiecznych i skutecznych terapii, ale też dostarczamy rozwiązań do systemu ochrony zdrowia, by mógł jak najlepiej wykorzystać potencjał innowacyjnych leków. Patrzymy też na system ochrony zdrowia jako na część gospodarki, która funkcjonuje tak, jak funkcjonuje społeczeństwo. A społeczeństwo funkcjonuje dobrze, jeśli jest zdrowe.

W onkologii musimy leczyć szybko i efektywnie. Staramy się wykazywać, że efekty leczenia nowoczesnymi terapiami ograniczonymi w czasie są wielokrotnie większe niż poniesione nakłady finansowe. Takie terapie pozwalają uzyskać lepszy efekt zdrowotny m.in. za sprawą dłuższych i głębszych remisji, który w dłuższej perspektywie okazuje się być korzystny finansowo. Finansowanie innowacyjnych terapii jest korzystne nie tylko dla pacjentów, ale też dla płatnika, ponieważ pacjenci skuteczniej leczeni wracają do pracy, do swoich ról społecznych, a wszystko to przyczynia się do wzrostu gospodarczego.

Szukamy też rozwiązań, które będą utrzymywały efekt nawet po zakończeniu leczenia – tak jak w przypadku wenetoklaksu. Poszukujemy również leków, które można podawać rzadziej, w większych odstępach czasowych, niekoniecznie w szpitalu, by jak najmniej angażować lekarzy, pielęgniarki, których tak brakuje, a jednocześnie wygenerować oszczędności systemu ochrony zdrowia.

Dla większości pacjentów choroba nowotworowa często kojarzy się z ciężką diagnozą. Czy jako firma wspieracie pacjentów – wiedzą, kampaniami edukacyjnym?

Naszym celem jest wspieranie pacjentów – nie tylko przez tworzenie innowacyjnych terapii, które pozwalają na wydłużenie życia i poprawę jego jakości, ale też przez wspieranie inicjatyw, które pozwalaj uświadomić wagę diagnostyki, leczenia, zwiększyć świadomość na temat nowotworów, edukować, poprawiać standardy leczenia. Staramy się przede wszystkim wspierać wszelkie inicjatywy, które wpływają na zdrowie, bezpieczeństwo i życie pacjenta. Jedną z nich jest projekt realizowany przez fundację Alivia, którego celem jest pomoc pacjentom wykluczonym komunikacyjnie, dzięki zapewnieniu im bezpłatnego transportu do ośrodka leczenia. Wielu pacjentów hematologicznych ma upośledzony układ odpornościowy, dlatego powinni unikać transportu publicznego, a nie mają możliwości dojechać własnym samochodem na leczenie. Dlatego bierzemy udział w tym projekcie zapewniającym im pomoc.

Jako firma patrzycie szeroko na system ochrony zdrowia. Co oprócz farmakoterapii należałoby zmienić w opiece nad pacjentem hematoonkologicznym?

Przede wszystkim należy docenić działania Ministerstwa Zdrowia w zakresie kompleksowej poprawy sytuacji pacjentów hematoonkologicznych, jak również dostępu do przełomowych terapii, takich jak wenetoklaks. Wiemy, że szczególnie w onkologii ważne jest, żeby od samego początku stosować najskuteczniejsze leczenie. Może okazać się, że pierwsza linia pozwoli osiągnąć tak głęboką odpowiedź, że pacjent nie będzie musiał korzystać z kolejnych terapii. Jest to też ważne dla systemu ochrony zdrowia.

Już dziś międzynarodowe towarzystwa naukowe rekomendują zastosowanie w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej schematów, które nie są oparte na chemioterapii. Pozwala na to dostępność nowych, skutecznych, innowacyjnych terapii, a dodatkową korzyścią z ich stosowania jest np. zmniejszenie częstości występowania wtórnych nowotworów, które związane są ze stosowaniem niektórych leków, zawartych w schematach intensywnej chemioterapii To element bardzo korzystny dla pacjentów, lekarzy i całego, systemu ochrony zdrowia. Na pewno będziemy podejmować działania edukacyjne, by mówić, jakie długoterminowe korzyści płyną ze stosowania skutecznych terapii.

Karolina Pilwińska-Duda, Compliance Director, AbbVie:
Wprowadzanie przełomowych, innowacyjnych technologii lekowych wymaga najwyższych standardów etycznych, bo wiążą się one z wysokimi nakładami finansowymi. Transparentność procedur refundacyjnych, kontaktów ze środowiskiem medycznym, któremu trzeba dostarczyć informacji na temat nowych terapii ma kluczowe znaczenie. Innowacyjność w przypadku Abbvie dotyczy zresztą nie tylko leków, ale też ich udostępniania. Firma dostarcza nie tylko produkt, ale i wiedzę, szkolenia personelu medycznego i edukację pacjentów, realizując politykę przejrzystości relacji ze środowiskiem pacjentów i medyków. Wszyscy pracownicy Abbvie mają głębokie poczucie odpowiedzialności, które spoczywa na każdym z nas i przejawia się w sposobie realizacji misji firmy. Wierzymy, że ten sposób działania jest ważny, dzięki temu każde realizowane działanie jest podejmowane w trosce o przestrzeganie najwyższych standardów. Potwierdzeniem tego jest rokrocznie zdobywany przez AbbVie nieprzerwanie od 2017 roku tytuł Etycznej Firmy.

PL-ABBV-220109