2022 rok był rokiem trudnym ze względu na trwającą pandemię COVID-19 i wyzwania związane z toczącą się wojną w Ukrainie i falą uchodźców w Polsce. Były obawy, że może to negatywnie wpłynąć na opiekę nad pacjentami w Polsce. Okazało się jednak, że był to rekordowy rok w historii pod względem liczby udostępnionych nowych leków.
– To był rok sukcesów, wciąż jednak mamy wiele wyzwań, a jednym z najpoważniejszych jest niedobór kadr, którym musimy zająć się w najbliższym czasie. Inaczej może pojawić się sytuacja, że nie będzie miał kto ordynować tych bardzo dobrych, innowacyjnych leków – mówił prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, wiceminister zdrowia w latach 2017-19.
Sukcesy 2022 roku: nowe leki w refundacji
Eksperci podkreślali, jak wiele zmieniło się w ostatnim roku, jeśli chodzi o dostęp do innowacyjnych leków.
– Listopad zawsze okazywał się bardzo dobrym miesiącem dla dermatologii, szczególnie jeśli chodzi o łuszczycę. W listopadzie 2022 w programie lekowym pojawiło się kilka bardzo ważnych zmian, m.in. kolejne leki biologiczne, jak również pierwszy lek biologiczny, który możemy stosować u dzieci. Były również ważne zmiany w leczeniu AZS, w nowym programie pojawiły się dwie nowe cząsteczki, które możemy stosować już od 12. roku życia – podkreślała prof. Irena Walecka, kierownik Kliniki Dermatologii CMKP Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA, wojewódzki konsultant w dziedzinie dermatologii i wenerologii.
– W naszych programach lekowych wydarzyła się przełomowa rzecz: zlikwidowano ograniczenia czasowe w dostępie do leczenia biologicznego choroby Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (WZJG). Wcześniejsze zapisy programu ograniczały leczenie do 1-2 lat, musieliśmy przerywać leczenie nawet, gdy pacjent dobrze reagował na leczenie. Trzeba było poczekać na nawrót choroby, by znów podać leki. To nielogiczne, ale takie były zapisy – mówił prof. Jarosław Reguła, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii.
Sukcesy wymieniała też prof. Dorota Bomba-Opoń, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Ginekologów i Położników: – To rozszerzenie listy C (bezpłatnych leków dla kobiet w ciąży), refundacja szczepienia przeciw grypie dla kobiet w ciąży oraz, od stycznia 2023 r., refundacja systemów do ciągłego monitorowania glikemii. Cieszę się, że głos Polskiego Towarzystwa Ginekologów i Położników oraz głos konsultantów w tej kwestii został usłyszany – mówiła.
Prof. Teresa Jackowska, krajowy konsultant w dziedzinie pediatrii, podkreśliła, że w 2022 roku podwyższono wycenę procedur pediatrycznych, choć jedynie jako lepszy przelicznik punktowy. – Wpłynęło to korzystnie na funkcjonowanie oddziałów pediatrycznych, choć jest to dopiero mały krok, przy ogromnym niedofinansowaniu oddziałów. A jeśli chodzi o leki dla dzieci, to za największy sukces uważam refundację terapii genowej w SMA – mówiła prof. Jackowska. Wyceny procedur poprawiły się również w chirurgii. – Wycena punków zwiększyła się o ponad 20 proc. Niestety, inflacja spowodowała, że ten przyrost niewiele zmienił. Niedoinwestowanie chirurgii powoduje, że są ogromne niedobory kadrowe, brakuje chirurgów – zaznaczał prof. Adam Dziki z Kliniki Chirurgii Ogólnej i Kolorektalnej UM w Łodzi.
Jeśli jednak chodzi o leki, to eksperci zgodnie zaznaczali, że nie było wcześniej roku, w którym podjętych zostałoby tak wiele nowych decyzji refundacyjnych, jak w 2022. – To był rekordowy rok, najwięcej w historii molekuł otrzymało refundację. Częściowo było to pochodną wzrostu nakładów na ochronę zdrowia: pieniędzy w systemie ochrony zdrowia było więcej. Zawsze jednak jest konieczność wybrania tego, co jest najbardziej opłacalne. I pan wiceminister Maciej Miłkowski tę ciężką pracę wykonał, razem ze swoim departamentem – mówił prof. Czech.
2022 rok to rok sukcesów, jeśli chodzi o nowe decyzje refundacyjne. – Długo można wyliczać leki, które doczekały się refundacji w onkologii, hematologii. Chciałbym jednak podkreślić flozyny, które otrzymały refundację nie tylko we wskazaniu diabetologicznym, ale też nefrologicznym i kardiologicznym. Możemy być też dumni z tego, że jesteśmy jednym z czterech krajów na świecie, który ma pełen przesiew noworodków w SMA, wszystkie trzy terapie w systemie refundacji, a po diagnozie dziecko bardzo szybko otrzymuje leczenie. SMA jest taką „wyspą doskonałości”, którą możemy chwalić się na całym świecie. Oby tych wysp było jak najwięcej – zaznaczył prof. Czech.
Priorytety na 2023 – jak podejmuje się decyzje refundacyjne
Nowe leki wciąż pojawiają się we wszystkich dziedzinach medycyny, m.in. w onkologii, kardiologii, neurologii, pediatrii, chorobach rzadkich, autoimmunologicznych. Jak jednak wybiera się leki, które wchodzą do refundacji?
– Proces podejmowania decyzji jest wieloetapowy. Jeśli chodzi o leki generyczne, biosymilary, to zwykle szybko trafiają do refundacji, uwalniając środki na nowe terapie. W przypadku leków innowacyjnych, chronionych patentem, to w samej ustawie refundacyjnej mamy 13 kryteriów. Jednym z najważniejszych elementów jest ocena danej technologii medycznej przez AOTMiT. Kolejnym elementem są negocjacje z komisją ekonomiczną, wypracowanie instrumentów dzielenia ryzyka, w większości poufnych, o charakterze finansowym. Później jest ostateczna decyzja. Dla ministra nie ma jednak znaczenia, jaka to dziedzina medycyny, gdyż jest on odpowiedzialny za zdrowie i dostęp do leków dla wszystkich pacjentów – mówił prof. Czech.
Zaznaczył, że są zdefiniowane dziedziny priorytetowe, jeśli chodzi o zdrowie, którymi są m.in. onkologia, kardiologia, ale też pediatria czy leczenie osób starszych. Nie oznacza to jednak, że inne dziedziny są zapomniane. – Cała sztuka polega na tym, by ograniczoną sumę pieniędzy, jaką mamy, wydać w najbardziej kosztowo efektywny i opłacalny sposób. To nie jest jednak tak, że minister jest „kierownikiem skarbca”, przychodzi organizacja pacjencka, prosząc o podjęcie decyzji, i minister ją podejmuje. Refundacja nowego leku to proces wieloosobowy i wieloinstytucjonalny, bardzo transparenty. Nie jesteśmy jednak najbogatszym państwem, stąd pewne ograniczenia np. w programach lekowych. Choć oczywiście chciałoby się, żeby każdy pacjent miał dostęp do skutecznych leków – mówił prof. Czech.
Wyzwania na 2023 rok: cukrzyca ciążowa
W dużej mierze od tego, czy dziecko będzie miało optymalny start w życie, zależy jego dalszy rozwój. – Pierwsze 1000 dni życia ma ogromny wpływ na to, jakie leki dziecko będzie przyjmowało później, jako dorosły – mówiła prof. Dorota Bomba-Opoń.
Jednym z najczęstszych powikłań występujących w trakcie ciąży jest cukrzyca ciążowa. Dane epidemiologiczne wskazują, że w ostatnich latach częstość ciąż powikłanych cukrzycą wzrosła dwukrotnie – do 7 proc. Tymczasem zaburzenia glikemii w ciąży znacząco zwiększają ryzyko wystąpienia powikłań u dziecka.
– Cukrzyca jest powikłaniem ciąży, która wpływa na rozwijający się płód. Dziecko rodzi się duże (makrosomia), jednak powikłania cukrzycy to nie tylko kwestia masy ciała, ale też zaburzeń metabolicznych, jak hipoglikemia; może też dojść do niedotlenienia. Dane epidemiologiczne pokazują, że dzieci kobiet z cukrzycą ciążową, jeśli nie jest ona dobrze leczona, są bardziej narażone w przyszłości na pojawienie się zespołu metabolicznego: cukrzycy, nadciśnienia tętniczego. W ciąży walczymy nie tylko o to, by zapobiec wczesnym powikłaniom, ale też tych powikłań odległych – zaznaczała prof. Bomba-Opoń.
Rewolucją w ostatnich latach są systemy ciągłego monitorowania glikemii, które ze względu na efekty stosowania są wręcz porównywane do bardzo efektywnych leków. – Dzięki nim posługujemy się dziś zupełnie innymi kryteriami wyrównania cukrzycy, przestajemy analizować pojedyncze wartości glikemii, najważniejsze jest to, jaką część dobry kobieta przebywa w zakresie normoglikemii. Tylko systemy monitorowania glikemii dają nam taką możliwość – podkreślała prof. Bomba-Opoń.
Od stycznia 2023 r. systemy ciągłego monitorowania glikemii są refundowane dla kobiet z cukrzycą, które wymagają insulinoterapii. – To ok. 1/3 pacjentek z cukrzycą. Bardzo się z tego cieszymy, jednak chcielibyśmy, by refundacja została rozszerzona na grupę kobiet w ciąży, które nie muszą przyjmować insuliny. Najczęściej o tym, że kobieta ma cukrzycę, dowiaduje się w drugiej połowie ciąży: tuż przed tym, gdy dochodzi do największej dynamiki wzrostu płodu. Mamy 1-2 tygodnie, by zdecydować, czy pacjentka wymaga insulinoterapii, pomóc zmienić jej nawyki żywieniowe. Badania ostatnich lat, również prowadzone w naszym ośrodku, pokazują, że pacjentki z cukrzycą ciążową, które stosowały systemy monitorowania glikemii miały lepsze wyrównanie cukrzycy, było też mniej powikłań u noworodków – mówiła prof. Bomba-Opoń. Zwróciła uwagę na to, że kobiety z cukrzycą ciążową będą stosowały systemy monitorowania glikemii tylko przez kilka miesięcy, do czasu porodu. – Z punktu widzenia systemu, rozszerzenie refundacji na tę grupę nie byłoby kosztowne, natomiast z punktu widzenia dziecka i jego przyszłości jest to bardzo ważne – mówiła.
Wyzwania na 2023 w profilaktyce: szczepienia HPV
Narodowa Strategia Onkologiczna zakładała wprowadzenie powszechnych szczepień przeciw HPV już od 2021 roku. To się nie udało, jednak zgodnie z ostatnimi zapowiedziami, szczepienia mają rozpocząć się w pierwszej połowie 2023 roku, objąć zarówno grupę dziewcząt jak chłopców w wieku 12-13 lat.
– Szczepionki są zarejestrowane od 2006 roku, Polska jest jednym z ostatnich krajów w UE, które nie ma powszechnych szczepień przeciw HPV. Szczepienia mają być bezpłatne, tylko nieobowiązkowe. W wielu krajach jest to szczepienie obowiązkowe. Wprowadzenie szczepień będzie ogromnym dawno oczekiwanym postępem – mówiła prof. Teresa Jackowska. W Polsce podjęto decyzję, że szczepionki zostaną kupione w ramach Funduszu Medycznego.
– Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji otrzymała zapytanie dotyczące porównania szczepionek, jeśli chodzi o ochronę przed rakiem szyjki macicy. Stwierdziła, że nie ma bezpośrednich badań porównujących efekty działania szczepionek. To prawda, warto jednak zwrócić uwagę, że szczepienie przeciw HPV nie jest tylko profilaktyką raka szyjki macicy, ale też stanów przednowotworowych szyjki macicy, nowotworów odbytu, pochwy, sromu, prącia, a także nowotworów gardła czy podstawy języka. Szczepiąc przeciw HPV, powinniśmy mówić o profilaktyce również innych nowotworów, jak też stanów nienowotworowych – podkreślała prof. Jackowska.
Zwróciła uwagę, że jeśli weźmie się pod uwagę tak szeroką ochronę, to jest różnica, jeśli chodzi o wybór szczepionki, przeciw ilu serotypom HPV daje ona ochronę. – W Polsce obecnie funkcjonuje 120 programów profilaktycznych samorządowych, w ramach których jest dostępna szczepionka zawierająca 9 serotypów HPV; jest to zdecydowanie lepsza ochrona niż ta, którą daje szczepionka zawierająca dwa serotypy wirusa HPV. 25 krajów, spośród 27 w Europie, w których szczepienia są realizowane, wybrało szczepionkę, która ma to najszersze spektrum ochrony – mówiła prof. Jackowska.
Zwracała też uwagę, że zanim zostanie rozpoczęta akcja szczepień, konieczna jest szeroko zakrojona akcja edukacyjna, skierowana zarówno do rodziców, jak do młodzieży. – Warto korzystać z doświadczeń samorządów; w niektórych zaszczepiło się nawet 80 proc. populacji; w innych stopień wyszczepienia jest bardzo niski. Warto korzystać z doświadczeń tych, którym akcja się udała – podkreślała.
Wyzwania na 2023 w leczeniu osób młodych: nieswoiste zapalenia jelit
Ok. 100 tysięcy osób w Polsce choruje na choroby zapalne jelit (choroba Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego). Szczyt zachorowań występuje pomiędzy 15. a 35. rokiem życia. Leczenie zależy od stopnia nasilenia objawów. Gdy leczenie klasycznymi lekami jest niewystarczające, konieczna jest intensyfikacja terapii. Taką możliwość stwarzają leki biologiczne dostępne w programach lekowych. Pod tym względem 2022 był przełomowy: zniesiono ramy czasowe terapii biologicznych (decyzja dotyczyła wszystkich terapii biologicznych dla pacjentów z NZJ), wprowadzono podskórnej formy leczenia.
– Problemem jest jednak to, że w Polsce obecnie tylko ok. 8 proc. pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna i 2 proc. z WZJG jest leczonych terapiami biologicznymi. Dane europejskie pokazują, że takich osób powinno być dwa-trzy razy więcej: ok. 25-30 proc. z chorobą Leśniowskiego-Crohna, a ok. 10 proc. z WZJG. Mamy zbyt restrykcyjne kryteria włączenia do programu lekowego: w Polsce trzeba być „bardziej chorym”, żeby otrzymać leczenie biologiczne. Chcielibyśmy włączać pacjentów do leczenia biologicznego wcześniej, żeby nie musieli czekać, aż będą na pograniczu konieczności leczenia chirurgicznego – mówił prof. Jarosław Reguła.
Tłumaczył, że im później zaczyna się leczenie biologiczne u pacjenta, który nie odpowiada na standardowe leczenie, tym większe ryzyko powikłań, konieczności wykonania operacji. – Często chorują osoby w młodym wieku, które rozpoczynają życie zawodowe, rodzinne, seksualne. Gdy choroba toczy się w regionie krocza, jest olbrzymim problemem, bardzo się tego wstydzą. Dodatkowo przewlekły stan zapalny zwiększa ryzyko nowotworu – mówił prof. Reguła.
Ważnym postulatem ekspertów jest też umożliwienie włączenia do programów leczenia biologicznego małych grup pacjentów, którzy dziś nie mogą takiego leczenia dostać. Pojawiają się też kolejne innowacyjne leki biologiczne. – Są wygodniejsze do podawania, to głównie leki tabletkowe. Mamy nadzieję, że znajdą się w programie leczenia biologicznego. Jak widać, było wiele sukcesów, jeśli chodzi o dostęp do leków w 2021 i 2022 roku, jednak bardzo chcielibyśmy, żeby tych sukcesów było jeszcze więcej. Chciałoby się, żeby program leczenia biologicznego był dostępny dla wszystkich, którzy tego wymagają – mówił prof. Reguła. Zaznaczył też, że ogromnym problemem dla lekarzy jest biurokracja związana z systemem SMPT: lekarze chcieliby jego maksymalnego uproszczenia.
Powikłaniem choroby Leśniowskiego-Crohna u niektórych osób są przetoki, a ogromnym problemem są zwłaszcza złożone przetoki okołoodbytnicze. W znaczący sposób obniżają one jakość życia pacjenta, ze względu na silny ból, zaburzenia funkcji zwieracza, a co za tym idzie upośledzenie codziennej aktywności. – Choroby lokalizujące się w regionie krocza ograniczają życie socjalne, społeczne, zawodowe, u chorych pojawiają się zaburzenia psychologiczne – mówił prof. Adam Dziki.
Zwrócił uwagę na fakt, że niewiele ośrodków w Polsce zajmuje się tym problemem, gdyż przetoki okołoodbytnicze są bardzo trudne do leczenia. Często konieczne jest leczenie chirurgiczne: powinno być jednak wykonywane przez osoby mające doświadczenie w wykonywaniu tego typu operacji. Niestety, bardzo często uzyskiwane efekty terapeutyczne utrzymują się krótko, przetoki nawracają.
– W ostatnich latach, poza metodami chirurgicznymi, wprowadzono do leczenia komórki macierzyste. Wyniki badań, zarówno klinicznych, jak obserwacyjnych, wykazały celowość takiego leczenia: u zdecydowanie większej liczby osób można uzyskać zagojenie przetok. Leczenie komórkami macierzystymi można prowadzić u chorych, u których nie jest nasilony stan zapalny spowodowany chorobą Leśniowskiego-Crohna w okolicach odbytu i odbytnicy oraz gdy nie obserwuje się zwężenia odbytu. Po leczeniu chirurgicznym ostrzykuje się komórkami macierzystymi okolice ujścia wewnętrznego i okolice kanału przetoki. Najważniejsza jest jednak właściwa kwalifikacja chorych: część z nich bardzo skorzystałaby z takiego leczenia. Na razie na nie czekamy, gdyż nie jest jeszcze w Polsce refundowane – mówił prof. Dziki.
Wyzwania na 2023 w leczeniu łuszczycy
Duże zmiany w ostatnich latach dokonały się w leczeniu łuszczycy plackowatej: tu również bardziej dostępne stało się leczenie biologiczne.
– Dziś największym problemem jest ograniczony czas możliwości stosowania leczenia. W programie lekowym dla pacjentów z umiarkowaną i ciężką postacią łuszczycy mamy dziesięć leków: cztery dla postaci umiarkowanej i sześć dla ciężkiej; tym, co najbardziej nam przeszkadza, jest ograniczenie czasowe do 96 tygodni w przypadku nowoczesnych leków dla chorych z ciężką postacią łuszczycy. Po tym czasie musimy odstawić leczenie i poczekać, aż stan skóry się pogorszy. Pacjenci tego nie rozumieją. Odstawienie leku to często tak silny stres, że objawy bardzo szybko wracają. Znów konieczna jest hospitalizacja, wykonanie badań, często musimy najpierw podać najpierw dwa leki, które okażą się nieskuteczne, by z powrotem podać pacjentowi leki biologiczne: to absurdalne. Przerwanie leczenia często powoduje późniejszą gorszą odpowiedź, gdyż wytwarzają się przeciwciała. Zniesienie ograniczeń leczenia biologicznego to nasz najważniejszy postulat na najbliższe miesiące – mówiła prof. Irena Walecka.
Kolejnym postulatem środowiska dermatologów są nowe cząsteczki. – Obecnie mamy w programie dostępnych dziesięć innowacyjnych leków, jednak im więcej możliwości leczenia, tym lepiej, gdyż nie u każdego pacjenta możemy stosować każdy lek. Łuszczyca nie jest tylko chorobą skóry, to choroba ogólnoustrojowa, zapalna. Ok. 30 proc. pacjentów ma łuszczycowe zapalenie stawów, pacjenci mają też często cukrzycę, choroby sercowo-naczyniowe, niealkoholowe stłuszczenie wątroby; niektórych leków biologicznych nie możemy podać z powodu przeciwwskazań, dlatego często okazuje się, że z dziesięciu leków faktycznie możemy podać dwa-trzy. Dlatego bardzo nam przydałaby się nam kolejna cząsteczka (bimekizumab), która jest w procesie refundacyjnym – mówiła prof. Walecka.
Eksperci chcieliby mieć też możliwość stosowania leczenia biologicznego wcześniej, już w łuszczycy umiarkowanej, gdyż wtedy jest ono bardziej skuteczne. – Kolejny problem to dzieci: w programie lekowym mamy tylko jedną cząsteczkę dla dzieci. Jeśli dziecko nie ma adekwatnej odpowiedzi na leczenie lub ją traci, to musimy występować o RDTL (ratunkowy dostęp do technologii lekowych), jednak tu jest bardzo dużo biurokracji, a RDTL trzeba co trzy miesiące odnawiać. A przecież łuszczyca nie zniknie po 3 miesiącach – zaznaczała prof. Walecka.
Dla pacjentów chorujących na łuszczycę ważna jest też opieka koordynowana, gdyż ze względu na to, że jest to choroba ogólnoustrojowa, niezbędne są konsultacje z innymi specjalistami, np. z kardiologiem, diabetologiem. Taka opieka powinna być zindywidualizowana dla każdego pacjenta.
W debacie Wprost udział wzięli:
Prof. Dorota Bomba-Opoń, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Ginekologów i Położników; prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego; prof. Adam Dziki, Klinika Chirurgii Ogólnej i Kolorektalnej UM w Łodzi; prof. Teresa Jackowska, krajowy konsultant w dziedzinie pediatrii, prof. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii, prof. Irena Walecka, kierownik Kliniki Dermatologii CMKP Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA, konsultant wojewódzki w dziedzinie dermatologii i wenerologii