Leczenie hemofilii w Polsce odbywa się na podstawie dwóch programów: programu profilaktycznego dla dzieci i młodzieży do 18. roku życia oraz Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, obejmującego leczenie krwawień oraz od niedawna także profilaktykę u dorosłych. Od tego roku również ten drugi program jest finansowany przez NFZ, do czego wcześniej chorzy mieli zastrzeżenia, obawiając się ograniczenia środków na leczenie. Po pół roku finansowania programu przez NFZ, widać, że te obawy się nie sprawdziły.
– To nadal jest program Ministerstwa Zdrowia. Myślę, że pacjenci nie mają wątpliwości, że są bezpieczni, dostęp do leczenia jest zachowany, a ciągłość leczenia niezagrożona.
Zasady wypracowane w Narodowym Centrum Krwi, które odpowiada za program, są spójne i dopracowane. Zmiana płatnika w żaden nie wpłynęła na dostawy czynnika krzepnięcia ani inne elementy, które już wcześniej funkcjonowały wzorcowo – mówiła Iwona Kasprzak, dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami NFZ.
Zaznaczyła, że na ten rok na Narodowy Program została w NFZ zagwarantowana kwota ponad 380 mln zł, z czego jak do tej pory zostało wydanych tylko ok. 17 proc. – Na razie wykorzystanie budżetu jest niskie, myślę, że istotny wypływ środków finansowych będzie pod koniec roku, kiedy są robione duże przetargi i jest kupowany lek na przyszły rok. Dla nas bezpieczeństwo pacjentów jest najważniejsze; jeśli system będzie utrzymany na przyszły rok, to zostanie zapewniona kwota adekwatna do potrzeb, na pewno nie podejmiemy żadnej decyzji, która miałaby pogorszyć dostęp pacjentów do leczenia, które jest leczeniem ratującym życie – zaznaczyła dyrektor Kasprzak.
Pacjenci czekają na wejście w życie kolejnej edycji Narodowego Programu
Również Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, podkreślił, że Narodowy Program po zmianie płatnika jest realizowany dobrze, a najważniejsze, żeby w budżecie NFZ zostały zagwarantowane środki na kolejny rok. W tym roku kończy się trzecia edycja Narodowego Programu, kolejna czeka na podpis Ministra Zdrowia. – Zależy nam na tym, żeby program jak najszybciej został podpisany, również po to, żeby dać przemysłowi sygnał. Jeśli Program nie zostanie szybko podpisany, producenci znajdą inne rynki, na których będą mogli sprzedawać leki. Spowoduje to wzrost cen w Polsce i obniżenie standardu leczenia, mierzonego przez dostępność czynników krzepnięcia. Narodowy Program jest bardzo dobrym rozwiązaniem, które gwarantuje ciągłość leczenia i dostęp do leków w przypadku krwawień. Trudno przewidzieć, jaka ilość leków będzie choremu niezbędna. W tej chwili np. w Instytucie Hematologii jest dwóch pacjentów w bardzo ciężkim stanie, muszą otrzymywać znacznie większe ilości leków niż w przypadku typowego leczenia – mówił Bogdan Gajewski.
Podkreślał, że zasadniczym problemem w hemofilii są wylewy wewnętrzne, dlatego tak ważny jest dostęp do leków w sytuacji nagłej w każdej jednostce służby zdrowia, uwzględniający zmienność choroby i przebieg krwawień. Obecny system daje chorym ciągłość leczenia i zapewnia dobry dostęp do leków – mówił prezes Gajewski.
Przeniesienie finansowania do NFZ dobrze oceniła też Ewelina Matuszak, prezes Stowarzyszenia Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne. – Wiele zmieniło się w leczeniu hemofilii; dzięki temu, że jest profilaktyka, chorzy nie stają się osobami niepełnoprawnymi. My też czekamy też na Narodowy Program – mówiła.
Zaznaczyła, że ilość czynników krzepnięcia jest wysoka, jednak jej zdaniem problemem jest brak możliwości indywidualizacji leczenia, jeśli chodzi o rodzaj stosowanych leków. – Program profilaktyczny zabezpiecza nasze dzieci, jednak chociaż dzięki niemu jest możliwość stosowania leku o przedłużonym działaniu, to nigdy jeszcze nie został on zakupiony w ramach przetargów. A przecież każdy chory choruje inaczej, niektórzy bardzo dobrze funkcjonują na czynniku krótko działającym, inni mają na nim krwawienia, dlatego potrzebują raczej czynnika o przedłużonym działaniu. Umożliwienie lekarzom wyboru terapii jest kluczowe; dzięki temu będą mogli lepiej zabezpieczyć pacjentów – zaznaczała Ewelina Matuszak.
Z perspektywy ośrodka leczenia
Również zdaniem prof. Magdaleny Łętowskiej, zastępcy dyrektora ds. transfuzjologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii przeniesienie finansowania do NFZ w żaden sposób nie wpłynęło na dostępność leków, pacjenci są bezpieczni, a taki sposób finansowania jest bardzo dobrym rozwiązaniem zarówno dla lekarzy, jak dla szpitali.
– Instytut Hematologii i Transfuzjologii zużywa 25-30 proc. wszystkich leków kupowanych w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię, trafiają do nas pacjenci w najtrudniejszych przypadkach z całej Polski, zdarzają się tacy, których koszty leczenia są kilkumilionowe w skali roku, dlatego finansowanie nie mogłoby wyglądać tak, jak to jest zwykle w programach lekowych – mówiła prof. Łętowska.
Zwróciła jednak uwagę na to, że pojawiają się nowe leki, jak czynniki o przedłużonym działaniu, dostępne na świecie już od 2014 roku, oraz czynniki podskórne, które kończą proces rejestracyjny w Europie i USA, a jeden jest już zarejestrowany (w Polsce dostępny dla chorych mających inhibitor czynnika krzepnięcia). – Mamy nadzieje, że nowy Narodowy Program zwiększy nam także możliwości indywidualizacji leczenia pacjentów – podkreślała.
Zaznaczyła też, że bardzo ważne jest, żeby powstał rejestr (rejestr E-Hemofilia jest obecnie tworzony przez CeZ), który pokaże, jak faktycznie są leczeni pacjenci. – W nowoczesnym leczeniu najważniejsze jest dostosowanie go do chorego: jeden pacjent potrzebuje rzadziej leków, inny częściej, wszystko zależy od farmakokinetyki, która jest inna u dziecka, a inna u dorosłego, część osób ma też np. problem z dostępem do żył. Bardzo byłoby dobrze, żeby np. osoby z utrudnionym dostępem do żył mogły stosować profilaktycznie leki podskórne lub leki o przedłużonym działaniu. Warto byłoby też brać pod uwagę preferencje pacjenta – mówiła prof. Łętowska.
Potrzebne niestandardowe rozwiązania?
– Leczenie skaz krwotocznych ma swoją specyfikę, która wynika z tego, że musi być dostępność do czynnika w różnych przeznaczeniach. Jest ona obliczalna w ramach profilaktyki, jednak zupełnie nie do przewidzenia, jeśli chodzi o leczenie krwawień. Wymaga to tego, żeby czynnik był dostępny w całej Polsce w placówkach ochrony zdrowia, często jest to konieczne w dużych ilościach – mówił dr Stefan Bogusławski, ekspert systemu ochrony zdrowia.
Jego zdaniem, organizacja leczenia hemofilii wymaga niestandardowych rozwiązań, nad którymi warto zastanowić się w szerokim gronie klinicystów, pacjentów, przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia, NCK, płatnika, ekspertów systemowych. – Nie odpowiem dziś na pytanie, czy leczenie powinno odbywać się w ramach programu polityki zdrowotnej czy programów lekowych, na pewno nie powinny być to klasyczne programy lekowe – zaznaczał dr Bogusławski. Zwrócił uwagę na wyzwania związane z potrzebą indywidualizacji leczenia, a jednocześnie utrzymania równości dostępu do leków i trzymania się w ramach ustalonego budżetu. Problemem są też niedobory osocza na świecie, dlatego trzeba przygotować się na wariant, że zaistnieje konieczność przestawienia pacjentów na leki rekombinowane.
– Przed NFZ jest wiele wyzwań, hemofilia jest jednym z nich, dlatego ważne jest długoterminowe planowanie. Dobre leczenie to oszczędność dla systemu ochrony zdrowia, bo unika się powikłań; niezbędna jest też współpraca między lekarzami i pacjentami – zaznaczył dr Bogusławski.
Jak udostępniać leki: przetargi centralne, programy lekowe
Spornym elementem podczas dyskusji był sposób, w jaki można byłoby umożliwić pacjentom szerszy dostęp do nowych terapii. Zdaniem Bogdana Gajewskiego taka możliwość już dziś istnieje (Rada Narodowego Programu może zakwalifikować pacjenta do leczenia czynnikami o przedłużonym działaniu lub lekiem podskórnym, jeśli istnieją do tego indywidualne wskazania medyczne). Taka możliwość będzie jeszcze rozszerzona w ramach nowej edycji Narodowego Programu.
– Jesteśmy za nowymi terapiami, za lekami długodziałającymi jak również podskórnymi, jednak chcemy, żeby wszyscy pacjenci mieli dostęp do takiego leczenia, tak jak to gwarantuje Konstytucja, a nie żeby było to możliwe w ramach programów lekowych. Ważne jest utrzymanie centralnego systemu przetargowego, gdyż pozwoli to na obniżkę cen. Firmy mogą startować w przetargach. Potrzebne jest jednak zadeklarowanie budżetu, rozwiązania formalno-prawnego i zmiany procedur przetargowych, by uwzględniały wyższy standard leczenia. Tak np. zrobiono w Irlandii – mówił Bogdan Gajewski. Jego zdaniem zastąpienie systemu przetargowego programami lekowymi spowodowałoby, że część pacjentów miałoby bardzo dobre leczenie, jednak koszty wzrosłyby, czego efektem byłaby mniejsza dostępność do leków dla pozostałych pacjentów jak również brak zagwarantowania ciągłości leczenia w całej Polsce.
Z kolei Ewelina Matuszak powoływała się na opinie części ekspertów mówiące, że pacjenci z gorszym dostępem do żył, brakiem skuteczności leczenia klasycznymi czynnikami krzepnięcia (krótko działającymi) powinni być leczeni lekami długodziałającymi lub podskórnymi. – Mówimy o kosztach, ale pamiętajmy, że w 2022 roku przejście pacjentów, którzy mieli inhibitor czynnika krzepnięcia, na lek podskórny pozwoliło zaoszczędzić 160 mln zł. Oczywiście, powinniśmy patrzeć na budżet, jednak myśleć także o tym, jak zwiększyć możliwość indywidualizacji leczenia, bo tylko to zapewni chorym optymalne leczenie. Taka możliwość jest już w wielu innych krajach, pacjenci są w ten sposób leczeni – zaznaczała Ewelina Matuszak.
Prof. Magdalena Łętowska podkreślała, że bardzo ważne byłoby zwiększenie możliwości doboru leczenia do pacjentów. – W Polsce ilość leków dla chorych jest bardzo dobra, pod względem ilości czynników krzepnięcia i standardu leczenia jesteśmy na dobrym miejscu w Europie, to ogromne osiągnięcie, natomiast zawsze chcemy czegoś więcej. Bardzo byśmy chcieli mieć szersze portfolio leków. Jeśli jednak taka indywidualizacja miałaby się to odbywać się poprzez programy lekowe, to musiałyby być one zmienione, gdyż nie ma możliwości, by szpital najpierw finansował kosztowne leczenie, a potem czekał na zwrot kosztów z NFZ – zaznaczała prof. Łętowska.
Zdaniem dr Stefana Bogusławskiego, nie można mówić, że programy lekowe czy program polityki zdrowotnej są co do zasady „dobre” albo „złe”: wszystko zależy, jak zostaną skonstruowane. – Moim zdaniem, można wypracować szczegółowe rozwiązanie, które zapewni możliwość indywidualizacji leczenia, zapewniając jednocześnie bezpieczeństwo wszystkim pacjentom. Będzie to jednak wymagało pewnej giętkości ze strony Ministerstwa Zdrowia oraz NFZ, a także bardzo dobrej współpracy z pacjentami i klinicystami – zaznaczył dr Bogusławski.
Dyrektor Iwona Kasprzak zwróciła uwagę, że było wiele dyskusji na temat, czy program narodowy może być przekształcony w program lekowy. – Z dyskusji wynikało, że taki scenariusz jest właściwie niemożliwy, z powodu wielu rodzajów ryzyka. Były też dyskusje na temat przekształcenia w przyszłości narodowego programu, jest to jednak trudne przede wszystkim z powodu odmienności systemu leczenia krwawień od leczenia profilaktycznego: leki muszą być dostępne w wielu placówkach, w odróżnieniu od typowego programu lekowego – mówiła Iwona Kasprzak. Zwracała uwagę na to, że w postępowaniach przetargowych w programie profilaktycznym brana jest pod uwagę nie tylko cena, ale też farmakokinetyka leków, a postępowanie jest otwarte, konkurencyjne, wszystkie podmioty mogą walczyć o rynek. Podkreśliła, że oba programy (profilaktyczny i narodowy) działają dobrze, wręcz wzorcowo.
Ośrodki leczenia i kompleksowa opieka
Zarówno eksperci, jak pacjenci podkreślali, że ogromnym problemem chorych na hemofilię jest mała liczba lekarzy zajmujących się leczeniem skaz krwotocznych: są ośrodki, gdzie jest tylko jeden lekarz zajmujący się tą grupą pacjentów i jest problem, gdy idzie na urlop czy choruje. W wielu ośrodkach, szczególnie dla dorosłych, problemem jest brak możliwości kompleksowej opieki nad chorymi, którzy potrzebowaliby konsultacji ze specjalistami, m.in ortopedą, fizjoterapeutą, chirurgiem, psychologiem, genetykiem. Konieczna jest też edukacja lekarzy rodzinnych, stomatologów, ratowników medycznych na temat zasad postępowania i leczenia chorych na hemofilię.
