Katarzyna Pinkosz, Niedawno zakończył się Zjazd Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów – największy zjazd hematologów i transfuzjologów w Polsce. Jak zmienia się polska hematologia w ostatnich latach?
Prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii: Hematologia dosłownie zmienia się na naszych oczach: zmieniają się standardy leczenia chorych na nowotwory hematologiczne, ale też pojawiają się nowoczesne leki dla pacjentów z nienowotworowymi chorobami hematologicznymi. Podczas Zjazdu dzieliliśmy się wiedzą o najnowszych osiągnięciach w hematologii, wymienialiśmy doświadczeniami w leczeniu chorych.
W ostatnich latach bardzo poprawiła się dostępność polskich pacjentów do nowoczesnych opcji leczenia w hematologii. Jakie widzi Pani Profesor największe wyzwanie w tym obszarze na kolejny rok?
W zakresie refundacji nowoczesnych terapii w hematologii sytuacja jest bardzo dobra: jesteśmy w pierwszej piątce krajów europejskich, jeśli chodzi o dostęp do nowych leków. Z uwagi na fakt, że hematologia jest dziedziną rozwijającą się bardzo dynamicznie co kilka miesięcy pojawiają się rejestracje nowych leków i zmieniają się standardy leczenia – więc przed nami jest ciągle wiele wyzwań.
Do najważniejszych potrzeb refundacyjnych w obecnym czasie zaliczyłabym dostęp do blinatumomabu jako leczenia konsolidującego remisję dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną z prekursorowych komórek B.
Drugą pilną potrzebą jest dostosowanie 1. linii leczenia dla chorych na chłoniaka z komórek płaszcza do nowego standardu leczenia, który zmienił się w ubiegłym roku. W 1. linii leczenia zarówno dla chorych młodszych, jak i starszych zostały zarejestrowane inhibitory kinazy Brutona, tj. odpowiednio ibrytynib w połączeniu z intensywną immunochemioterapią oraz akalabrutynib w połączeniu z bendamustyną i rytuksymabem. W przypadku pierwszego schematu leczenia rejestracja europejska miała miejsce dopiero kilka miesięcy temu, a w przypadku akalabrutynibu – proces refundacyjny jest w toku.
Chorzy na chłoniaka grudkowego oczekują również na refundację terapii CAR-T, która jest już dostępna dla pacjentów z agresywnymi chłoniakami z komórek B
Kolejne potrzeby refundacyjne dotyczą chorych na szpiczaka plazmocytowego, w tym terapii CAR-T (dwa produkty CAR-T są w procesie refundacyjnym) i belantamabu mafodotyny, czyli przeciwciała monoklonalnego sprzężonego z substancją cytotoksyczną, które można stosować już od drugiej linii leczenia. Oczekiwaną zmianą jest również aktualizacja pierwszej linii leczenia: obecnie dla chorych kwalifikujących się do przeszczepienia autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych jest dostępny daratumumab – w połączeniu z bortezomibem, talidomidem i deksametazonem, a w najnowszym standardzie leczenia talidomid został zastąpiony lenalidomidem. Wydaje się, że zmiana nie powinna być kosztochłonna, bo lenalidomid jest już stosowany jako lek generyczny w ramach katalogu chemioterapii.
Czytaj też:
Trwa największy zjazd polskich hematologów. „Przygotowujemy się do nowych opcji leczenia”
Jeśli chodzi pacjentów z chorobami nienowotworowymi, to chorzy z ultrarzadką chorobą, jaką jest wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa, oczekują na dostęp do rekombinowanego enzymu ADAMTS-13, dzięki któremu możliwe będzie odstąpienie od plazmaferez.
Wiele leków jest refundowanych, ale wciąż nie wszyscy chorzy mają szansę na takie leczenie: jedna z dyskusji podczas zjazdu dotyczyła chorych z chłoniakiem indolentnym, u których doszło do transformacji choroby i pojawienia się agresywnej postaci chłoniaka. Ten przykład pokazuje, że nasze programy lekowe powinny być bardziej elastyczne?
Myślę, że w tym przypadku to nie jest kwestia zapisów programu lekowego, gdyż obecnie kryteria włączenia do programów lekowych są w większości zgodne charakterystyką produktów leczniczych. Problem polega na tym, że transformacja chłoniaków indolentnych w chłoniaki agresywne dotyczy kilku procent chorych i większość nowoczesnych leków nie ma zarejestrowanego wskazania dla chorych ze stransfomowanymi chłoniakami – poza wyjątkami, jak np. przeciwciało dwuswoiste (epkorytamab) czy terapia CAR-T. Zasadne wydaje się więc, na podstawie dostępnego piśmiennictwa, aby niektóre nowoczesne leki mogły być stosowane u tych chorych w formule off-label.
Czytaj też:
Prof. Zaucha: Dziś leczymy chorych, w przypadku których niedawno rozkładaliśmy ręce