Katarzyna Pinkosz, NewsMed, Wprost: Ministerstwo Zdrowia pracuje od dwóch lat pracuje nad nowelizacją ustawy refundacyjnej. Co dzięki niej zyskają pacjenci?
Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia: Nowelizacja faktycznie urosła do największej w historii – zawiera już ponad 200 zmian poprawiających dostępność do leków. Najważniejszym rozwiązaniem dla pacjenta jest to, że minister może wzywać firmę farmaceutyczną do złożenia wniosku refundacyjnego.
W nowelizacji ustawy o refundacji mamy stymulację pozytywną: możemy zawezwać firmę do złożenia wniosku refundacyjnego, dając jej pewne benefity. Nie można jednak zapominać, że na poziomie europejskim dzieje się to w odwrotną stronę: jeśli firma nie złoży wniosku o refundację, to straci swoje prawa patentowe dotyczące leku na terenie danego kraju i będzie mógł wejść na rynek lek generyczny. Jeśli te dwa mechanizmy wzajemnie się nałożą, powinno to spowodować, że wnioski refundacyjne będą szybciej się pojawiać. Bo dla firmy farmaceutycznej nie ma nic gorszego niż utrata monopolu.
Ministerstwo będzie mogło poprosić firmę, żeby złożyło wniosek refundacyjny, a jeśli ona tego nie zrobi – wejdzie na rynek generyk?
W nowelizacji ustawy refundacyjnej są zapisy, że jeśli Ministerstwo Zdrowia wzywa do złożenia wniosku innowacyjnego leku, to wniosek jest procedowany krócej, przez 120 dni, i ma mniejszą opłatę za dokonanie analizy weryfikacyjnej. To jest na dziś. Jeśli natomiast zrobimy transpozycję europejskiego prawa farmaceutycznego, to pojawi się drugi zapis: firma będzie musiała złożyć wniosek – pod rygorem tego, że straci prawo patentowe w danym kraju.
Jakie jeszcze korzyści będą mieć pacjenci?
Druga ważna rzecz dla pacjentów to łatwiejsze wejście do systemu refundacyjnego terapii na choroby rzadkie i ultrarzadkie, dzięki wprowadzeniu analizy wielokryterialnej przy ocenie leków w tych chorobach. Terapie w chorobach rzadkich są wysokokosztowe, większość z nich nie spełnia progu opłacalności wyznaczonego w Polsce. Na Ministrze Zdrowia spoczywa większy ciężar w podejmowaniu decyzji, gdyż de facto łamie kryteria refundacyjne zawarte w ustawie. Dzięki analizie wielokryterialnej firma farmaceutyczna będzie mogła udowodnić, że terapia jest potrzebna, a wiemy, że w chorobach rzadkich ważnym elementem jest nie tylko skuteczność, ale też lepszy komfort życia pacjenta.
Kolejna nowość to wprowadzenie prekonsultacji: mają one zwiększyć szansę na sukces refundacyjny, gdyż od początku ukierunkują firmę, dla jakiej populacji i w jakiej kategorii dostępności widzimy daną terapię. Nasze doświadczenie wskazuje, że niektóre wnioski od początku były „skazane na porażkę” np. przez nieadekwatny wybór kategorii dostępności.
Następna zmiana to łatwiejsze udostępnienie terapii złożonych: gdy w jednej tabletce jest kilka składników, które już są refundowane: dla takich terapii będzie szybka, uproszczona ścieżka refundacyjna, bez konieczności uzyskiwania opinii AOTMiT. Będzie też inna „ścieżka” dla terapii skojarzonych złożonych z leków dwóch różnych firm: zdarzało się, że nie każda z nich chciała złożyć wniosek. Nowym rozwiązaniem jest też to, że od pierwszego dnia, kiedy lek znajdzie się na liście refundacyjnej, będzie faktycznie dostępny dla pacjenta. Do tej pory tak nie było.
W nowelizacji ustawy jest też sporo rozwiązań w zakresie bezpieczeństwa lekowego: przewidzieliśmy kolejne bonifikaty dla pacjenta, podwyższone do 30 proc., jeśli wybierze lek produkowany w Polsce. W ustawie jest aż 12 rozwiązań zachęcających firmy do produkowania w Polsce. Mówimy nie tylko o polskich firmach, ale też zagranicznych.
I jeszcze jeden aspekt – wzmacniamy pozycję pacjenta w zakresie procesu refundacyjnego: będzie możliwość reprezentowania organizacji pacjenckich m.in. w Komisji Ekonomicznej czy Zespołach Koordynacyjnych programów lekowych.
Ministerstwo zapowiada możliwość inicjowania postępowań refundacyjnych przez ministra zdrowia. W jakich sytuacjach?
Tak, i jest to moim zdaniem najlepsze rozwiązanie z ustawy refundacyjnej. Odwraca mechanizm refundacji w Polsce przez Ministra Zdrowia z obsługującego wniosek podmiotu zewnętrznego na świadome przeanalizowanie danego obszaru i ocenę, czy jest potrzeba uzupełnienia albo zastąpienia danej terapii, co przyniesie lepsze rezultaty leczenia, a być może jeszcze oszczędności.
W szczególności będzie to dotyczyć terapii wysoce innowacyjnych, które w porównaniu z obecnie dostępnymi opcjami zapewniają istotne wydłużenie życia pacjentów przy zachowaniu jego dobrej jakości. Przesłanką do wystąpienia przez Ministra Zdrowia z inicjatywą złożenia wniosku refundacyjnego będą również terapie o zdefiniowanym, ograniczonym horyzoncie leczenia, zwłaszcza w obszarach, w których standardem pozostają obecnie terapie stosowane do progresji choroby. Ponadto mechanizm ten może znaleźć zastosowanie w odniesieniu do terapii przeznaczonych do stosowania we wczesnych stadiach choroby, kiedy prawdopodobieństwo uzyskania optymalnej odpowiedzi na leczenie oraz osiągnięcia najwyższej skuteczności terapeutycznej jest największe.
Będzie to też dotyczyć terapii alternatywnych do obecnie refundowanych, będących konkurentami cenowymi, które nigdy wniosków nie złożyły albo poniosły porażkę refundacyjną w przeszłości, albo już się zgeneryzowały i nie mają motywacji finansowej do wejścia do tego systemu. To również wyjście naprzeciw pomostowemu leczeniu takimi mechanizmami jak compassionate use, ratunkowy dostęp do technologii lekowych czy import docelowy.
Czy te zmiany generalnie spowodują, że będzie więcej leków na kolejnych listach refundacyjnych?
Moim zdaniem, umieszczenie większej liczby leków na liście refundacyjnej nie jest najważniejsze. Najważniejsza jest ich jakość i kosztowoefektywność, ponieważ jesteśmy już bardzo dojrzałym systemem refundacyjnym pod względem liczby nowoczesnych terapii. W 2026 roku na listach refundacyjnych jest mniej nowych leków, ale nie dlatego, że znacząco odmawiamy im refundacji. Zdecydowanie wyhamowaliśmy inicjowanie refundacji z urzędu – w poprzednich latach często pojawiały się terapie off label, terapie o ugruntowanej skuteczności klinicznej czy rozszerzanie wskazań aktualnie obowiązujących decyzji.
Mamy nadzieję, że po przemodelowaniu kwestii podejścia do darmowych wykazów i programów lekowych, gdzie wprowadzimy receptariusze, będziemy mogli pozwolić sobie na uzupełnienie w szczególności listy leków w dostępności aptecznej, bo to nadal jest problemem dla szerokiej grupy pacjentów w Polsce.
Planowane są też zmiany w Ratunkowym Dostępie do Technologii Lekowych (RDTL), co budzi pewne wątpliwości środowiska pacjentów i lekarzy. Największa obawa dotyczy tego, czy nowe zasady nie ograniczą dostępu do terapii dla chorych, dla których RDTL jest często ostatnią szansą?
RDTL w swojej konstrukcji był od samego początku świadczeniem niezbyt sprawiedliwym dla pacjenta. Każdy aspekt indywidualnego wnioskowania przez różnych specjalistów, w różnych ośrodkach, opiniowany przez różnych konsultantów czy oddziały wojewódzkie NFZ kończył się dużymi rozbieżnościami w zakresie efektu udzielenia lub braku zgody na podanie leku lub jego sfinansowanie między poszczególnymi województwami.
Podejście Ministerstwa Zdrowia jest jasne – leczenie chorób przewlekłych w ramach refundacji standardowej, zaś ratowanie życia i zdrowia w ramach trybów indywidualnych.
Nam zależy właśnie na tym, by RDTL trafiał do pacjentów najbardziej potrzebujących, gdy nie ma alternatywy leczniczej. A obecnie widzimy, że RDTL poszedł w inną stronę. Z procedury indywidualnej, ratunkowej, tymczasowej, zmienił się często w procedurę dla pacjentów z chorobami przewlekłymi leczonych w ten sposób od lat.
Skoro istnieją dalej zbiórki pacjentów na leki na portalach internetowych, to znaczy, że niezbyt efektywnie wykorzystujemy dostępne ścieżki finansowania albo niektóre z nich nie zostały nigdy zaimplementowane pod postacią trybu compassionate use.
A jeśli dana terapia możliwa w dostępie tylko w RDTL jest skuteczniejsza dla pacjenta, i lekarz o tym wie?
Jak ocenić skuteczność terapii, skoro nowe leki nie są porównywane w stosunku do innych, które są już w refundacji? Przykład: gastroenterologia – w dwóch programach lekowych mamy po kilka terapii. Żadna z nich nie była porównywana względem innej. Kto ma ocenić, która jest skuteczniejsza? Oczywiście, są badania pośrednie, jednak bezpośredniego porównania nie ma. A z naszych obserwacji wynika, że pacjent, który raz otrzymał terapię biologiczną, praktycznie jej nie zmienia, bo jest skuteczna. Tylko ok. 13 proc. pacjentów doświadcza zdarzeń niepożądanych. Polsce na arenie międzynarodowej nie zarzuca się braku dostępu do konkretnej terapii biologicznej, a dosyć niską dostępność do leków biologicznych jako całości.
Nie uodparnia się po pewnym czasie na zastosowane leczenie?
Okazuje się, że nie. W programach lekowych, w których nie ma liniowości (wyznaczanych terapii kolejnych linii) stan pacjenta tak się nie pogarsza. To jedna z najciekawszych moich obserwacji ostatnich miesięcy z danych posiadanych przez NFZ z rzeczywistej praktyki klinicznej. Te leki nie były ze sobą porównywane, a zapewne różnica między nimi byłaby niewielka. Skoro tak, to pojawia się pytanie. Skoro tylko 13 proc. pacjentów doświadcza zdarzeń niepożądanych, to może jednak należałoby wprowadzić liniowość? Może nieco sztuczną, ale pokazującą gradację ze względu na finanse.
To chyba największy punkt zapalny sporów z branżą farmaceutyczną…
Tak, to bardzo znamienne – można dać 200 przepisów wzmacniających zarówno obszar innowacyjności czy rozwój leków generycznych, ale niech pojawi się choćby jeden zapis o optymalizacji wydatków, to ustawę można uznać za dysfunkcjonalną, zasugerować zagrożenie dla pacjentów i najlepiej wstrzymać nad nią prace. Taka jest obecnie prezentowana retoryka przez niektóre strony. Pewnego rodzaju tradycją stają się elementy budowania zagrożenia w dostępności dla pacjentów, nie incydentalnego, zależnego od siły wyższej, ale celowego, wpisanego w strategię biznesową.
Bardzo chętnie jako społeczeństwo mówimy o bezpieczeństwie lekowym Polski i jak Ministerstwo Zdrowia ma reagować w przypadku wystąpienia kryzysu spowodowanego zjawiskiem epidemiologicznym czy wojną. Ale czy jesteśmy odporni jako Państwo, kiedy problem z dostępnością nie jest już efektem siły wyższej albo odpowiedni zapis w ustawie warunkowany jest obecnością danej technologii w danym kraju?
Leki, szczególnie na przewlekłe schorzenia, w przeciwieństwie do innych produktów handlowych to nie ulubione cukierki, para butów czy najnowsza wersja iphone’a. To coś, bez czego czasami nie damy radę wstać z łóżka. Jest w tym ogromna siła zależności polskiego pacjenta od konkretnego preparatu handlowego bez istniejącego odpowiednika. Mam nadzieję, że przedmiotowe działania będą lekcją dla nas w kierunku wytworzenia mechanizmów odporności nie tylko na zjawiska mierzenia się z siłą wyższą.
RDTL powinien być faktycznie dostępem ratunkowym?
Tak, aczkolwiek słowa mają znaczenie. Słowa „ratunkowy” i „podanie podyktowane współczuciem” działają na wyobraźnię w taki sposób, że społeczeństwo uznaje brak podania leku w tych trybach za pozbawienie pacjenta ostatniej szansy na leczenie. Należy podkreślić, że w każdym trybie, gdzie udostępniamy jakiekolwiek leki, zależy nam na zdrowiu i życiu pacjenta, a więc jest to i ratunek i często pojawia się współczucie. Myślę, że
nazwy (RDTL, compassionate use) trzeba zmodyfikować, żeby było jasne, że są to tryby wczesne, szybkie, tymczasowe i pomostowe. A nasze docelowe działanie jest takie, aby zagwarantować każdemu pacjentowi na równych zasadach świadczenia gwarantowane jakimi są programy lekowe, poprzez stymulacje do składania wniosków refundacyjnych przez firmy farmaceutyczne.
Chcemy podzielić się również ryzykiem finansowym z danym producentem, który obecnie nie ponosi żadnego ryzyka, nie ma żadnej motywacji do złożenia dossier refundacyjnego. Czasami pewne terapie blokowane są latami.
Compassionate use zlikwiduje zbiórki na drogie terapie w Internecie?
Compassionate use (podanie podyktowane współczuciem) to swego rodzaju odpowiedź na zbiórki pacjentów w Internecie. Największe zbiórki dotyczyły terapii niezarejestrowanych w Europie, a więc też w Polsce, gdy trwa badanie kliniczne albo procesy rejestracyjne leku są w toku. Dzięki trybowi compassionate use będzie można podać pacjentowi lek jeszcze w trakcie trwania badania klinicznego trzeciej fazy – do momentu zarejestrowania leku. W pierwszym okresie za compassionate use płaci firma – do momentu zarejestrowania leku. Później firma ma 12 miesięcy na to, żeby złożyć wniosek refundacyjny: w tym okresie my będziemy finansować leczenie. Jeśli w tym czasie nie złoży wniosku refundacyjnego albo dostanie decyzję negatywną, to z powrotem bierze odpowiedzialność za pacjenta.
Ten model bazuje na rozwiązaniach francuskim i belgijskim. Warto zauważyć, że w Europie tylko te dwa systemy refundują compassionate use, żaden inny kraj oprócz Belgii i Francji nie refunduje leków w takim trybie. Większość krajów pozostawia tę kwestię firmie farmaceutycznej. My chcemy wydać 200 mln zł rocznie, by takich pacjentów zabezpieczyć, żeby nie musieli szukać pomocy poprzez zbiórki.
INFARMA chce opóźnić procedowanie ustawy, wrócić do konsultacji społecznych.
Ta ustawa została już wiele razy konsultowana, jej procedowanie trwało dwa lata. Odbyły się co najmniej dwa spotkania z branżą, która doskonale wiedziała, że chcemy wdrożyć rozwiązania związane z CAP-em (ustaleniem górnej granicy wydatkowania na daną terapię) i receptariusze.
Natomiast martwi mnie obecny styl prowadzenia dyskusji przez niektórych przedstawicieli branży innowacyjnej, którzy zaczęli manifestować tą ciemniejszą stronę procesu legislacyjnego. To nie tylko kwestia serii pism wysyłanych do poszczególnych instytucji o zatrzymaniu procesu legislacyjnego, ale również sygnały docierające do Ministerstwa Zdrowia w zakresie działań wpływających na niezależność organizacji pacjentów.
Cieszy mnie natomiast fakt, że szeroki dialog prowadzony przez Departament Polityki Lekowej i Farmacji oraz ministrów odpowiedzialnych za ten obszar uodparnia te organizacje oraz dziennikarzy na pewnego rodzaju ukierunkowane działania i skutkuje samodzielnością w kreowaniu swojej opinii w danym obszarze.
Rozumiem oczekiwanie wycofania się z tych zapisów przez Ministerstwo Zdrowia – dotykają aspektu finansowego firm farmaceutycznych. Jednak diabeł tkwi w szczegółach: po pierwsze – receptariusz jest nieobowiązkowy, nie trzeba go stosować, a po drugie – CAP-y są przewidziane tylko dla nowych terapii, które nie mają swoich konkurentów. Tego typu zapisy są standardowo wprowadzane w innych krajach.
Skoro chcemy mówić o większej przewidywalności budżetu, zminimalizować zjawisko nadwykonań, otworzyć się na nielimitowane świadczenia zdrowotne w programach lekowych, to nie obejdziemy się bez CAP-ów – bo gdzieś ograniczenia finansowe muszą być. Mam nadzieję, że szczęśliwie uda się sprowadzić dialog na właściwy tor i znaleźć porozumienie, czego efektem będzie wdrożenie zapisów tak bardzo ważnych dla całej polityki lekowej państwa.
To kiedy ustawa będzie procedowana w Sejmie?
Mam nadzieję, że we wrześniu.
Czytaj też:
Od 1 października przełomowe zmiany w leczeniu raka płuca. „Chcemy zmienić przerażające statystyki” Czytaj też:
„Oby ten pędzący pociąg refundacyjny w hematoonkologii nie zwolnił”. Dyrektor studzi entuzjazm