Katarzyna Pinkosz, Wprost, NewsMed: Jaką rolę widzi Pani dla ABM w rozwoju niekomercyjnych badań klinicznych? Czy w Polsce wciąż zbyt mało badań odpowiada na pytania ważne z punktu widzenia codziennej praktyki lekarskiej?
Dr hab. Anna Kowalczuk, prezes Agencji Badań Medycznych: ABM odgrywa bardzo ważną rolę w rozwoju niekomercyjnych badań klinicznych w Polsce. Dzięki stabilnemu finansowaniu, rozwojowi Centrów Wsparcia Badań Klinicznych i wzmacnianiu kompetencji badawczych ten obszar może rozwijać się bardziej systemowo.
Dziś chcemy pójść jeszcze krok dalej. Sama liczba projektów nie jest celem. Najważniejsze jest to, czy wyniki badań pomagają lekarzom podejmować lepsze decyzje, a pacjentom uzyskać skuteczniejsze i bezpieczniejsze leczenie. Badania niekomercyjne są szczególnie potrzebne tam, gdzie pojawiają się pytania ważne dla praktyki klinicznej, ale dotyczą obszarów niewystarczająco atrakcyjnych z perspektywy komercyjnej.
Mam tu na myśli m.in. optymalizację terapii, deeskalację leczenia, bezpieczeństwo stosowania leków u dzieci i osób starszych czy porównania dostępnych już metod leczenia. Dlatego coraz większą wagę przykładamy do tego, aby tematy badawcze wynikały z realnych potrzeb systemu. Chcemy je identyfikować wspólnie z lekarzami, towarzystwami naukowymi, organizacjami pacjentów, Ministerstwem Zdrowia, NFZ i AOTMiT. Przykładem szerszego podejścia Agencji do rozwoju nowoczesnych terapii są działania w obszarze terapii zaawansowanych, w tym terapii CAR-T. ABM wspiera ten obszar zarówno poprzez finansowanie niekomercyjnych badań klinicznych, jak i projektów badawczo-rozwojowych realizowanych przez jednostki naukowe i podmioty komercyjne.
Rolą ABM jest więc nie tylko finansowanie badań. Jest nią także dostarczanie wiarygodnych danych, które mogą wspierać decyzje kliniczne, organizacyjne i refundacyjne. Badanie powinno kończyć się nie tylko publikacją, lecz przede wszystkim możliwością praktycznego zastosowania jego wyników.
Czy ABM powinna przede wszystkim finansować badania, czy również wskazywać obszary, które z punktu widzenia zdrowia publicznego są w Polsce najpilniejsze?
Jestem przekonana, że ABM nie może ograniczać się wyłącznie do dystrybucji środków. Finansowanie jest niezbędne, ale równie ważne jest kierowanie go tam, gdzie system ochrony zdrowia najbardziej potrzebuje odpowiedzi.
Punktem wyjścia powinny być luki w danych naukowych, sytuacje, w których Ministerstwo Zdrowia, NFZ albo AOTMiT potrzebują dodatkowych dowodów, aby podjąć decyzję dotyczącą organizacji leczenia, finansowania świadczeń czy refundacji terapii. W takich obszarach badania finansowane przez ABM mogą przynieść szczególnie wymierne efekty. Dlatego rozwijamy dialog z instytucjami publicznymi, środowiskiem klinicznym, towarzystwami naukowymi i organizacjami pacjentów. Tworzymy rozbudowany ekosystem ekspercki. Doświadczenie ekspertów i organizacji pomaga lepiej rozpoznać potrzeby, a rolą ABM jest przełożyć je na konkretne programy i konkursy.
Coraz większe znaczenie będą miały konkursy tematyczne, skoncentrowane na jasno określonych potrzebach zdrowotnych. Chodzi między innymi o rozwój Polskiej Sieci Badań Klinicznych, jej umiędzynarodowienie, lepsze wykorzystanie danych badawczych oraz działania, które poprawiają jakość badań i bezpieczeństwo pacjentów. Dobrym przykładem jest badanie PANDAA-PED. Dostarczyło ono danych dotyczących skuteczności nowoczesnego leczenia WZW C u dzieci, które zostały wykorzystane w procesie prowadzącym do objęcia tej terapii refundacją dla pacjentów od 3. roku życia. Pokazuje to, że dobrze zaplanowane badanie niekomercyjne może odpowiedzieć na konkretną potrzebę kliniczną i wesprzeć decyzje ważne dla pacjentów. Podobny potencjał widzimy w badaniach nad zastosowaniami off-label, gdzie ABM dostarcza materiał dowodowy pozwalający wykorzystać znane już leki w nowych wskazaniach, a także w budowie krajowych kompetencji w obszarze terapii komórkowych.
Jedną z inicjatyw, które dobrze pokazują tę rolę Agencji, jest przygotowanie własnego badania dotyczącego technologii CAR-T. Chcemy nie tylko wspierać projekty zgłaszane przez środowisko naukowe i kliniczne, ale również aktywnie inicjować przedsięwzięcia odpowiadające na najważniejsze potrzeby zdrowotne i rozwojowe Polski. Chcemy, aby ABM była postrzegana jako partner systemu ochrony zdrowia: instytucja, która finansuje wartościowe badania, ale także pomaga wskazywać te pytania, na które odpowiedź może najszybciej przełożyć się na lepszą opiekę nad pacjentem.
Czy Agencja będzie w większym stopniu finansowała badania dotyczące chorób, które generują największe obciążenie dla polskiego systemu ochrony zdrowia – m.in. nowotworów, chorób sercowo-naczyniowych, chorób metabolicznych czy neurodegeneracyjnych?
Tak. Jednym z naszych najważniejszych zadań jest takie ukierunkowanie środków publicznych na badania medyczne, aby odpowiadały one na rzeczywiste potrzeby zdrowotne Polaków i wyzwania, przed którymi stoi system ochrony zdrowia. Dlatego przy określaniu priorytetów badawczych bierzemy pod uwagę nie tylko potencjał naukowy, ale również dane epidemiologiczne, niezaspokojone potrzeby pacjentów, skalę obciążenia chorobami oraz ich konsekwencje dla systemu ochrony zdrowia. Choroby nowotworowe, sercowo-naczyniowe, metaboliczne czy neurodegeneracyjne są z tej perspektywy szczególnie istotne. Są to schorzenia dotyczące bardzo dużych grup pacjentów, często mające charakter przewlekły, wymagające wieloletniego leczenia i generujące zarówno bezpośrednie koszty medyczne, jak i bardzo istotne koszty społeczne. Wraz ze starzeniem się polskiego społeczeństwa znaczenie tych wyzwań będzie dodatkowo rosło.
Ten kierunek jest już widoczny w działalności Agencji. Finansowaliśmy i finansujemy projekty m.in. w onkologii, kardiologii i neurologii, a tylko w rozstrzygniętym konkursie dedykowanym onkologii 18 projektów otrzymało dofinansowanie o łącznej wartości blisko 550 mln zł. W 2026 roku przeznaczyliśmy natomiast 300 mln zł na otwarty konkurs na niekomercyjne badania kliniczne, w którym szczególną uwagę zwracamy m.in. na choroby otępienne oraz inne obszary dużych niezaspokojonych potrzeb zdrowotnych.
Naszym celem jest finansowanie takich badań, których wyniki mogą przełożyć się na zmianę praktyki klinicznej: skuteczniejszą profilaktykę i diagnostykę, lepsze leczenie i rehabilitację, a w konsekwencji poprawę wyników zdrowotnych pacjentów oraz bardziej efektywne wykorzystanie środków publicznych. Dlatego coraz większe znaczenie w podejmowaniu decyzji o kierunkach finansowania będą miały dane – epidemiologiczne, kliniczne i ekonomiczne. Chcemy identyfikować te obszary, w których istnieje jednocześnie duża potrzeba zdrowotna, luka w dostępnych metodach postępowania oraz realna możliwość uzyskania dzięki badaniom efektu istotnego dla pacjentów i całego systemu. W tym sensie finansowanie badań nad chorobami stanowiącymi największe obciążenie zdrowotne i społeczne będzie jednym z kluczowych elementów działalności Agencji.
Jak powinna wyglądać współpraca ABM z przemysłem farmaceutycznym?
Agencja Badań Medycznych została powołana przede wszystkim po to, aby wspierać rozwój badań medycznych i innowacji służących pacjentom. Dlatego współpraca z przemysłem farmaceutycznym powinna być dla ABM istotnym, ale jednocześnie transparentnym i opartym na interesie publicznym elementem działalności. Nie mówimy tutaj o wspieraniu pojedynczych firm, lecz o budowaniu warunków, które pozwolą rozwijać innowacje, zwiększać dostępność badań klinicznych i wzmacniać bezpieczeństwo lekowe Polski.
Już dziś ustawa o ABM daje możliwość finansowania badań naukowych i prac rozwojowych, wspierania infrastruktury badawczej oraz organizowania konkursów dla przedsiębiorców i konsorcjów naukowo-przemysłowych. Widzimy to chociażby w konkursach dotyczących innowacyjnych terapii, leków generycznych i biopodobnych, wyrobów medycznych czy bezpieczeństwa lekowego. To bardzo dobry kierunek, ponieważ pozwala łączyć potencjał nauki z doświadczeniem przemysłu. Ważnym przykładem jest ogłoszony przez ABM konkurs na opracowanie i rozwój innowacyjnych rozwiązań w obszarze nowych postaci farmaceutycznych produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu, leków generycznych i biopodobnych. Jego celem jest wsparcie projektów badawczo-rozwojowych, które mają prowadzić do komercjalizacji nowych rozwiązań oraz zwiększenia bezpieczeństwa lekowego kraju. Konkurs ten pokazuje, że możliwe jest skuteczne łączenie potencjału nauki i przemysłu przy jednoczesnej realizacji ważnych celów publicznych. Z punktu widzenia ABM kluczowe nie jest to, czy projekt realizuje uczelnia, szpital czy przedsiębiorca. Kluczowe jest to, czy odpowiada on na istotną potrzebę zdrowotną i czy środki publiczne finansują rezultat ważny z punktu widzenia pacjentów i bezpieczeństwa zdrowotnego państwa.
ABM powinna pełnić rolę integratora całego ekosystemu biomedycznego. Łączyć uczelnie, instytuty badawcze, szpitale, ośrodki badań klinicznych, organizacje pacjenckie oraz przemysł farmaceutyczny wokół wspólnego celu, jakim jest rozwój nowoczesnych terapii i poprawa zdrowia publicznego. Szczególnie ważne jest tutaj wykorzystanie potencjału Centrów Wsparcia Badań Klinicznych i Polskiej Sieci Badań Klinicznych, które mogą być naturalnym partnerem dla sponsorów i firm rozwijających nowe technologie medyczne.
W najbliższych latach jednym z priorytetów powinna być również współpraca na rzecz bezpieczeństwa lekowego państwa. Pandemia i sytuacja geopolityczna pokazały, jak istotne jest posiadanie w kraju kompetencji związanych z opracowywaniem i wytwarzaniem leków. Dlatego szczególnie cenne są działania wspierające rozwój leków krytycznych, nowych postaci farmaceutycznych, leków generycznych i biopodobnych oraz transfer wyników badań do praktyki gospodarczej, czyli tworzenie warunków, aby rozwiązania opracowane w ramach badań mogły być dalej rozwijane i wytwarzane w Polsce.
Warto również zastanowić się nad dalszym rozwojem otoczenia prawnego. Obecne przepisy pozwalają ABM realizować wiele działań wspólnie z przemysłem, jednak większe zaangażowanie w międzynarodowe partnerstwa badawcze i mechanizmy współfinansowania mogłoby dodatkowo zwiększyć konkurencyjność Polski jako miejsca prowadzenia badań klinicznych i rozwijania innowacji biomedycznych.
Podsumowując, idealna współpraca ABM z przemysłem farmaceutycznym to partnerstwo oparte na transparentności, wspólnym finansowaniu innowacji i budowaniu potencjału badawczego Polski. Korzystać na niej powinny przede wszystkim trzy grupy: pacjenci, którzy szybciej otrzymują dostęp do nowoczesnych terapii, polska nauka, która zyskuje możliwości rozwoju, oraz gospodarka, która wzmacnia swoją konkurencyjność w jednym z najbardziej innowacyjnych sektorów świata.
Czy Polska jest przygotowana na rozwój medycyny personalizowanej, terapii genowych i komórkowych oraz nowych technologii diagnostycznych?
Polska ma dziś znacznie lepsze warunki do rozwoju medycyny personalizowanej, terapii genowych i komórkowych niż jeszcze kilka lat temu. Mamy bardzo dobre zespoły naukowe i kliniczne, rozwijającą się infrastrukturę badań klinicznych, kompetencje w zakresie biologii molekularnej, genomiki i bioinformatyki, a także coraz większe możliwości bezpiecznego wykorzystania danych medycznych. Nie powiedziałabym jednak, że ten proces jest zakończony. Jesteśmy raczej w momencie, w którym stworzone fundamenty musimy przełożyć na rozwiązania dostępne dla pacjentów.
Medycyna personalizowana zmienia bowiem cały model opieki. Odchodzimy od podejścia, w którym pacjenci z tą samą diagnozą otrzymują takie samo leczenie, w kierunku terapii dobieranej na podstawie charakterystyki molekularnej choroby, profilu genetycznego pacjenta, biomarkerów czy danych klinicznych. To wymaga nie tylko nowych leków, ale również bardzo nowoczesnej diagnostyki, dostępu do wysokiej jakości danych, biobankowania, analiz genomicznych i multiomicznych oraz odpowiedniego zaplecza bioinformatycznego. I właśnie dlatego rolą Agencji Badań Medycznych powinno być nie tylko finansowanie pojedynczych projektów, ale budowanie całego ekosystemu, który pozwala przeprowadzić innowację od laboratorium, przez badania przedkliniczne i kliniczne, aż do otrzymania produktu gotowego do zastosowania u pacjenta.
ABM już inwestuje w ten kierunek. Finansowaliśmy projekty dotyczące medycyny celowanej i personalizowanej, terapii komórkowych, produktów opartych na kwasach nukleinowych i nowych rozwiązaniach biotechnologicznych. Jednocześnie budujemy infrastrukturę, bez której współczesna medycyna precyzyjna nie może się rozwijać. Regionalne Centra Medycyny Cyfrowej umożliwiają integrowanie danych klinicznych z danymi genetycznymi, obrazowymi i innymi danymi omicznymi, a Polska Sieć Badań Klinicznych zwiększa zdolność naszych ośrodków do prowadzenia coraz bardziej zaawansowanych badań. To bardzo ważne, ponieważ w przypadku terapii genowych czy komórkowych samo opracowanie technologii nie wystarcza. Potrzebujemy również kompetencji regulacyjnych, wysokiej jakości diagnostyki molekularnej, wyspecjalizowanych ośrodków klinicznych faz wczesnych i odpowiednio wykwalifikowanych kadr.
Widzę więc ABM jako jeden z motorów tej transformacji, ale przede wszystkim jako jej integratora. Agencja może łączyć środowisko naukowe, szpitale, badaczy klinicznych, przedsiębiorców i administrację publiczną oraz finansować te etapy rozwoju technologii, w których luka kapitałowa jest największa.
Dobrym przykładem takiego podejścia jest przygotowywane przez ABM własne badanie dotyczące technologii CAR-T. Pierwszy etap przedsięwzięcia ma koncentrować się na transferze technologii wytwarzania produktu CAR-T do krajowej wytwórni spełniającej wymagania GMP oraz na osiągnięciu gotowości technologicznej, jakościowej i regulacyjnej do dalszego rozwoju produktu. Pozwoli to ocenić możliwości skutecznego przeprowadzenia transferu technologii, gotowość krajowej infrastruktury wytwórczej oraz wymagania jakościowe i regulacyjne niezbędne do dalszego rozwoju terapii. Pozytywna ocena tego etapu będzie podstawą do podjęcia decyzji o przejściu do kolejnej fazy, obejmującej przygotowanie i realizację badania klinicznego. Jest to przykład działania, w którym Agencja nie ogranicza się do finansowania samego projektu badawczego, ale aktywnie tworzy warunki do przejścia od technologii do potencjalnie dostępnego w Polsce rozwiązania terapeutycznego.
Naszą ambicją powinno być to, aby Polska nie była wyłącznie odbiorcą terapii genowych, komórkowych czy nowych technologii diagnostycznych opracowanych za granicą. Powinniśmy budować kompetencje pozwalające również takie rozwiązania tworzyć, rozwijać, badać i wdrażać w Polsce. To ma znaczenie nie tylko dla rozwoju nauki, ale również dla bezpieczeństwa zdrowotnego państwa i dla pozycji Polski w europejskim sektorze biotechnologicznym.
Dr hab. Anna Kowalczuk, prezes Agencji Badań Medycznych, wcześniej była m.in. dyrektorką Narodowego Instytutu leków, zastępcą prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Czytaj też:
„Celem nie jest leczenie, ale też wyleczenie”. Wiceminister Kacperczyk o refundacji leków w drugim półroczu Czytaj też:
Wiceminister zdrowia: „Szpitale nigdy wcześniej nie dostały tak dużych pieniędzy”