Jak bada się skuteczność i bezpieczeństwo wyrobów medycznych z wykorzystaniem danych cyfrowych

Badania kliniczne trwają czasami wiele lat, mają kilka faz i są niezbędne do podjęcia decyzji o rejestracji danego produktu.Obecnie nie są już jedynym sposobem zbadania potencjalnych korzyści, czyli m.in. skuteczności i ryzyka – np. działań niepożądanych lekówi wyrobów medycznych. Bo dziś dzięki cyfryzacji dane medyczne można zbierać praktycznie na bieżąco – z elektronicznej dokumentacji medycznej, elektronicznych danych dotyczących świadczeń medycznych, rejestrów medycznych czy kwestionariuszy, a także aplikacji zdrowotnych czy mobilnych urządzeń biometrycznych.

Dowody z codziennej praktyki

Takie informacje tworzą tzw. dane rzeczywiste (ang. Real World Data, RWD). Na podstawie analizy RWD powstają dowody ze świata rzeczywistego – Real World Evidence, RWE – pochodzące z rzeczywistej praktyki klinicznej i uznawane jako dowody kliniczne odnośnie stosowania, korzyści i zagrożeń związanych z produktem medycznym. Jak piszą autorzy raportu Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA „Droga do value-based healthcare” (opieka zdrowotna oparta na wartości – red.), RWE uzupełniają wiedzę na temat bezpieczeństwa i skuteczności terapii uzyskaną w badaniach klinicznych.

I rzeczywiście, z RWE korzystają instytucje, od których zależy rejestracja leku czy produktu medycznego albo refundacja.

Na przykład amerykańska Agencja Żywności i Leków ma długą historię wykorzystywania RWD i RWE do monitorowania i oceny bezpieczeństwa zatwierdzonych leków po wprowadzeniu na rynek. Z kolei w wielu krajach, gdy są wątpliwości, jak dany lek będzie działał, przyznaje się mu refundację warunkową na określony czas i wprowadza RWE. Tak dzieje się m.in. we Francji, gdzie zbieranie RWD następuje po wydaniu decyzji o refundacji.

RWE – jak to działa

RWE są również cenną informacją dla producentów, bo mogą być narzędziem służącym do zbierania dowodów klinicznych na temat doświadczeń związanych ze stosowaniem wyrobów medycznych od wielu grup, takich jak lekarze, farmaceuci i pacjenci.

Przykładem jest toskańska firma Aboca specjalizująca się w produkcji naturalnych środków dla ochrony zdrowia. Włoscy producenci postanowili za pomocą RWD i RWE przebadać wyrób medyczny stworzony na bazie kompleksu molekularnego polisacharydów i minerałów przeznaczony dla osób z chorobą refluksową przełyku i niestrawnością (dyspepsją). Celem badania było dostarczenie dowodów dotyczących stosowania i potencjalnych korzyści lub zagrożeń związanych z wyrobem, pochodzących z analizy danych rzeczywistych. Wyniki badania opublikowano w czasopiśmie naukowym „Frontiers”.

W jaki sposób zbierano dane? Pochodziły one ze zwalidowanych pod względem powtarzalności kwestionariuszy online, które następnie przeanalizowano na Wydziale Nauk Biomedycznych, Chirurgicznych i Stomatologicznych Uniwersytetu w Mediolanie. W ankietach pytano o objawy chorobowe, leczenia, dawkowanie, jakość życia, skuteczność, bezpieczeństwo i przejrzystości informacji na opakowaniu.

Do gromadzenia danych wykorzystano cyfrową platformę, opracowaną przez firmę Aboca we współpracy z Clinical Research Organisation. Platforma jest narzędziem do pozyskiwania danych naukowych walidowanych zgodnie z najwyższymi standardami jakościowymi oraz metodologicznymi „Good Clinical Practices”. Platforma może obsługiwać wiele kwestionariuszy online i służyć do prowadzenia badań Real World Evidencena wielu rynkach.

Kwestionariusze odsyłali lekarze, farmaceuci i pacjenci. We Włoszech i Hiszpanii przeprowadzono trzy różne ankiety na łącznej grupie 3471 lekarzy (w tym 77 gastroenterologów), 848 pacjentów i 146 farmaceutów, którzy w ubiegłym roku mieli styczność z produktem opartym na naturalnej formule.

Uzyskane wyniki

Przy kontrolowaniu zgagi, typowego objawu refluksu, skuteczność preparatu została oceniona jako dobra/doskonała przez ponad 90 proc. lekarzy. Skuteczność w przypadku bólu w okolicy nadbrzusza została oceniona na 80 proc. W przypadku kłopotów z trawieniem oraz objawów choroby refluksowej przełyku związanych z ciążą skuteczność wyniosła odpowiednio 70 i 60 proc. 99,5 proc. lekarzy potwierdziło doskonałą lub dobrą tolerancję produktu. 73 proc. lekarzy uznało formułę wyrobu za „bardzo lub niezwykle użyteczną” jako alternatywę dla inhibitorów pompy protonowej (IPP).

Z kolei 73 proc. pacjentów oceniło, że produkt łagodzi objawy doskonale lub dobrze, a 65 proc. odpowiedzi mówiło o wyraźnej poprawie jakości życia. W szczególności pacjenci zgłaszali, że mogą jeść bardziej różnorodne potrawy, lepiej śpią i mają lepszy nastrój.

Naturalny kompleks molekularny to system substancji naturalnych: polisacharydów wyekstrahowanych z aloesu (działają protekcyjnie na błonę śluzową); minerałów (węglan wapnia i wodorowęglan sodu, regulują kwasowość w sposób fizjologiczny) oraz flawonoidów pozyskiwanych z rumianku i lukrecji (mają działanie antyoksydacyjne – przeciwdziałają „podrażnieniu” błony śluzowej).