Katarzyna Pinkosz, Wprost: Na stwardnienie rozsiane (SM) chorują głównie ludzie młodzi. Dlaczego tak jest?
Prof. Monika Adamczyk-Sowa: Stwardnienie rozsiane jest chorobą autoimmunologiczną, zapalno-demielinizacyjną, w przebiegu której tworzą się przeciwciała przeciw własnej mielinie, czyli osłonce mielinowej komórek nerwowych. Na stwardnienie rozsiane kobiety chorują trzy razy częściej niż mężczyźni, co jest najpewniej związane z gospodarką hormonalną, która ma wpływ na układ immunologiczny. Chorują osoby w każdym wieku, ale najwięcej zachorowań jest u osób pomiędzy 20. a 40. rokiem życia. Do niedawna SM było uznawane za pierwszą nieurazową przyczynę niesprawności ludzi młodych; to jednak ma szansę się zmienić w dobie leczenia immunomodulującego.
W ostatnich latach liczba zachorowań utrzymuje się na tym samym poziomie?
Obecnie w Polsce jest ponad 50 tys. pacjentów z SM i ta liczba rośnie. Wynika to na pewno ze zwiększenia świadomości zarówno pacjentów, jak lekarzy na temat objawów choroby i możliwości leczenia. Co roku rozpoznajemy ok. 2,5-3 tys. nowych zachorowań.
Leczenie należy zacząć jak najwcześniej, by zatrzymać postęp choroby. Na jakie objawy należy zwrócić uwagę, żeby jak najwcześniej móc zdiagnozować SM?
Stwierdzenie "czas to mózg" ma szczególnie duże znaczenie w stwardnieniu rozsianym, gdyż nasz układ nerwowy nie regeneruje się. Dlatego okres od diagnozy do leczenia powinien by jak najkrótszy, ponieważ zapewnia to zahamowanie aktywności i tempa rozwoju choroby.
Czas ma ogromne znaczenie; powinno się diagnozować pacjenta już przy pierwszych objawach, a jeśli diagnoza jest już postawiona, to skuteczna terapia immunomodulująca także powinna być jak najszybciej wdrożona.
Zwykle pierwszymi objawami SM są zaburzenia widzenia o charakterze jednoocznym: obraz jest zamazany, nieostry. Często towarzyszy temu ból za gałką oczną, czyli objaw pozagałkowego zapalenia nerwu wzrokowego, który typowo występuje w sposób podostry, czyli rozwija się w ciągu kilku dni. Trwa od jednego do trzech tygodni i ma tendencję do samowycofywania się. Innymi częstymi objawami są zaburzenia czucia o charakterze niedoczulicy lub przeczulicy, mrowienia, drętwienia, parestezje. Objawami mogą też być zaburzenia równowagi, zawroty głowy, szumy uszne, zaburzenia zwieraczy pod postacią nagłego parcia na mocz, zaburzenia ruchowe jak niedowład połowiczy kończyn lub niedowład kończyn dolnych, ale także zespół przewlekłego zmęczenia, neuralgie czy zaburzenia depresyjne.
To szerokie spektrum objawów, co powoduje, że SM często nazywane jest chorobą o stu, czy nawet tysiącu twarzy.
Obecnie stwardnienie rozsiane jest chorobą, której nie da się wyleczyć. Jaki jest dziś więc najważniejszy cel leczenia?
Są trzy cele leczenia. Pierwszy to leczenie rzutów choroby, m.in. za pomocą podawanych sterydów, a w bardzo ciężkich sytuacjach za pomocą plazmaferezy. Drugi to leczenie objawów choroby, takich jak zaburzenia chodu, spastyczność, zaburzenia nastroju. Trzecim, najważniejszym celem jest skuteczne leczenie immunomodulujące, czyli takie, które zmienia naturalny przebieg choroby, hamując jej aktywność – zarówno kliniczną jak widoczną w obrazach rezonansu – a także powstrzymując progresję niesprawności.
Leczenie SM zmieniło się w ostatnich latach, zarówno na świecie, jak w Polsce; dostęp do innowacyjnego leczenia jest obecnie dużo lepszy, dzięki czemu pacjenci dłużej zachowują sprawność, mogą pracować, zakładać rodziny, Jak Pani ocenia: czy najnowszy program lekowy pozwala już na optymalne leczenie, dostosowane do pacjenta?
Nowy program lekowy B.29, wprowadzony jesienią ubiegłego roku i jego modyfikacja, jest na pewno wielkim osiągnięciem dla polskich pacjentów i lekarzy. Rewolucyjnymi wręcz zmianami, w pozytywnym tego słowa znaczeniu, które zostały wprowadzone to szybszy dostęp do terapii wysoko efektywnych. Stało się to możliwe zarówno dzięki złagodzeniu kryteriów przejścia z pierwszej do drugiej linii leczenia, a także dostępu w pierwszej linii do preparatów o wysokiej skuteczności (ofatumumab, ozanimod i ponesimod). Obecnie możemy pacjentów kwalifikować do terapii drugoliniowej, czyli do leczenia preparatami o wyższej skuteczności, wtedy, gdy wystąpi 1 rzut i 1 nowa zmiana aktywna w rezonansie, a nie jako poprzednio odpowiednio 2 plus 2. Kryteria te są zdecydowanie łagodniejsze. Powyższe zapisy to bez wątpienia jeden z kroków milowych w leczeniu SM. W nowym programie ponadto pojawiły się preparaty dla pacjentów z aktywną wtórnie postępującą postacią SM (interferon beta 1b oraz siponimod), zaś teriflunomid i fingolimod mogą znaleźć zastosowanie u pacjentów już od 10. roku życia. Dokonało się więc dużo pozytywnych zmian, które optymalizują dostęp do leczenia pacjentów z SM w Polsce.
Program jest już optymalny, pozwala na personalizację leczenia pacjentów?
Jest dobrze, ale czekamy jeszcze na możliwość dostępu do wszystkich możliwych postaci leków immunomodulujących. Zarejestrowanym przez EMA lekiem jest natalizumab w postaci podskórnej. W Polsce jest on refundowany tylko w formule dostępu żylnego, a bardzo byśmy chcieli, aby nasi pacjenci mogli korzystać z opcji podskórnej, ponieważ jest to bardziej optymalna droga podania. To oszczędność czasu pacjenta, oszczędność dostępu żylnego, a także oszczędność czasu dla personelu medycznego. To co istotne to, fakt, że leczenie podskórne natalizumabem ma taką samą skuteczność i takie samo bezpieczeństwo jak leku podawanego dożylnie. Zostało to potwierdzone w przeprowadzonych badaniach klinicznych, więc mamy na to twarde dowody. Oczekujemy obecnie na taką opcję terapii refundowanej w ramach programu lekowego: z uwzględnieniem tej nowej formuły podskórnego podania natalizumabu.
Drugim ważnym oczekiwaniem pacjentów jest refundowany dostęp do leczenia objawowego m. in. spastyczności, zaburzeń chodu, objawów neuralgii. Trzecim ważnym punktem, o który zabiegamy, są zmiany administracyjne optymalizujące ścieżkę pacjenta z POZ do poradni neurologicznej z utworzeniem wysokospecjalistycznych poradni SM i regionalnych centrów kompleksowej diagnostyki i leczenia SM. Ponadto, palącą potrzebą jest wzrost ryczałtu w programie lekowym. Nowy program umożliwił dostęp do najnowszych terapii, wymagających szerszego dostępu do wysokospecjalistycznych badań kwalifikacyjnych, a ryczałt pozostał niezmieniony. Potrzebną zmianą jest także możliwość w uzasadnionych przypadkach wizyt pacjentów w programie lekowym w stabilnym stanie nie co trzy miesiące, tylko co sześć, jak ma to miejsce w programach lekowych innych specjalności.
Powinny powstać specjalistyczne poradnie dla osób z SM?
Tak; obecnie dostęp do ponad 20 leków immunomodulujących jest z jednej strony dobrodziejstwem dającym możliwość personalizacji leczenia, ale z drugiej wielkim wyzwaniem. Nakłada to na nas obowiązek znajomości mechanizmów działania leków, umiejętności ich przełączania, śledzenia aktualnej wiedzy na temat każdego z preparatów, w tym bardzo dynamicznie zmieniającym się krajobrazie terapeutycznym. Nie boję się powiedzieć, że obecnie leczenie SM stało się sztuką. Dlatego pacjent, którym się opiekujemy powinien być pod opieką wysokowyspecjalizowanych poradni SM i regionalnych ośrodków kompleksowej diagnostyki i leczenia SM. Takie rozwiązania są rekomendowane nie tylko dla SM, ale także dla pacjentów po udarze, z chorobą Parkinsona, chorobą Alzheimera, padaczką, migreną. Takie jest stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologicznego; dokument strategiczny powstał przy współpracy z Uczelnią Łazarskiego.
Wspomniała Pani o terapii podskórnej, dziś niedostępnej dla pacjentów. Jakie korzyści mieliby pacjenci z możliwości jej stosowania?
To przede wszystkim oszczędzanie dostępu żylnego, co ma szczególne znaczenie dla pacjenta, który ma lek podawany często (co miesiąc) przewlekle. W ciągu roku otrzymuje dwanaście infuzji; jeżeli pomnożymy to przez kilka lat stosowania terapii, to oszczędność dostępu żylnego jest bardzo istotnym elementem terapii. Ważny jest również komfort pacjenta, jakość życia. Z kolei z punktu widzenia placówek ochrony zdrowia możliwość podskórnego podawania leku to oszczędność czasu, oszczędność finansowa, gdyż podawanie leku podskórnie wiąże się z mniejszym obciążeniem czasu, mniejszym zużyciem płynów infuzyjnych. Pacjent, ma możliwość wyboru przy zachowaniu tej samej skuteczności i profilu bezpieczeństwa terapii, pomiędzy lekiem podawanym dożylnie lub podskórnie. To bardzo ważne.
Na SM trzy razy częściej chorują kobiety. Często młode, wiele z nich chce mieć dzieci. Jak wygląda u nich możliwość planowania macierzyństwa? Czy tu istotny jest dobór leków?
Planowanie macierzyństwa jest jednym z częstych problemów, którym się zajmujemy, ponieważ trafiają do nas młode pacjentki między 20. a 40. rokiem życia planujące założenie rodziny. To co ważne, ciąża u pacjentki z SM powinna być zawsze zaplanowana. Uważa się, że okres ciąży jest zwykle wolny od choroby, natomiast jeżeli istnieje konieczność leczenia, to istnieją leki immunomodulujące, które możemy zastosować w trakcie ciąży np. interferony beta, octan glatirameru lub natalizumab, który może być stosowany przez pierwsze dwa trymestry, jeżeli jest taka konieczność. Należy jednakże podkreślić, że decyzja co do leczenia w trakcie ciąży powinna być podejmowana zawsze z dużą ostrożnością, należy ją rozważyć indywidulnie, uwzględniając korzyści i profil bezpieczeństwa. Typowo okresem wzmożonej aktywności choroby jest połóg, stąd w tym czasie jak najszybciej powinniśmy wrócić do leczenia immunomodulującego lub je niezwłocznie rozpocząć.
Prof. Monika Adamczyk-Sowa jest kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Medycznego w Zabrzu Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, prezesem Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.