Co roku ok. 1100-1200 dzieci zachorowuje w Polsce na nowotwór. W przypadku takiej diagnozy każdy rodzic zadaje sobie pytanie: „Dlaczego to moje dziecko zachorowało?” – To pytanie zadają rodzice, zadajemy sobie też my. Wiemy, że ok. 10 proc. nowotworów wynika z dziedziczenia pewnych zmian molekularnych. Wiele nowotworów jest spowodowanych zmianami molekularnymi: nie wiemy jednak, dlaczego u jednych pacjentów takie zmiany powstają szybciej, a u innych później.
Z każdym rodzicem rozmawiam i każdemu tłumaczę, że to nie jego wina, że dziecko zachorowało na nowotwór. Nikt nie miał na to wpływu
– mówi prof. Anna Raciborska.
Drugie pytanie, jakie zadają rodzice, to: „Jakie szanse ma dziś dziecko na wyleczenie?”
– Zawsze zastanawiam się, na ile powinnam odpowiadać rodzicom na takie pytania. Generalnie wyleczalność nowotworów u dzieci jest bardzo dobra: wyleczonych zostaje 8 na 10 dzieci. Wszystko jednak zależy, w jakim stadium dziecko do nas trafi. Jeśli jest to dziecko z mięsakiem Ewinga (przyp. red.: rzadki rodzaj nowotworu, który zazwyczaj rozwija się w kościach), który został wcześnie zdiagnozowany i zaczął być szybko leczony, to szansa na wyleczenie wynosi nawet 90 proc. Jeśli jednak zostanie zdiagnozowany w stadium rozsiewu, to szanse na wyleczenie spadają do 30-40 proc. Jak w takim przypadku rozmawiać z rodzicami; czy takie statystyki nie odbiorą im nadziei i nie spowodują niepotrzebnych działań, które mogą przynieść niekorzyść dziecku – zaznacza prof. Raciborska.
Niepokojące objawy, na które rodzic powinien zwrócić uwagę
Nie ma jednego objawu, który wskazywałby na nowotwór, nie ma również jednego badania, które można wykonać, by wykluczyć chorobę nowotworową. – Jeśli chodzi o nowotwory układu mięśniowo-szkieletowego, którymi zajmujemy się w naszej klinice, to trzeba zwracać uwagę na ból, który nie ustępuje mimo leczenia. Niestety, u dzieci zdarza się, ze bóle wzrostowe są mylone z bólami nowotworowymi. Przede wszystkim trzeba pamiętać, że bóle wzrostowe występują u młodszych dzieci, a szczyt zachorowań na nowotwory kości to 15.-19. rok życia – zaznacza prof. Raciborska.
Generalna jeśli jakikolwiek niepokojący objaw (wysypka, powiększony węzeł chłonny) nie mija mimo zastosowanego leczenia, to należy przede wszystkim wykluczyć nowotwór.
Sposoby leczenia nowotworów u dzieci
Prof. Raciborska zwraca uwagę na to, że w leczeniu nowotworów u dzieci widać rewolucję: do standardowego leczenia coraz częściej dodaje się leczenie niestandardowe, najczęściej celowane pod określoną zmianę molekularną oraz immunoterapię: to przełomowe metody, które zwiększają szanse przeżycia.
Jeśli dziecko nie odpowiada na leczenie, szansą może być udział w badaniach klinicznych nowych terapii: komercyjnych (prowadzonych przez firmy farmaceutyczne) lub niekomercyjnych (zaprojektowanych przez lekarzy i naukowców).
– Jeśli mamy niewielu pacjentów, to firma nie jest zainteresowana, żeby w tak małej grupie przetestować daną substancję. Jeśli jednak mamy dane, które pokazują, że dana substancja może być skuteczna u dziecka, to często nie licząc się z kosztami, zaczynamy badanie kliniczne niekomercyjne, które nie odbiega od standardów badań klinicznych
– zaznacza prof. Raciborska.
Badania z grantów Agencji Badań Medycznych
Obecnie w klinice jest prowadzonych szereg badań klinicznych, także niekomercyjnych. Pięć z nich jest finansowanych w ramach grantów uzyskanych dzięki konkursom Agencji Badań Medycznych.
– Trzy z tych badań dotyczą histiocytozy. To rzadka choroba, której przyczyną są zmienione histiocyty: niszczą one organy, w których się znajdują – np. płuca, ośrodkowy układ nerwowy. U 30 proc. dzieci przebieg choroby jest bardzo ciężki; kiedyś umierały. Obecnie dzięki możliwości możemy znaleźć pewne zmian molekularne, podać lek i choroba się zatrzymuje – mówi prof. Raciborska.
– Choroba może też powodować poważne komplikacje, m.in., chorobę neurodegeneracyjną, która powoduje, że pacjent siada na wózku, przestaje móc się komunikować, traci możliwość wysławiania się. To, że możemy wykonywać diagnostykę, wykrywać ryzyko powikłań, zanim one się pojawią i podawać leczenie: to jest możliwe dzięki grantom z Agencji Badań Medycznych. Jesteśmy jednym z pięciu krajów w Europie, które badają bardzo szczegółowo potencjalne ryzyko wystąpienia choroby neurodegeneracyjnej – zaznacza prof. Raciborska.
Drugie badanie finansowane przez ABM dotyczy opornych na leczenie nowotworów kości.
– Badanie REGBONE dotyczy wznowy osteosarcoma i mięsaka Ewinga. Przed erą leczenia celowanego wyleczalność wznów w mięsaku Ewinga wynosiła 10 procent. My zaczęliśmy dodawać nowe leki celowane, w zależności od wyniku badania molekularnego. Podanie leków na zmiany molekularne poprawia rokowanie: u 70 proc. dzieci udaje się uzyskać remisję
– zaznacza prof. Raciborska.
Trzecie z badań dotyczy immunoterapii w mięsaku Ewinga.
– Dzięki powstaniu Agencji Badań Medycznych i możliwości prowadzenie badań niekomercyjnych możemy pomóc dzieciom, ale też przecierać naukowe szlaki – zaznacza prof. Raciborska.
Czym są niekomercyjne badania kliniczne, jak rodzą się pomysły na takie badania, jak poprawia się rokowanie pacjentów dzięki możliwości nowoczesnego leczenia: posłuchaj całej rozmowy red. Katarzyny Pinkosz z prof. Anną Raciborską.
