Krew pępowinowa, pozostająca w sznurze pępowinowym i łożysku po narodzinach dziecka, od lat budzi zainteresowanie lekarzy i naukowców. Zawiera bogactwo krwiotwórczych komórek macierzystych (HSC), zdolnych do samoodnawiania i przekształcania się w komórki różnych linii krwi. Jej objętość wynosi średnio od 50 do 200 ml, ale nawet tak niewielka ilość może ratować życie.
Po pierwszym udanym przeszczepieniu w 1988 roku pacjentowi z niedokrwistością Fanconiego, krew pępowinowa stała się ważną alternatywą dla przeszczepów szpiku kostnego i krwi obwodowej. Od 2006 roku Europejska Grupa Transplantacji Szpiku Kostnego uznała jej komórki za równorzędne wobec komórek pobieranych ze szpiku czy krwi dorosłych dawców.
Terapie ratujące życie i nadzieja dla pacjentów bez dawcy
Dzięki mniejszym wymaganiom zgodności tkankowej (HLA) krew pępowinowa często jest jedyną opcją dla pacjentów, którzy nie znajdują zgodnego dawcy. Limfocyty T i komórki NK zawarte w tym materiale są mniej dojrzałe, co zmniejsza ryzyko choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD).
Dziś przeszczepy z krwi pępowinowej stosuje się w leczeniu około 80 chorób, w tym białaczek, chłoniaków, ciężkich niedoborów odporności i wrodzonych chorób metabolicznych, jak adrenoleukodystrofia, choroba Krabbe’go czy mukopolisacharydoza typu 1. Szczególnie dobre wyniki uzyskuje się u najmłodszych pacjentów.
Od transplantologii do medycyny regeneracyjnej
W ostatnich latach wykorzystanie krwi pępowinowej wykroczyło daleko poza transplantologię. Prowadzone są badania kliniczne nad jej zastosowaniem w terapii mózgowego porażenia dziecięcego, urazów mózgu, rdzenia kręgowego, autyzmu czy encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej.
Mezenchymalne komórki macierzyste z tzw. galarety Whartona (substancji otaczającej naczynia krwionośne w pępowinie) wykazują wyjątkowe właściwości regeneracyjne – mogą różnicować się w komórki nerwowe, mięśniowe, a nawet w hepatocyty. Ich potencjał jest obecnie intensywnie badany w Europie, USA i Azji.
Przełomem było zatwierdzenie w 2023 r. przez amerykańską FDA nowej procedury namnażania komórek macierzystych z krwi pępowinowej, która pozwala zwiększyć ich liczbę aż 50-krotnie. W sierpniu 2025 r. analogiczną technologię kanadyjskiej firmy ExCellThera zatwierdziła Europejska Agencja Leków (EMA). To otworzyło drogę do bardziej dostępnych i efektywnych przeszczepień.
Nowy kierunek: zaawansowane terapie komórkowe
Krew pępowinowa staje się również kluczowym źródłem komórek dla nowoczesnych terapii onkologicznych i regeneracyjnych. Obiecujące wyniki dają indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC) – powstające poprzez przeprogramowanie komórek z krwi pępowinowej. Mogą one różnicować się w neurony, kardiomiocyty, hepatocyty czy komórki beta trzustki, co otwiera drogę do leczenia chorób neurodegeneracyjnych, sercowych i metabolicznych.
Jednak największe zainteresowanie budzą terapie CAR-T i CAR-NK – wykorzystujące genetycznie zmodyfikowane komórki odporności, które potrafią precyzyjnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. To właśnie te metody zrewolucjonizowały leczenie białaczek, chłoniaków i szpiczaka mnogiego.
Dlaczego komórki z krwi pępowinowej są tak cenne w CAR-terapiach?
W przeciwieństwie do autologicznych terapii CAR-T (gdzie wykorzystywane są własne komórki pacjenta), komórki z krwi pępowinowej mogą być używane allogenicznie, czyli od niespokrewnionego dawcy. Oznacza to, że można je pozyskiwać z banków komórek, przekształcać genetycznie i przechowywać jako gotowe „produkty na żądanie”.
Komórki z krwi pępowinowej są bardziej „plastyczne” – łatwiej je modyfikować, mają dłuższą przeżywalność i niższe ryzyko działań niepożądanych, takich jak burza cytokinowa (CRS) czy neurotoksyczność. Co więcej, dzięki mniejszej immunogenności, ich dopasowanie do biorcy jest łatwiejsze, a ryzyko odrzutu niższe niż w klasycznych przeszczepach.
Obecnie prowadzone są badania kliniczne II fazy, m.in. nad skutecznością i bezpieczeństwem komórek CAR-NK z krwi pępowinowej u pacjentów z nawrotowym chłoniakiem nieziarniczym typu B. Wyniki pierwszych etapów są bardzo obiecujące – zarówno pod względem skuteczności, jak i bezpieczeństwa terapii.
Przyszłość terapii opartych na krwi pępowinowej
Naukowcy wskazują, że wykorzystanie krwi pępowinowej w produkcji terapii CAR-T i CAR-NK może stać się bardziej opłacalną i dostępną strategią leczenia nowotworów hematologicznych. Dostępność materiału, łatwiejsze przechowywanie i brak konieczności indywidualnego przygotowania każdej terapii mogą znacznie obniżyć koszty i skrócić czas leczenia.
Obchodzony dziś, 17 listopada Światowy Dzień Krwi Pępowinowej przypomina, że to nie tylko materiał biologiczny o wartości terapeutycznej, ale także ogromny kapitał dla przyszłości medycyny. Wraz z rozwojem biotechnologii, krew pępowinowa może stać się jednym z filarów nowoczesnych terapii komórkowych – od transplantologii po onkologię i medycynę regeneracyjną.