Cząsteczka o symbolu iQ-007 opracowana przez zespół badaczy z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, kierowany przez prof. Krzysztofa Kamińskiego, otrzymała od FDA (U.S. Food and Drug Administration, Amerykańska Agencja Żywności i Leków) status leku sierocego w leczeniu zespołu Draveta.
Lek sierocy to preparat przeznaczony do leczenia choroby rzadkiej, której częstotliwość występowania wynosi nie więcej niż 5 na 10 tys. osób, produkowany przez przemysł farmaceutyczny w celu zaspokojenia potrzeb zdrowia publicznego, a nie z przyczyn ekonomicznych.
W przypadku wprowadzenia iQ-007 na rynek amerykański uzyskany status leku sierocego może przełożyć się na zaangażowanie naukowe FDA (tzw. scientific advice) w proces planowania badań klinicznych, znaczące skrócenie kolejnych faz rozwoju, uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku, a także wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż.
Rzadka i ciężka, uwarunkowana genetycznie
Zespół Draveta to rzadka i ciężka, uwarunkowana genetycznie encefalopatia padaczkowa pojawiająca się we wczesnym dzieciństwie, najczęściej ok. 1. roku życia, czasem nawet już u kilkutygodniowych niemowląt. Jej przyczyną jest mutacja genu SCN1A kodującego podjednostkę α1 kanałów sodowych zlokalizowanych na neuronach hamujących w mózgu. Napady padaczkowe zdarzają się często, charakteryzują się lekoopornością, co przekłada się na znaczne upośledzenie rozwoju psychoruchowego dziecka. Jest to choroba progresywna i szacuje się, że blisko 15-20 proc. chorych umiera na skutek ciężkich napadów padaczkowych lub związanych z nimi urazów.
– Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe – przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane – leki do terapii zespołu Draveta
– stwierdza prof. Krzysztof Kamiński. Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto jego dobra tolerancja, a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci, dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci.
iQ-007 a dostępne na rynku leki przeciwpadaczkowe
To, czym różni się iQ-007 od dostępnych na rynku leków przeciwpadaczkowych, to unikalny mechanizm działania polegający na usuwaniu z przestrzeni synaptycznej nadmiaru glutaminianu będącego głównym neuroprzekaźnikiem pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym. Patologiczny nadmiar glutaminianu w mózgu prowadzi jednak do wielu chorób neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, dlatego jego normalizacja powodowana przez iQ-007 może stanowić nowatorskie podejście terapeutyczne wielu innych schorzeń, m. in. choroby Alzheimera, Parkinsona, Huntingtona, stwardnienia rozsianego, stwardnienia bocznego zanikowego, udarów niedokrwiennych mózgu, bólu, schizofrenii, depresji, lęku, autyzmu, a także uzależnień.
FDA
U.S. Food and Drug Administration (Agencja Żywności i Leków), która nadała iQ-007 status leku sierocego, to amerykańska instytucja rządowa będąca częścią Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych (United States Department of Health and Human Services). Do jej zadań należy m. in. kontrola żywności, suplementów diety, leków, kosmetyków, urządzeń medycznych itp. FDA znana jest ze stosowania bardzo rygorystycznych przepisów oraz wymogów odnoszących się do dopuszczania leków do obrotu.