Nowy lek – nerandomilast – to pierwszy dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej doustny lek dla pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF) i postępującym włóknieniem płuc (PPF), dwiema zagrażającymi życiu, postępującymi chorobami płuc.
Nowy lek spowalnia proces włóknienia płuc
W badaniach fazy III FIBRONEER™ wykazano, że nerandomilast skutecznie spowalnia pogarszanie czynności płuc u osób dorosłych z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF) i u osób dorosłych z postępującym włóknieniem płuc (PPF). W badaniach klinicznych wykazano, że nerandomilast cechuje się korzystnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji, o czym świadczą wskaźniki przerywania leczenia w monoterapii podobne do placebo.
Jest to pierwszy nowy lek zarejestrowany w UE do stosowania w leczeniu IPF od ponad dekady i PPF od ponad pięciu lat. Nerandomilast umożliwia skuteczne spowolnienie progresji choroby, z zachowaniem dobrej tolerancji.
Zatwierdzenie przez KE nastąpiło po pozytywnej opinii CHMP wydanej w maju i jest oparte na wynikach programu badań klinicznych fazy III FIBRONEER™, największego dotychczas programu dotyczącego leczenia IPF i PPF. W badaniach FIBRONEER™-IPF i FIBRONEER™-ILD nerandomilast skutecznie spowalniał pogarszanie się czynności płuc, mierzone na podstawie bezwzględnej zmiany natężonej pojemności życiowej (FVC) po 52 tygodniach w stosunku do stanu wyjściowego w porównaniu z placebo. Zaobserwowano liczbową redukcję śmiertelności w obu badaniach.
Wykazano, że nerandomilast charakteryzuje się korzystnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji, bez konieczności monitorowania czynności wątroby.
– Jednym z problemów w leczeniu IPF i PPF są obserwowane przypadki konieczności przedwczesnego przerwania leczenia przez pacjentów ze względu na nadmierne, nietolerowane działania niepożądane – powiedziała prof. Marlies Wijsenbeek, lekarz pulmonolog z Erasmus MC University Medical Centre. – W badaniach FIBRONEER™ wykazano, że nerandomilast pozwala zachować czynność płuc z profilem tolerancji, który umożliwia pacjentom kontynuowanie stosowania leku, co stanowi istotny postęp kliniczny, na który czekają pacjenci w całej UE. Ponadto dodatkową zaletą tego leczenia dla pacjentów jest zmniejszenie obciążenia, jakim była konieczność regularnego monitorowania czynności wątroby.
– Dzięki nerandomilastowi lekarze w całej UE zyskują długo oczekiwaną, nową opcję terapeutyczną dla osób żyjących z IPF i PPF, która jest skuteczna, ma dobrze scharakteryzowany profil bezpieczeństwa i może sprzyjać długotrwałemu przestrzeganiu zaleceń terapeutycznych – zaznaczył Shashank Deshpande, prezes zarządu i dyrektor pionu Human Pharma w Boehringer Ingelheim.
Nowy lek to długo oczekiwany przełom
Na IPF i PPF choruje ponad pół miliona osób w Europie. Choroby te powodują nieodwracalne bliznowacenie płuc, które w znacznym stopniu upośledza oddychanie. Pomimo zagrażającego życiu charakteru tych schorzeń – około połowa chorych umiera w ciągu pięciu lat od postawienia diagnozy, co jest rokowaniem gorszym niż w przypadku wielu nowotworów.
Wielu pacjentów zwleka z rozpoczęciem leczenia lub przerywa je z powodu działań niepożądanych.
– Osoby z rozpoznaną postępującą, nieodwracalną chorobą płuc, taką jak IPF lub PPF, przede wszystkim obawiają się wyczerpania możliwości leczenia – powiedziała Sue Farrington, prezes stowarzyszenia Federation of European Scleroderma Associations (FESCA).
– Decyzja o dopuszczeniu leku do obrotu jest długo oczekiwanym przełomem dla środowiska chorych na IPF i PPF w UE i daje nową nadzieję osobom żyjącym z twardziną układową i innymi chorobami, które mogą prowadzić do postępującego włóknienia płuc. Dostępność leczenia, które pacjenci mogą kontynuować długoterminowo, aby zachować zdrowie płuc, przynosi realną stabilność i nadzieję rodzinom – zaznaczyła.
IPF i PPF: choroby prowadzące do włóknienia
Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF)i postępujące włóknienie płuc (PPF) charakteryzującą się nieodwracalnym narastaniem tkanki bliznowatej w płucach. Upośledza to zdolność pobierania tlenu i jego przenoszenia do krwiobiegu.
W IPF przyczyna włóknienia nie jest znana. Choroba dotyczy głównie osób powyżej 50. roku życia i występuje częściej u mężczyzn niż u kobiet.
W PPF bliznowacenie płuc może być powiązane z chorobą współistniejącą (np. reumatoidalnym zapaleniem stawów lub twardziną układową), wynikać z narażenia na wdychane substancje (np. azbest lub pleśń) lub mieć nieznaną przyczynę (postać idiopatyczna). Zmiany postępują mimo leczenia choroby podstawowej.
Szacuje się, że na IPF i PPF choruje łącznie nawet 9,2 miliona osób na całym świecie. Około połowa pacjentów z rozpoznanym IPF lub PPF umiera w ciągu 5 lat od diagnozy. Jest to wskaźnik śmiertelności wyższy niż w przypadku wielu rodzajów nowotworów.
Nerandomilast w chorobach płuc
Nerandomilast to doustny, przyjmowany dwa razy na dobę preferencyjny inhibitor PDE4B o działaniu przeciwwłóknieniowym i immunomodulującym. Lek jest dopuszczony do stosowania w Stanach Zjednoczonych, Chinach, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Japonii, Tajlandii, Wielkiej Brytanii, Brazylii i Unii Europejskiej w leczeniu dorosłych pacjentów z IPF oraz dorosłych pacjentów z PPF.
Wnioski rejestracyjne dotyczące nerandomilastu w IPF i PPF są obecnie rozpatrywane w innych krajach.
Boehringer Ingelheim bada również potencjał leku w leczeniu dwóch chorób reumatycznych: twardziny układowej (SSc) oraz zapaleń mięśni (IIM).
Czytaj też:
Rokowania gorsze niż w raku. Mniej niż co czwarta osoba zna prawidłową diagnozę