Neurologia nie jest już „kopciuszkiem”, staje się priorytetem, a leczenie wielu chorób, takich jak SM (stwardnienie rozsiane), padaczka, migrena, całkowicie zmieniło się w ostatnich latach. Prawdziwa rewolucja dokonała się też w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
– Jeśli chory na stwardnienie rozsiane dostanie w odpowiednim czasie leczenie, to nie będzie musiał korzystać z wózka inwalidzkiego; będzie normalnie żyć i pracować. Jeśli dziecko z SMA zostanie zdiagnozowane w trakcie przesiewu noworodkowego i dostanie leczenie, to może nigdy nie rozwinąć objawów choroby. Każdego dnia cieszę się, gdy widzę, że coś, co rozpocząłem, zostało zakończone: mam osobistą radość, że tak się stało, ale też widzę, że w neurologii dużo się dzieje. Zasługuje ona, żeby stać się dziedziną priorytetową w polskiej opiece zdrowotnej – mówił prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, wiceminister zdrowia w latach 2017-19.
Również prof. Agnieszka Słowik, krajowy konsultant w dziedzinie neurologii, podkreślała, że leczenie chorób neurologicznych w Polsce rozwija się bardzo dynamicznie i harmonijnie. – Opracowany przez Uczelnię Łazarskiego i Polskie Towarzystwo Neurologiczne raport „Stan polskiej neurologii i kierunki jej rozwoju w perspektywie do 2030 roku” (tzw. biała księga polskiej neurologii) uporządkował wiedzę na temat najpowszechniejszych chorób neurologicznych, wyznaczył kierunki dalszego rozwoju – podkreślała prof. Słowik.
- Neurologią interesują się wszystkie systemy ochrony zdrowia, gdyż koszty bezpośrednie, pośrednie i koszty społeczne chorób neurologicznych wielokrotnie przewyższają koszty onkologii, diabetologii i reumatologii razem wziętych. Neurologia staje się priorytetem w polityce europejskiej i musi stać się priorytetem w polityce zdrowotnej Polski. Dokument wyznacza mapę drogową, która pozwala na uporządkowanie działania – zaznaczała dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.
Obecny na debacie wiceminister Maciej Miłkowski podkreślał, że Ministerstwo Zdrowia pamięta o chorych neurologicznie, stara się bardzo uczciwie podchodzić do wszystkich decyzji refundacyjnych dotyczących nowych leków.
SM: lider w neurologii, potrzebne są jednak zmiany
Prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, podkreślał, że spośród sześciu najpowszechniejszych chorób neurologicznych, o których mowa w raporcie PTN i Uczelni Łazarskiego, liderem wprowadzania zmian jest stwardnienie rozsiane. – Tu zmiany w leczeniu nastąpiły najwcześniej i są motorem napędowym dla innych chorób neurologicznych. Jednak sytuacja się zmienia, pojawiają się nowe rozwiązania. Naturalnym jest, że musimy modyfikować leczenie i sposób leczenia – mówił prof. Rejdak.
Prof. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, podkreślała, że w ostatnich latach bardzo zmieniło się leczenie SM dzięki rejestracji nowych leków. Również w Polsce systematycznie poprawiał się dostęp do nowoczesnego leczenia. – Bardzo szybko nowe terapie stawały się refundowane, z czego bardzo się cieszymy. Postęp jest jednak ogromny, dlatego potrzebne są kolejne opcje. Bardzo potrzebujemy również modyfikacji administracyjnych w zakresie dostępu do terapii wysoko efektywnych: część z tych leków pojawiła się w programie lekowym w 2013 roku, od tego czasu nie było zmian w zakresie dostępu do nich. O te zmiany bardzo prosimy pana ministra. Chcielibyśmy, żeby leki, które obecnie są lekami drugoliniowymi, były wcześniej dostępne dla chorych, zgodnie z naszą wiedzą i rekomendacjami ekspertów – podkreśliła prof. Adamczyk-Sowa.
Chodzi m.in. o kwestię łagodzenia kryteriów przechodzenia pacjentów z programu B.29 do programu B.46. Również Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendowała połączenie programów lekowych pierwszej i drugiej linii: chodziło o to, żeby pacjenci mogli szybciej korzystać z efektywnego dla nich leczenia. – Połączenie programów lekowych 1 i 2 linii jest jednym z najbardziej palących problemów, jeśli chodzi o dostęp do terapii w SM; to jeden z naszych najważniejszych postulatów. Odbyliśmy wiele spotkań z panem ministrem; mam nadzieję, że nowy program leczenia SM będzie uwzględniał nasze postulaty – zaznaczyła prof. Adamczyk-Sowa. Podkreśliła również, że ważną zmianą dla pacjentów byłaby również możliwość stosowania podskórnej formy natalizumabu. – To lek, który doskonale znamy, o wysokiej skuteczności, ważna byłaby możliwość jego stosowania zwłaszcza u pacjentów leczonych przewlekle, u których dostęp żylny może być coraz trudniejszy. Forma podskórna jest też mniej kosztochłonna dla systemu ochrony zdrowia – mówiła prof. Adamczyk-Sowa.
Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka podkreślała, że SM jest przykładem sukcesu, pojawiają się jednak nowe technologie, nowe rozwiązania. – Wciąż mamy dużo do zrobienia: trzeba lepiej zorganizować ścieżkę od podejrzenia choroby do rozpoczęcia leczenia, żeby jak najbardziej skrócić czas i jak najszybciej rozpocząć leczenie – mówiła dr Gałązka-Sobotka. Prof. Konrad Rejdak zaznaczył, że ważne są również zmiany organizacyjne postulowane w „białej księdze” polskiej neurologii. – Chcemy usprawniać system opieki neurologicznej, stąd postulat stworzenia poradni o podwyższonym stopniu specjalizacji. Chcielibyśmy, by pacjent trafił do ukierunkowanej poradni, gdzie będzie mógł liczyć na szybszą diagnostykę, kwalifikację do leczenia i jego prowadzenie – mówił.
SMA: kompleksowa diagnostyka i leczenie
Od 1 września 2022 r. w refundacji znalazły się dwa kolejne leki dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA): do znajdującego się w programie lekowym nusinersenu dołączyła terapia genowa (zolgensma) oraz lek podawany w syropie (risdiplam). – Ważne zmiany zaczęły się wcześniej: od kwietnia tego roku już w całej Polsce mamy przesiew noworodków w kierunku SMA. Dzięki niemu jest szansa, że dziecko bardzo szybko zostanie objęte jedną z terapii, które są obecnie refundowane, i przyniesie to największą efektywność – mówiła prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu-Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka.
Dzięki wprowadzeniu badań przesiewowych dziecko może mieć postawioną diagnozę SMA już w 11-12. dniu życia, kiedy nie ma jeszcze żadnych objawów choroby. – Stwarza to szansę na zahamowanie postępu choroby na etapie, kiedy nie spowodowała ona jeszcze rozwoju niepełnosprawności, nie odebrała funkcji ruchowych. Dziecko, które otrzyma tak wcześnie leczenie, ma szansę na prawidłowy rozwój – podkreślała prof. Kotulska-Jóźwiak.
Przeprowadzone przez prof. Kotulską-Jóźwiak badania na populacji polskich pacjentów otrzymujących nusinersen wykazały skuteczność jego podawania: żadna z osób nie zakończyła leczenia z powodu nieskuteczności leczenia. – Od 1 września w panelu leków refundowanych mamy wszystkie terapie. W przypadku dzieci zidentyfikowanych podczas badania przesiewowego jest szansa na podanie jednorazowo terapii genowej. To szansa na życie bez objawów choroby. Być może dzięki temu pojawi się grupa pacjentów, która będzie miała SMA zapisane w genach, ale nie będzie miała objawów choroby i nie będzie wymagała przewlekłego leczenia – mówiła prof. Kotulska-Jóźwiak.
Prof. Marcin Czech, który podjął decyzję o refundacji nusinersenu, gdy był wiceministrem zdrowia, podkreślił, że jest szczęśliwy, że dziś możliwe jest w Polsce tak efektywne leczenie SMA wszystkimi dostępnymi na świecie lekami. – Zdawałem sobie sprawę, że sięgniecie po innowacyjną terapię jest pierwszym krokiem do poukładania losów pacjentów, którzy cierpią na to schorzenie, ich rodzin i opiekunów. Wiedziałem, że potem należy zrobić następny krok: badanie przesiewowe. Ono już jest, a teraz cieszę się, że min. Miłkowski doprowadził do kolejnych decyzji refundacyjnych. To niekwestionowany sukces; jesteśmy jednym z czterech państw na świecie, które mają najlepiej zorganizowane leczenie SMA – mówił prof. Marcin Czech.
Rewolucję w leczeniu podkreślał też Kacper Ruciński, członek Rady Strategicznej Fundacji SMA: – Są obok mnie bohaterowie polskiej społeczności SMA: minister prof. Marcin Czech i minister Maciej Miłkowski: osoby, które podjęły najważniejsze decyzje dla chorych: o refundacji wszystkich trzech leków i o wprowadzeniu badania przesiewowego noworodków. Dzięki temu mamy jeden z najbardziej kompleksowych programów diagnostycznych i terapeutycznych na świecie – mówił Kacper Ruciński. – Wcześniej była to równia pochyła: dziecko było zdrowe po urodzeniu, a potem pojawiały się objawy. To się zmieniło: dziś chorzy myślą, co mogą robić, jak się rozwijać. Neurologia dokonała ogromnego postępu i Ministerstwo Zdrowia dokonało ogromnego postępu w udostępnianiu leczenia – mówił Kacper Ruciński.
Decyzje Ministerstwa Zdrowia: wyważone
Wiceminister Maciej Miłkowski podkreślał, że podejmując decyzje refundacyjne ministerstwo stara się podchodzić bardzo uczciwie do tematu, analizuje też sytuację, która będzie za kilka lat. – Jeśli chodzi o terapię genową, to nie mamy dowodów, czy będzie ona skuteczna za 70-80 lat. Będziemy obserwowali skuteczność leczenia przez 4 lata, to kluczowy okres w życiu dziecka, będziemy te dane publikowali. Bardzo szczegółowo analizowaliśmy, dla kogo ta terapia jest najbardziej korzystna – mówił wiceminister Miłkowski.
Podkreślił, że w neurologii bardzo dużo się dzieje: przykładem bardzo skutecznego leczenia jest trombektomia mechaniczna po udarze mózgu. - Zrefundowaliśmy nowe leki w migrenie przewlekłej. Nie udało się jeszcze dokonać zmian w programach lekowych SM na 1 września, musi więc to się udać na 1 listopada. Zaczynamy pracę, żeby do końca września całkowicie zamknąć program, a będzie on całkowicie rewolucyjny – zapewnił wiceminister Miłkowski.
Zapraszamy do obejrzenia wywiadów z uczestnikami debaty:
-
Prof. Monika Adamczyk - Sowa, Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Medycznego w Zabrzu ŚUM, Prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii PTN;
Jak bardzo zmieniło się leczenie stwardnienia rozsianego w Polsce?
