Szef ABM: „Finansowanie badań medycznych nigdy nie było lepsze niż dziś”

Katarzyna Pinkosz: Już rok jest Pan szefem Agencji Badań Medycznych. Gdy obejmował Pan to stanowisko, pojawiały się głosy, że będzie Pan musiał „czyścić stajnię Augiasza”. Czy faktycznie to była „stajnia Augiasza”, a jeśli tak – to czy udało się ją „oczyścić”?

Prof. Wojciech Fendler: To trudne pytanie. Z jednej strony, będąc poza ABM, po stronie naukowców, osób składających wnioski do ABM, widziałem, że w środowisku było przekonanie, że nie wszystko działa dobrze. Z drugiej strony wiem, że dopiero rzetelna analiza dokumentów pozwala na obiektywną ocenę sytuacji. Mając tę wiedzę, mogłem skupić się na weryfikacji obowiązujących wewnętrznie procedur, ich adekwatności do uwarunkowań prawnych, ale również oczekiwanych rezultatów. W wielu obszarach wprowadziłem działania naprawcze jeszcze przed zakończeniem trwającego od 2024 roku audytu Krajowej Administracji Skarbowej i wydanymi zaleceniami pokontrolnymi.

Inne spojrzenie ma naukowiec aplikujący o granty, a nieco inne ono jest, gdy zasiada się po drugiej stronie, w Agencji?

Tak, punkt widzenia jest uzależniony od wielu czynników.

Niezaprzeczalnie taka instytucja jak ABM jest potrzebna, ponieważ niezbędny jest mechanizm wspierający naukę. Nie powiedziałbym jednak, że „przyszedłem czyścić”, bo założenie było inne – budujemy markę, wspieramy naukę, staramy się poprawić to, co nie działało najlepiej. Niektóre rzeczy, które wdrożyliśmy, idą w dobrym kierunku.

Co przez ten rok udało się poprawić?

Najwięcej zarzutów, które pojawiały się na etapie audytu Krajowej Administracji Sądowej oraz kontroli Ministerstwa Zdrowia, dotyczyło sposobu oceny wniosków – uzgadniania ocen pomiędzy ekspertami, procedowania odwołań. To wymagało czasu, ponieważ mogliśmy zmienić tylko regulaminy rozpoczynanych konkursów. Pierwszym konkursem, który ma nową procedurę oceny, jest konkurs TransMed, dotyczący medycyny translacyjnej. Wychodzimy naprzeciw oczekiwaniom, żeby procedura oceniania wniosków była jak najbardziej transparentna, modyfikujemy sposób oceny wniosków. To, co nadeślą eksperci, oceniając wniosek, będzie dodatkowo dyskutowane przez grupę obiektywnych naukowców, którzy będą weryfikowali wnioski.

Pracujemy nad wzmocnieniem systemu ewaluacji projektów na etapie ich realizacji, ze szczególnym uwzględnieniem ich wpływu na korzyści finansowe dla budżetu państwa oraz systemu ochrony zdrowia. Wprowadzamy do umów zapisy, które kładą nacisk na zapewnienie gospodarności w wykorzystaniu środków publicznych, a także opracowujemy nowe procedury w zakresie ewaluacji i kontroli. Reagujemy, gdy dostrzegamy potencjalne ryzyka niepowodzenia realizacji projektów. Występujemy wtedy do Rady ABM z wnioskiem o opinię dotyczącą ewentualnego wstrzymania, przerwania finansowania lub zamknięcia projektu.

Procesy naukowe niejednokrotnie wymykają się procedurom. Należy więc wyważyć zabezpieczenie właściwego wydatkowania środków publicznych, w ramach udzielanego wsparcia, przy jednoczesnym pozostawieniu elastyczności w zakresie prowadzenia badań. Jest to niezwykle trudne bo brak uregulowań sugeruje dowolność i może generować nieprawidłowości, natomiast zbytnie przeregulowanie uniemożliwi prowadzenie badań.

Staramy się również wyjaśniać, na czym polega finansowanie ABM.

Główny strumień pieniędzy płynie do ABM z NFZ, w którym brakuje pieniędzy…

Wciąż pojawia się przekonanie, że Agencja jest finansowana z NFZ i „zabiera pieniądze” pacjentom. To nie jest prawda, ponieważ te pieniądze cały czas trafiają do pacjentów, tylko w inny sposób – dzięki finansowaniu badań klinicznych mają oni dostęp do nowszych, lepszych terapii, które nie byłyby dla nich w inny sposób dostępne, a także do lepszego monitorowania.

Natomiast pensje pracowników ABM, opłaty za siedzibę, koszty operacyjne, koszty recenzji – pochodzą z finansowania z dotacji celowej Ministerstwa Zdrowia, która w 2025 roku wynosi ok. 4 proc. całej działalności ABM.

Wątpliwości budził od początku odpis z NFZ jako główne finansowanie Agencji. Padały głosy, że pieniądze NFZ powinny iść bezpośrednio na leczenie, a nie na badania kliniczne…

Mówimy o ok. 0,3 proc. budżetu NFZ. W 2025 r. odpis z NFZ wyniósł ok. 550 mln zł. W skali programów lekowych, na które przeznaczono po zmianie planu NFZ 13,8 mld zł, nasze 0,5 mld na wszystkie badania niekomercyjne w Polsce to nie jest kwota, która „wywraca do góry nogami” budżet NFZ.

Ta pieniądze idą na leczenie pacjentów, m.in. na sprawdzanie, czy stosowane schematy leczenia są skuteczne, badane są kombinacje leków i zastosowania leków w scenariuszach współchorobowości lub określonych grup wiekowych pod kątem oceny nowych wskazań refundacyjnych. Staramy się informować, w jaki sposób te środki trafiają do pacjentów. Bardzo dokładnie tym pieniądzom się przyglądamy, niezależnie od tego, czy są to kwoty przeznaczone na infrastrukturę do prowadzenia badań, wspieranie konkretnych projektów czy porównań programów lekowych do terapii eksperymentalnych.

Te pieniądze przekładają się na nowoczesne leczenie, ale czy przynosi to efekt w postaci poprawy wyników leczenia? Które z badań finansowanych przez ABM wyróżniłby Pan w sposób szczególny? I czy są takie, które niekoniecznie zasługują na finansowanie?

W ciągu 6 lat działalności ABM, liczba badań niekomercyjnych, czyli projektowanych przez naukowców, instytuty naukowe, zwiększyła się w Polsce kilkukrotnie: z niecałych 2 proc. do blisko 10 proc. Na pewno chcielibyśmy, żeby ten odsetek był jeszcze większy, jednak przy takim finansowaniu, jakie mamy – jest on naprawdę dobry.

Naszym zadaniem, jako Agencji, jest wybieranie najlepszych badań i ich finansowanie. Jednak każdy z tych projektów ma swoje ryzyko. Projekt, który początkowo wydaje się najlepszym, najbardziej przełomowym, obiecującym, w trakcie realizacji może okazać się niewykonalny. Z różnych względów – czasem był zaplanowany w sposób zbyt ambitny, albo nierealistyczny. Staramy się to weryfikować. Są jednak też zdarzenia typu „siła wyższa”, gdy nagle okazuje się, że pojawia się alternatywa dla stosowanego w badaniu leczenia, bardzo skuteczna. I projekt okazuje się niezasadny.

Były takie badania, które okazały się niezasadne?

Tak, mieliśmy np. projekt hematologiczny, którego pomysł był bardzo dobry i był dobrze oceniony. Badanie się rozpoczęło, jednak w programie lekowym, w refundacji, pojawiły się nowoczesne leki. Spowodowało to, że pacjenci przestali być rekrutowani do badania klinicznego, tak więc jego dalsza realizacja stała się niezasadna.

Badanie zostało przerwane?

Tak, jednak zakładamy, że to badanie i tak przyniosło korzyści dla pacjentów, ponieważ uczestniczący w badaniu mieli wcześniej zaoferowaną nowoczesną terapię, zanim pojawił się w refundacji program lekowy. W trakcie realizacji projektów widzimy, że niektóre z nich są niezasadne.

Takie projekty zamykamy. W ciągu roku, od kiedy pełnię funkcję prezesa ABM, zamknęliśmy ponad 20 projektów. Cały czas dokonujemy ich ewaluacji.

Z drugiej strony – mamy już terapie, które zostały wdrożone do kryteriów refundacyjnych, właśnie dzięki naszym badaniom – dotyczy to np. leczenia WZW typu C. Tak więc efekty działań ABM są już widoczne. Pamiętajmy jednak, że najkrótsze badania realizowane przez AMB mają trwać 5 lat. Sama Agencja istnieje 6 lat, a pierwsze badania rozpoczęły się po roku, a w tym czasie rozpoczęła się epidemia COVID-19, agresja Rosji na Ukrainie. Większość naszych projektów jest w toku. Musimy czekać na ich zakończenie. W tym roku kilka z nich zostało zakończonych, jak w przypadku WZW typu C. Spora część badań z pierwszego naboru zakończy się w tym roku i na początku następnego roku; będziemy mogli wtedy więcej powiedzieć o efektach.

Przyglądamy się projektom bardzo dokładnie. Nawet jednak, jeśli w innym kraju pojawiły się wyniki podobnych badań, nie jest to przesłanką do przerywania badania.

Fakt, że amerykańscy naukowcy opublikowali wyniki podobnych badań, to nic złego – możemy te wyniki zestawić, wykonać metaanalizę, porównać. To nie jest tak, że „kto pierwszy, ten lepszy”. Ale jeśli widzimy, że przy danym tempie rekrutacji badanie musiałoby trwać nie 5, tylko 30 lat, to je kończymy. Ocena jakości i ryzyka jest prowadzona przez cały czas. Nie nazwałbym tego jednak „sprzątaniem”. Jeśli widzimy, że są zwiastuny tego, że badanie nie zakończy się powodzeniem, to je zamykamy.

Korzyści dla pacjentów to jedno, ale dzięki powstaniu ABM korzyści odnieśli też naukowcy, uczelnie medyczne…

Z dotacji celowej Ministerstwa Zdrowia finansowane są programy edukacyjne w celu rozwoju kadry medycznej, dzięki temu wykształca się kadra lekarzy, naukowców, badaczy, którzy uczą się od najlepszych. A jednocześnie są to projekty, dzięki którym budują relacje z naukowcami z pierwszej ligi światowej.

Rozwijamy też Centra Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK). W Polsce rynek badań klinicznych jest bardzo duży – jesteśmy 5. krajem w Europie, jeśli chodzi o liczbę prowadzonych badań klinicznych. Często są to jednak badania rozproszone – prowadzone w małym gabinecie, poradni. Wyszliśmy z założenia, że skoro mamy wielospecjalistyczne szpitale, gdzie wszyscy specjaliści są na miejscu, jest infrastruktura, sprzęt, kadra – to warto do takich miejsc „ściągnąć” badania. W dużej mierze to już się stało. Coraz więcej jest prowadzonych badań akademickich: to buduje kadrę, zapewnia też pacjentom bezpieczeństwo, gdyż jeśli wydarzy się coś niepokojącego, to pacjent ma zagwarantowaną najlepszą opiekę. Na bazie CWBK tworzymy Centra Medycyny Cyfrowej, które mają na celu gromadzenie danych medycznych, które będą wykorzystywane dla rozwoju nauki.

Ok. 10 proc. badań klinicznych to badania niekomercyjne, niesponsorowane przez firmy farmaceutyczne. To dużo? Jak plasujemy się w Europie?

Są kraje w Europie, gdzie jest to nawet 40 proc. Na dziś taki procent jest dla nas nieosiągalny, mamy wciąż zapóźnienia, jeśli chodzi o naukę, wynikające z wielu lat zaniedbań. Staramy się jednak to nadgonić. Natomiast sam fakt, że w ogóle można robić badania kliniczne, to jest coś, czego przed powstaniem ABM praktycznie nie było. Wiem to z własnego doświadczenia. Obecnie działanie Agencji Badań Medycznych stało się głównym nurtem dla finansowania badań uczelni medycznych i instytutów.

Coraz więcej naukowców aplikuje w konkursach?

Tak. Bardzo zaskoczył nas – liczbą wniosków – konkurs dotyczący medycyny translacyjnej – było ich ponad 260. Widzimy, że w ramach kolejnych projektów badań niekomercyjnych zgłaszanych jest coraz więcej zarówno badań klinicznych, jak eksperymentów badawczych.

Zależy nam na tym, by dawać szansę i finansować najlepsze.

Jaki procent spośród zgłaszanych wniosków, dostaje finansowanie?

Ok. 20-25 proc. Uważam, że to liczba zadowalająca, pokazująca, że opłaca się startować. W ten sposób wspieramy skutecznie tylko wybitne i bardzo dobre projekty.

Choć nie zawsze udaje się wygrać?

Czasem udaje się to za drugim, trzecim razem.

Dużo jest protestów tych, którym się nie udało?

Zdarza się po kilka, kilkanaście odwołań na konkurs. Zwykle to wnioskodawcy, którym niewiele zabrakło, by uzyskać finansowanie. Zakładamy, że wybieramy obiektywnych recenzentów, najlepszych z możliwych. Problem jest taki, że to zwykle nie jest tak, że projekt jest zły, tylko że inni byli lepsi. To jak na olimpiadzie – możemy biec najszybciej jak potrafimy, ale ktoś inny będzie pierwszy.

Trudno to przekazać, ponieważ bezpośrednie porównanie projektów, np. z zakresu hematologii dziecięcej, kardiologii i neurochirurgii może być trudne. Temu służyć ma dodatkowa procedura panelowa przy ocenie wniosków, którą wdrażamy. Pozwoli ona – za pomocą dyskusji eksperckiej grupy mającej wgląd do wszystkich wniosków – wykalibrować oceny ekspertów z pierwszego etapu.

Co pomaga, a co szkodzi rozwojowi badań klinicznych?

To trudne pytanie, jednak na pewno pomaga spójność przepisów. W Hiszpanii liczba badań niekomercyjnych bardzo mocno wzrosła po wdrożeniu rozporządzenia dotyczącego badań klinicznych. Przepisy krajowe były przejrzyste i spójne z unijnymi. Spowodowało to, że Hiszpania stała się bardzo przewidywalnym i atrakcyjnym miejscem dla inwestorów.

U nas nadal funkcjonują pewne nieścisłości, które pojawiły się w ustawie o badaniach klinicznych z 2023 roku, które powodują, że sponsorzy, czyli kapitał międzynarodowy, musi liczyć się z tym, że w UE robimy coś w określony sposób, a w Polsce – jest trochę inaczej.

Druga bariera to bariera mentalna, związana z nazewnictwem: badania kliniczne, eksperyment medyczny. „Lekarze prowadzą eksperymenty”: to brzmi źle, bo w powszechnym mniemaniu eksperymenty można wykonywać na zwierzętach, a nie na ludziach. To nie jest prawda, eksperyment to zdefiniowana forma prowadzenia badania naukowego, zapisana w ustawie o zawodzie lekarza; metoda dochodzenia obiektywnej, naukowej prawdy. Niestety wiele osób wciąż jest przekonanych, że „jak lekarz nie wie, co robić, to wykonuje eksperyment”. To odciąga pacjentów od badań biomedycznych.

A co pomaga?

Na pewno fakt, że mamy dobre finansowanie; jest ono ciągłe, możemy zaprojektować projekty długofalowo. Projekty finansowane przez NCBiR czy NCN mają zwykle horyzont dużo krótszy: 3-5 lat. Nasze projekty mogą trwać nawet 8 lat i więcej. Powoduje to, że można zaplanować badanie, które rekrutuje pacjentów nawet przez 4 lata, prowadzić obserwacje przez kolejne 4 lata, i widzieć, jaki to ma faktycznie wpływ na przeżycie pacjentów.

Naszym atutem jest też to, że mamy dobrych badaczy, którzy dostrzegają potrzebę realizacji badań, co wcześniej nie było realne. Plusem jest też to, że mamy jednego płatnika. Jeśli zyskamy dobry dostęp do danych medycznych, to mamy szansę stać się światowym liderem w prowadzeniu badań. Mamy więcej pacjentów niż Skandynawia, a oni są w tej kwestii liderami, bo mieli dobry system integrowania danych medycznych. U nas te dane są w NFZ, trzeba jednak te dane udostępnić naukowcom, oczywiście nie narażając pacjentów na nieuprawniony wyciek danych osobowych i zapewniając wykorzystanie ich w ściśle określonym celu naukowym.

ABM będzie miała taki wpływ na rozwój polskiej biotechnologii, że będą powstawały polskie leki, opracowane przez polskich naukowców? Tu, w Polsce? Wciąż na to czekamy…

Naszym głównym celem jest stworzenie stabilnego i przewidywalnego mechanizmu finansowania badań klinicznych – to nam się udaje. Obecnie jesteśmy odpowiedzialni za 45-50 proc. środków, które pozyskały uczelnie medyczne na badania naukowe, w trybie konkursowym. W przypadku instytutów badawczych – jest to ok. 85 proc. ABM jest filarem finansowania nauk biomedycznych w Polsce.

A co z „polskimi” lekami?

W przypadku tworzenia leków jest trochę trudniej: jesteśmy w stanie wspierać konkretne etapy działania. Jeśli nie ma dobrego finansowania badań podstawowych przez Narodowe Centrum Nauki – a długo nie było – to trudno znaleźć elementy innowacyjne, które można potem przekuć w leki. Szacowane koszty wynalezienia nowego leku to ok. 1,5 mld USD, a wszystkie umowy, na projekty komercyjne, które podpisała ABM w ciągu 6 lat – to ~900 mln zł. Środki te oczywiście nie pochodzą z odpisu NFZ, tylko z dotacji celowej MZ. Czas od pomysłu na lek do wdrożenia go na rynek to ok. 10-12 lat. Dlatego na efekty w postaci nowych leków musimy jeszcze trochę poczekać.

Są jednak jaskółki zmian: widzimy pewne terapie komórkowe, które znajdują się na dość zaawansowanych etapach i mają szansę zostać włączone do leczenia. Ostatnie doniesienia o bispecyficznym inhibitorze kinaz JAK/ROCK w zapaleniu stawów również są bardzo obiecujące.

Jest więc szansa, że zobaczymy innowacyjne polskie leki. Miejmy jednak świadomość, że startujemy z opóźnieniem o ok. 50 lat blokady dostępu do wymiany informacji, współprac międzynarodowych i adekwatnego finansowania. Straciliśmy dużo, ale teraz nadrabiamy: badania porównujące różne schematy leczenia możemy realizować już teraz. Duże nadzieje pokładamy w konkursie medycyny translacyjnej. Mamy w planach kolejny jego etap, czyli badania rejestracyjne dotyczące projektów realizowanych w ramach TransMed czy innych programów. Mam nadzieję, że w perspektywie najbliższych 4-5 lat działania ABM i te konkursy zostaną uruchomione. Zobaczymy też, na ile polskie innowacje mogą przejść przez całą ścieżkę finansowania (NCN, NCBiR, ABM). Myślę, że będzie to ważny wkład w tworzenie nowych terapii.

ABM zmieniła polską medycynę?

Jeśli chodzi o nauki biomedyczne, to nigdy nie było lepiej, jeśli chodzi o możliwości finansowania. Pieniędzy na badania jest tyle, że warto startować w konkursach. A jednocześnie stawka jest na tyle duża, że warto walczyć i konkurować.

Czytaj też:
Naukowcy odpowiadają na artykuł w Wyborczej: Brak rzetelności dziennikarskiej