1 maja obchodzony był Światowy Dzień Niedokrwistości Fanconiego. Z tej okazji w Polskim Banku Komórek Macierzystych odbyło się spotkanie „Terapie komórkowe bez tajemnic”, na którym pojawiła się prof. Eliane Gluckman, która jako pierwsza na świecie skutecznie przeszczepiła komórki macierzyste z krwi pępowinowej w 1988 r. oraz Matthew Farrow – jej ówczesny pacjent, pierwszy człowiek, który skorzystał z tej terapii.
Obecny był także prof. Krzysztof Kałwak, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.
"Mimo choroby zostałem ojcem"
Matthew Farrow urodził się z Anemią Fanconiego. To rzadka choroba genetyczna, w której upośledzenie naprawy uszkodzeń DNA prowadzi do niewydolności szpiku kostnego, wad wrodzonych oraz podwyższonego ryzyka nowotworów. Chorzy bez leczenia hematologicznego umierają w bardzo młodym wieku.
– Gdy miałem 2,5 roku zacząłem wykazywać dziwne objawy. Zacząłem zmieniać kolory, przestałem jeść mój ulubiony zielony groszek, miałem poważne problemy żołądkowo-jelitowe. Moja mama, która była pielęgniarką, zauważyła, że jest coś nie tak – mówił na spotkaniu.
W Duke University Hospital został zdiagnozowany. Jego choroba wymagała przeszczepu. Doktor Kurtzberg i prof. Hal Broxmeyer (pionier badań nad komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej) zasugerowali nowatorską metodę. Rodzice Matthew podjęli decyzję o wykorzystaniu krwi pępowinowej od jego niedawno urodzonej siostry. Dziewczynka nie miała anemii.
Ponieważ takich zabiegów nie wykonywano w Stanach Zjednoczonych, rodzina Matthew przeniosła się do Paryża. Tam chłopiec przez długi czas żył w izolacji, w specjalnej bańce.
Przeszczep odbył się 6 października 1988 roku. Po 18 dniach organizm Matthew zaczął przyjmować nowe komórki. Terapia okazała się sukcesem.
– Wciąż żyję z Anemią Fanconiego, ale nie z przyczyną powstania choroby. Muszę być ostrożny, muszę się kontrolować pod kątem ryzyka nowotworów – podsumował Farrow.
Ale dorosłem, ożeniłem się, zostałem ojcem. W tym tygodniu mój syn kończy szkołę. Podróżuję po świecie, dzielę się swoją historią, aby dawać nadzieję innym pacjentom. Pracuję w banku krwi jako koordynator – dodał.
Doskonałe źródło do przeszczepów w chorobach metabolicznych
Pierwszą udaną w skali świata operację przeszczepu krwi pępowinowej, który uratował Matthew, przeprowadziła prof. Eliane Gluckman, francuska hematolożka.
Była pionierką przeszczepów szpiku kostnego w Europie, wyszkoliła wielu europejskich specjalistów. – W tamtych czasach przeszczepy szpiku kostnego były na początkowym etapie. Były to trudne zabiegi, wielu pacjentów umierało – mówiła prof. Gluckman.
Otrzymała telefon od prof. Broxmeyera z propozycją wykonania przeszczepu z krwi pępowinowej dla Matthew. Jej atutem było duże doświadczenie z anemią Fanconiego i przeszczepami.
– Kiedy go zobaczyłam po raz pierwszy, był w naprawdę złej kondycji. Miał pięć lat. Był z rodzicami, którzy nie mówili słowa po francusku i z siostrą, która była małym dzieckiem – zdradziła.
Przeszczep u Matthew się udał. Cały proces odbył się bez typowych dla takich zabiegów komplikacji (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, infekcje), co wskazało na wyjątkowe właściwości krwi pępowinowej. Wyniki okazały się znacznie lepsze niż w przypadku przeszczepów szpiku.
– Rodzina Matthwe została w Paryżu jeszcze przez pół roku. Chciałam się upewnić, że nie pojawią się żadne problemy. Jego rodzice przez ten czas nie nauczyli się języka francuskiego, co mnie zaskoczyło, bo w tym czasie mogli to zrobić. Ale na szczęście grupa wsparcia nauczyła się angielskiego – powiedziała prof. Gluckman.
Krew pępowinowa jest świetnym źródłem komórek macierzystych do przeszczepów w wielu chorobach hematologicznych, zarówno złośliwych, jak i niezłośliwych, u dorosłych i dzieci – podsumowała.
Krew pępowinowa ratuje życie
Prof. Kałwak wyjaśnił, że obecnie mamy trzy rodzaje źródeł komórek macierzystych. – Szpik kostny, ten najbardziej historyczny. W roku 1968 dokonano pierwszego skutecznego przeszczepu. Krew pępowinowa jako druga w kolejności, czyli rok 1988, pacjent numer jeden i prof. Eliane Gluckman. No i krew obwodowa, która w tej chwili jest używana najczęściej ze względu na to, że jest łatwo dostępna, szczególnie przy pobraniach oddawców niespokrewnionych – powiedział.
Wymieniał zalety krwi pępowinowej. To przede wszystkim większa tolerancja niezgodności HLA. – Krew pępowinowa pozwala na przeszczepienie z większą liczbą niezgodności HLA (np. 6/8, 5/8), co znacznie zwiększa szanse na znalezienie dawcy, szczególnie dla mniejszości etnicznych. Bo tylko 20 proc. Afroamerykanów ma szansę na superzgodnego dawcę, w porównaniu do 70 proc. rasy kaukaskiej – mówił.
Krew pępowinowa skraca czas do przeszczepienia, bo jest szybko dostępna. – To jest bardzo istotne, na przykład w czasie wojny, w czasie pandemii. Kiedy wybuchł wulkan na Islandii, nie można było przewieźć materiału przeszczepowego ze Stanów Zjednoczonych do Europy, a krew pępowinowa była dostępna – podkreślał.
Kolejną zaletą jest mniejsza immunogenność. – Możemy sobie pozwolić na przeszczepienie od dawcy z dwiema niezgodnościami i jest mniejsze ryzyko choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Przede wszystkim jest mniejsze ryzyko wystąpienia powikłania w postaci ekstensywnej postaci przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, bo życie z tą przewlekłą chorobą jest bardzo trudne – wyjaśniał.
Dodał, że przeszczepienia z krwi pępowinowej dają bardzo dobre efekty w chorobach nowotworowych, metabolicznych i neurodegeneracyjnych. Uważana jest za znacznie lepsze źródło do leczenia m.in. mukopolisacharydozy typu I i II i innych leukodystrofii niż krew obwodowa i szpik kostny.
Krew pępowinowa ratuje życie. W przypadku przeszczepień rodzinnych 10-letnie przeżycia wynoszą 90 proc. W białaczkach jest to ponad 60 proc. W przeszczepieniach od dawców niespokrewnionych też mamy coraz lepsze wyniki. Przeżycie w chorobach nienowotworowych to około 80 proc. – zaznaczył.
Dodał również, że problem zbyt małej liczby komórek macierzystych w jednostkach krwi pępowinowej (teoretycznie wystarczającej tylko dla pacjentów do 30 kg) został pokonany. – Można te komórki ekspandować, można je namnażać, można stosować w różnych kombinacjach – wyjaśnił.
Na koniec podkreślił, że transplantacje komórek macierzystych z krwi pępowinowej, zarówno od dawców spokrewnionych, jak i niespokrewnionych, na równi ze szpikiem i krwią obwodową, są standardem. Natomiast terapie eksperymentalne dotyczą wykorzystania mezenchymalnych komórek macierzystych ze sznura pępowinowego – wymagają zgody Komisji Bioetycznej i są stosowane w ramach wyjątku szpitalnego.
Czytaj też:
Krew pępowinowa znów ratuje życie. Teraz pomaga tworzyć terapie przyszłości